Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 3-studie van Pexidartinib voor Pigmented Villonodular Synovitis (PVNS) of Giant Cell Tumor of the Tendon Sheath (GCT-TS) (ENLIVEN)

11 april 2022 bijgewerkt door: Daiichi Sankyo, Inc.

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-studie van oraal toegediende PLX3397 bij proefpersonen met gepigmenteerde villonodulaire synovitis of reusceltumor van de peesschede

Dit is een klinische fase 3-studie, die tot doel heeft de effectiviteit te evalueren van een onderzoeksgeneesmiddel genaamd pexidartinib voor de behandeling van bepaalde tumoren waarvoor chirurgische verwijdering meer kwaad dan goed zou kunnen doen.

Het belangrijkste doel van deze studie is het verzamelen van informatie over het onderzoeksgeneesmiddel pexidartinib, dat kan helpen bij de behandeling van tumoren van gepigmenteerde villonodulaire synovitis (PVNS) of reusceltumor van de peesschede (GCT-TS).

Het onderzoek bestaat uit twee delen met een follow-up periode. In deel 1 zullen in aanmerking komende studiedeelnemers gedurende 24 weken ofwel pexidartinib ofwel een bijpassende placebo krijgen. In de loop van het onderzoek zullen een aantal beoordelingen worden uitgevoerd, waaronder lichamelijk onderzoek, bloedonderzoek, beeldvormende onderzoeken, elektrocardiogrammen en vragenlijsten. MRI-scans zullen worden gebruikt om de reactie van de tumoren op de behandeling te evalueren. Sommige proefpersonen die in deel 1 aan placebo waren toegewezen, stapten over op pexidartinib voor deel 2.

Vervolgens werd een protocolwijziging geschreven om alleen pexidartinib-patiënten door te laten gaan naar deel 2. Deel 2 is een langdurige behandelingsfase waarin alle deelnemers open-label pexidartinib krijgen. Aan deel 2 is ook een follow-up periode toegevoegd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

120

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2050
        • Chris O'Brien Lifehouse
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australië, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australië, 3000
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Centre
  • Denemarken
      • Herlev, Denemarken, 2730
        • Herlev Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk, 69373
        • Centre Léon Bérard
      • Villejuif, Frankrijk, 94800
        • Institut Gustave Roussy
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, H1134
        • Military Hospital-State Health Center
  • Italië
    • BO
      • Bologna, BO, Italië, 40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli
    • MI
      • Milano, MI, Italië, 20133
        • Istituto Nazionale Tumori-Fondazione IRCCS
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Radboud Univ. Medical Center
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-781
        • Centrum Onkologii-Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW12BU
        • University College Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259-5499
        • Mayo Clinic
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • University of Southern California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford Cancer Center
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • UCLA Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Cancer Center
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • : Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Verenigde Staten, 08103
        • MD Anderson Cancer Center At Cooper
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • OHSU Knight Cancer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Leeftijd ≥ 18 jaar.
  2. Een diagnose van PVNS of GCT-TS (i) die histologisch is bevestigd door een patholoog van de behandelende instelling of een centrale patholoog, en (ii) waarbij chirurgische resectie gepaard zou gaan met mogelijk verergerende functionele beperking of ernstige morbiditeit (lokaal gevorderde ziekte), waarbij de morbiditeit consensueel wordt bepaald door gekwalificeerd personeel (bijv. twee chirurgen of een multidisciplinaire tumorraad).
  3. Meetbare ziekte van minimaal 2 cm en anders gebaseerd op RECIST 1.1, beoordeeld op basis van MRI-scans door een centrale radioloog.

  4. Symptomatische ziekte vanwege actieve PVNS of GCT-TS, gedefinieerd als een of meer van de volgende:

    1. een ergste pijn van ten minste 4 op enig moment in de week voorafgaand aan het screeningsbezoek (gebaseerd op een schaal van 0 tot 10, waarbij 10 staat voor "pijn zo erg als u zich kunt voorstellen").
    2. een ergste stijfheid van ten minste 4 op enig moment tijdens de week voorafgaand aan het screeningsbezoek (gebaseerd op een schaal van 0 tot 10, waarbij 10 staat voor "zo erg als u zich kunt voorstellen").
  5. Stabiel voorschrijven van een analgetisch regime gedurende de 2 weken voorafgaand aan randomisatie.
  6. Gedurende de 2 weken voorafgaand aan de randomisatie zijn ten minste 4 van de 7 opeenvolgende dagen van Brief Pain Inventory (BPI) Worst Pain Numeric Rating Scale (NRS)-items en Worst Stiffness NRS-items correct ingevuld.
  7. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben binnen de 14 dagen voorafgaand aan randomisatie. (Waar vereist door lokale regelgeving, kan deze test binnen 72 uur na randomisatie vereist zijn.)
  8. Mannen en vrouwen die zwanger kunnen worden, worden toegelaten tot het onderzoek, zolang ze ermee instemmen om te voorkomen dat hun partner respectievelijk zwanger wordt of zwanger wordt, door een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken, zoals hieronder beschreven, tijdens het onderzoek en tot 90 dagen erna. voltooiing. Zeer effectieve anticonceptiemethoden zijn onder meer: ​​intra-uterien apparaat (niet-hormonaal of hormonaal), bilaterale tubaire occlusie, vasectomie, seksuele onthouding of barrièremethoden (bijv. Condoom, diafragma) gebruikt in combinatie met hormonale methoden geassocieerd met remming van ovulatie. Vrouwen die niet zwanger kunnen worden, kunnen worden opgenomen als ze chirurgisch steriel zijn of ≥ 1 jaar postmenopauzaal zijn. Vrouwen met documentatie van ten minste 12 maanden spontane amenorroe en een follikelstimulerend hormoon (FSH) -niveau> 40 milli-Internationale eenheden (mIU / ml) worden als postmenopauzaal beschouwd.

  9. Adequate hematologische, lever- en nierfunctie, gedefinieerd door:

    • Absoluut aantal neutrofielen ≥ 1,5 × 10^9/L
    • aspartaataminotransferase/alanine (ASAT/ALAT) ≤ 1,5 × bovengrens van normaal (ULN)
    • Hemoglobine > 10 g/dL
    • Totaal bilirubine ≤ 1,5 × ULN
    • Aantal bloedplaatjes ≥ 100 × 10^9/L
    • Serumcreatinine ≤ 1,5 × ULN
  10. Bereidheid en het vermogen om het NRS-item voor de ergste pijn, het NRS-item voor de slechtste stijfheid, het door de patiënt gerapporteerde meetinformatiesysteem (PROMIS), de fysieke functieschaal en andere instrumenten voor zelfbeoordeling tijdens het onderzoek in te vullen.
  11. Bereidheid en vaardigheid om een ​​elektronisch dagboek te gebruiken.
  12. Bereidheid en vermogen om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan studiegerelateerde procedures en om te voldoen aan alle studievereisten.

Uitsluitingscriteria

  1. Drugsgebruik in onderzoek binnen 28 dagen na randomisatie.
  2. Eerder gebruik van pexidartinib of een biologische behandeling gericht op CSF-1 of de CSF-1R; eerder gebruik van orale tyrosinekinaseremmers, bijv. imatinib of nilotinib, is toegestaan.
  3. Actieve kanker (gelijktijdig of binnen het laatste jaar na aanvang van de studiebehandeling) die therapie vereist (bijv. Chirurgie, chemotherapie of bestraling), met uitzondering van adequaat behandeld basaal- of plaveiselcelcarcinoom van de huid, melanoom in situ, carcinoom in situ van de baarmoederhals of borst, of prostaatcarcinoom met een prostaatspecifieke antigeenwaarde <0,2 ng/ml.
  4. Bekende metastatische PVNS/GCT-TS.
  5. Actieve of chronische infectie met hepatitis C-virus (HCV) of hepatitis B-virus of bekende actieve of chronische infectie met humaan immunodeficiëntievirus.
  6. Bekende actieve tuberculose.
  7. Significante gelijktijdige artropathie in het aangetaste gewricht, ernstige ziekte, ongecontroleerde infectie of een medische of psychiatrische voorgeschiedenis die, naar de mening van de onderzoeker, waarschijnlijk de studiedeelname van de persoon of de interpretatie van zijn of haar resultaten zou verstoren.
  8. Vrouwen die borstvoeding geven.
  9. Een screening Fridericia gecorrigeerd QT-interval (QTcF) ≥ 450 ms (mannen) of ≥ 470 ms (vrouwen).
  10. MRI-contra-indicaties.
  11. Voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen in het onderzoeksproduct.
  12. Onvermogen om capsules door te slikken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel 1 - Pexidartinib
Deelnemers kregen een geblindeerde behandeling met pexidartinib, 1000 mg (5 capsules per dag) gedurende 2 weken, daarna 800 mg (4 capsules per dag) gedurende 22 weken
Geneesmiddel: Pexidartinib
Elke capsule bevat 200 mg pexidartinib voor orale toediening
Andere namen:
  • PLX3397
  • Pexidartinib-hydrochloride (HCl)
Placebo-vergelijker: Deel 1 - Placebo
Deelnemers kregen gedurende 2 weken een geblindeerde behandeling van bijpassende placebo (5 capsules per dag) en vervolgens gedurende 22 weken bijpassende placebo (4 capsules per dag)
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-capsule die overeenkomt met pexidartinib-capsule voor orale toediening
Andere namen:
  • Placebo-capsule
Experimenteel: Deel 2 - Alle Pexidartinib
Deelnemers kregen pexidartinib in Deel 1 en in Deel 2 in hun voorgeschreven dosis
Geneesmiddel: Pexidartinib
Elke capsule bevat 200 mg pexidartinib voor orale toediening
Andere namen:
  • PLX3397
  • Pexidartinib-hydrochloride (HCl)
Experimenteel: Deel 2 - Placebo-Pexidartinib
Deelnemers kregen placebo in deel 1 en pexidartinib in deel 2 in hun voorgeschreven dosis
Geneesmiddel: Pexidartinib
Elke capsule bevat 200 mg pexidartinib voor orale toediening
Andere namen:
  • PLX3397
  • Pexidartinib-hydrochloride (HCl)
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-capsule die overeenkomt met pexidartinib-capsule voor orale toediening
Andere namen:
  • Placebo-capsule

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met symptomatische, lokaal gevorderde tenosynoviale reuzenceltumor (TGCT) die een volledige of gedeeltelijke respons op pexidartinib bereikt in vergelijking met dat van placebo Per respons evaluatiecriteria in vaste tumoren versie 1.1 in week 25
Tijdsspanne: Week 25
Volledige respons (CR) en gedeeltelijke respons (PR) werden beoordeeld op basis van centraal uitgelezen magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)-scans en Response Evaluation Criteria in Solid Tumors, versie 1.1 (RECIST 1.1). Een CR werd gedefinieerd als het verdwijnen van alle tumoren en een PR werd gedefinieerd als een afname van ten minste 30% in de som van de diameters van de beoogde tumoren, waarbij de somdiameters van de basislijn als referentie werden gebruikt.
Week 25

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline voor bewegingsbereikscore (ROM) bij deelnemers die Pexidartinib kregen in vergelijking met deelnemers op placebo tot week 25
Tijdsspanne: Basislijn, week 13 en week 25
Bewegingsbereik (ROM) van het gewricht werd beoordeeld door een gekwalificeerde, onafhankelijke en geblindeerde of externe beoordelaar op de klinische locatie. Metingen werden geregistreerd in graden. Bij baseline werd het bewegingsvlak met de kleinste relatieve waarde (slechtste) geïdentificeerd en dit vlak werd vervolgens gebruikt om de relatieve bewegingsverandering te evalueren. Alleen het vliegtuig met de slechtste ROM bij baseline werd geselecteerd voor latere analyses.
Basislijn, week 13 en week 25
Percentage deelnemers met symptomatische, lokaal gevorderde tenosynoviale reuzenceltumor (TGCT) die een volledige of gedeeltelijke respons bereikten op basis van de tumorvolumescore (TVS) na ontvangst van pexidartinib in vergelijking met die op placebo in week 25
Tijdsspanne: Week 25
Volledige respons (CR) en gedeeltelijke respons (PR) werden beoordeeld met behulp van de tumorvolumescore (TVS). Een CR werd gedefinieerd als het verdwijnen van alle tumoren en een PR werd gedefinieerd als een afname van ten minste 30% in de som van de diameters van de beoogde tumoren, waarbij de somdiameters van de basislijn als referentie werden gebruikt. TVS is een semi-kwantitatief MRI-scoresysteem dat de tumormassa beschrijft en is gebaseerd op stappen van 10% van het geschatte volume van de maximaal opgezwollen synoviale holte of peesschede. Een tumor die qua volume gelijk is aan dat van een maximaal opgezwollen synoviale holte of peesschede kreeg een score van 10; een score van 0 duidde op geen bewijs van tumor.
Week 25
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in het Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fysieke functiescore bij deelnemers die Pexidartinib kregen in vergelijking met deelnemers op placebo tot week 25
Tijdsspanne: in week 9, week 17 en week 25
De fysieke functieschaal van het Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) werd gebruikt om de fysieke functie van de bovenste en onderste ledematen te beoordelen. De schaal liep van 1 gedefinieerd als 'niet in staat' of 'kan niet' tot 5 gedefinieerd als 'zonder enige moeite' of 'helemaal niet', waarbij hogere scores betere resultaten vertegenwoordigen.
in week 9, week 17 en week 25
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline voor slechtste numerieke beoordelingsschaalscore (NRS) voor stijfheid bij deelnemers die pexidartinib kregen, vergeleken met deelnemers op placebo tot week 25
Tijdsspanne: Basislijn, week 9, week 17 en week 25
De Worst Stiffness Numeric Rating Scale (NRS) was een zelfin te vullen vragenlijst met één item die de "ergste" stijfheid in de afgelopen 24 uur beoordeelde. De NRS voor dit item varieerde van 0 (geen stijfheid) tot 10 (stijfheid zo erg als je je kunt voorstellen).
Basislijn, week 9, week 17 en week 25
Percentage deelnemers dat reageerde met een afname van ten minste 30% in de gemiddelde korte pijninventaris Slechtste pijn Numerieke beoordelingsschaal Score onder deelnemers die pexidartinib kregen in vergelijking met degenen die placebo kregen in week 25
Tijdsspanne: Week 25
De Brief Pain Inventory (BPI) Worst Pain Numeric Rating Scale Score (NRS) was een 1-item, zelf in te vullen vragenlijst die de "ergste" pijn in de afgelopen 24 uur beoordeelde. De NRS voor dit item varieerde van 0 (geen pijn) tot 10 (pijn zo erg als je je kunt voorstellen).
Week 25
Aantal responders op Pexidartinib met en zonder ziekteprogressie
Tijdsspanne: Tegen week 96
Duur van respons (DOR) op basis van RECIST 1.1 wordt gedefinieerd als de datum van de eerste geregistreerde respons op de eerste datum van gedocumenteerde ziekteprogressie. Het totale aantal reacties en het aantal deelnemers met en zonder ziekteprogressie werd beoordeeld.
Tegen week 96
Aantal responders op pexidartinib met en zonder ziekteprogressie op basis van tumorvolumescore
Tijdsspanne: Tegen week 120
Tumor Volume Score (TVS) is een semi-kwantitatief MRI-scoresysteem dat de tumormassa beschrijft en is gebaseerd op stappen van 10% van het geschatte volume van de betrokken maximaal opgezwollen synoviale holte of peesschede. Een tumor die qua volume gelijk is aan dat van een maximaal opgezwollen synoviale holte of peesschede kreeg een score van 10; een score van 0 duidde op geen bewijs van tumor. Het totale aantal reacties en het aantal deelnemers met en zonder ziekteprogressie werd beoordeeld.
Tegen week 120
Responsduur (DOR) Gebaseerd op RECIST 1.1
Tijdsspanne: Datum van eerste documentatie van objectieve respons up-to-date van eerste documentatie van progressieve ziekte, beoordeeld tot einde studie (ongeveer 71 maanden)
Duur van respons (DOR) op basis van RECIST 1.1 wordt gedefinieerd vanaf de datum van het eerste geregistreerde bewijs van respons tot de eerste datum van gedocumenteerde ziekteprogressie.
Datum van eerste documentatie van objectieve respons up-to-date van eerste documentatie van progressieve ziekte, beoordeeld tot einde studie (ongeveer 71 maanden)
Duur van respons (DOR) op basis van tumorvolumescore (TVS)
Tijdsspanne: Datum van eerste documentatie van objectieve respons up-to-date van eerste documentatie van progressieve ziekte, beoordeeld tot einde studie (ongeveer 71 maanden)
Duur van respons (DOR) op basis van TVS wordt gedefinieerd vanaf de datum van het eerste geregistreerde bewijs van respons tot de eerste datum van gedocumenteerde ziekteprogressie.
Datum van eerste documentatie van objectieve respons up-to-date van eerste documentatie van progressieve ziekte, beoordeeld tot einde studie (ongeveer 71 maanden)
Percentage deelnemers dat frequente (≥10%) tijdens de behandeling optredende bijwerkingen meldt volgens voorkeurstermijn
Tijdsspanne: Na de eerste dosis van de behandeling tot 28 dagen na de laatste dosis
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) werden gedefinieerd als bijwerkingen die begonnen of verergerden na de eerste dosis van de behandeling en binnen 28 dagen na de laatste dosis. De National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) versie 4.0 werd gebruikt om bijwerkingen te beoordelen. Elke graad en graad ≥3 (ernstige) TEAE's worden gerapporteerd. TEAE's werden gecodeerd met behulp van MedDRA versie 17.1.
Na de eerste dosis van de behandeling tot 28 dagen na de laatste dosis

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met symptomatische, lokaal gevorderde tenosynoviale reuzenceltumor (TGCT) die een volledige of gedeeltelijke respons op pexidartinib bereikt in vergelijking met dat van placebo Evaluatiecriteria per respons in vaste tumoren versie 1.1 in week 49
Tijdsspanne: Tegen week 49
Complete (CR) en gedeeltelijke responsen (PR) werden beoordeeld op basis van centraal uitgelezen magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)-scans en Response Evaluation Criteria in Solid Tumors, versie 1.1 (RECIST 1.1). Een CR werd gedefinieerd als het verdwijnen van alle tumoren en een PR werd gedefinieerd als een afname van ten minste 30% in de som van de diameters van de beoogde tumoren, waarbij de somdiameters van de basislijn als referentie werden gebruikt.
Tegen week 49
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline voor bewegingsbereikscore (ROM) bij deelnemers die pexidartinib kregen in vergelijking met deelnemers op placebo in week 49
Tijdsspanne: Tegen week 49
Bewegingsbereik (ROM) van het gewricht werd beoordeeld door een gekwalificeerde, onafhankelijke en geblindeerde of externe beoordelaar op de klinische locatie. Metingen werden geregistreerd in graden. Bij baseline werd het bewegingsvlak met de kleinste relatieve waarde (slechtste) geïdentificeerd en dit vlak werd vervolgens gebruikt om de relatieve bewegingsverandering te evalueren. Alleen het vliegtuig met de slechtste ROM bij baseline werd geselecteerd voor latere analyses.
Tegen week 49
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in het Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fysieke functiescore bij deelnemers die Pexidartinib kregen in vergelijking met deelnemers op placebo in week 49
Tijdsspanne: Tegen week 49
De fysieke functieschaal van het Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) werd gebruikt om de fysieke functie van de bovenste en onderste ledematen te beoordelen. De schaal liep van 1 gedefinieerd als 'niet in staat' of 'kan niet' tot 5 gedefinieerd als 'zonder enige moeite' of 'helemaal niet', waarbij hogere scores betere resultaten vertegenwoordigen.
Tegen week 49
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor de slechtste numerieke beoordelingsschaalscore (NRS) voor stijfheid bij deelnemers die pexidartinib kregen, vergeleken met degenen die placebo kregen in week 49
Tijdsspanne: Basislijn, week 25 en week 49
De Worst Stiffness Numeric Rating Scale (NRS) was een zelfin te vullen vragenlijst met één item die de "ergste" stijfheid in de afgelopen 24 uur beoordeelde. De NRS voor dit item varieerde van 0 (geen stijfheid) tot 10 (stijfheid zo erg als je je kunt voorstellen).
Basislijn, week 25 en week 49
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline voor ergste pijn Numeric Rating Scale Score (NRS) bij deelnemers die Pexidartinib kregen in vergelijking met deelnemers op placebo in week 49
Tijdsspanne: Tegen week 49
De Brief Pain Inventory (BPI) Worst Pain NRS was een 1-item, zelf in te vullen vragenlijst die de "ergste" pijn in de afgelopen 24 uur beoordeelde. De NRS voor dit item varieerde van 0 (geen pijn) tot 10 (pijn zo erg als je je kunt voorstellen).
Tegen week 49
Percentage deelnemers met symptomatische, lokaal gevorderde tenosynoviale reuzenceltumor (TGCT) die een volledige of gedeeltelijke respons bereikt op basis van de tumorvolumescore (TVS) na ontvangst van pexidartinib in vergelijking met die op placebo in week 49
Tijdsspanne: Tegen week 49
De beste algehele respons (CR of PR) werd beoordeeld met behulp van de tumorvolumescore (TVS) in de ITT-populatie. Tumor Volume Score is een semi-kwantitatief MRI-scoresysteem dat de tumormassa beschrijft en is gebaseerd op stappen van 10% van het geschatte volume van de betrokken maximaal opgezwollen synoviale holte of peesschede. Een tumor die qua volume gelijk is aan dat van een maximaal opgezwollen synoviale holte of peesschede kreeg een score van 10; een score van 0 duidde op geen bewijs van tumor.
Tegen week 49

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Daiichi Sankyo, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 mei 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 maart 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 april 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 februari 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 februari 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

25 februari 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PLX108-10
  • 2014-000148-14 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) en van toepassing zijnde ondersteunende documenten voor klinische proeven kunnen op verzoek beschikbaar zijn op https://vivli.org/. In gevallen waarin gegevens van klinische onderzoeken en ondersteunende documenten worden verstrekt in overeenstemming met ons bedrijfsbeleid en onze procedures, zal Daiichi Sankyo de privacy van onze deelnemers aan klinische onderzoeken blijven beschermen. Details over criteria voor het delen van gegevens en de procedure voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op dit webadres: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-tijdsbestek voor delen

Studies waarvoor het geneesmiddel en de indicatie in de Europese Unie (EU) en de Verenigde Staten (VS) en/of Japan (JP) zijn goedgekeurd voor het in de handel brengen op of na 1 januari 2014 of door de Amerikaanse of EU- of JP-gezondheidsautoriteiten wanneer wettelijke indieningen in alle regio's zijn niet gepland en nadat de primaire onderzoeksresultaten zijn geaccepteerd voor publicatie.

IPD-toegangscriteria voor delen

Formeel verzoek van gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers over IPD en klinische onderzoeksdocumenten van klinische onderzoeken ter ondersteuning van producten die zijn ingediend en goedgekeurd in de Verenigde Staten, de Europese Unie en/of Japan vanaf 1 januari 2014 en daarna met als doel het uitvoeren van legitiem onderzoek. Dit moet in overeenstemming zijn met het principe van het waarborgen van de privacy van de deelnemers aan het onderzoek en in overeenstemming zijn met het geven van geïnformeerde toestemming.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren