Tutkimus allogeenisen kantasolusiirron toksisuuden tutkimiseksi uusiutuneen tai terapiaan tulenkestävän Ewings-sarkooman vuoksi (Ewing/Allo)

Tässä tutkimuksessa tarkastellaan allogeenisen kantasolusiirron käytön myrkyllisyyttä potilaiden hoidossa, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen ES ja rabdomyosarkooma. Luovuttajat koostuvat joko identtisistä HLA-luovuttajista tai 9/10 (A, B, C, DR, DQ) vastaavista sukulaisista tai ei-sukuisista luovuttajista. Tarkastelemme erityisesti allogeenisen kantasolusiirron (SCT) toksisuutta tässä potilaspopulaatiossa suhteessa asteen 3-4 akuutin GVHD:n ilmaantuvuuteen ja siirtoon liittyvään kuolleisuuteen 100 päivän kohdalla käyttämällä seuraavia hoitosuunnitelmia.

Kanin anti-tymosyyttiglobuliinia (ATG; tymoglobuliini) annetaan vain toisille luovuttajasiirteen vastaanottajille annoksena 3 mg/kg/vrk I.V. 3 peräkkäisenä päivänä (päivät -8-6). Hevosen ATG:tä annoksella 30 mg/kg/vrk voidaan korvata, jos kanin ATG:lle ilmenee vakava allerginen reaktio.

Busulfaania (BU) annetaan annoksena 0,8 mg/kg IV q 6 tuntia, 16 annoksena päivinä -8 - -5. Busulfaaniannoksia muutetaan farmakokineettisten tietojen perusteella vakaan tilan 600-900 ng/dl ylläpitämiseksi. Potilaiden tulee aloittaa kouristuskohtausten esto levetirasetaamilla ennen ensimmäistä busulfaaniannosta ja lopettaa 24 tuntia viimeisen busulfaaniannoksen jälkeen.

Melfalaania annetaan annoksena 60 mg/m2 suonensisäisesti. yli 15-20 min päivinä -4 - -2 Pediatric SCT Standards of Practice Manuaalin mukaisesti.

Fludarabiinia annetaan annoksena 30 mg/m2/vrk IV 30 minuutin aikana 5 annoksena päivinä -8 - -4.

Syklofosfamidia annetaan annoksena 50 mg/kg/vrk IV 2 tunnin aikana 4 annosta päivinä -5 - -2.

Koehenkilöt saavat takrolimuusia ja lyhytaikaista mykofenolaattia ennaltaehkäisevään hoitoon akuutin siirrännäis-isäntätaudin tapauksessa.

Myös seuraavat toimenpiteet suoritetaan koko tämän tutkimuksen ajan.

Fyysiset tutkimukset ja sairaushistoria Säännölliset verikokeet verenkuvan, veren kemian, maksan ja munuaisten toiminnan seuraamiseksi Verikokeet eri viruksille altistumisen määrittämiseksi, mukaan lukien hepatiittia (maksatulehdusta) aiheuttavat virukset, ihmisen immuunikatovirus (HIV, virus) AIDSia aiheuttava) ja sytomegalovirus Raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille Luuydinbiopsiat ja aspiraatit Testit keuhkojen ja sydämen toiminnan seuraamiseksi Arvioinnit ja biopsiat GVHD:n röntgensäteiden, CT- tai MRI-skannausten seuraamiseksi kasvaimen mittaamiseksi 1, 3, 6 ja 12 kuukauden ja sen jälkeen vähintään vuosittain.

Jos koehenkilöt suostuvat osallistumaan tähän tutkimukseen, he saavat useita lääkkeitä ennen SCT:tä. Lääkkeiden antamiseen käytetään erilaisia ​​menetelmiä, kuten PO, IV tai Central Line -sijoittelu.