Undersøgelse for at undersøge toksiciteten af ​​allogen stamcelletransplantation for recidiverende eller terapi refraktære Ewings Sarkom (Ewing/Allo)

Denne undersøgelse vil undersøge toksiciteten ved at bruge allogen stamcelletransplantation til behandling af personer med recidiverende eller refraktær ES og rhabdomyosarkom. Donorer vil bestå af enten HLA identiske eller 9/10 (A, B, C, DR, DQ) matchede relaterede eller ikke-relaterede donorer. Specifikt vil vi undersøge toksiciteten af ​​allogen stamcelletransplantation (SCT) i denne patientpopulation, som relateret til forekomsten af ​​grad 3-4 akut GVHD og forekomsten af ​​transplantationsrelateret dødelighed efter 100 dage ved at bruge følgende behandlingsplaner.

Kanin-anti-thymocytglobulin (ATG; thymoglobulin) vil kun blive givet til ikke-beslægtede donortransplantationsmodtagere i en dosis på 3 mg/kg/dag I.V. i 3 på hinanden følgende dage (dage -8 til -6). Heste-ATG i en dosis på 30 mg/kg/dag kan erstattes i tilfælde af alvorlig allergisk reaktion på kanin-ATG.

Busulfan (BU) vil blive givet i en dosis på 0,8 mg/kg IV q 6 timer i 16 doser på dag -8 til -5. Busulfan doser vil blive ændret baseret på farmakokinetiske data for at opretholde steady state niveauer på 600-900 ng/dl. Patienter skal starte anfaldsprofylakse med levetiracetam før den første dosis busulfan og seponeres 24 timer efter den sidste dosis busulfan.

Melphalan vil blive givet i en dosis på 60 mg/m2 I.V. over 15-20 minutter på dag -4 til -2 i henhold til Pediatric SCT Standards of Practice Manual.

Fludarabin vil blive givet i en dosis på 30 mg/m2/dag IV over 30 minutter i 5 doser på dag -8 til -4.

Cyclophosphamid vil blive givet i en dosis på 50 mg/kg/dag IV over 2 timer i 4 doser på dag -5 til -2.

Forsøgspersoner vil modtage tacrolimus og kort kursus mycophenolat til prohpylaktisk terapi i tilfælde af akut graft-versus-værtssygdom.

Følgende procedurer vil også blive gennemført under hele denne undersøgelse.

Fysiske undersøgelser og sygehistorier Hyppige blodprøver til overvågning af blodtal, blodkemi, lever- og nyrefunktion Blodprøver for at bestemme eksponering for forskellige vira, herunder vira, der forårsager hepatitis (betændelse i leveren), den humane immundefektvirus (HIV, virussen) der forårsager AIDS) og cytomegalovirus Graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder Knoglemarvsbiopsier og aspirater Test til overvågning af lunge- og hjertefunktion Evalueringer og biopsier til overvågning af GVHD-røntgen, CT- eller MR-scanninger for tumormålinger ved 1, 3, 6 og 12 måneder og derefter mindst årligt.

Hvis forsøgspersoner accepterer at deltage i denne forskningsundersøgelse, vil de modtage flere lægemidler før SCT. Forskellige metoder vil blive brugt til at administrere medicin såsom PO, IV eller Central Line-placering.