Prova di prevenzione: tolleranza immunitaria con allume-GAD (Diamyd) e vitamina D3 a bambini con autoanticorpi multipli delle isole (DiAPREV-IT2)
27 ottobre 2020 aggiornato da: Helena Elding Larsson, Lund University
Studio in doppio cieco avviato da un ricercatore per determinare l'effetto dell'allume-GAD (Diamyd) in combinazione con la vitamina D3 sulla progressione verso il diabete di tipo 1 nei bambini con autoanticorpi con più isole
Lo scopo di questo studio è valutare se l'immunotolleranza con GAD formulato con allume (Diamyd), in combinazione con alte dosi di vitamina D3, può ritardare o arrestare il processo autoimmune che porta al diabete clinico di tipo 1 nei bambini non diabetici con beta beta in corso autoimmunità cellulare come indicato da autoanticorpi insulari positivi.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'obiettivo principale di questo studio è valutare se l'immunotolleranza con GAD formulato con allume (Diamyd), combinato con alte dosi di vitamina D3, può ritardare o arrestare il processo autoimmune che porta al diabete clinico di tipo 1 (diagnosticato secondo i criteri dell'American Diabetes Association ) in bambini di età compresa tra 4 e 17,99 anni non diabetici con autoimmunità delle cellule beta in atto, come indicato da autoanticorpi anti-isolotto positivi.
L'obiettivo secondario è dimostrare che il trattamento con Diamyd è sicuro nei bambini a rischio di diabete di tipo 1.
I bambini saranno seguiti per 5 anni nello studio. L'endpoint primario è la proporzione di soggetti con diagnosi di diabete di tipo 1 in ciascun braccio di trattamento. Gli endpoint secondari sono 1) sicurezza, 2) cambiamento dello stato metabolico da normale a alterato metabolismo del glucosio nel gruppo di bambini con normale metabolismo del glucosio allo screening basale.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
26
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Malmö, Svezia, 205 02
- Clinical Research Center, Pediatric Endocrinology, Jan Waldenströms gata 35, 60:11
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 4 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini di età compresa tra 4 e 17,99 anni con autoanticorpi positivi contro il glutammato decarbossilasi (GADA) e almeno un ulteriore autoanticorpo associato al diabete di tipo 1 (contro la proteina 2 associata all'insulinoma (IA-2A), Zinktransporter 8 (ZnT8R/Q/WA) o insulina ( AIA)).
- Consenso informato scritto del minore e del/i rappresentante/i legale/i del minore.
Criteri di esclusione:
- Trattamento in corso con terapia immunosoppressiva.
- Diabete.
- Trattamento con qualsiasi farmaco antidiabetico orale o iniettato
- Risultati ematologici significativamente anormali allo screening.
- Storia clinicamente significativa di reazione acuta a vaccini o altri farmaci
- Trattamento con qualsiasi vaccino entro un mese prima della prima dose del farmaco in studio o trattamento pianificato con vaccino fino a tre mesi dopo l'ultima iniezione con il farmaco in studio.
- Una storia di epilessia, grave trauma cranico o incidente cerebrovascolare, o Caratteristiche cliniche di attività continua delle unità motorie nei muscoli prossimali
- Partecipazione ad altri studi clinici con una nuova entità chimica nei 3 mesi precedenti.
- Storia di ipercalcemia.
- Riluttanza ad astenersi da altri farmaci con vitamina D durante il periodo di studio.
- Malattia significativa entro 2 settimane prima della prima somministrazione.
- Infezione da virus dell'immunodeficienza umana nota o epatite.
- Presenza di malattia o condizione grave associata.
- Antigene leucocitario umano protettivo per il diabete (HLA) DQ6.
- Donne in allattamento o in gravidanza.
- Maschi o femmine che non desiderano utilizzare una contraccezione adeguata, se sessualmente attivi, fino a 1 anno dopo l'ultima somministrazione di Diamyd.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Allume-GAD, Vitamina D3
Due dosi da 20 microgrammi di allume-GAD sottocutaneo (Diamyd), a distanza di 30 giorni.
Vitamina D 2000 U/Giornaliere con inizio 30 giorni prima della prima iniezione di Diamyd.
Il trattamento con vitamina D continuerà per tutto il periodo di studio di 5 anni.
|
Due dosi da 20 microgrammi a distanza di 30 giorni somministrate per via sottocutanea
Altri nomi:
2000 Unità (IE) (50 microgrammi) di vitamina D3 al giorno
Altri nomi:
|
|
Comparatore placebo: Placebo, Vitamina D3
Due dosi di placebo sottocutaneo, a distanza di 30 giorni.
Vitamina D 2000 U/Giornaliere con inizio 30 giorni prima della prima iniezione di Diamyd.
Il trattamento con vitamina D continuerà per tutto il periodo di studio di 5 anni
|
2000 Unità (IE) (50 microgrammi) di vitamina D3 al giorno
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Diabete di tipo 1 Mese 24
Lasso di tempo: 24 mesi
|
Numero di pazienti con diagnosi di diabete di tipo 1 secondo i criteri ADA (American Diabetes Association) in ogni braccio di studio mese 24
|
24 mesi
|
|
Stato del diabete di tipo 1 in generale
Lasso di tempo: Durante l'intero periodo di studio fino a 2 anni
|
Numero di pazienti con diagnosi di diabete di tipo 1 secondo i criteri ADA (American Diabetes Association) in ciascun braccio dello studio in generale.
Compreso un paziente diagnosticato poco dopo la visita del mese 24.
|
Durante l'intero periodo di studio fino a 2 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di pazienti che hanno sviluppato un metabolismo del glucosio alterato fino al mese 18
Lasso di tempo: Durante 18 mesi di follow-up
|
Cambiamento dello stato metabolico da normale a alterato metabolismo del glucosio durante il follow-up nel gruppo di bambini con normale metabolismo del glucosio allo screening basale. Il metabolismo del glucosio alterato è definito come a) glucosio plasmatico a digiuno 6,1 mmol/L o più, b) glucosio plasmatico massimo a 30, 60, 90 minuti durante il test di tolleranza al glucosio orale (OGTT) 11,1 mmol/L o più, c) glucosio plasmatico a 120 minuti su OGTT 7,8 mmol/L o più, d) HbA1c 39 mmol/L o più. |
Durante 18 mesi di follow-up
|
|
Numero di pazienti con alterazione progressiva del metabolismo del glucosio fino al mese 18
Lasso di tempo: Durante 18 mesi di follow-up
|
Numero di pazienti che hanno una progressione dal metabolismo del glucosio già compromesso da uno o più criteri a ulteriori segni di metabolismo del glucosio ridotto (nei bambini con metabolismo del glucosio compromesso allo screening). Il metabolismo del glucosio alterato è definito come a) glucosio plasmatico a digiuno 6,1 mmol/L o più, b) glucosio plasmatico massimo a 30, 60, 90 minuti durante il test di tolleranza al glucosio orale (OGTT) 11,1 mmol/L o più, c) glucosio plasmatico a 120 minuti su OGTT 7,8 mmol/L o più, d) HbA1c 39 mmol/L o più. |
Durante 18 mesi di follow-up
|
|
Reazioni al sito di iniezione Giorno 1
Lasso di tempo: Giorno 1
|
Numero di pazienti che hanno manifestato reazioni al sito di iniezione al giorno 1
|
Giorno 1
|
|
Reazioni al sito di iniezione Mese 1
Lasso di tempo: Mese 1
|
Numero di pazienti che hanno manifestato reazioni al sito di iniezione al mese 1
|
Mese 1
|
|
Variazione rispetto al basale nel mese 1 GADA
Lasso di tempo: Mese 1
|
Variazione dal basale al mese 1 nei titoli GADA (anticorpo antidecarbossilasi dell'acido glutammico)
|
Mese 1
|
|
Variazione rispetto al basale nel mese 12 di GADA
Lasso di tempo: Mese 12
|
Modifica dal basale al mese 12 nei titoli GADA
|
Mese 12
|
|
Variazione rispetto al basale nel mese 24 di GADA
Lasso di tempo: Mese 24
|
Modifica dal basale al mese 24 nei titoli GADA
|
Mese 24
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Helena Elding Larsson, MD, PhD, Lund University
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Elding Larsson H, Larsson C, Lernmark A; DiAPREV-IT study group. Baseline heterogeneity in glucose metabolism marks the risk for type 1 diabetes and complicates secondary prevention. Acta Diabetol. 2015 Jun;52(3):473-81. doi: 10.1007/s00592-014-0680-1. Epub 2014 Nov 8.
- Andersson C, Carlsson A, Cilio C, Cedervall E, Ivarsson SA, Jonsdottir B, Jonsson B, Larsson K, Neiderud J, Lernmark A, Elding Larsson H; DiAPREV-IT Study Group. Glucose tolerance and beta-cell function in islet autoantibody-positive children recruited to a secondary prevention study. Pediatr Diabetes. 2013 Aug;14(5):341-9. doi: 10.1111/pedi.12023. Epub 2013 Mar 8.
- Ludvigsson J, Krisky D, Casas R, Battelino T, Castano L, Greening J, Kordonouri O, Otonkoski T, Pozzilli P, Robert JJ, Veeze HJ, Palmer J, Samuelsson U, Elding Larsson H, Aman J, Kardell G, Neiderud Helsingborg J, Lundstrom G, Albinsson E, Carlsson A, Nordvall M, Fors H, Arvidsson CG, Edvardson S, Hanas R, Larsson K, Rathsman B, Forsgren H, Desaix H, Forsander G, Nilsson NO, Akesson CG, Keskinen P, Veijola R, Talvitie T, Raile K, Kapellen T, Burger W, Neu A, Engelsberger I, Heidtmann B, Bechtold S, Leslie D, Chiarelli F, Cicognani A, Chiumello G, Cerutti F, Zuccotti GV, Gomez Gila A, Rica I, Barrio R, Clemente M, Lopez Garcia MJ, Rodriguez M, Gonzalez I, Lopez JP, Oyarzabal M, Reeser HM, Nuboer R, Stouthart P, Bratina N, Bratanic N, de Kerdanet M, Weill J, Ser N, Barat P, Bertrand AM, Carel JC, Reynaud R, Coutant R, Baron S. GAD65 antigen therapy in recently diagnosed type 1 diabetes mellitus. N Engl J Med. 2012 Feb 2;366(5):433-42. doi: 10.1056/NEJMoa1107096.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 marzo 2015
Completamento primario (Effettivo)
7 ottobre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
7 ottobre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 marzo 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 marzo 2015
Primo Inserito (Stima)
12 marzo 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 novembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 ottobre 2020
Ultimo verificato
1 ottobre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disturbi del metabolismo del glucosio
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema endocrino
- Diabete mellito
- Diabete mellito, tipo 1
- Stato prediabetico
- Effetti fisiologici delle droghe
- Micronutrienti
- Vitamine
- Agenti di conservazione della densità ossea
- Ormoni e agenti regolatori del calcio
- Vitamina D
- Colecalciferolo
Altri numeri di identificazione dello studio
- DiAPREV/2014
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .