Tutkimus, jolla arvioidaan AOP2014:n itsehoitoa kynällä, kehitetty polysytemia vera -potilaiden hoitoon (PEN-PV)
Avoin, yksihaarainen, vaiheen III tutkimus, jossa arvioidaan AOP2014:n itsehoitoa esitäytetyllä kynällä, kehitetty polysytemia vera -potilaiden hoitoon
Polycythemia Vera (PV) on luuytimen kantasolujen sairaus, joka ilmenee punasolujen ja usein myös valkosolujen määrän rajuna lisääntymisenä. Veren "sakeneminen" solujen muuttuneen toiminnan yhteydessä aiheuttaa useita seurauksia, kuten kohonnutta verenpainetta, ihon kutinaa, väsymystä, häiriintynyttä verenkiertoa aivoissa sekä sormissa ja varpaissa sekä lisääntynyt valtimoiden ja varpaiden riski. laskimotromboosi (tromboosi on veritulpan muodostumista suoneen); kuten aivohalvaus, sydäninfarkti, syvä laskimotukos jaloissa. Jos verihiutaleiden määrä lisääntyy voimakkaasti, verenvuotojen riski kasvaa. Taudin edetessä pernan ja maksan koko kasvoi useimmissa tapauksissa ja luuytimessä on merkkejä fibroosista. Joissakin PV-tapauksissa voi esiintyä myöhemmän ajankohdan etenemistä leukemiaan (lisääntynyt valkosolujen muodostuminen).
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida AOP2014-itsehallinnon helppoutta käyttämällä erityisiä kyselylomakkeita.
- Turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi: haittatapahtumat (AE), laboratorioparametrit, EKG (EKG) koko tutkimuksen ajan.
- Veren tehokkuusparametrien Hct (hematokriitti), WBC (valkosolut) ja PLT:iden (verihiutaleet) ja pernan koon säilymisen arvioimiseksi (vertaamalla arvoja vierailulla P7 vs. käynnin P1 arvoihin).
- AOP2014:n itseantamisen toteutettavuuden arvioiminen: määritellään potilaiden kyvynä käyttää kynää itseannosteluvälineenä (käsiteltävyyden helppous, turvallisuus, siedettävyys ja teho).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
-
Vratsa, Bulgaria
- Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta
- LKH Graz
-
Innsbruck, Itävalta
- University Hospital Innsbruck
-
Linz, Itävalta
- Elisabethinen Hospital Linz
-
Salzburg, Itävalta
- Salzburg Regional Hospital
-
Vienna, Itävalta
- Medical University Vienna
-
Vienna, Itävalta
- Hanusch Hospital
-
Wels, Itävalta
- Hospital Wels-Grieskirchen
-
-
-
-
-
Katowice, Puola
- Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
-
Krakow, Puola
- University Hospital in Cracow
-
Lublin, Puola
- Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
-
Rzeszow, Puola
- Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
-
Torun, Puola
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
-
Warsaw, Puola
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Marseilles, Ranska
- Institute Paoli-Calmettes
-
Paris, Ranska
- Hospital Saint-Louis
-
Poitiers, Ranska
- Clinical Research Center CIC
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Slovakia
- University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
-
Bratislava, Slovakia
- Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
-
-
-
-
-
Brno, Tšekin tasavalta
- University Hospital Brno
-
Hradec Kralove, Tšekin tasavalta
- University Hospital Hradec Kralove
-
Prague, Tšekin tasavalta
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
Prague, Tšekin tasavalta
- University Hospital Královské Vinohrady
-
Prague, Tšekin tasavalta
- University Hospital Motol
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukraina
- Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
-
Dnipropetrovsk, Ukraina
- Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
-
Kiev, Ukraina
- National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
-
Lviv, Ukraina
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
-
Zhytomyr, Ukraina
- O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
-
Debrecen, Unkari
- University of Debrecen
-
Gyula, Unkari
- Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
-
Kaposvar, Unkari
- Kaposi Mór County Teaching Hospital
-
Szeged, Unkari
- University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, jotka joko suorittivat PROUD-PV-tutkimuksen 12 kuukautta kestäneen AOP2014-hoitoryhmän tai osallistuvat tällä hetkellä CONTINUATION-PV-tutkimukseen ja PROUD-PV-tutkimuksen "EoT-käynnillä" (hoidon päättymiskäynti) tai kaksi viikkoa sen jälkeen CONTINUATION-PV-tutkimuksen viimeinen arviointikäynti täyttää vähintään yksi seuraavista kriteereistä:
- Ainakin kaksi kolmesta pääparametrista normalisoituu (Hct (hematokriitti), PLT (verihiutaleet) ja valkosolut (valkosolut), jos nämä parametrit ovat kohtalaisesti kohonneet (Hct
- >35 %:n lasku vähintään kahdessa kolmesta pääparametrista (Hct, PLTs ja WBCs), jos nämä parametrit lisääntyivät voimakkaasti (Hct > 50%, WBCs > 20 x 109/L, PLTs > 600 x 109/L), PROUD-PV-tutkimuksen lähtötilanteessa TAI
- Pernan koon normalisoituminen, jos perna oli suurentunut PROUD-PV-tutkimuksen lähtötilanteessa, TAI
- Muuten selkeä, lääketieteellisesti todistettu hyöty AOP2014-hoidosta (esim. sairauteen liittyvien mikroverisuonioireiden normalisoituminen, JAK2:n (Januskinaasi 2) alleelitaakan merkittävä väheneminen).
- Allekirjoitettu kirjallinen ICF.
Poissulkemiskriteerit:
Peruuttamiskriteerit, jotka on määritelty PROUD-PV- ja CONTINUATION-PV-tutkimuksissa, jotka edellyttävät hoidon lopettamista.
- AOP2014-toksisuudesta ei toipuminen tasolle (yleensä luokka I), joka mahdollistaa hoidon jatkamisen.
- HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale) -pistemäärä 11 tai korkeampi jommallakummalla tai molemmilla ala-asteikoilla ja/tai kliinisesti merkittävän masennuksen tai itsemurha-ajatusten kehittyminen tai paheneminen.
- Progressiivinen ja kliinisesti merkitsevä maksaentsyymiarvojen nousu annoksen pienentämisestä huolimatta tai jos nousuun liittyy kohonnut bilirubiinitaso, kliinisesti merkittävän autoimmuunisairauden merkkejä tai oireita.
- Kliinisesti merkittävä uuden silmäsairauden kehittyminen tai olemassa olevan paheneminen tutkimuksen aikana.
- AOP2014:n tehon menetys tai muu vastaava tilanne, jossa tutkija ei odota hoidon jatkamisesta enempää hyötyä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Pegyloitu-proliini-interferoni-alfa-2b
Pegyloitu-proliini-interferoni alfa-2b esitäytetyssä kynässä, yksihaarainen
|
Koehenkilöt saavat jatkossakin annoksen, joka tuottaa optimaalisen taudin vasteen (hematokriitti [Hct]
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida AOP2014:n itsehallinnon helppous
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Arvioida AOP2014:n itsehallinnoinnin helppous henkilöstön ja potilaiden arvioimana erityisillä kyselylomakkeilla käyttämällä täydellisten onnistumis- ja epäonnistumisprosenttien määrää (määritelty yhteenvedon tilastoosiossa).
|
3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallinen Tapahtuma
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
joka toinen viikko käyttämällä erityisiä kyselylomakkeita
|
3 kuukautta
|
|
flebotomioiden määrä
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
joka toinen viikko
|
3 kuukautta
|
|
Taudin vaste
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Pääasiallinen tehon arviointikriteeri on taudin vaste, joka määritellään seuraavasti: • Hct (hematokriitti) < 45 % ilman flebotomiaa (vähintään 3 kuukautta edellisestä flebotomiasta). Hematologiset parametrit mitataan paikallisissa laboratorioissa kliinisissä paikoissa. |
3 kuukautta
|
|
Taudin vaste
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Pääasiallinen tehon arviointikriteeri on taudin vaste, joka määritellään seuraavasti: • PLT:t (Platelets) < 400 x 109/l. Hematologiset parametrit mitataan paikallisissa laboratorioissa kliinisissä paikoissa. |
3 kuukautta
|
|
Taudin vaste
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Pääasiallinen tehon arviointikriteeri on taudin vaste, joka määritellään seuraavasti: • Valkosolut (WBC) < 10 x 109/l. Hematologiset parametrit mitataan paikallisissa laboratorioissa kliinisissä paikoissa. |
3 kuukautta
|
|
veren parametrit
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
ensin kahdesti viikossa kuin kuukausittain Pääasiallinen tehon arviointikriteeri on taudin vaste, joka määritellään seuraavasti: • Hct< 45 % ilman flebotomiaa (vähintään 3 kuukautta edellisestä flebotomiasta). Hematologiset parametrit mitataan paikallisissa laboratorioissa kliinisissä paikoissa. |
3 kuukautta
|
|
veren parametrit
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
ensin kahdesti viikossa kuin kuukausittain Pääasiallinen tehon arviointikriteeri on taudin vaste, joka määritellään seuraavasti: • Valkosolut < 10 x 109/l. Hematologiset parametrit mitataan paikallisissa laboratorioissa kliinisissä paikoissa. |
3 kuukautta
|
|
veren parametrit
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
ensin kahdesti viikossa kuin kuukausittain Pääasiallinen tehon arviointikriteeri on taudin vaste, joka määritellään seuraavasti: • PLT:t < 400 x 109/l. Hematologiset parametrit mitataan paikallisissa laboratorioissa kliinisissä paikoissa. |
3 kuukautta
|
|
pernan koko
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
paikallisesti pernan koon (pituuden) mittaamiseen käytetään sonografiaa.
vierailulla 1 ja tutkimuksen lopussa (viikko 12)
|
3 kuukautta
|
|
sairauteen liittyviä oireita
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
joka toinen viikko käyttämällä erityisiä kyselylomakkeita
|
3 kuukautta
|
|
erityistä kiinnostavat protokollakohtaiset haittatapahtumat
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
joka toinen viikko käyttämällä erityisiä kyselylomakkeita
|
3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat
- Neoplasmat sivustoittain
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Myeloproliferatiiviset häiriöt
- Luuytimen kasvaimet
- Hematologiset kasvaimet
- Polysytemia Vera
- Polysytemia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Infektiota estävät aineet
- Viruksenvastaiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunologiset tekijät
- Interferonit
- Interferoni-alfa
- Interferoni alfa-2
Muut tutkimustunnusnumerot
- PEN-PV
- 2014-001356-31 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .