真性多血症患者の治療のために開発された、ペンを使用した AOP2014 の自己投与を評価するための研究 (PEN-PV)
真性多血症患者の治療のために開発された、プレフィルドペンを使用した AOP2014 の自己投与を評価するための非盲検、単一群、第 III 相試験
真性赤血球増加症 (PV) は、骨髄幹細胞の疾患であり、赤血球およびしばしば白血球の急激な増加を示します。 細胞の機能の変化に関連する血液の「濃化」は、血圧の上昇、皮膚のかゆみ、疲労、脳や手足の血液循環の乱れ、動脈硬化のリスクの増加など、いくつかの結果をもたらします。静脈血栓症（血栓症は血管内の血栓の形成です）;脳卒中、心筋梗塞、脚の深部静脈血栓症など。 血小板が急激に増加すると、出血のリスクがさらに高まります。 病気が進行するにつれて、ほとんどの場合、脾臓と肝臓のサイズが増加し、骨髄は線維症の徴候を示します。 PV のいくつかのケースでは、後の時点で白血病への進行 (白血球の形成の増加) が発生する可能性があります。
この研究の目的は、専用のアンケートを使用して AOP2014 自己管理の容易さを評価することです。
- 安全性と忍容性を評価するため: 有害事象 (AEs)、実験室パラメーター、研究全体の心電図 (ECG)。
- 血液有効性パラメーターHct（ヘマトクリット）、WBC（白血球）、PLT（血小板）、および脾臓サイズの維持を評価する（訪問P7の値と訪問P1の値の比較）。
- AOP2014 自己投与の実現可能性を評価するには: 自己投与ツールとしてペンを使用する患者の能力として定義されます (取り扱いの容易さ、安全性、忍容性および有効性)。
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Cherkasy、ウクライナ
- Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
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Dnipropetrovsk、ウクライナ
- Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
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Kiev、ウクライナ
- National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
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Lviv、ウクライナ
- Institute of blood pathology and transfusion medicine
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Zhytomyr、ウクライナ
- O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
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Graz、オーストリア
- LKH Graz
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Innsbruck、オーストリア
- University Hospital Innsbruck
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Linz、オーストリア
- Elisabethinen Hospital Linz
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Salzburg、オーストリア
- Salzburg Regional Hospital
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Vienna、オーストリア
- Medical University Vienna
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Vienna、オーストリア
- Hanusch Hospital
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Wels、オーストリア
- Hospital Wels-Grieskirchen
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Banska Bystrica、スロバキア
- University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
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Bratislava、スロバキア
- Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
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Brno、チェコ共和国
- University Hospital Brno
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Hradec Kralove、チェコ共和国
- University hospital Hradec Králové
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Prague、チェコ共和国
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
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Prague、チェコ共和国
- University Hospital Kralovske Vinohrady
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Prague、チェコ共和国
- University Hospital Motol
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Budapest、ハンガリー
- St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
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Debrecen、ハンガリー
- University of Debrecen
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Gyula、ハンガリー
- Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
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Kaposvar、ハンガリー
- Kaposi Mór County Teaching Hospital
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Szeged、ハンガリー
- University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
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Marseilles、フランス
- Institute Paoli-Calmettes
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Paris、フランス
- Hospital Saint-Louis
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Poitiers、フランス
- Clinical Research Center CIC
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Sofia、ブルガリア
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
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Vratsa、ブルガリア
- Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
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Katowice、ポーランド
- Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
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Krakow、ポーランド
- University Hospital in Cracow
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Lublin、ポーランド
- Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
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Rzeszow、ポーランド
- Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
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Torun、ポーランド
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
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Warsaw、ポーランド
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
-PROUD-PV研究の12か月のAOP2014治療群を完了したか、現在CONTINUATION-PVに参加している患者、およびPROUD-PV研究の「EoT訪問」（治療訪問の終了）または2週間後CONTINUATION-PV 試験の最後の評価訪問で、以下の基準の少なくとも 1 つを満たします。
- 3 つの主要な血液パラメータ (Hct (ヘマトクリット)、PLT (血小板)、および WBC (白血球) が中程度に増加した場合) のうち少なくとも 2 つの正常化 (Hct
- 3 つの主要な血液パラメーター (Hct、PLT、および WBC) のうち少なくとも 2 つが大幅に増加した場合 (Hct>50%、WBCs>20 x 109/L、PLTs >600 x 109/L)、35% を超える減少、 PROUD-PV試験のベースライン訪問時、または
- PROUD-PV試験のベースライン来院時に脾臓が肥大していた場合、脾臓サイズの正常化、または
- それ以外の場合、AOP2014 による治療による明確で医学的に検証された利点 (例: 疾患関連の微小血管症状の正常化、JAK2 (ヤヌスキナーゼ 2) 対立遺伝子負荷の大幅な減少)。
- 署名された書面による ICF。
除外基準:
PROUD-PV および CONTINUATION-PV 研究で指定されている離脱基準は、治療の中止を義務付けています。
- AOP2014関連の毒性から、治療の継続を可能にする等級（通常は等級I）まで回復しない。
- サブスケールのいずれかまたは両方で 11 以上の HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale) スコア、および/または臨床的に重大なうつ病または自殺念慮の発症または悪化。
- 用量を減らしたにもかかわらず、進行性かつ臨床的に有意な肝酵素レベルの上昇、またはそのような上昇がビリルビンレベルの上昇を伴う場合、臨床的に重大な自己免疫疾患の徴候または症状。
- -研究中の新しい眼科疾患の臨床的に重要な発症、または既存の疾患の悪化。
- -AOP2014の有効性の喪失、または治験責任医師が治療継続のさらなる利益を期待しない同等の状況。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：ペグ化-プロリン-インターフェロンα-2b
ペグ化-プロリン-インターフェロン α-2b をプレフィルド ペンのシングル アームに
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被験者は、最適な疾患反応（ヘマトクリット [Hct]
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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AOP2014 の自己管理の容易さを評価する
時間枠：3ヶ月
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スタッフと患者が専用のアンケートを使用して評価した AOP2014 の自己管理の容易さを、完全な成功率と失敗率 (概要の統計セクションで定義) を使用して評価します。
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：3ヶ月
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隔週、専用アンケートを使用
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3ヶ月
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瀉血の回数
時間枠：3ヶ月
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隔週
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3ヶ月
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疾患反応
時間枠：3ヶ月
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主な有効性評価基準は、次のように定義される疾患反応です。 • 瀉血なしで Hct (ヘマトクリット) < 45% (最後の瀉血から少なくとも 3 か月)。 血液学的パラメータは、臨床現場の地元の研究所によって測定されます。 |
3ヶ月
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疾患反応
時間枠：3ヶ月
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主な有効性評価基準は、次のように定義される疾患反応です。 • PLT (血小板) < 400 x 109/L。 血液学的パラメータは、臨床現場の地元の研究所によって測定されます。 |
3ヶ月
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疾患反応
時間枠：3ヶ月
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主な有効性評価基準は、次のように定義される疾患反応です。 • WBC (白血球) < 10 x 109/L。 血液学的パラメータは、臨床現場の地元の研究所によって測定されます。 |
3ヶ月
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血液パラメータ
時間枠：3ヶ月
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毎月より最初の隔週 主な有効性評価基準は、次のように定義される疾患反応です。 • 瀉血なしで Hct < 45% (最後の瀉血から少なくとも 3 か月)。 血液学的パラメータは、臨床現場の地元の研究所によって測定されます。 |
3ヶ月
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血液パラメータ
時間枠：3ヶ月
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毎月より最初の隔週 主な有効性評価基準は、次のように定義される疾患反応です。 • WBC < 10 x 109/L。 血液学的パラメータは、臨床現場の地元の研究所によって測定されます。 |
3ヶ月
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血液パラメータ
時間枠：3ヶ月
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毎月より最初の隔週 主な有効性評価基準は、次のように定義される疾患反応です。 • PLT < 400 x 109/L。 血液学的パラメータは、臨床現場の地元の研究所によって測定されます。 |
3ヶ月
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脾臓の大きさ
時間枠：3ヶ月
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局所的に、超音波検査を使用して脾臓のサイズ (長さ) を測定します。
訪問1時および研究終了時（12週目）
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3ヶ月
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病気に関連する症状
時間枠：3ヶ月
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隔週、専用アンケートを使用
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3ヶ月
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特に関心のあるプロトコル固有の有害事象
時間枠：3ヶ月
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隔週、専用アンケートを使用
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3ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Heinz Gisslinger, MD、Med Uni Wien
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PEN-PV
- 2014-001356-31 (EudraCT番号)
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