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Studio per valutare l'autosomministrazione di AOP2014 utilizzando una penna, sviluppato per il trattamento dei pazienti con policitemia vera (PEN-PV)

16 febbraio 2016 aggiornato da: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Uno studio di fase III in aperto, a braccio singolo, per valutare l'autosomministrazione di AOP2014 utilizzando una penna preriempita, sviluppata per il trattamento di pazienti affetti da policitemia vera

La policitemia vera (PV) è una malattia delle cellule staminali del midollo osseo che si manifesta con un drastico aumento dei globuli rossi e frequentemente anche dei globuli bianchi. L '"ispessimento" del sangue in relazione a una funzione modificata delle cellule ha diverse conseguenze come aumento della pressione sanguigna, prurito della pelle, affaticamento, circolazione sanguigna disturbata nel cervello e nelle dita delle mani e dei piedi e un aumento del rischio di malattie arteriose e trombosi venosa (la trombosi è la formazione di un coagulo di sangue in un vaso); come ictus, infarto cardiaco, trombosi venosa profonda nelle gambe. In caso di forte aumento delle piastrine vi è un ulteriore rischio di sanguinamento. Con il progredire della malattia, nella maggior parte dei casi le dimensioni della milza e del fegato aumentano e il midollo osseo mostra segni di fibrosi. In alcuni casi di PV può verificarsi una progressione in un momento successivo che porta a una leucemia (aumento della formazione di globuli bianchi).

Lo scopo di questo studio è valutare la facilità di autosomministrazione di AOP2014 utilizzando questionari dedicati.

  • Per valutare la sicurezza e la tollerabilità: eventi avversi (AE), parametri di laboratorio, elettrocardiogramma (ECG) durante lo studio.
  • Valutare il mantenimento dei parametri di efficacia ematica Hct (ematocrito), globuli bianchi (globuli bianchi) e PLT (piastrine) e dimensioni della milza (confrontando i valori alla visita P7 rispetto ai valori alla visita P1).
  • Valutare la fattibilità dell'autosomministrazione di AOP2014: definita come la capacità dei pazienti di utilizzare la penna come strumento di autosomministrazione (facilità di manipolazione, sicurezza, tollerabilità ed efficacia).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase III, a braccio singolo, eseguito su pazienti che hanno completato il braccio AOP2014 dello studio PROUD-PV o stanno attualmente partecipando allo studio CONTINUATION-PV. Dopo aver firmato il modulo di consenso informato (ICF), circa 30 pazienti saranno arruolati consecutivamente nello studio presso i centri partecipanti secondo i criteri di inclusione ed esclusione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Graz, Austria
        • LKH Graz
      • Innsbruck, Austria
        • University Hospital Innsbruck
      • Linz, Austria
        • Elisabethinen Hospital Linz
      • Salzburg, Austria
        • Salzburg Regional Hospital
      • Vienna, Austria
        • Medical University Vienna
      • Vienna, Austria
        • Hanusch Hospital
      • Wels, Austria
        • Hospital Wels-Grieskirchen
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Vratsa, Bulgaria
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
  • Francia
      • Marseilles, Francia
        • Institute Paoli-Calmettes
      • Paris, Francia
        • Hospital Saint-Louis
      • Poitiers, Francia
        • Clinical Research Center CIC
  • Polonia
      • Katowice, Polonia
        • Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
      • Krakow, Polonia
        • University Hospital in Cracow
      • Lublin, Polonia
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
      • Rzeszow, Polonia
        • Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
      • Torun, Polonia
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
      • Warsaw, Polonia
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • Repubblica Ceca
      • Brno, Repubblica Ceca
        • University Hospital Brno
      • Hradec Kralove, Repubblica Ceca
        • University hospital Hradec Králové
      • Prague, Repubblica Ceca
        • Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Prague, Repubblica Ceca
        • University Hospital Kralovske Vinohrady
      • Prague, Repubblica Ceca
        • University Hospital Motol
  • Slovacchia
      • Banska Bystrica, Slovacchia
        • University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
      • Bratislava, Slovacchia
        • Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
  • Ucraina
      • Cherkasy, Ucraina
        • Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
      • Dnipropetrovsk, Ucraina
        • Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
      • Kiev, Ucraina
        • National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
      • Lviv, Ucraina
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
      • Zhytomyr, Ucraina
        • O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
      • Debrecen, Ungheria
        • University of Debrecen
      • Gyula, Ungheria
        • Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
      • Kaposvar, Ungheria
        • Kaposi Mór County Teaching Hospital
      • Szeged, Ungheria
        • University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 97 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti che hanno completato il braccio di trattamento AOP2014 di 12 mesi dello studio PROUD-PV, o stanno attualmente partecipando allo studio CONTINUATION-PV e alla "visita EoT" (visita di fine trattamento) dello studio PROUD-PV o due settimane dopo l'ultima visita di valutazione dello studio CONTINUATION-PV, soddisfano almeno uno dei seguenti criteri:

    • Normalizzazione di almeno due dei tre principali parametri ematici (Hct (ematocrito), PLT (piastrine) e WBC (globuli bianchi) se questi parametri erano moderatamente aumentati (Hct
    • riduzione >35% di almeno due dei tre principali parametri ematici (Hct, PLT e WBC) se questi parametri sono stati aumentati in modo massiccio (Hct>50%, WBC>20 x 109/L, PLT >600 x 109/L), alla visita basale dello studio PROUD-PV, OPPURE
    • Normalizzazione delle dimensioni della milza, se la milza era ingrandita alla visita basale dello studio PROUD-PV, OPPURE
    • In caso contrario, un chiaro vantaggio clinicamente verificato dal trattamento con AOP2014 (ad es. normalizzazione dei sintomi microvascolari correlati alla malattia, sostanziale diminuzione del carico allelico di JAK2 (Januskinase 2).
  2. Firmato scritto ICF.

Criteri di esclusione:

Criteri di sospensione, come specificato negli studi PROUD-PV e CONTINUATION-PV, che impongono l'interruzione del trattamento.

  1. Mancato recupero dalle tossicità correlate all'AOP2014 al grado (di solito, Grado I) che consente la continuazione del trattamento.
  2. Punteggio HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale) di 11 o superiore su una o entrambe le sottoscale e/o sviluppo o peggioramento di depressione clinicamente significativa o pensieri suicidari.
  3. Aumento progressivo e clinicamente significativo dei livelli degli enzimi epatici nonostante la riduzione della dose, o se tale aumento è accompagnato da un aumento del livello di bilirubina, qualsiasi segno o sintomo di una malattia autoimmune clinicamente significativa.
  4. Sviluppo clinicamente significativo di un nuovo disturbo oftalmologico, o peggioramento di uno preesistente, durante lo studio.
  5. Perdita di efficacia di AOP2014 o qualsiasi situazione comparabile in cui lo sperimentatore non si aspetta ulteriori benefici dalla continuazione del trattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Pegilato-Prolina-Interferone alfa-2b
Pegylated-Proline-Interferon alpha-2b in un braccio singolo della penna preriempita
Droga: Pegylated-Proline-Interferon alpha-2b in una penna preriempita
I soggetti continueranno a ricevere il dosaggio che fornisce la risposta ottimale alla malattia (ematocrito [Hct]
Altri nomi:
  • AOP2014

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la facilità di autosomministrazione di AOP2014
Lasso di tempo: 3 mesi
Valutare la facilità di autosomministrazione di AOP2014 valutata dal personale e dai pazienti utilizzando questionari dedicati, utilizzando i tassi di pieno successo e i tassi di fallimento (definiti nella sezione statistica della sinossi).
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evento avverso
Lasso di tempo: 3 mesi
bisettimanale, utilizzando questionari dedicati
3 mesi
numero di flebotomie
Lasso di tempo: 3 mesi
bisettimanale
3 mesi
Risposta alla malattia
Lasso di tempo: 3 mesi

Il principale criterio di valutazione dell'efficacia sarà la risposta alla malattia definita come:

• Hct (ematocrito) < 45% senza flebotomia (almeno 3 mesi dall'ultima flebotomia).

I parametri ematologici saranno misurati dai laboratori locali presso i siti clinici.
3 mesi
Risposta alla malattia
Lasso di tempo: 3 mesi

Il principale criterio di valutazione dell'efficacia sarà la risposta alla malattia definita come:

• PLT (piastrine) < 400 x 109/L. I parametri ematologici saranno misurati dai laboratori locali presso i siti clinici.
3 mesi
Risposta alla malattia
Lasso di tempo: 3 mesi

Il principale criterio di valutazione dell'efficacia sarà la risposta alla malattia definita come:

• GB (globuli bianchi) < 10 x 109/L. I parametri ematologici saranno misurati dai laboratori locali presso i siti clinici.
3 mesi
parametri del sangue
Lasso di tempo: 3 mesi

prima bisettimanale poi mensile

Il principale criterio di valutazione dell'efficacia sarà la risposta alla malattia definita come:

• Hct<45% senza flebotomia (almeno 3 mesi dall'ultima flebotomia). I parametri ematologici saranno misurati dai laboratori locali presso i siti clinici.
3 mesi
parametri del sangue
Lasso di tempo: 3 mesi

prima bisettimanale poi mensile

Il principale criterio di valutazione dell'efficacia sarà la risposta alla malattia definita come:

• GB < 10 x 109/L. I parametri ematologici saranno misurati dai laboratori locali presso i siti clinici.
3 mesi
parametri del sangue
Lasso di tempo: 3 mesi

prima bisettimanale poi mensile

Il principale criterio di valutazione dell'efficacia sarà la risposta alla malattia definita come:

• PLT < 400 x 109/L. I parametri ematologici saranno misurati dai laboratori locali presso i siti clinici.
3 mesi
dimensioni della milza
Lasso di tempo: 3 mesi
localmente, verrà utilizzata l'ecografia per misurare le dimensioni della milza (lunghezza). alla Visita 1 e alla Fine dello studio (settimana 12)
3 mesi
sintomi correlati alla malattia
Lasso di tempo: 3 mesi
bisettimanale, utilizzando questionari dedicati
3 mesi
eventi avversi specifici del protocollo di particolare interesse
Lasso di tempo: 3 mesi
bisettimanale, utilizzando questionari dedicati
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Collaboratori

PharmaEssentia Corporation (Co-Sponsor for USA)

Investigatori

  • Investigatore principale: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

14 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

17 febbraio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 febbraio 2016

Ultimo verificato

1 febbraio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PEN-PV
  • 2014-001356-31 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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