使用笔评估 AOP2014 自我管理的研究，开发用于治疗真性红细胞增多症患者 (PEN-PV)
2016年2月16日 更新者：AOP Orphan Pharmaceuticals AG
一项开放标签、单组、III 期研究，以评估使用预填充笔自我管理 AOP2014，开发用于治疗真性红细胞增多症患者
真性红细胞增多症 (PV) 是一种骨髓干细胞疾病，表现为红细胞急剧增加，白细胞也经常增加。 与细胞功能改变相关的血液“变稠”会产生多种后果，例如血压升高、皮肤瘙痒、疲劳、大脑以及手指和脚趾的血液循环紊乱以及动脉和静脉血栓形成（血栓形成是血管中血块的形成）；比如中风、心肌梗塞、腿部深静脉血栓。 如果血小板大量增加，则有额外的出血风险。 随着疾病的进展，在大多数情况下，脾脏和肝脏的体积会增大，并且骨髓会出现纤维化迹象。 在某些 PV 病例中，可能会在稍后的时间点进展为白血病（白细胞形成增加）。
本研究的目的是使用专用问卷评估 AOP2014 自我管理的难易程度。
- 评估安全性和耐受性：整个研究过程中的不良事件 (AE)、实验室参数、心电图 (ECG)。
- 评估血液功效参数 Hct（血细胞比容）、WBC（白细胞）和 PLT（血小板）和脾脏大小（比较访问 P7 的值与访问 P1 的值）的维持情况。
- 评估 AOP2014 自我管理的可行性：定义为患者使用笔作为自我管理工具的能力（易于操作、安全、耐受性和有效性）。
研究概览
详细说明
这是一项 III 期单组研究，在完成 PROUD-PV 研究的 AOP2014 组或目前正在参与 CONTINUATION-PV 研究的患者中进行。
在签署知情同意书（ICF）后，将根据纳入和排除标准在参与地点连续招募约30名患者进入研究。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Cherkasy、乌克兰
- Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
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Dnipropetrovsk、乌克兰
- Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
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Kiev、乌克兰
- National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
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Lviv、乌克兰
- Institute of blood pathology and transfusion medicine
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Zhytomyr、乌克兰
- O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
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Sofia、保加利亚
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
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Vratsa、保加利亚
- Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
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Budapest、匈牙利
- St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
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Debrecen、匈牙利
- University of Debrecen
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Gyula、匈牙利
- Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
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Kaposvar、匈牙利
- Kaposi Mór County Teaching Hospital
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Szeged、匈牙利
- University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
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Graz、奥地利
- LKH Graz
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Innsbruck、奥地利
- University Hospital Innsbruck
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Linz、奥地利
- Elisabethinen Hospital Linz
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Salzburg、奥地利
- Salzburg Regional Hospital
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Vienna、奥地利
- Medical University Vienna
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Vienna、奥地利
- Hanusch Hospital
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Wels、奥地利
- Hospital Wels-Grieskirchen
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Brno、捷克共和国
- University Hospital Brno
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Hradec Kralove、捷克共和国
- University Hospital Hradec Kralove
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Prague、捷克共和国
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
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Prague、捷克共和国
- University Hospital Kralovske Vinohrady
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Prague、捷克共和国
- University Hospital Motol
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Banska Bystrica、斯洛伐克
- University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
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Bratislava、斯洛伐克
- Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
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Marseilles、法国
- Institute Paoli-Calmettes
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Paris、法国
- Hospital Saint-Louis
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Poitiers、法国
- Clinical Research Center CIC
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Katowice、波兰
- Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
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Krakow、波兰
- University Hospital in Cracow
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Lublin、波兰
- Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
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Rzeszow、波兰
- Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
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Torun、波兰
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
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Warsaw、波兰
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 97年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
完成 PROUD-PV 研究的 12 个月 AOP2014 治疗组，或目前正在参加 CONTINUATION-PV，并且在 PROUD-PV 研究的“EoT 访问”（治疗结束访问）或两周后的患者CONTINUATION-PV 研究的最后一次评估访问，至少满足以下标准之一：
- 如果三个主要血液参数（Hct（血细胞比容）、PLT（血小板）和 WBC（白细胞））适度增加（Hct
- 如果三个主要血液参数（Hct、PLT 和 WBC）大幅增加（Hct>50%，WBC>20 x 109/L，PLT >600 x 109/L），则这些参数至少有两个降低 >35%，在 PROUD-PV 研究的基线访视时，或
- 脾脏大小正常化，如果脾脏在 PROUD-PV 研究的基线访视时增大，或者
- 否则，AOP2014 治疗的明确、经医学验证的益处（例如 疾病相关的微血管症状正常化，JAK2（Januskinase 2）等位基因负荷显着降低）。
- 签署书面 ICF。
排除标准：
退出标准，如 PROUD-PV 和 CONTINUATION-PV 研究中指定的那样，要求停止治疗。
- 未从 AOP2014 相关毒性恢复到允许继续治疗的等级（通常为 I 级）。
- HADS（医院焦虑和抑郁量表）在其中一个或两个分量表上得分为 11 分或更高，和/或临床上显着的抑郁症或自杀念头的发展或恶化。
- 尽管剂量减少，但肝酶水平进行性和临床显着增加，或者如果这种增加伴随着胆红素水平增加，临床上显着的自身免疫性疾病的任何体征或症状。
- 在研究期间出现具有临床意义的新眼科疾病，或先前存在的疾病恶化。
- AOP2014 的疗效丧失或任何类似的情况，研究者预计继续治疗不会有进一步的好处。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：聚乙二醇化-脯氨酸-干扰素 alpha-2b
预填充笔单臂中的聚乙二醇脯氨酸干扰素 alpha-2b
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受试者将继续接受提供最佳疾病反应的剂量（血细胞比容 [Hct]
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估 AOP2014 的自我管理难易程度
大体时间：3个月
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评估 AOP2014 自我管理的难易程度，由工作人员和患者使用专门的问卷进行评估，使用完全成功率和失败率（在概要的统计部分中定义）。
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件
大体时间：3个月
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每两周一次，使用专门的调查问卷
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3个月
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放血次数
大体时间：3个月
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双周刊
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3个月
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疾病反应
大体时间：3个月
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主要疗效评价标准将疾病反应定义为： • Hct（血细胞比容）< 45%，未进行静脉切开术（距离上次静脉切开术至少 3 个月）。 血液学参数将由临床地点的当地实验室测量。 |
3个月
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疾病反应
大体时间：3个月
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主要疗效评价标准将疾病反应定义为： • PLT（血小板）< 400 x 109/L。 血液学参数将由临床地点的当地实验室测量。 |
3个月
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疾病反应
大体时间：3个月
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主要疗效评价标准将疾病反应定义为： • WBC（白细胞）< 10 x 109/L。 血液学参数将由临床地点的当地实验室测量。 |
3个月
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血液参数
大体时间：3个月
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先是每两周一次，而不是每月一次 主要疗效评价标准将疾病反应定义为： • Hct< 45% 未进行静脉切开术（距离上次静脉切开术至少 3 个月）。 血液学参数将由临床地点的当地实验室测量。 |
3个月
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血液参数
大体时间：3个月
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先是每两周一次，而不是每月一次 主要疗效评价标准将疾病反应定义为： • 白细胞< 10 x 109/L。 血液学参数将由临床地点的当地实验室测量。 |
3个月
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血液参数
大体时间：3个月
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先是每两周一次，而不是每月一次 主要疗效评价标准将疾病反应定义为： • PLT< 400 x 109/L。 血液学参数将由临床地点的当地实验室测量。 |
3个月
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脾脏大小
大体时间：3个月
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在当地，超声波将用于测量脾脏大小（长度）。
在访问 1 和研究结束时（第 12 周）
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3个月
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疾病相关症状
大体时间：3个月
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每两周一次，使用专门的调查问卷
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3个月
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特别关注的特定方案不良事件
大体时间：3个月
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每两周一次，使用专门的调查问卷
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3个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Heinz Gisslinger, MD、Med Uni Wien
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年7月1日
初级完成 (实际的)
2015年12月1日
研究完成 (实际的)
2015年12月1日
研究注册日期
首次提交
2015年6月12日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月12日
首次发布 (估计)
2015年8月14日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年2月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年2月16日
最后验证
2016年2月1日
更多信息
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