Studie for å undersøke toksisitet av allogen stamcelletransplantasjon for tilbakefall eller terapi refraktær Ewings Sarkom (Ewing/Allo)

Denne studien vil undersøke toksisiteten ved bruk av allogen stamcelletransplantasjon for behandling av personer med residiverende eller refraktær ES og rabdomyosarkom. Donorer vil bestå av enten HLA-identiske eller 9/10 (A, B, C, DR, DQ) matchede relaterte eller urelaterte givere. Spesifikt vil vi undersøke toksisiteten til allogen stamcelletransplantasjon (SCT) i denne pasientpopulasjonen, relatert til forekomsten av grad 3-4 akutt GVHD og forekomsten av transplantasjonsrelatert dødelighet etter 100 dager ved å bruke følgende behandlingsplaner.

Kanin-anti-tymocyttglobulin (ATG; tymoglobulin) vil kun gis til ubeslektede donortransplantasjonsmottakere i en dose på 3 mg/kg/dag I.V. i 3 dager på rad (dager -8 til -6). Heste-ATG i en dose på 30 mg/kg/dag kan erstattes ved alvorlig allergisk reaksjon på kanin-ATG.

Busulfan (BU) vil bli gitt i en dose på 0,8 mg/kg IV q 6 timer, i 16 doser på dag -8 til -5. Busulfan-doser vil bli modifisert basert på farmakokinetikkdata for å opprettholde steady state-nivåer på 600-900 ng/dl. Pasienter bør starte anfallsprofylakse med levetiracetam før første dose busulfan og seponeres 24 timer etter siste dose busulfan.

Melphalan vil bli gitt i en dose på 60 mg/m2 I.V. over 15-20 minutter på dag -4 til -2 i henhold til Pediatric SCT Standards of Practice Manual.

Fludarabin vil bli gitt i en dose på 30 mg/m2/dag IV over 30 minutter i 5 doser på dag -8 til -4.

Cyklofosfamid vil bli gitt i en dose på 50 mg/kg/dag IV over 2 timer i 4 doser på dag -5 til -2.

Forsøkspersonene vil motta takrolimus og kort kur mykofenolat for prohpylaktisk terapi ved akutt graft-versus-vert-sykdom.

Følgende prosedyrer vil også bli fullført gjennom denne studien.

Fysiske undersøkelser og medisinske historier Hyppige blodprøver for å overvåke blodtellinger, blodkjemi, lever- og nyrefunksjon Blodprøver for å bestemme eksponering for ulike virus, inkludert virus som forårsaker hepatitt (betennelse i leveren), humant immunsviktvirus (HIV, viruset) som forårsaker AIDS) og cytomegalovirus Graviditetstest for kvinner i fertil alder Benmargsbiopsier og aspirater Tester for å overvåke lunge- og hjertefunksjon Evalueringer og biopsier for å overvåke GVHD-røntgen, CT- eller MR-skanning for tumormålinger ved 1, 3, 6 og 12 måneder og deretter minst årlig.

Hvis forsøkspersonene godtar å delta i denne forskningsstudien, vil de motta flere medikamenter før SCT. Ulike metoder vil bli brukt for å administrere medisiner som PO, IV eller sentrallinjeplassering.