Próba prewencyjna: Tolerancja immunologiczna z ałunem-GAD (Diamyd) i witaminą D3 u dzieci z autoprzeciwciałami wielu wysp trzustkowych (DiAPREV-IT2)
Podwójnie ślepe, zainicjowane przez badaczy badanie mające na celu określenie wpływu ałunu-GAD (Diamyd) w połączeniu z witaminą D3 na rozwój cukrzycy typu 1 u dzieci z autoprzeciwciałami wielowyspowymi
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Głównym celem tego badania jest ocena, czy tolerancja immunologiczna GAD (Diamyd) w postaci ałunu, w połączeniu z dużą dawką witaminy D3, może opóźnić lub zatrzymać proces autoimmunologiczny prowadzący do klinicznej cukrzycy typu 1 (zdiagnozowanej zgodnie z kryteriami American Diabetes Association) ) u dzieci w wieku od 4 do 17,99 lat bez cukrzycy z trwającą autoimmunizacją komórek beta, na co wskazuje dodatni wynik autoprzeciwciał przeciwko wyspom.
Celem drugorzędnym jest wykazanie, że leczenie preparatem Diamyd jest bezpieczne u dzieci zagrożonych cukrzycą typu 1.
Dzieci będą obserwowane przez 5 lat w badaniu. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest odsetek pacjentów z rozpoznaną cukrzycą typu 1 w każdej grupie leczenia. Drugorzędowe punkty końcowe to 1) bezpieczeństwo, 2) zmiana stanu metabolicznego z prawidłowego na zaburzony metabolizm glukozy w grupie dzieci z prawidłowym metabolizmem glukozy na początku badania przesiewowego.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Malmö, Szwecja, 205 02
- Clinical Research Center, Pediatric Endocrinology, Jan Waldenströms gata 35, 60:11
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci w wieku 4-17,99 lat z dodatnim wynikiem autoprzeciwciał przeciwko dekarboksylazie glutaminianowej (GADA) i co najmniej jednym dodatkowym autoprzeciwciałem związanym z cukrzycą typu 1 (białko 2 związane z insulinoma (IA-2A), Zinktransporter 8 (ZnT8R/Q/WA) lub insulina ( IAA)).
- Pisemna świadoma zgoda dziecka i przedstawiciela prawnego dziecka.
Kryteria wyłączenia:
- Trwające leczenie lekami immunosupresyjnymi.
- Cukrzyca.
- Leczenie doustnymi lub wstrzykiwanymi lekami przeciwcukrzycowymi
- Znacząco nieprawidłowe wyniki hematologiczne podczas badania przesiewowego.
- Klinicznie istotna historia ostrej reakcji na szczepionki lub inne leki
- Leczenie jakąkolwiek szczepionką w ciągu jednego miesiąca przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub planowane leczenie szczepionką do trzech miesięcy po ostatnim wstrzyknięciu badanego leku.
- Epilepsja w wywiadzie, poważny uraz głowy lub incydent naczyniowo-mózgowy lub Cechy kliniczne ciągłej aktywności jednostek motorycznych w mięśniach proksymalnych
- Udział w innych badaniach klinicznych z nowym podmiotem chemicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
- Historia hiperkalcemii.
- Niechęć do powstrzymania się od innych leków zawierających witaminę D w okresie badania.
- Poważna choroba w ciągu 2 tygodni przed podaniem pierwszej dawki.
- Znane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności lub zapalenie wątroby.
- Obecność powiązanej poważnej choroby lub stanu.
- Ochronny przed cukrzycą ludzki antygen leukocytarny (HLA) DQ6.
- Kobiety w okresie laktacji lub w ciąży.
- Mężczyźni i kobiety, którzy nie chcą stosować odpowiedniej antykoncepcji, jeśli są aktywni seksualnie, do 1 roku po ostatnim podaniu Diamydu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ałun-GAD, Witamina D3
Dwie dawki po 20 mikrogramów podskórnego ałunu-GAD (Diamyd), w odstępie 30 dni.
Witamina D 2000 j. dziennie z rozpoczęciem 30 dni przed pierwszym wstrzyknięciem Diamydu.
Leczenie witaminą D będzie kontynuowane przez cały okres badania wynoszący 5 lat.
|
Dwie dawki po 20 mikrogramów w odstępie 30 dni podane podskórnie
Inne nazwy:
2000 jednostek (IE) (50 mikrogramów) witaminy D3 dziennie
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo, witamina D3
Dwie dawki podskórnego placebo w odstępie 30 dni.
Witamina D 2000 j. dziennie z rozpoczęciem 30 dni przed pierwszym wstrzyknięciem Diamydu.
Leczenie witaminą D będzie kontynuowane przez cały okres badania wynoszący 5 lat
|
2000 jednostek (IE) (50 mikrogramów) witaminy D3 dziennie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Cukrzyca typu 1 Miesiąc 24
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Liczba pacjentów z rozpoznaną cukrzycą typu 1 według kryteriów ADA (American Diabetes Association) w każdym ramieniu badania miesiąc 24
|
24 miesiące
|
|
Ogólny stan cukrzycy typu 1
Ramy czasowe: Przez cały okres studiów do 2 lat
|
Liczba pacjentów, u których zdiagnozowano cukrzycę typu 1 zgodnie z kryteriami ADA (Amerykańskiego Stowarzyszenia Diabetologicznego) w każdej grupie badawczej ogółem.
W tym jeden pacjent zdiagnozowany krótko po wizycie w 24 miesiącu.
|
Przez cały okres studiów do 2 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów, u których do 18. miesiąca rozwinął się upośledzony metabolizm glukozy
Ramy czasowe: W ciągu 18 miesięcy obserwacji
|
Zmiana stanu metabolicznego z prawidłowego na zaburzony metabolizm glukozy w trakcie obserwacji w grupie dzieci z prawidłowym metabolizmem glukozy na początku badania przesiewowego. Zaburzony metabolizm glukozy definiuje się jako a) stężenie glukozy w osoczu na czczo 6,1 mmol/l lub więcej, b) maksymalne stężenie glukozy w osoczu 30, 60, 90 min podczas doustnego testu tolerancji glukozy (OGTT) 11,1 mmol/l lub więcej, c) 120 min stężenie glukozy w osoczu na OGTT 7,8 mmol/l lub więcej, d) HbA1c 39 mmol/l lub więcej. |
W ciągu 18 miesięcy obserwacji
|
|
Liczba pacjentów z postępującym upośledzeniem metabolizmu glukozy do 18. miesiąca
Ramy czasowe: W ciągu 18 miesięcy obserwacji
|
Liczba pacjentów, u których doszło do progresji od już zaburzonego metabolizmu glukozy z jednego lub kilku kryteriów do dodatkowych objawów zmniejszonego metabolizmu glukozy (u dzieci z zaburzonym metabolizmem glukozy podczas badań przesiewowych). Zaburzony metabolizm glukozy definiuje się jako a) stężenie glukozy w osoczu na czczo 6,1 mmol/l lub więcej, b) maksymalne stężenie glukozy w osoczu 30, 60, 90 min podczas doustnego testu tolerancji glukozy (OGTT) 11,1 mmol/l lub więcej, c) 120 min stężenie glukozy w osoczu na OGTT 7,8 mmol/l lub więcej, d) HbA1c 39 mmol/l lub więcej. |
W ciągu 18 miesięcy obserwacji
|
|
Reakcje w miejscu wstrzyknięcia Dzień 1
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiły reakcje w miejscu wstrzyknięcia w dniu 1
|
Dzień 1
|
|
Reakcje w miejscu wstrzyknięcia Miesiąc 1
Ramy czasowe: Miesiąc 1
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiły reakcje w miejscu wstrzyknięcia w miesiącu 1
|
Miesiąc 1
|
|
Zmiana od wartości początkowej w 1. miesiącu GADA
Ramy czasowe: Miesiąc 1
|
Zmiana miana GADA (przeciwciał przeciwko dekarboksylazie kwasu glutaminowego) od wartości początkowej do miesiąca 1.
|
Miesiąc 1
|
|
Zmiana od wartości początkowej w 12. miesiącu GADA
Ramy czasowe: Miesiąc 12
|
Zmiana miana GADA od wartości początkowej do miesiąca 12
|
Miesiąc 12
|
|
Zmiana od wartości początkowej w 24. miesiącu GADA
Ramy czasowe: Miesiąc 24
|
Zmiana miana GADA od wartości początkowej do miesiąca 24
|
Miesiąc 24
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Helena Elding Larsson, MD, PhD, Lund University
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Elding Larsson H, Larsson C, Lernmark A; DiAPREV-IT study group. Baseline heterogeneity in glucose metabolism marks the risk for type 1 diabetes and complicates secondary prevention. Acta Diabetol. 2015 Jun;52(3):473-81. doi: 10.1007/s00592-014-0680-1. Epub 2014 Nov 8.
- Andersson C, Carlsson A, Cilio C, Cedervall E, Ivarsson SA, Jonsdottir B, Jonsson B, Larsson K, Neiderud J, Lernmark A, Elding Larsson H; DiAPREV-IT Study Group. Glucose tolerance and beta-cell function in islet autoantibody-positive children recruited to a secondary prevention study. Pediatr Diabetes. 2013 Aug;14(5):341-9. doi: 10.1111/pedi.12023. Epub 2013 Mar 8.
- Ludvigsson J, Krisky D, Casas R, Battelino T, Castano L, Greening J, Kordonouri O, Otonkoski T, Pozzilli P, Robert JJ, Veeze HJ, Palmer J, Samuelsson U, Elding Larsson H, Aman J, Kardell G, Neiderud Helsingborg J, Lundstrom G, Albinsson E, Carlsson A, Nordvall M, Fors H, Arvidsson CG, Edvardson S, Hanas R, Larsson K, Rathsman B, Forsgren H, Desaix H, Forsander G, Nilsson NO, Akesson CG, Keskinen P, Veijola R, Talvitie T, Raile K, Kapellen T, Burger W, Neu A, Engelsberger I, Heidtmann B, Bechtold S, Leslie D, Chiarelli F, Cicognani A, Chiumello G, Cerutti F, Zuccotti GV, Gomez Gila A, Rica I, Barrio R, Clemente M, Lopez Garcia MJ, Rodriguez M, Gonzalez I, Lopez JP, Oyarzabal M, Reeser HM, Nuboer R, Stouthart P, Bratina N, Bratanic N, de Kerdanet M, Weill J, Ser N, Barat P, Bertrand AM, Carel JC, Reynaud R, Coutant R, Baron S. GAD65 antigen therapy in recently diagnosed type 1 diabetes mellitus. N Engl J Med. 2012 Feb 2;366(5):433-42. doi: 10.1056/NEJMoa1107096.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia metabolizmu glukozy
- Choroby metaboliczne
- Choroby układu odpornościowego
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu hormonalnego
- Cukrzyca
- Cukrzyca typu 1
- Stan przedcukrzycowy
- Fizjologiczne skutki leków
- Mikroelementy
- Witaminy
- Środki konserwujące gęstość kości
- Hormony i środki regulujące wapń
- Witamina D
- Cholekalcyferol
Inne numery identyfikacyjne badania
- DiAPREV/2014
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .