Studie zur Untersuchung der Toxizität einer allogenen Stammzelltransplantation bei rezidiviertem oder therapierefraktärem Ewing-Sarkom (Ewing/Allo)

Diese Studie wird die Toxizität der Verwendung einer allogenen Stammzelltransplantation zur Behandlung von Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem ES und Rhabdomyosarkom untersuchen. Die Spender bestehen entweder aus HLA-identischen oder 9/10 (A, B, C, DR, DQ) übereinstimmenden verwandten oder nicht verwandten Spendern. Insbesondere werden wir die Toxizität der allogenen Stammzelltransplantation (SCT) in dieser Patientenpopulation im Zusammenhang mit der Inzidenz von akuter GVHD Grad 3-4 und der Inzidenz von transplantationsbedingter Mortalität nach 100 Tagen unter Verwendung der folgenden Behandlungspläne untersuchen.

Kaninchen-Anti-Thymozyten-Globulin (ATG; Thymoglobulin) wird nur Transplantationsempfängern von nicht verwandten Spendern in einer Dosis von 3 mg/kg/Tag i.v. verabreicht. an 3 aufeinanderfolgenden Tagen (Tage -8 bis -6). Pferde-ATG in einer Dosis von 30 mg/kg/Tag kann im Falle einer schweren allergischen Reaktion auf Kaninchen-ATG ersetzt werden.

Busulfan (BU) wird in einer Dosis von 0,8 mg/kg i.v. alle 6 Stunden für 16 Dosen an den Tagen -8 bis -5 verabreicht. Busulfan-Dosen werden basierend auf pharmakokinetischen Daten modifiziert, um Steady-State-Spiegel von 600-900 ng/dl aufrechtzuerhalten. Die Patienten sollten vor der ersten Busulfan-Dosis mit der Anfallsprophylaxe mit Levetiracetam beginnen und 24 Stunden nach der letzten Busulfan-Dosis absetzen.

Melphalan wird in einer Dosis von 60 mg/m2 i.v. verabreicht. über 15-20 min an den Tagen -4 bis -2 gemäß dem Pädiatrischen SCT-Standards of Practice Manual.

Fludarabin wird in einer Dosis von 30 mg/m2/Tag i.v. über 30 Minuten für 5 Dosen an den Tagen -8 bis -4 verabreicht.

Cyclophosphamid wird in einer Dosis von 50 mg/kg/Tag i.v. über 2 Stunden für 4 Dosen an den Tagen -5 bis -2 verabreicht.

Die Probanden erhalten Tacrolimus und Kurzzeit-Mycophenolat zur prophylaktischen Therapie im Falle einer akuten Graft-versus-Host-Krankheit.

Die folgenden Verfahren werden auch während dieser Studie durchgeführt.

Körperliche Untersuchungen und Anamnese Häufige Bluttests zur Überwachung von Blutbild, Blutchemie, Leber- und Nierenfunktion Bluttests zur Bestimmung der Exposition gegenüber verschiedenen Viren, einschließlich Viren, die Hepatitis (Leberentzündung) verursachen, dem Humanen Immunschwächevirus (HIV, das Virus das AIDS verursacht) und Cytomegalovirus Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter Knochenmarkbiopsien und -aspirate Tests zur Überwachung der Lungen- und Herzfunktion Auswertungen und Biopsien zur Überwachung der GVHD Röntgenaufnahmen, CT- oder MRI-Scans für Tumormessungen bei 1, 3, 6 und 12 Monate und danach mindestens jährlich.

Wenn die Probanden der Teilnahme an dieser Forschungsstudie zustimmen, erhalten sie vor der SCT mehrere Medikamente. Zur Verabreichung von Medikamenten werden verschiedene Methoden verwendet, z. B. PO, IV oder die Platzierung über die Zentrallinie.