Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 tutkimus pexidartinibistä pigmentoituneen villonodulaarisen synoviitin (PVNS) tai jännetupen jättisolukasvaimen (GCT-TS) hoitoon (ENLIVEN)

maanantai 11. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Daiichi Sankyo, Inc.

Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu vaiheen 3 tutkimus suun kautta annetusta PLX3397:stä potilailla, joilla on pigmentoitunut villonodulaarinen niveltulehdus tai jännetupen jättisolukasvain

Tämä on vaiheen 3 kliininen tutkimus, jonka tavoitteena on arvioida pexidartinibin-nimisen tutkimuslääkkeen tehokkuutta tiettyjen kasvainten hoidossa, joiden kirurginen poistaminen voisi aiheuttaa enemmän haittaa kuin hyötyä.

Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on kerätä tietoa tutkimuslääkkeestä pexidartinibistä, joka voi auttaa hoitamaan pigmentoituneen villonodulaarisen synoviitin (PVNS) tai jännetupen jättisolukasvaimen (GCT-TS) kasvaimia.

Tutkimus koostuu kahdesta osasta, joissa on seurantajakso. Osassa 1 kelvolliset tutkimuksen osallistujat saavat joko pexidartinibia tai vastaavaa lumelääkettä 24 viikon ajan. Tutkimuksen aikana suoritetaan useita arviointeja, mukaan lukien fyysiset tutkimukset, verikokeet, kuvantamistutkimukset, EKG-tutkimukset ja kyselylomakkeet. MRI-skannauksia käytetään arvioimaan kasvainten vastetta hoitoon. Jotkut koehenkilöt, jotka osassa 1 oli määrätty lumelääkkeelle, siirtyivät pexidartinibiin osassa 2.

Sitten kirjoitettiin protokollamuutos, jotta vain pexidartinibipotilaat voivat jatkaa osaan 2. Osa 2 on pitkäkestoinen hoitovaihe, jossa kaikki osallistujat saavat avoimen pexidartinibia. Osaan 2 lisättiin myös seurantajakso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

120

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • Radboud Univ. Medical Center
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Chris O'Brien LifeHouse
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3000
        • Peter Maccallum Cancer Centre
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
  • Italia
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20133
        • Istituto Nazionale Tumori-Fondazione IRCCS
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • McGill University Health Centre
  • Puola
      • Warszawa, Puola, 02-781
        • Centrum Onkologii-Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie
  • Ranska
      • Lyon, Ranska, 69373
        • Centre Leon Berard
      • Villejuif, Ranska, 94800
        • Institut Gustave Roussy
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Essen, Saksa, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Tanska
      • Herlev, Tanska, 2730
        • Herlev Hospital
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, H1134
        • Military Hospital-State Health Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW12BU
        • University College Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259-5499
        • Mayo Clinic
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • University of Southern California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford Cancer Center
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • UCLA Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic Cancer Center
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • : Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Yhdysvallat, 08103
        • MD Anderson Cancer Center At Cooper
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • OHSU Knight Cancer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Ikä ≥ 18 vuotta.
  2. PVNS- tai GCT-TS-diagnoosi (i) jonka joko hoitavan laitoksen patologi tai keskuspatologi on vahvistanut histologisesti ja (ii) jos kirurgiseen resektioon liittyisi mahdollisesti paheneva toimintarajoitus tai vakava sairaus (paikallisesti edennyt). pätevän henkilöstön (esim. kaksi kirurgia tai monialainen kasvainlautakunta) määrittelemä sairastuvuus.
  3. Mitattavissa oleva sairaus vähintään 2 cm ja muutoin RECIST 1.1:n perusteella, keskusradiologin magneettikuvauksista arvioima.

  4. Aktiivisen PVNS:n tai GCT-TS:n aiheuttama oireellinen sairaus, joka määritellään yhdeksi tai useammaksi seuraavista:

    1. pahin kipu, joka on vähintään 4 milloin tahansa seulontakäyntiä edeltävän viikon aikana (perustuu asteikolla 0-10, jossa 10 tarkoittaa "niin pahaa kipua kuin voit kuvitella").
    2. pahin jäykkyys, vähintään 4, milloin tahansa seulontakäyntiä edeltävän viikon aikana (asteikolla 0–10, jossa 10 edustaa "niin pahaa jäykkyyttä kuin voit kuvitella").
  5. Vakaa analgeettinen hoito 2 viikon ajan ennen satunnaistamista.
  6. Satunnaistamista edeltäneiden 2 viikon aikana vähintään 4 7:stä peräkkäisestä vuorokaudesta Brief Pain Inventory (BPI) Worst Pain Numeric Rating Scale (NRS) -kohteita ja Worst Stiffness NRS -kohteita on täytetty oikein.
  7. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 14 päivän aikana ennen satunnaistamista. (Jos paikalliset määräykset niin vaativat, tämä testi voidaan vaatia 72 tunnin kuluessa satunnaistamisesta.)
  8. Hedelmällisessä iässä olevat miehet ja naiset voivat osallistua tutkimukseen, mikäli he suostuvat välttämään kumppaninsa raskautta tai raskautta käyttämällä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, kuten alla on kuvattu, koko tutkimuksen ajan ja enintään 90 päivää sen jälkeen. valmistuminen. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat: kohdunsisäinen laite (ei-hormonaalinen tai hormonaalinen), molemminpuolinen munanjohtimien tukos, vasektomia, seksuaalinen pidättyvyys tai estemenetelmät (esim. kondomi, pallea), joita käytetään yhdessä ovulaation estoon liittyvien hormonaalisten menetelmien kanssa. Naiset, jotka eivät ole raskaana, voidaan ottaa mukaan, jos he ovat joko kirurgisesti steriilejä tai ovat olleet postmenopausaalisessa ≥ 1 vuoden ajan. Naiset, joilla on dokumentaatio vähintään 12 kuukauden spontaanista kuukautisista ja joiden follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) taso on > 40 milli-kansainvälistä yksikköä (mIU/ml), katsotaan postmenopausaaliseksi.

  9. Riittävä hematologinen, maksan ja munuaisten toiminta, jonka määrittelevät:

    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1,5 × 10^9/l
    • aspartaattiaminotransferaasi/alaniini (AST/ALT) ≤ 1,5 × normaalin yläraja (ULN)
    • Hemoglobiini > 10 g/dl
    • Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 × ULN
    • Verihiutalemäärä ≥ 100 × 10^9/l
    • Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 × ULN
  10. Halu ja kyky suorittaa pahimman kivun NRS-kohde, pahimman jäykkyyden NRS-kohde, potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) fyysinen toiminta-asteikko ja muut itsearviointivälineet koko tutkimuksen ajan.
  11. Halu ja kyky käyttää sähköistä päiväkirjaa.
  12. Halu ja kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus ennen kaikkia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä ja noudattaa kaikkia tutkimusvaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit

  1. Huumeiden käytön tutkinta 28 päivän sisällä satunnaistamisesta.
  2. pexidartinibin tai minkä tahansa CSF-1:een tai CSF-1R:ään kohdistuvan biologisen hoidon aikaisempi käyttö; suun kautta otettavien tyrosiinikinaasin estäjien, esim. imatinibin tai nilotinibin, aiempi käyttö on sallittua.
  3. Aktiivinen syöpä (joko samanaikaisesti tai viimeisen vuoden aikana tutkimushoidon aloittamisesta), joka vaatii hoitoa (esim. kirurgista, kemoterapiaa tai sädehoitoa), lukuun ottamatta riittävästi hoidettua ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpää, melanoomaa in situ, kohdunkaulan tai rintojen in situ karsinooma tai eturauhassyöpä, jonka eturauhasspesifinen antigeeniarvo on <0,2 ng/ml.
  4. Tunnettu metastaattinen PVNS/GCT-TS.
  5. Aktiivinen tai krooninen hepatiitti C -viruksen (HCV) tai hepatiitti B -viruksen aiheuttama infektio tai tunnettu aktiivinen tai krooninen ihmisen immuunikatoviruksen aiheuttama infektio.
  6. Tunnettu aktiivinen tuberkuloosi.
  7. Merkittävä samanaikainen artropatia sairastuneessa nivelessä, vakava sairaus, hallitsematon infektio tai lääketieteellinen tai psykiatrinen historia, joka tutkijan näkemyksen mukaan todennäköisesti häiritsee henkilön tutkimukseen osallistumista tai hänen tulosten tulkintaa.
  8. Naiset, jotka imettävät.
  9. Friderician seulontakorjattu QT-aika (QTcF) ≥ 450 ms (miehet) tai ≥ 470 ms (naiset).
  10. MRI-vasta-aiheet.
  11. Aiempi yliherkkyys tutkimustuotteen jollekin apuaineelle.
  12. Kyvyttömyys niellä kapseleita.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1 - Pexidartinib
Osallistujat saivat sokkohoitoa pexidartinibillä, 1000 mg (5 kapselia päivässä) 2 viikon ajan, sitten 800 mg (4 kapselia päivässä) 22 viikon ajan
Lääke: Pexidartinib
Jokainen kapseli sisältää 200 mg peksidartinibia suun kautta annettavaksi
Muut nimet:
  • PLX3397
  • Pexidartinibihydrokloridi (HCl)
Placebo Comparator: Osa 1 - Placebo
Osallistujat saivat sokkohoitoa vastaavaa lumelääkettä (5 kapselia päivässä) 2 viikon ajan ja sitten vastaavaa lumelääkettä (4 kapselia päivässä) 22 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Plasebo-kapseli, joka vastaa pexidartinibi-kapselia suun kautta annettavaksi
Muut nimet:
  • Placebo-kapseli
Kokeellinen: Osa 2 - Kaikki pexidartinibi
Osallistujat saivat pexidartinibia osassa 1 ja osassa 2 heille määrätyllä annoksella
Lääke: Pexidartinib
Jokainen kapseli sisältää 200 mg peksidartinibia suun kautta annettavaksi
Muut nimet:
  • PLX3397
  • Pexidartinibihydrokloridi (HCl)
Kokeellinen: Osa 2 – lumelääke-pexidartinibi
Osallistujat saivat lumelääkettä osassa 1 ja pexidartinibia osassa 2 heille määrätyllä annoksella
Lääke: Pexidartinib
Jokainen kapseli sisältää 200 mg peksidartinibia suun kautta annettavaksi
Muut nimet:
  • PLX3397
  • Pexidartinibihydrokloridi (HCl)
Lääke: Plasebo
Plasebo-kapseli, joka vastaa pexidartinibi-kapselia suun kautta annettavaksi
Muut nimet:
  • Placebo-kapseli

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on oireellinen, paikallisesti edennyt tenosynoviaalinen jättisolukasvain (TGCT) ja jotka saavuttavat täydellisen tai osittaisen vasteen pexidartinibille verrattuna lumelääkkeen vastekohtaisiin arviointikriteereihin kiinteiden kasvainten versiossa 1.1 viikolla 25
Aikaikkuna: Viikko 25
Täydellinen vaste (CR) ja osittaiset vasteet (PR) arvioitiin keskitetysti luettujen magneettikuvausten (MRI) skannausten ja vasteen arviointikriteerien perusteella kiinteiden kasvaimien versiossa 1.1 (RECIST 1.1). CR määriteltiin kaikkien kasvainten häviämiseksi ja PR määriteltiin vähintään 30 %:n pienenemiseksi kohdekasvainten halkaisijoiden summassa käyttämällä perustason summahalkaisijoita vertailuna.
Viikko 25

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pexidartinibia saaneiden osallistujien liikealueen (ROM) pistemäärän keskimääräinen muutos lähtötasosta verrattuna lumelääkettä saaneisiin viikkoon 25 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13 ja viikko 25
Pätevä, riippumaton ja sokkoutunut tai kolmannen osapuolen arvioija arvioi nivelen liikeratojen (ROM) kliinisessä paikassa. Mittaukset kirjattiin asteina. Lähtötasolla tunnistettiin liiketaso, jolla oli pienin suhteellinen arvo (huonoin), ja tätä tasoa käytettiin liikkeen suhteellisen muutoksen arvioimiseen myöhemmin. Ainoastaan ​​taso, jonka ROM-muisti oli heikoin lähtötilanteessa, valittiin myöhempiä analyysejä varten.
Perustaso, viikko 13 ja viikko 25
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on oireinen, paikallisesti edennyt tenosynovaalinen jättisolukasvain (TGCT), jotka saavuttavat täydellisen tai osittaisen vasteen kasvaimen tilavuuspistemäärän (TVS) perusteella pexidartinibin saamisen jälkeen verrattuna lumelääkettä saaneisiin viikolla 25
Aikaikkuna: Viikko 25
Täydellinen vaste (CR) ja osittainen vaste (PR) arvioitiin käyttämällä tuumoritilavuuspisteitä (TVS). CR määriteltiin kaikkien kasvainten häviämiseksi ja PR määriteltiin vähintään 30 %:n pienenemiseksi kohdekasvainten halkaisijoiden summassa käyttämällä perustason summahalkaisijoita vertailuna. TVS on puolikvantitatiivinen MRI-pisteytysjärjestelmä, joka kuvaa kasvaimen massaa ja perustuu 10 %:n lisäyksiin maksimilaajentuneen nivelontelon tai jännetupen arvioidusta tilavuudesta. Kasvain, jonka tilavuus on yhtä suuri kuin maksimaalisesti venyneen nivelontelon tai jännetupen tilavuus, pisteytettiin 10; pistemäärä 0 osoitti, että ei ole todisteita kasvaimesta.
Viikko 25
Keskimääräinen muutos lähtötasosta potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) fyysisten toimintojen pisteissä pexidartinibia saaneilla osallistujilla verrattuna lumelääkettä saaneisiin viikkoon 25 asti
Aikaikkuna: viikolla 9, viikolla 17 ja viikolla 25
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) fyysisen toiminnan asteikkoa käytettiin ylä- ja alaraajojen fyysisen toiminnan arvioimiseen. Asteikko vaihteli yhdestä, joka määritellään "ei pysty tekemään" tai "ei pysty tekemään", viiteen, joka määriteltiin "ilman vaikeuksia" tai "ei ollenkaan", missä korkeammat pisteet edustavat parempia tuloksia.
viikolla 9, viikolla 17 ja viikolla 25
Pexidartinibia saaneiden osallistujien keskimääräinen muutos lähtötasosta huonoimman jäykkyyden numeerisen arviointiasteikon pistemäärälle (NRS) verrattuna plaseboa saaneisiin viikkoon 25 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 9, viikko 17 ja viikko 25
Worst Stiffness Numeric Rating Scale (NRS) oli 1-osainen itseläytetty kyselylomake, joka arvioi "pahimman" jäykkyyden viimeisen 24 tunnin aikana. Tämän tuotteen NRS vaihteli välillä 0 (ei jäykkyyttä) - 10 (jäykkyys niin huono kuin voit kuvitella).
Perustaso, viikko 9, viikko 17 ja viikko 25
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka reagoivat vähentämällä vähintään 30 % keskimääräistä lyhyttä kipua koskevaa inventaariota Huonoin kivun numeerinen arviointiasteikko pexidartinibia saaneiden osallistujien joukossa verrattuna lumelääkettä saaneisiin viikolla 25
Aikaikkuna: Viikko 25
Brief Pain Inventory (BPI) Worst Pain Numeric Rating Scale Score (NRS) oli 1-kohdan itseläytetty kyselylomake, jossa arvioitiin "pahin" kipu viimeisen 24 tunnin aikana. Tämän tuotteen NRS vaihteli 0:sta (ei kipua) 10:een (niin paha kipu kuin voit kuvitella).
Viikko 25
Pexidartinibille reagoineiden määrä taudin etenemisen kanssa ja ilman sitä
Aikaikkuna: Viikolle 96 mennessä
RECIST 1.1:een perustuva vasteen kesto (DOR) määritellään ensimmäisen tallennetun vasteen päivämääräksi ensimmäiseen dokumentoidun taudin etenemisen päivämäärään. Arvioitiin vastausten kokonaismäärä ja niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli sairauden eteneminen ja ei.
Viikolle 96 mennessä
Pexidartinibille vasteiden lukumäärä, joilla on sairauden eteneminen ja ilman taudin etenemistä kasvaimen tilavuuspisteiden perusteella
Aikaikkuna: Viikolle 120 mennessä
Tumor Volume Score (TVS) on puolikvantitatiivinen MRI-pisteytysjärjestelmä, joka kuvaa kasvaimen massaa ja perustuu 10 %:n lisäyksiin maksimilaajentuneen nivelontelon tai jännetupen arvioidusta tilavuudesta. Kasvain, jonka tilavuus on yhtä suuri kuin maksimaalisesti venyneen nivelontelon tai jännetupen tilavuus, pisteytettiin 10; pistemäärä 0 osoitti, että ei ole todisteita kasvaimesta. Arvioitiin vastausten kokonaismäärä ja niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli sairauden eteneminen ja ei.
Viikolle 120 mennessä
Vastauksen kesto (DOR) Perustuu RECISTiin 1.1
Aikaikkuna: Objektiivisen vasteen ensimmäisen dokumentaation päivämäärä etenevän taudin ensimmäiseen dokumentointiin asti, arvioituna tutkimuksen loppuun asti (noin 71 kuukautta)
RECIST 1.1:een perustuvan vasteen kesto (DOR) määritellään ensimmäisten tallennettujen vasteen todisteiden päivämäärästä ensimmäiseen dokumentoidun taudin etenemisen päivämäärään.
Objektiivisen vasteen ensimmäisen dokumentaation päivämäärä etenevän taudin ensimmäiseen dokumentointiin asti, arvioituna tutkimuksen loppuun asti (noin 71 kuukautta)
Vasteen kesto (DOR) perustuu kasvaimen tilavuuspisteeseen (TVS)
Aikaikkuna: Objektiivisen vasteen ensimmäisen dokumentaation päivämäärä etenevän taudin ensimmäiseen dokumentointiin asti, arvioituna tutkimuksen loppuun asti (noin 71 kuukautta)
TVS:ään perustuva vasteen kesto (DOR) määritellään ensimmäisten tallennettujen vasteen todisteiden päivämäärästä ensimmäiseen dokumentoidun taudin etenemisen päivämäärään.
Objektiivisen vasteen ensimmäisen dokumentaation päivämäärä etenevän taudin ensimmäiseen dokumentointiin asti, arvioituna tutkimuksen loppuun asti (noin 71 kuukautta)
Toistuvista (≥10 %) hoitoon liittyvistä haittatapahtumista raportoivien osallistujien prosenttiosuus ensisijaisen termin mukaan
Aikaikkuna: Ensimmäisen hoitoannoksen jälkeen enintään 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAE) määriteltiin haittatapahtumiksi, jotka alkoivat tai pahenivat ensimmäisen hoitoannoksen jälkeen ja 28 päivän kuluessa viimeisen annoksen jälkeen. Haittavaikutusten arvioimiseen käytettiin National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) -versiota 4.0. Kaikki asteen ja asteen ≥3 (vaikeat) TEAE-tapahtumat on raportoitu. TEAE:t koodattiin MedDRA-versiolla 17.1.
Ensimmäisen hoitoannoksen jälkeen enintään 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on oireellinen, paikallisesti edennyt tenosynovaalinen jättisolukasvain (TGCT) ja jotka saavuttavat täydellisen tai osittaisen vasteen pexidartinibille verrattuna lumelääkettä kohti vastetta koskeviin arviointikriteereihin kiinteiden kasvainten versiossa 1.1 viikolla 49
Aikaikkuna: Viikolle 49 mennessä
Täydelliset (CR) ja osittaiset vasteet (PR) arvioitiin keskitetysti luettujen magneettikuvausten (MRI) skannausten ja vasteen arviointikriteerien perusteella kiinteiden kasvaimien versiossa 1.1 (RECIST 1.1). CR määriteltiin kaikkien kasvainten häviämiseksi ja PR määriteltiin vähintään 30 %:n pienenemiseksi kohdekasvainten halkaisijoiden summassa käyttämällä perustason summahalkaisijoita vertailuna.
Viikolle 49 mennessä
Pexidartinibia saaneiden osallistujien liikealueen (ROM) pistemäärän keskimääräinen muutos lähtötasosta verrattuna lumelääkettä saaneisiin viikolla 49
Aikaikkuna: Viikolle 49 mennessä
Pätevä, riippumaton ja sokkoutunut tai kolmannen osapuolen arvioija arvioi nivelen liikeratojen (ROM) kliinisessä paikassa. Mittaukset kirjattiin asteina. Lähtötasolla tunnistettiin liiketaso, jolla oli pienin suhteellinen arvo (huonoin), ja tätä tasoa käytettiin liikkeen suhteellisen muutoksen arvioimiseen myöhemmin. Ainoastaan ​​taso, jonka ROM-muisti oli heikoin lähtötilanteessa, valittiin myöhempiä analyysejä varten.
Viikolle 49 mennessä
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) fyysisen toiminnan pistemäärän keskimääräinen muutos lähtötasosta pexidartinibia saaneilla osallistujilla verrattuna lumelääkettä saaneisiin viikkoon 49 mennessä
Aikaikkuna: Viikolle 49 mennessä
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) fyysisen toiminnan asteikkoa käytettiin ylä- ja alaraajojen fyysisen toiminnan arvioimiseen. Asteikko vaihteli yhdestä, joka määritellään "ei pysty tekemään" tai "ei pysty tekemään", viiteen, joka määriteltiin "ilman vaikeuksia" tai "ei ollenkaan", missä korkeammat pisteet edustavat parempia tuloksia.
Viikolle 49 mennessä
Pexidartinibia saaneiden osallistujien keskimääräinen muutos lähtötasosta huonoimman jäykkyyden numeerisen arviointiasteikon pistemäärälle (NRS) verrattuna plaseboa saaneisiin viikolle 49 mennessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25 ja viikko 49
Worst Stiffness Numeric Rating Scale (NRS) oli 1-osainen itseläytetty kyselylomake, joka arvioi "pahimman" jäykkyyden viimeisen 24 tunnin aikana. Tämän tuotteen NRS vaihteli välillä 0 (ei jäykkyyttä) - 10 (jäykkyys niin huono kuin voit kuvitella).
Perustaso, viikko 25 ja viikko 49
Pexidartinibia saaneiden osallistujien keskimääräinen muutos lähtötasosta pahimman kivun numeerisen arviointiasteikon pistemäärälle (NRS) verrattuna plaseboa saaneisiin viikolle 49 mennessä
Aikaikkuna: Viikolle 49 mennessä
Brief Pain Inventory (BPI) Worst Pain NRS oli yhden kohdan itseläytetty kyselylomake, jossa arvioitiin "pahin" kipu viimeisen 24 tunnin aikana. Tämän tuotteen NRS vaihteli 0:sta (ei kipua) 10:een (niin paha kipu kuin voit kuvitella).
Viikolle 49 mennessä
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on oireinen, paikallisesti edennyt tenosynovaalinen jättisolukasvain (TGCT) ja jotka saavuttavat täydellisen tai osittaisen vasteen kasvaimen tilavuuspistemäärän (TVS) perusteella pexidartinibin saamisen jälkeen verrattuna lumelääkettä saaneisiin viikolla 49
Aikaikkuna: Viikolle 49 mennessä
Paras kokonaisvaste (CR tai PR) arvioitiin käyttämällä kasvaimen tilavuuspisteitä (TVS) ITT-populaatiossa. Tumor Volume Score on puolikvantitatiivinen MRI-pisteytysjärjestelmä, joka kuvaa kasvaimen massaa ja perustuu 10 %:n lisäyksiin maksimilaajentuneen nivelontelon tai jännetupen arvioidusta tilavuudesta. Kasvain, jonka tilavuus on yhtä suuri kuin maksimaalisesti venyneen nivelontelon tai jännetupen tilavuus, pisteytettiin 10; pistemäärä 0 osoitti, että ei ole todisteita kasvaimesta.
Viikolle 49 mennessä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Daiichi Sankyo, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 11. toukokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 27. maaliskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. huhtikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 19. helmikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. helmikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 25. helmikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 11. toukokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. huhtikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PLX108-10
  • 2014-000148-14 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Tunnistamattomat yksittäiset osallistujatiedot (IPD) ja soveltuvat tukevat kliinisen tutkimuksen asiakirjat voivat olla saatavilla pyynnöstä osoitteessa https://vivli.org/. Tapauksissa, joissa kliinisten tutkimusten tiedot ja tukiasiakirjat toimitetaan yrityksemme käytäntöjen ja menettelytapojen mukaisesti, Daiichi Sankyo jatkaa kliinisen tutkimuksen osallistujien yksityisyyden suojaamista. Yksityiskohdat tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämismenettelystä löytyvät tästä verkko-osoitteesta: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-jaon aikakehys

Tutkimukset, joita varten lääke ja käyttöaihe on saanut Euroopan unionin (EU) ja Yhdysvaltojen (USA) ja/tai Japanin (JP) myyntiluvan 1. tammikuuta 2014 tai sen jälkeen tai Yhdysvaltojen tai EU:n tai JP:n terveysviranomaisilta, kun viranomaistoimia kaikkia alueita ei ole suunniteltu ja sen jälkeen, kun perustutkimuksen tulokset on hyväksytty julkaistavaksi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevien tieteellisten ja lääketieteen tutkijoiden virallinen pyyntö IPD:stä ja kliinisten tutkimusten asiakirjoista, jotka tukevat tuotteita, jotka on toimitettu ja lisensoitu Yhdysvalloissa, Euroopan unionissa ja/tai Japanissa 1. tammikuuta 2014 alkaen ja sen jälkeen laillisen tutkimuksen suorittamista varten. Tämän on oltava sopusoinnussa tutkimukseen osallistujien yksityisyyden turvaamisen periaatteen ja tietoisen suostumuksen kanssa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa