Vizsgálat az allogén őssejt-transzplantáció toxicitásának vizsgálatára kiújult vagy terápiás, refrakter Ewings-szarkóma esetén (Ewing/Allo)

Ez a tanulmány megvizsgálja az allogén őssejt-transzplantáció toxicitását relapszusos vagy refrakter ES-ben és rhabdomyosarcomában szenvedő betegek kezelésére. A donorok HLA-azonos vagy 9/10 (A, B, C, DR, DQ) megfelelő rokon vagy nem rokon donorokból állnak. Pontosabban megvizsgáljuk az allogén őssejt-transzplantáció (SCT) toxicitását ebben a betegpopulációban, a 3-4. fokozatú akut GVHD előfordulásával és a transzplantációval kapcsolatos mortalitás incidenciájával összefüggésben 100 napon belül, a következő kezelési tervek alkalmazásával.

Nyúl anti-timocita globulint (ATG; timoglobulin) csak nem rokon donortranszplantált recipienseknek adnak 3 mg/kg/nap dózisban intravénásan. 3 egymást követő napon (-8-tól-6-ig). A nyúl ATG-vel szembeni súlyos allergiás reakció esetén 30 mg/ttkg/nap dózisú ló ATG helyettesíthető.

A buszulfánt (BU) 0,8 mg/ttkg IV dózisban adják be 6 óránként, 16 adagban a -8. és -5. napon. A buszulfán dózisait a farmakokinetikai adatok alapján módosítják a 600-900 ng/dl egyensúlyi állapot fenntartása érdekében. A betegeknek a görcsroham-profilaxist levetiracetámmal a buszulfán első adagja előtt el kell kezdeni, és a buszulfán utolsó adagja után 24 órával le kell állítani.

A melfalant 60 mg/m2 dózisban adják be intravénásan. 15-20 perc alatt a -4. és -2. napon, a Pediatric SCT Standards of Practice Manual szerint.

A fludarabint 30 mg/m2/nap IV dózisban, 30 percen keresztül, 5 adagban adják be a -8. és -4. napon.

A ciklofoszfamidot 50 mg/kg/nap IV dózisban adják be 2 órán keresztül, 4 adagban a -5. és -2. napon.

Az alanyok takrolimuszt és rövid kezelésű mikofenolátot kapnak az akut graft-versus-host betegség megelőzésére.

A tanulmány során a következő eljárásokat is elvégezzük.

Fizikális vizsgálatok és kórelőzmények Gyakori vérvizsgálatok a vérkép, a vérkémiai, a máj- és a veseműködés nyomon követésére Vérvizsgálatok a különböző vírusoknak való kitettség meghatározására, beleértve a hepatitist (májgyulladást) okozó vírusokat, az emberi immunhiányos vírust (HIV, vírus) ami AIDS-et okoz) és citomegalovírus Terhességi teszt fogamzóképes korú nőknél Csontvelő-biopsziák és aspirátumok Tüdő- és szívműködés monitorozására szolgáló vizsgálatok Kiértékelések és biopsziák a GVHD röntgensugarak, CT vagy MRI-vizsgálatok monitorozására a tumor mérésére 1, 3, 6 és 12 éves korban hónapig, majd ezt követően legalább évente.

Ha az alanyok beleegyeznek, hogy részt vegyenek ebben a kutatási vizsgálatban, több gyógyszert is kapnak az SCT előtt. Különféle módszereket alkalmaznak a gyógyszerek beadására, például PO, IV vagy Central Line elhelyezésre.