Ennaltaehkäisykoe: Immuunitoleranssi aluna-GAD:lla (Diamyd) ja D3-vitamiinilla lapsille, joilla on useita saarekeautovasta-aineita (DiAPREV-IT2)
tiistai 27. lokakuuta 2020 päivittänyt: Helena Elding Larsson, Lund University
Tutkijan aloittama kaksoissokkotutkimus, jossa määritetään aluna-GAD:n (Diamyd) vaikutus yhdessä D3-vitamiinin kanssa tyypin 1 diabeteksen etenemiseen lapsilla, joilla on useita saarekeautovasta-aineita
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, voiko immuunitoleranssi Aluna-formuloidun GAD:n (Diamyd) kanssa yhdessä suuriannoksisen D3-vitamiinin kanssa hidastaa tai pysäyttää autoimmuuniprosessia, joka johtaa kliiniseen tyypin 1 diabetekseen ei-diabeettisilla lapsilla, joilla on meneillään beeta. -solujen autoimmuniteetti, kuten positiiviset saarekeautovasta-aineet osoittavat.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida, voiko immuunitoleranssi Aluna-formuloidulla GAD:lla (Diamyd) yhdistettynä korkeaan annokseen D3-vitamiinia hidastaa tai pysäyttää autoimmuuniprosessia, joka johtaa kliiniseen tyypin 1 diabetekseen (diagnosoitu American Diabetes Associationin kriteerien mukaan). ) ei-diabeettisilla 4–17,99-vuotiailla lapsilla, joilla on jatkuva beetasoluautoimmuniteetti, kuten positiiviset saarekeautovasta-aineet osoittavat.
Toissijaisena tavoitteena on osoittaa, että Diamyd-hoito on turvallista lapsille, joilla on riski saada tyypin 1 diabetes.
Lapsia seurataan tutkimuksessa 5 vuoden ajan. Ensisijainen päätetapahtuma on niiden potilaiden osuus, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes kussakin hoitohaarassa. Toissijaisia päätepisteitä ovat 1) turvallisuus, 2) aineenvaihdunnan tilan muutos normaalista heikentyneeseen glukoosiaineenvaihduntaan lapsiryhmässä, joilla on normaali glukoosiaineenvaihdunta perusseulonnassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
26
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Malmö, Ruotsi, 205 02
- Clinical Research Center, Pediatric Endocrinology, Jan Waldenströms gata 35, 60:11
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 4–17,99-vuotiaat lapset, joilla on positiivisia autovasta-aineita glutamaattidekarboksylaasille (GADA) ja vähintään yhdelle muulle tyypin 1 diabetekseen liittyvälle autovasta-aineelle (insuliinioomaan liittyvälle proteiinille 2 (IA-2A), Zinktransporter 8:lle (ZnT8R/Q/WA) tai insuliinille ( IAA)).
- Kirjallinen tietoinen suostumus lapselta ja lapsen laillisilta edustajilta.
Poissulkemiskriteerit:
- Jatkuva hoito immunosuppressanttihoidolla.
- Diabetes.
- Hoito millä tahansa suun kautta otetulla tai injektiolla annettavilla diabeteslääkkeillä
- Merkittävästi poikkeavia hematologisia tuloksia seulonnassa.
- Kliinisesti merkittävä akuutti reaktio rokotteisiin tai muihin lääkkeisiin
- Hoito millä tahansa rokotteella kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai suunniteltu rokotehoito enintään kolme kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen injektion jälkeen.
- Aiempi epilepsia, vakava päävamma tai aivoverenkiertohäiriö tai jatkuvan motorisen yksikön toiminnan kliiniset piirteet proksimaalisissa lihaksissa
- Osallistuminen muihin kliinisiin kokeisiin uuden kemiallisen kokonaisuuden kanssa viimeisten 3 kuukauden aikana.
- Hyperkalsemian historia.
- Ei halua pidättäytyä muista D-vitamiinilääkkeistä tutkimusjakson aikana.
- Merkittävä sairaus 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta.
- Tunnettu ihmisen immuunikatovirusinfektio tai hepatiitti.
- Siihen liittyvä vakava sairaus tai tila.
- Diabetesilta suojaava ihmisen leukosyyttiantigeeni (HLA) DQ6.
- Naaraat, jotka imettävät tai raskaana.
- Miehet tai naiset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään riittävää ehkäisyä, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia, ennen kuin 1 vuosi viimeisen Diamyd-annoksen jälkeen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aluna-GAD, D3-vitamiini
Kaksi annosta à 20 mikrogrammaa subkutaanista aluna-GAD:ta (Diamyd), 30 päivän välein.
D-vitamiini 2000 U/päivä, aloitus 30 päivää ennen ensimmäistä Diamyd-injektiota.
D-vitamiinihoitoa jatketaan koko 5 vuoden tutkimusjakson ajan.
|
Kaksi annosta à 20 mikrogrammaa 30 päivän välein annettuna ihon alle
Muut nimet:
2000 yksikköä (IE) (50 mikrogrammaa) D3-vitamiinia päivässä
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo, D3-vitamiini
Kaksi annosta ihonalaista lumelääkettä 30 päivän välein.
D-vitamiini 2000 U/päivä, aloitus 30 päivää ennen ensimmäistä Diamyd-injektiota.
D-vitamiinihoitoa jatketaan koko 5 vuoden tutkimusjakson ajan
|
2000 yksikköä (IE) (50 mikrogrammaa) D3-vitamiinia päivässä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tyypin 1 diabetes kuukausi 24
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes ADA (American Diabetes Association) kriteerien mukaan kussakin tutkimusryhmässä 24 kuukautta
|
24 kuukautta
|
|
Tyypin 1 diabeteksen kokonaistila
Aikaikkuna: Koko opintojakson ajan enintään 2 vuotta
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes ADA (American Diabetes Association) kriteerien mukaan kussakin tutkimusryhmässä.
Mukaan lukien yksi potilas, joka diagnosoitiin pian 24 kuukauden käynnin jälkeen.
|
Koko opintojakson ajan enintään 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on heikentynyt glukoosiaineenvaihdunta 18. kuukauteen asti
Aikaikkuna: 18 kuukauden seurannan aikana
|
Muutos aineenvaihdunnan tilasta normaalista heikentyneeseen glukoosiaineenvaihduntaan seurannan aikana lapsiryhmässä, joilla oli normaali glukoosiaineenvaihdunta perusseulonnassa. Heikentynyt glukoosiaineenvaihdunta määritellään seuraavasti: a) plasman paastoglukoosi 6,1 mmol/L tai enemmän, b) plasman maksimiglukoosi 30, 60, 90 min oraalisen glukoosinsietotestin (OGTT) aikana 11,1 mmol/L tai enemmän, c) 120 min plasman glukoosi OGTT:llä 7,8 mmol/L tai enemmän, d) HbA1c 39 mmol/L tai enemmän. |
18 kuukauden seurannan aikana
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on progressiivinen glukoosiaineenvaihduntahäiriö 18. kuukauteen asti
Aikaikkuna: 18 kuukauden seurannan aikana
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on eteneminen jo heikentyneestä glukoosiaineenvaihdunnasta yhdestä tai useammasta kriteeristä glukoosiaineenvaihdunnan heikkenemisen lisämerkkeihin (lapsilla, joilla on heikentynyt glukoosiaineenvaihdunta seulonnassa). Heikentynyt glukoosiaineenvaihdunta määritellään seuraavasti: a) plasman paastoglukoosi 6,1 mmol/L tai enemmän, b) plasman maksimiglukoosi 30, 60, 90 min oraalisen glukoosinsietotestin (OGTT) aikana 11,1 mmol/L tai enemmän, c) 120 min plasman glukoosi OGTT:llä 7,8 mmol/L tai enemmän, d) HbA1c 39 mmol/L tai enemmän. |
18 kuukauden seurannan aikana
|
|
Pistoskohdan reaktiot päivä 1
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Niiden potilaiden lukumäärä, jotka kokivat pistoskohdan reaktioita päivänä 1
|
Päivä 1
|
|
Pistoskohdan reaktiot 1. kuukausi
Aikaikkuna: Kuukausi 1
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on pistoskohdan reaktioita kuukauden 1 kohdalla
|
Kuukausi 1
|
|
Muutos lähtötasosta GADA-kuukaudessa 1
Aikaikkuna: Kuukausi 1
|
Muutos lähtötasosta kuukauteen 1 GADA-tiittereissä (glutamiinihappodekarboksylaasivasta-aineet)
|
Kuukausi 1
|
|
Muutos lähtötasosta GADA-kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 GADA-tiittereissä
|
Kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta GADA-kuukaudessa 24
Aikaikkuna: Kuukausi 24
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 24 GADA-tiittereissä
|
Kuukausi 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Helena Elding Larsson, MD, PhD, Lund University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Elding Larsson H, Larsson C, Lernmark A; DiAPREV-IT study group. Baseline heterogeneity in glucose metabolism marks the risk for type 1 diabetes and complicates secondary prevention. Acta Diabetol. 2015 Jun;52(3):473-81. doi: 10.1007/s00592-014-0680-1. Epub 2014 Nov 8.
- Andersson C, Carlsson A, Cilio C, Cedervall E, Ivarsson SA, Jonsdottir B, Jonsson B, Larsson K, Neiderud J, Lernmark A, Elding Larsson H; DiAPREV-IT Study Group. Glucose tolerance and beta-cell function in islet autoantibody-positive children recruited to a secondary prevention study. Pediatr Diabetes. 2013 Aug;14(5):341-9. doi: 10.1111/pedi.12023. Epub 2013 Mar 8.
- Ludvigsson J, Krisky D, Casas R, Battelino T, Castano L, Greening J, Kordonouri O, Otonkoski T, Pozzilli P, Robert JJ, Veeze HJ, Palmer J, Samuelsson U, Elding Larsson H, Aman J, Kardell G, Neiderud Helsingborg J, Lundstrom G, Albinsson E, Carlsson A, Nordvall M, Fors H, Arvidsson CG, Edvardson S, Hanas R, Larsson K, Rathsman B, Forsgren H, Desaix H, Forsander G, Nilsson NO, Akesson CG, Keskinen P, Veijola R, Talvitie T, Raile K, Kapellen T, Burger W, Neu A, Engelsberger I, Heidtmann B, Bechtold S, Leslie D, Chiarelli F, Cicognani A, Chiumello G, Cerutti F, Zuccotti GV, Gomez Gila A, Rica I, Barrio R, Clemente M, Lopez Garcia MJ, Rodriguez M, Gonzalez I, Lopez JP, Oyarzabal M, Reeser HM, Nuboer R, Stouthart P, Bratina N, Bratanic N, de Kerdanet M, Weill J, Ser N, Barat P, Bertrand AM, Carel JC, Reynaud R, Coutant R, Baron S. GAD65 antigen therapy in recently diagnosed type 1 diabetes mellitus. N Engl J Med. 2012 Feb 2;366(5):433-42. doi: 10.1056/NEJMoa1107096.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 9. maaliskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 7. lokakuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 7. lokakuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 12. maaliskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 17. marraskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. lokakuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Glukoosiaineenvaihduntahäiriöt
- Metaboliset sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Diabetes mellitus
- Diabetes mellitus, tyyppi 1
- Prediabeettinen tila
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Mikroravinteet
- Vitamiinit
- Luutiheyden säilyttämisaineet
- Kalsiumia säätelevät hormonit ja aineet
- D-vitamiini
- Kolekalsiferoli
Muut tutkimustunnusnumerot
- DiAPREV/2014
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .