Badanie mające na celu zbadanie toksyczności allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych w przypadku nawrotu lub opornego na leczenie mięsaka Ewinga (Ewing/Allo)

W tym badaniu zbadana zostanie toksyczność stosowania allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych w leczeniu pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie ES i mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym. Dawcy będą składać się z dawców identycznych pod względem HLA lub dawców spokrewnionych lub niespokrewnionych z dopasowaniem 9/10 (A, B, C, DR, DQ). W szczególności zbadamy toksyczność allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych (SCT) w tej populacji pacjentów, w odniesieniu do częstości występowania ostrej GVHD stopnia 3-4 i częstości występowania śmiertelności związanej z przeszczepem po 100 dniach, stosując następujące plany leczenia.

Królicza globulina antytymocytowa (ATG; tymoglobulina) będzie podawana tylko niespokrewnionym biorcom przeszczepów w dawce 3 mg/kg/dobę i.v. przez 3 kolejne dni (dni od -8 do -6). Koński ATG w dawce 30mg/kg/dzień może być zastąpiony w przypadku ciężkiej reakcji alergicznej na króliczy ATG.

Busulfan (BU) zostanie podany w dawce 0,8 mg/kg dożylnie co 6 godzin, w 16 dawkach w dniach od -8 do -5. Dawki busulfanu będą modyfikowane w oparciu o dane farmakokinetyczne, aby utrzymać poziomy w stanie stacjonarnym 600-900 ng/dl. Pacjenci powinni rozpocząć profilaktykę napadów padaczkowych lewetyracetamem przed podaniem pierwszej dawki busulfanu i przerwać leczenie 24 godziny po przyjęciu ostatniej dawki busulfanu.

Melfalan będzie podawany w dawce 60 mg/m2 pc. dożylnie. przez 15-20 min w dniach od -4 do -2 zgodnie z Podręcznikiem Standardów Praktyki Pediatrycznej SCT.

Fludarabina będzie podawana w dawce 30 mg/m2 pc./dobę dożylnie przez 30 minut w 5 dawkach w dniach od -8 do -4.

Cyklofosfamid będzie podawany w dawce 50 mg/kg/dobę IV przez 2 godziny w 4 dawkach w dniach od -5 do -2.

Pacjenci otrzymają takrolimus i krótkoterminowy mykofenolan w ramach terapii profilaktycznej w przypadku ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi.

Następujące procedury zostaną również zakończone w trakcie tego badania.

Badania fizykalne i historia medyczna Częste badania krwi w celu monitorowania morfologii krwi, badań biochemicznych krwi, czynności wątroby i nerek Badania krwi w celu określenia narażenia na różne wirusy, w tym wirusy wywołujące zapalenie wątroby, ludzki wirus niedoboru odporności (HIV, wirus wywołującego AIDS) i wirusa cytomegalii Test ciążowy dla kobiet w wieku rozrodczym Biopsje szpiku kostnego i aspiraty Badania w celu monitorowania czynności płuc i serca Oceny i biopsje w celu monitorowania GVHD Zdjęcia rentgenowskie, tomografia komputerowa lub rezonans magnetyczny pod kątem pomiarów guza w 1, 3, 6 i 12 miesięcy, a następnie co najmniej raz w roku.

Jeśli badani wyrażą zgodę na udział w tym badaniu, otrzymają kilka leków przed SCT. Różne metody będą stosowane do podawania leków, takich jak umieszczenie PO, IV lub centralnej linii.