Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter beoordeling van de zelftoediening van AOP2014 met behulp van een pen, ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met polycythaemia vera (PEN-PV)

16 februari 2016 bijgewerkt door: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Een open-label, eenarmige, fase III-studie om de zelftoediening van AOP2014 te beoordelen met behulp van een voorgevulde pen, ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met polycythaemia vera

Polycythemia Vera (PV) is een ziekte van beenmergstamcellen die zich manifesteert in een drastische toename van rode bloedcellen en vaak ook van witte bloedcellen. De "verdikking" van het bloed in verband met een veranderde functie van de cellen heeft verschillende gevolgen zoals verhoogde bloeddruk, pruritus van de huid, vermoeidheid, verstoorde bloedcirculatie in zowel de hersenen als vingers en tenen en een verhoogd risico op arteriële en veneuze trombose (trombose is de vorming van een bloedstolsel in een vat); zoals beroerte, hartinfarct, diepe veneuze trombose in de benen. Bij een sterke stijging van het aantal bloedplaatjes is er een extra risico op bloedingen. Naarmate de ziekte vordert, nemen de milt en lever in de meeste gevallen toe en vertoont het beenmerg tekenen van fibrose. In sommige gevallen van PV kan op een later tijdstip progressie optreden naar leukemie (verhoogde vorming van witte bloedcellen).

Het doel van deze studie is om het gemak van zelftoediening van AOP2014 te beoordelen met behulp van speciale vragenlijsten.

  • Om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen: bijwerkingen (AE's), laboratoriumparameters, elektrocardiogram (ECG) tijdens het onderzoek.
  • Om het behoud van de bloedwerkzaamheidsparameters Hct (Hematocriet), WBC (witte bloedcellen) en PLT's (bloedplaatjes) en miltgrootte te beoordelen (vergelijking van waarden bij bezoek P7 versus waarden bij bezoek P1).
  • Om de haalbaarheid van zelftoediening van AOP2014 te beoordelen: gedefinieerd als het vermogen van de patiënten om de pen te gebruiken als hulpmiddel voor zelftoediening (hanteringsgemak, veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een eenarmige fase III-studie uitgevoerd bij patiënten die de AOP2014-arm van de PROUD-PV-studie hebben voltooid of momenteel deelnemen aan de CONTINUATION-PV-studie. Na ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) zullen ongeveer 30 patiënten achtereenvolgens worden ingeschreven in de studie op deelnemende locaties volgens de inclusie- en exclusiecriteria.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Vratsa, Bulgarije
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
  • Frankrijk
      • Marseilles, Frankrijk
        • Institute Paoli-Calmettes
      • Paris, Frankrijk
        • Hospital Saint-Louis
      • Poitiers, Frankrijk
        • Clinical Research Center CIC
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
      • Debrecen, Hongarije
        • University of Debrecen
      • Gyula, Hongarije
        • Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
      • Kaposvar, Hongarije
        • Kaposi Mór County Teaching Hospital
      • Szeged, Hongarije
        • University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
  • Oekraïne
      • Cherkasy, Oekraïne
        • Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
      • Dnipropetrovsk, Oekraïne
        • Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
      • Kiev, Oekraïne
        • National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
      • Lviv, Oekraïne
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
      • Zhytomyr, Oekraïne
        • O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk
        • LKH Graz
      • Innsbruck, Oostenrijk
        • University Hospital Innsbruck
      • Linz, Oostenrijk
        • Elisabethinen Hospital Linz
      • Salzburg, Oostenrijk
        • Salzburg Regional Hospital
      • Vienna, Oostenrijk
        • Medical University Vienna
      • Vienna, Oostenrijk
        • Hanusch Hospital
      • Wels, Oostenrijk
        • Hospital Wels-Grieskirchen
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
      • Krakow, Polen
        • University Hospital in Cracow
      • Lublin, Polen
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
      • Rzeszow, Polen
        • Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
      • Torun, Polen
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • Slowakije
      • Banska Bystrica, Slowakije
        • University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
      • Bratislava, Slowakije
        • Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
  • Tsjechische Republiek
      • Brno, Tsjechische Republiek
        • University Hospital Brno
      • Hradec Kralove, Tsjechische Republiek
        • University Hospital Hradec Králové
      • Prague, Tsjechische Republiek
        • Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Prague, Tsjechische Republiek
        • University hospital Kralovske Vinohrady
      • Prague, Tsjechische Republiek
        • University Hospital Motol

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 97 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten die ofwel de 12 maanden durende AOP2014-behandelingsarm van de PROUD-PV-studie hebben voltooid, ofwel momenteel deelnemen aan de CONTINUATION-PV, en bij het "EoT-bezoek" (End of treatment visit) van de PROUD-PV-studie of twee weken daarna het laatste beoordelingsbezoek van het CONTINUATION-PV-onderzoek, voldoen aan ten minste één van de volgende criteria:

    • Normalisatie van ten minste twee van de drie belangrijkste bloedparameters (Hct (Hematocriet), PLT's (bloedplaatjes) en WBC's (witte bloedcellen) als deze parameters matig verhoogd waren (Hct
    • >35% afname van ten minste twee van de drie belangrijkste bloedparameters (Hct, PLT's en WBC's) als deze parameters enorm waren verhoogd (Hct>50%, WBC's>20 x 109/L, PLT's >600 x 109/L), tijdens het basisbezoek van het PROUD-PV-onderzoek, OF
    • Normalisatie van de grootte van de milt, als de milt vergroot was tijdens het basisbezoek van het PROUD-PV-onderzoek, OF
    • Anders is er een duidelijk, medisch geverifieerd voordeel van behandeling met AOP2014 (bijv. normalisatie van ziektegerelateerde microvasculatoire symptomen, substantiële afname van JAK2 (Januskinase 2) allelische belasting).
  2. Ondertekend schriftelijk ICF.

Uitsluitingscriteria:

Ontwenningscriteria, zoals gespecificeerd in de PROUD-PV- en CONTINUATION-PV-onderzoeken, die stopzetting van de behandeling verplicht stellen.

  1. Niet-herstel van de AOP2014-gerelateerde toxiciteit tot graad (meestal graad I) die voortzetting van de behandeling mogelijk maakt.
  2. HADS-score (Hospital Anxiety and Depression Scale) van 11 of hoger op een of beide subschalen, en/of ontwikkeling of verergering van klinisch significante depressie of zelfmoordgedachten.
  3. Progressieve en klinisch significante stijging van leverenzymspiegels ondanks dosisverlaging, of als een dergelijke stijging gepaard gaat met een verhoogde bilirubinespiegel, tekenen of symptomen van een klinisch significante auto-immuunziekte.
  4. Klinisch significante ontwikkeling van een nieuwe oftalmologische aandoening, of verslechtering van een reeds bestaande aandoening, tijdens het onderzoek.
  5. Verlies van werkzaamheid van AOP2014 of een vergelijkbare situatie waarin de onderzoeker geen verdere voordelen van voortzetting van de behandeling verwacht.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Gepegyleerd-Proline-Interferon alfa-2b
Gepegyleerd-proline-interferon alfa-2b in een enkele arm voorgevulde pen
Geneesmiddel: Gepegyleerd-proline-interferon alfa-2b in een voorgevulde pen
Proefpersonen zullen de dosering blijven krijgen die de optimale ziekterespons geeft (hematocriet [Hct]
Andere namen:
  • AOP2014

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het gemak van zelfbeheer van AOP2014 te evalueren
Tijdsspanne: 3 maanden
Om het gemak van zelftoediening van AOP2014 te evalueren, zoals beoordeeld door personeel en patiënten met behulp van speciale vragenlijsten, met behulp van percentages van volledig succes en mislukkingspercentages (gedefinieerd in het statistische gedeelte van de samenvatting).
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Nadelige gebeurtenis
Tijdsspanne: 3 maanden
tweewekelijks, met behulp van speciale vragenlijsten
3 maanden
aantal aderlatingen
Tijdsspanne: 3 maanden
tweewekelijks
3 maanden
Ziekte reactie
Tijdsspanne: 3 maanden

Het belangrijkste criterium voor de evaluatie van de werkzaamheid is de ziekterespons, gedefinieerd als:

• Hct (Hematocriet) < 45% zonder aderlaten (minstens 3 maanden sinds de laatste aderlaten).

De hematologische parameters zullen worden gemeten door de lokale laboratoria op klinische locaties.
3 maanden
Ziekte reactie
Tijdsspanne: 3 maanden

Het belangrijkste criterium voor de evaluatie van de werkzaamheid is de ziekterespons, gedefinieerd als:

• PLT's (bloedplaatjes) < 400 x 109/L. De hematologische parameters zullen worden gemeten door de lokale laboratoria op klinische locaties.
3 maanden
Ziekte reactie
Tijdsspanne: 3 maanden

Het belangrijkste criterium voor de evaluatie van de werkzaamheid is de ziekterespons, gedefinieerd als:

• WBC's (witte bloedcellen) < 10 x 109/L. De hematologische parameters zullen worden gemeten door de lokale laboratoria op klinische locaties.
3 maanden
bloed parameters
Tijdsspanne: 3 maanden

eerst tweewekelijks dan maandelijks

Het belangrijkste criterium voor de evaluatie van de werkzaamheid is de ziekterespons, gedefinieerd als:

• Hct< 45% zonder aderlaten (minstens 3 maanden sinds de laatste aderlaten). De hematologische parameters zullen worden gemeten door de lokale laboratoria op klinische locaties.
3 maanden
bloed parameters
Tijdsspanne: 3 maanden

eerst tweewekelijks dan maandelijks

Het belangrijkste criterium voor de evaluatie van de werkzaamheid is de ziekterespons, gedefinieerd als:

• WBC's < 10 x 109/L. De hematologische parameters zullen worden gemeten door de lokale laboratoria op klinische locaties.
3 maanden
bloed parameters
Tijdsspanne: 3 maanden

eerst tweewekelijks dan maandelijks

Het belangrijkste criterium voor de evaluatie van de werkzaamheid is de ziekterespons, gedefinieerd als:

• PLT's < 400 x 109/L. De hematologische parameters zullen worden gemeten door de lokale laboratoria op klinische locaties.
3 maanden
milt grootte
Tijdsspanne: 3 maanden
lokaal zal echografie worden gebruikt voor het meten van de miltgrootte (lengte). bij bezoek 1 en aan het einde van het onderzoek (week 12)
3 maanden
ziektegerelateerde symptomen
Tijdsspanne: 3 maanden
tweewekelijks, met behulp van speciale vragenlijsten
3 maanden
protocolspecifieke ongewenste voorvallen van speciaal belang
Tijdsspanne: 3 maanden
tweewekelijks, met behulp van speciale vragenlijsten
3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Medewerkers

PharmaEssentia Corporation (Co-Sponsor for USA)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 augustus 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

14 augustus 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

17 februari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 februari 2016

Laatst geverifieerd

1 februari 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PEN-PV
  • 2014-001356-31 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Polycytemie Vera

Klinische onderzoeken op Gepegyleerd-proline-interferon alfa-2b in een voorgevulde pen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren