Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Ph 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność RM-493 u otyłych pacjentów z zespołem Pradera-Williego

6 lipca 2023 zaktualizowane przez: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie pilotażowe Ph 2 w celu oceny wpływu RM-493, agonisty receptora melanokortyny 4 (MC4R), u osób otyłych z zespołem Pradera-Williego (PWS) na bezpieczeństwo, redukcję masy ciała, i zachowań związanych z żywnością

Celem tego badania jest ocena wpływu preparatu RM-493 do wstrzykiwań podskórnych raz dziennie u osób otyłych z zespołem Pradera-Williego na tolerancję, utratę masy ciała i zachowanie związane z hiperfagią. Badany lek (RM-493 i placebo) będzie podawany w sposób zaślepiony.

Źródło finansowania — FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92617
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Vanderbilt University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zespół PWS spowodowany mikrodelecją chromosomu 15, matczyną disomią jednorodzicielską lub defektem imprintingu, potwierdzony przez fluorescencyjną hybrydyzację in situ, badania mikromacierzy chromosomowych i/lub badania metylacji. Otyli ochotnicy płci męskiej lub żeńskiej o masie ciała co najmniej 50 kg i BMI ≥27 kg/m²
  2. Wiek 16-65 lat

  3. Jeśli u ochotnika zdiagnozowano cukrzycę typu 2, muszą być spełnione następujące kryteria:

    1. HbA1c <7,5% bez insuliny. Pacjenci przyjmujący analogi GLP-1 (eksenatyd lub liraglutyd) muszą przyjmować stabilną dawkę przez ponad 3 miesiące.
    2. Stężenie glukozy w osoczu na czczo <140 mg/dl
    3. Brak historii kwasicy ketonowej lub śpiączki hiperosmolarnej

  4. Oznaki życiowe muszą mieścić się w następujących zakresach i być stabilne.

    1. Skurczowe ciśnienie krwi, 90-150 mm Hg
    2. Rozkurczowe ciśnienie krwi, 50-90 mm Hg
    3. Tętno 40-100 uderzeń na minutę
  5. Stabilna masa ciała w domu przez około 2 miesiące (zgłoszona przez siebie lub opiekuna utrata/zysk w granicach ± ​​5%).
  6. Ciśnienie krwi (≤150/90 mmHg); może obejmować stabilną dawkę (≥ 30 dni stosowania) maksymalnie dwóch leków przeciwnadciśnieniowych, które mają pozostać w stabilnej dawce podczas protokołu
  7. Rodzic lub opiekun jest w stanie dobrze komunikować się z badaczem, rozumieć i przestrzegać wymagań badania oraz być w stanie zrozumieć i podpisać pisemną świadomą zgodę. Ze względu na znaczną niepełnosprawność intelektualną z zespołem PWS zgodę musi wyrazić pacjent, który sam nie może wyrazić zgody.
  8. Wyniki przesiewowych klinicznych badań laboratoryjnych (CBC z różnicowaniem i płytkami oraz profilem chemicznym) muszą mieścić się w normalnym zakresie lub, jeśli są poza normalnym zakresem, muszą zostać zaakceptowane przez badacza i sponsora jako nieistotne klinicznie.
  9. Kobiety w wieku rozrodczym, określone jako bezpłodne chirurgicznie (stan po histerektomii, obustronnym wycięciu jajników lub obustronnym podwiązaniu jajowodów) lub po menopauzie przez co najmniej 12 miesięcy (i potwierdzone przesiewowym poziomem FSH w zakresie laboratoryjnym po menopauzie), nie wymagają antykoncepcji podczas badania. Wszystkie inne kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji zgodnie z protokołem.
  10. Mężczyźni, których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą wyrazić zgodę na metodę podwójnej bariery, jeśli staną się aktywni seksualnie podczas badania i przez 90 dni po jego zakończeniu. Osobom płci męskiej nie wolno oddawać nasienia przez 90 dni po wzięciu udziału w badaniu.
  11. Podczas udziału w badaniu pacjenci muszą przyjmować stałą dawkę wszelkich dozwolonych leków przewlekle towarzyszących, jak opisano w protokole. Jest to zdefiniowane jako brak zmian w leczeniu przez co najmniej 60 dni przed Dniem 1 i brak zmian w dawce przez co najmniej 30 dni przed Dniem 1; Należy pamiętać, że dozwolone jest stałe jednoczesne stosowanie (>3 miesięcy) hormonu wzrostu, hormonalnej terapii zastępczej, leków GLP-1, statyn lub innych leków (z wyjątkiem insuliny, modafinilu, leków przeciwpsychotycznych) oraz innych leków powszechnie stosowanych u pacjentów z PWS ( Patrz punkt 6.4.5 dotyczący jednocześnie stosowanych leków).

Kryteria wyłączenia:

  1. Niedawne stosowanie (w ciągu 3 miesięcy) środków odchudzających, w tym leków ziołowych.
  2. Rozpoznanie schizofrenii, choroby afektywnej dwubiegunowej, zaburzenia osobowości lub innych zaburzeń DSM-III, które zdaniem badacza znacząco zakłócą zgodność badania.
  3. Wynik PHQ-9 ≥15.
  4. Wszelkie myśli samobójcze typu 4 lub 5 na C-SSRS.
  5. Klinicznie istotna choroba w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  6. Historia klinicznie istotnych skaz krwotocznych.
  7. Obecna, klinicznie istotna choroba wątroby, nerek, płuc, serca, onkologii lub przewodu pokarmowego.
  8. Rozpoznanie cukrzycy typu 1 lub innych czynnych zaburzeń endokrynologicznych (np. zespołu Cushinga lub dysfunkcji tarczycy, z wyjątkiem odpowiedniego suplementu zastępczego tarczycy lub glukokortykoidów).
  9. Zdarzenie związane z chorobą sercowo-naczyniową, w tym CHF w wywiadzie, choroba wieńcowa, zawał mięśnia sercowego, blok serca drugiego lub wyższego stopnia lub zespół wydłużonego odstępu QT.
  10. Ciśnienie krwi >150/90 mmHG.
  11. Choroba wątroby lub uszkodzenie wątroby, na które wskazują nieprawidłowe wyniki testów czynnościowych wątroby, SGOT (AST), fosfataza alkaliczna lub stężenie bilirubiny w surowicy (> 1,5 x GGN dla któregokolwiek z tych testów) lub marskość wątroby w wywiadzie.
  12. Zaburzenia czynności nerek w wywiadzie lub obecne, na co wskazują klinicznie istotne nieprawidłowe stężenie kreatyniny, BUN lub składników moczu (np. albuminuria) lub zaburzenia czynności nerek o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, określone równaniem Cockrofta-Gaulta (< 50 ml/min).
  13. Historia lub bliska historia rodzinna (rodzice lub rodzeństwo) czerniaka.
  14. Bielactwo oczno-skórne (występuje u ~1% osób z PWS).
  15. Istotne wyniki dermatologiczne w ramach Screeningu kompleksowej oceny skóry wykonywanej przez dermatologa. Wszelkie zmiany chorobowe zidentyfikowane w okresie badań przesiewowych zostaną poddane biopsji, a wyniki będą uznane za łagodne przed randomizacją. Jeśli wyniki biopsji przed leczeniem budzą obawy, pacjent zostanie wykluczony z badania.
  16. Znacząca historia nadużywania narkotyków lub rozpuszczalników w ciągu roku poprzedzającego badanie przesiewowe lub pozytywny wynik testu na obecność narkotyków (DOA) podczas badania przesiewowego.
  17. Historia nadużywania alkoholu w ciągu ostatniego roku przed badaniem przesiewowym lub obecnie pije ponad 21 jednostek tygodniowo (3 porcje lub jednostki dziennie).
  18. Spożycie kofeiny przekraczające 6 filiżanek herbaty/kawy z kofeiną (lub jej odpowiednika) dziennie.
  19. Ochotnik w opinii Badacza nie nadaje się do udziału w badaniu.
  20. Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym z badanym lekiem/wyrobem w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym dniem dawkowania.
  21. Pozytywna historia w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), testów na zapalenie wątroby typu B lub zapalenia wątroby typu C lub gruźlicy.
  22. Poważna reakcja niepożądana lub znaczna nadwrażliwość na jakikolwiek lek.
  23. Klinicznie istotna utrata krwi lub oddanie krwi > 500 ml w ciągu 3 miesięcy.
  24. Niewystarczający dostęp żylny.
  25. Historia małej liczby krwinek lub nawracających infekcji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Setmelanotyd 0,5 mg
Uczestnicy otrzymywali setmelanotyd w dawce 0,5 miligrama (mg) raz dziennie we wstrzyknięciu podskórnym od dnia 15 do dnia 41 (4-tygodniowy, randomizowany okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby) oraz od dnia 42 do dnia 55 (2-tygodniowy, randomizowany okres karencji).
Lek: Setmelanotyd
wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
  • RM-493
Eksperymentalny: Setmelanotyd 1,5 mg
Uczestnicy otrzymywali setmelanotyd 1,5 raz dziennie we wstrzyknięciu podskórnym od dnia 15 do dnia 41 (4-tygodniowy okres leczenia z podwójnie ślepą próbą), od dnia 42 do dnia 55 (2 tygodnie, randomizowany okres karencji) oraz od dnia 56 do dnia 69 (opcjonalnie 2 tygodnie, okres przedłużenia otwartej próby).
Lek: Setmelanotyd
wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
  • RM-493
Eksperymentalny: Setmelanotyd 2,5 mg
Uczestnicy otrzymywali setmelanotyd 2,5 raz dziennie we wstrzyknięciu podskórnym od dnia 15 do dnia 41 (4-tygodniowy, randomizowany okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby), od dnia 42 do dnia 55 (2 tygodnie, randomizowany okres karencji) oraz od dnia 56 do dnia 69 (opcjonalnie 2 tygodnie, okres przedłużenia otwartej próby).
Lek: Setmelanotyd
wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
  • RM-493
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do setmelanotydu raz dziennie we wstrzyknięciu podskórnym od dnia 1 do dnia 14 (2 tygodnie, okres wstępny z pojedynczą ślepą próbą), od dnia 15 do dnia 41 (4 tygodnie, randomizowany okres leczenia z podwójnie ślepą próbą), oraz od dnia 42 do dnia 55 (2-tygodniowe, randomizowane okresy karencji).
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie podskórne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE) — okres 2
Ramy czasowe: Dni od 15 do 41

Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika badania klinicznego, czasowo związanym ze stosowaniem badanego leczenia, bez względu na to, czy zostało uznane za związane z badanym leczeniem. AE uważa się za związane z leczeniem, jeśli data/godzina wystąpienia występuje w trakcie lub po podaniu badanego leku prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby lub w przypadku, gdy czas wystąpienia poprzedza podanie badanego leku prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby, nasilenie AE zwiększa się w trakcie lub po podawanie badanego leku w podwójnie ślepej próbie; w obu przypadkach przez 1 tydzień po ostatniej dawce leczniczej. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce:

  • Spowodowało śmierć;
  • zagrażał życiu;
  • Konieczność hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji;
  • Spowodowało trwałą niepełnosprawność/niezdolność;
  • Była wrodzoną anomalią/wadą wrodzoną
Dni od 15 do 41
Liczba uczestników, którzy przeżyli TEAE - okres 3
Ramy czasowe: Dni od 42 do 55

AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika badania klinicznego, czasowo związanym ze stosowaniem badanego leczenia, bez względu na to, czy zostało uznane za związane z badanym leczeniem. AE uważa się za związane z leczeniem, jeśli data/godzina wystąpienia występuje w trakcie lub po podaniu badanego leku prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby lub w przypadku, gdy czas wystąpienia poprzedza podanie badanego leku prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby, nasilenie AE zwiększa się w trakcie lub po podawanie badanego leku w podwójnie ślepej próbie; w obu przypadkach przez 1 tydzień po ostatniej dawce leczniczej. SAE to każde niepożądane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce:

  • Spowodowało śmierć;
  • zagrażał życiu;
  • Konieczność hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji;
  • Spowodowało trwałą niepełnosprawność/niezdolność;
  • Była wrodzoną anomalią/wadą wrodzoną
Dni od 42 do 55
Liczba uczestników, którzy przeżyli TEAE – okres 4
Ramy czasowe: Dni od 56 do 69

AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika badania klinicznego, czasowo związanym ze stosowaniem badanego leczenia, bez względu na to, czy zostało uznane za związane z badanym leczeniem. AE uważa się za związane z leczeniem, jeśli data/godzina wystąpienia występuje w trakcie lub po podaniu badanego leku prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby lub w przypadku, gdy czas wystąpienia poprzedza podanie badanego leku prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby, nasilenie AE zwiększa się w trakcie lub po podawanie badanego leku w podwójnie ślepej próbie; w obu przypadkach przez 1 tydzień po ostatniej dawce leczniczej. SAE to każde niepożądane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce:

  • Spowodowało śmierć;
  • zagrażał życiu;
  • Konieczność hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji;
  • Spowodowało trwałą niepełnosprawność/niezdolność;
  • Była wrodzoną anomalią/wadą wrodzoną
Dni od 56 do 69
Średnia masa ciała — okres 2
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 15)
Wartość bazowa (dzień 15)
Procentowa zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej — okres 2
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Ogólny wynik kwestionariusza hiperfagii zespołu Pradera-Williego (PWS) - okres 2
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 15)
Kwestionariusz hiperfagii to 10-punktowe narzędzie przeznaczone do pomiaru trosk i problemów związanych z jedzeniem w PWS, a także nasilenia tych obaw. Trzy czynniki zidentyfikowane w tym kwestionariuszu to: Popęd hiperfagiczny, Zachowania hiperfagiczne i Nasilenie hiperfagiczne. Elementy są oceniane przez opiekunów na 5-stopniowej skali (od 1 = brak problemu do 5 = poważny i/lub częsty problem). W analizie danych wykorzystano surowe wyniki dla każdego czynnika, a 3 domeny zsumowano w celu uzyskania ogólnego wskaźnika hiperfagii. Możliwe wyniki w kwestionariuszu wahają się od minimalnego wyniku 10 (brak hiperfagii) do maksymalnego wyniku 50 (większa hiperfagia).
Wartość bazowa (dzień 15)
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w ogólnym wyniku kwestionariusza hiperfagii zespołu Pradera-Williego (PWS) — okres 2
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Kwestionariusz hiperfagii to 10-punktowe narzędzie przeznaczone do pomiaru trosk i problemów związanych z jedzeniem w PWS, a także nasilenia tych obaw. Trzy czynniki zidentyfikowane w tym kwestionariuszu to: Popęd hiperfagiczny, Zachowania hiperfagiczne i Nasilenie hiperfagiczne. Elementy są oceniane przez opiekunów na 5-stopniowej skali (od 1 = brak problemu do 5 = poważny i/lub częsty problem). W analizie danych wykorzystano surowe wyniki dla każdego czynnika, a 3 domeny zsumowano w celu uzyskania ogólnego wskaźnika hiperfagii. Możliwe wyniki w kwestionariuszu wahają się od minimalnego wyniku 10 (brak hiperfagii) do maksymalnego wyniku 50 (większa hiperfagia). Przedstawiono procentową zmianę wyniku ogólnego kwestionariusza hiperfagii PWS w stosunku do wartości wyjściowych.
Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości początkowej w wyniku popędu hiperfagicznego kwestionariusza PWS Hyperphagia - okres 2
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Kwestionariusz hiperfagii to 10-punktowe narzędzie przeznaczone do pomiaru trosk i problemów związanych z jedzeniem w PWS, a także nasilenia tych obaw. Wynik popędu hiperfagicznego ocenia wytrwałość w proszeniu o jedzenie na podstawie 4 pozycji. Wszystkie 4 pozycje są oceniane przez opiekunów w 5-stopniowej skali (od 1=brak problemu do 5=poważny i/lub częsty problem). Możliwe wyniki dla popędu hiperfagicznego wahają się od minimalnego wyniku 4 (brak popędu hiperfagii) do maksymalnego wyniku 20 (większy popęd hiperfagii). Przedstawiono procentową zmianę wyniku popędu hiperfagicznego w kwestionariuszu hiperfagii PWS w stosunku do wartości wyjściowych.
Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w wynikach zachowań hiperfagicznych kwestionariusza PWS Hyperphagia - okres 2
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Kwestionariusz hiperfagii to 10-punktowe narzędzie przeznaczone do pomiaru trosk i problemów związanych z jedzeniem w PWS, a także nasilenia tych obaw. Wynik czynnika zachowania hiperfagicznego ocenia zachowania związane z poszukiwaniem pożywienia na podstawie 4 pozycji. Wszystkie 4 pozycje są oceniane przez opiekunów w 5-stopniowej skali (od 1=brak problemu do 5=poważny i/lub częsty problem). Możliwe wyniki dla zachowań hiperfagicznych wahają się od minimalnego wyniku 4 (brak zachowania hiperfagicznego) do maksymalnego wyniku 20 (większe zachowanie hiperfagiczne). Przedstawiono procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach kwestionariusza hiperfagii PWS w zakresie zachowań hiperfagicznych.
Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w skali nasilenia hiperfagii kwestionariusza PWS Hyperphagia - okres 2
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Kwestionariusz hiperfagii to 10-punktowe narzędzie przeznaczone do pomiaru trosk i problemów związanych z jedzeniem w PWS, a także nasilenia tych obaw. Skala współczynnika ciężkości hiperfagii ocenia nasilenie hiperfagii na podstawie 2 pozycji. Obie pozycje są oceniane przez opiekunów na 5-stopniowej skali (od 1=brak problemu do 5=poważny i/lub częsty problem). Możliwe oceny nasilenia hiperfagii mieszczą się w zakresie od minimalnego wyniku 2 (brak nasilenia hiperfagii) do maksymalnego wyniku 10 (większe nasilenie hiperfagii). Przedstawiono procentową zmianę od wartości wyjściowej w punktacji nasilenia hiperfagii w kwestionariuszu hiperfagii PWS.
Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Procentowa zmiana od wartości początkowej w ogólnym wyniku kwestionariusza PWS Hyperphagia - okres 3
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 42) i dzień 56
Kwestionariusz hiperfagii to 10-punktowe narzędzie przeznaczone do pomiaru trosk i problemów związanych z jedzeniem w PWS, a także nasilenia tych obaw. Trzy czynniki zidentyfikowane w tym kwestionariuszu to: Popęd hiperfagiczny, Zachowania hiperfagiczne i Nasilenie hiperfagiczne. Elementy są oceniane przez opiekunów na 5-stopniowej skali (od 1 = brak problemu do 5 = poważny i/lub częsty problem). W analizie danych wykorzystano surowe wyniki dla każdego czynnika, a 3 domeny zsumowano w celu uzyskania ogólnego wskaźnika hiperfagii. Możliwe wyniki w kwestionariuszu wahają się od minimalnego wyniku 10 (brak hiperfagii) do maksymalnego wyniku 50 (większa hiperfagia). Przedstawiono procentową zmianę wyniku ogólnego kwestionariusza hiperfagii PWS w stosunku do wartości wyjściowych.
Linia bazowa (dzień 42) i dzień 56
Procentowa zmiana od wartości początkowej w ogólnym wyniku kwestionariusza PWS Hyperphagia - okres 4
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 56) i dzień 70
Kwestionariusz hiperfagii to 10-punktowe narzędzie przeznaczone do pomiaru trosk i problemów związanych z jedzeniem w PWS, a także nasilenia tych obaw. Trzy czynniki zidentyfikowane w tym kwestionariuszu to: Popęd hiperfagiczny, Zachowania hiperfagiczne i Nasilenie hiperfagiczne. Elementy są oceniane przez opiekunów na 5-stopniowej skali (od 1 = brak problemu do 5 = poważny i/lub częsty problem). W analizie danych wykorzystano surowe wyniki dla każdego czynnika, a 3 domeny zsumowano w celu uzyskania ogólnego wskaźnika hiperfagii. Możliwe wyniki w kwestionariuszu wahają się od minimalnego wyniku 10 (brak hiperfagii) do maksymalnego wyniku 50 (większa hiperfagia). Przedstawiono procentową zmianę wyniku ogólnego kwestionariusza hiperfagii PWS w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa (dzień 56) i dzień 70
Średnie minimalne stężenia setmelanotydu
Ramy czasowe: 5 minut przed podaniem dawki w dniu 42 i dniu 70
Przedstawiono średnie wartości minimalnych stężeń ustawionego melanotydu dla obu punktów czasowych (5 minut przed podaniem dawki w dniu 42 i dniu 70).
5 minut przed podaniem dawki w dniu 42 i dniu 70
Maksymalne stężenie leku (Cmax) setmelanotydu podczas 24-godzinnej przerwy w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Począwszy od dowolnego dnia od dnia 63 do dnia 69, uzyskano 24-godzinny profil PK; próbki krwi pobrano w 0 (w ciągu 5 minut przed podaniem dawki), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 i 24 godzin po podaniu
Maksymalne stężenie leku określone bezpośrednio na podstawie indywidualnych danych stężenie-czas.
Począwszy od dowolnego dnia od dnia 63 do dnia 69, uzyskano 24-godzinny profil PK; próbki krwi pobrano w 0 (w ciągu 5 minut przed podaniem dawki), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 i 24 godzin po podaniu
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia leku (Tmax) setmelanotydu podczas 24-godzinnej przerwy w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Począwszy od dowolnego dnia od dnia 63 do dnia 69, uzyskano 24-godzinny profil PK; próbki krwi pobrano w 0 (w ciągu 5 minut przed podaniem dawki), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 i 24 godzin po podaniu
Maksymalne stężenie leku określone bezpośrednio na podstawie indywidualnych danych stężenie-czas.
Począwszy od dowolnego dnia od dnia 63 do dnia 69, uzyskano 24-godzinny profil PK; próbki krwi pobrano w 0 (w ciągu 5 minut przed podaniem dawki), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 i 24 godzin po podaniu
Pole pod krzywą stężenie leku-czas od czasu zerowego do 24 godzin po podaniu (AUC24h) setmelanotydu podczas 24-godzinnego okresu stanu stacjonarnego
Ramy czasowe: Począwszy od dowolnego dnia od dnia 63 do dnia 69, uzyskano 24-godzinny profil PK; próbki krwi pobrano w 0 (w ciągu 5 minut przed podaniem dawki), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 i 24 godzin po podaniu
Począwszy od dowolnego dnia od dnia 63 do dnia 69, uzyskano 24-godzinny profil PK; próbki krwi pobrano w 0 (w ciągu 5 minut przed podaniem dawki), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 i 24 godzin po podaniu
Objętość dystrybucji (Vd) setmelanotydu podczas 24-godzinnej przerwy w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Począwszy od dowolnego dnia od dnia 63 do dnia 69, uzyskano 24-godzinny profil PK; próbki krwi pobrano w 0 (w ciągu 5 minut przed podaniem dawki), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 i 24 godzin po podaniu
Objętość dystrybucji obliczona jako Dawka/Obserwowana stała szybkości końcowej*AUC24h.
Począwszy od dowolnego dnia od dnia 63 do dnia 69, uzyskano 24-godzinny profil PK; próbki krwi pobrano w 0 (w ciągu 5 minut przed podaniem dawki), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 i 24 godzin po podaniu
Całkowity klirens (CL) setmelanotydu podczas 24-godzinnej przerwy w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Począwszy od dowolnego dnia od dnia 63 do dnia 69, uzyskano 24-godzinny profil PK; próbki krwi pobrano w 0 (w ciągu 5 minut przed podaniem dawki), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 i 24 godzin po podaniu
Klirens po podaniu pozanaczyniowym; obliczono jako Dawka/AUC24h.
Począwszy od dowolnego dnia od dnia 63 do dnia 69, uzyskano 24-godzinny profil PK; próbki krwi pobrano w 0 (w ciągu 5 minut przed podaniem dawki), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 i 24 godzin po podaniu
Zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych — okres 2
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Procentowa zmiana masy ciała od wartości początkowej — okres 3
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 42) i dzień 56
Linia bazowa (dzień 42) i dzień 56
Procentowa zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej — okres 4
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 56) i dzień 70
Wartość wyjściowa (dzień 56) i dzień 70
Procentowa zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych dla ciągłego aktywnego i ciągłego leczenia placebo — okres 2 i 3
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 15), dzień 42, dzień 56
Linia bazowa (dzień 15), dzień 42, dzień 56
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej tkanki tłuszczowej mierzona za pomocą podwójnej absorpcjometrii rentgenowskiej (DEXA) — okres 2
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Całkowitą tkankę tłuszczową oceniano za pomocą skanu DEXA.
Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą procentową tkanki tłuszczowej mierzonej metodą DEXA w stosunku do wartości wyjściowych — okres 4
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 56) i dzień 70
Całkowitą tkankę tłuszczową oceniano za pomocą skanu DEXA. Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą procentową tkanki tłuszczowej w stosunku do wartości wyjściowych została oceniona przez badacza.
Wartość wyjściowa (dzień 56) i dzień 70
Procentowa zmiana masy ciała zmierzonej za pomocą DEXA w stosunku do wartości wyjściowej — okres 2
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Całkowitą masę ciała oceniono za pomocą skanu DEXA.
Linia bazowa (dzień 15) i dzień 42
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą procentową masy ciała mierzonej metodą DEXA w stosunku do wartości wyjściowych — okres 4
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 56) i dzień 70
Całkowitą masę ciała oceniono za pomocą skanu DEXA. Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą procentową masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej była oceniana przez badacza.
Wartość wyjściowa (dzień 56) i dzień 70

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: David Meeker, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 marca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

8 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RM-493-010
  • R01FD005094-01A1 (Dotacja/umowa FDA USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj