Studie k posouzení samoaplikace AOP2014 pomocí pera, vyvinutého pro léčbu pacientů s polycytemií vera (PEN-PV)
Otevřená jednoramenná studie fáze III k posouzení samoaplikace AOP2014 pomocí předplněného pera, vyvinutá pro léčbu pacientů s polycytemií Vera
Polycythemia Vera (PV) je onemocnění kmenových buněk kostní dřeně, které se projevuje drastickým nárůstem červených krvinek a často i bílých krvinek. „Zhoustnutí“ krve ve spojení se změněnou funkcí buněk má několik důsledků, jako je zvýšený krevní tlak, svědění kůže, únava, narušený krevní oběh v mozku i prstech na rukou a nohou a zvýšené riziko arteriálních a žilní trombóza (trombóza je tvorba krevní sraženiny v cévě); jako mrtvice, srdeční infarkt, hluboká žilní trombóza na nohou. V případě silného nárůstu krevních destiček existuje další riziko krvácení. Jak onemocnění postupuje, velikost sleziny a jater se ve většině případů zvětšuje a kostní dřeň vykazuje známky fibrózy. V některých případech PV může později dojít k progresi v leukémii (zvýšená tvorba bílých krvinek).
Cílem této studie je zhodnotit snadnost samoadministrace AOP2014 pomocí specializovaných dotazníků.
- Pro posouzení bezpečnosti a snášenlivosti: nežádoucí účinky (AE), laboratorní parametry, elektrokardiogram (EKG) v průběhu studie.
- K posouzení udržení parametrů krevní účinnosti Hct (hematokrit), WBC (bílé krvinky) a PLT (trombocyty) a velikosti sleziny (srovnání hodnot při návštěvě P7 vs. hodnot při návštěvě P1).
- Posoudit proveditelnost samoaplikace AOP2014: definováno jako schopnost pacientů používat pero jako nástroj pro samoaplikaci (snadná manipulace, bezpečnost, snášenlivost a účinnost).
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Sofia, Bulharsko
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
-
Vratsa, Bulharsko
- Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
-
-
-
-
-
Marseilles, Francie
- Institute Paoli-Calmettes
-
Paris, Francie
- Hôspital Saint-Louis
-
Poitiers, Francie
- Clinical Research Center CIC
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko
- St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
-
Debrecen, Maďarsko
- University of Debrecen
-
Gyula, Maďarsko
- Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
-
Kaposvar, Maďarsko
- Kaposi Mór County Teaching Hospital
-
Szeged, Maďarsko
- University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
-
-
-
-
-
Katowice, Polsko
- Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
-
Krakow, Polsko
- University Hospital in Cracow
-
Lublin, Polsko
- Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
-
Rzeszow, Polsko
- Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
-
Torun, Polsko
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
-
Warsaw, Polsko
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Graz, Rakousko
- LKH Graz
-
Innsbruck, Rakousko
- University Hospital Innsbruck
-
Linz, Rakousko
- Elisabethinen Hospital Linz
-
Salzburg, Rakousko
- Salzburg Regional Hospital
-
Vienna, Rakousko
- Medical University Vienna
-
Vienna, Rakousko
- Hanusch Hospital
-
Wels, Rakousko
- Hospital Wels-Grieskirchen
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Slovensko
- University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
-
Bratislava, Slovensko
- Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukrajina
- Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
-
Dnipropetrovsk, Ukrajina
- Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
-
Kiev, Ukrajina
- National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
-
Lviv, Ukrajina
- Institute of blood pathology and transfusion medicine
-
Zhytomyr, Ukrajina
- O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Česká republika
- University Hospital Brno
-
Hradec Kralove, Česká republika
- University Hospital Hradec Kralove
-
Prague, Česká republika
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
Prague, Česká republika
- University Hospital Kralovske Vinohrady
-
Prague, Česká republika
- University Hospital Motol
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti, kteří buď dokončili 12měsíční léčebnou větev AOP2014 studie PROUD-PV, nebo se v současné době účastní CONTINUATION-PV, a na „návštěvě EoT“ (návštěva na konci léčby) studie PROUD-PV nebo dva týdny po poslední hodnotící návštěva studie CONTINUATION-PV, splňují alespoň jedno z následujících kritérií:
- Normalizace alespoň dvou ze tří hlavních krevních parametrů (Hct (hematokrit), PLT (trombocyty) a WBC (bílé krvinky), pokud byly tyto parametry mírně zvýšené (Hct
- > 35% snížení alespoň dvou ze tří hlavních krevních parametrů (Hct, PLT a WBC), pokud byly tyto parametry výrazně zvýšeny (Hct > 50 %, WBC > 20 x 109/l, PLT > 600 x 109/l), při vstupní návštěvě studie PROUD-PV, OR
- normalizace velikosti sleziny, pokud byla slezina zvětšena při vstupní návštěvě studie PROUD-PV, NEBO
- Jinak jasný, lékařsky ověřený přínos léčby pomocí AOP2014 (např. normalizace mikrovaskulárních symptomů souvisejících s onemocněním, podstatné snížení alelické zátěže JAK2 (Januskináza 2).
- Podepsané písemné ICF.
Kritéria vyloučení:
Abstinenční kritéria uvedená ve studiích PROUD-PV a CONTINUATION-PV, která nařizují ukončení léčby.
- Nezotavení z toxicit souvisejících s AOP2014 na stupeň (obvykle stupeň I), který umožňuje pokračování v léčbě.
- HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale) skóre 11 nebo vyšší na jedné nebo obou subškálách a/nebo rozvoj nebo zhoršení klinicky významné deprese nebo sebevražedných myšlenek.
- Progresivní a klinicky významné zvýšení hladin jaterních enzymů navzdory snížení dávky, nebo pokud je toto zvýšení doprovázeno zvýšenou hladinou bilirubinu, jakékoli známky nebo příznaky klinicky významného autoimunitního onemocnění.
- Klinicky významný rozvoj nové oftalmologické poruchy nebo zhoršení již existující poruchy během studie.
- Ztráta účinnosti AOP2014 nebo jakákoli srovnatelná situace, kdy zkoušející neočekává žádné další přínosy z pokračování léčby.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Pegylovaný-prolin-interferon alfa-2b
Pegylovaný prolin-interferon alfa-2b v předplněném peru s jedním ramenem
|
Subjekty budou i nadále dostávat dávku, která poskytuje optimální odpověď na onemocnění (hematokrit [Hct]
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zhodnotit snadnost samoadministrace AOP2014
Časové okno: 3 měsíce
|
Vyhodnotit snadnost samoadministrace AOP2014 podle hodnocení personálu a pacientů pomocí specializovaných dotazníků s použitím míry plné úspěšnosti a neúspěšnosti (definované v části statistiky v přehledu).
|
3 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí událost
Časové okno: 3 měsíce
|
jednou za dva týdny pomocí speciálních dotazníků
|
3 měsíce
|
|
počet flebotomií
Časové okno: 3 měsíce
|
dvoutýdenní
|
3 měsíce
|
|
Reakce na onemocnění
Časové okno: 3 měsíce
|
Hlavním kritériem hodnocení účinnosti bude reakce na onemocnění definovaná jako: • Hct (Hematokrit) < 45 % bez flebotomie (alespoň 3 měsíce od poslední flebotomie). Hematologické parametry budou měřeny místními laboratořemi na klinických pracovištích. |
3 měsíce
|
|
Reakce na onemocnění
Časové okno: 3 měsíce
|
Hlavním kritériem hodnocení účinnosti bude reakce na onemocnění definovaná jako: • PLT (trombocyty)< 400 x 109/l. Hematologické parametry budou měřeny místními laboratořemi na klinických pracovištích. |
3 měsíce
|
|
Reakce na onemocnění
Časové okno: 3 měsíce
|
Hlavním kritériem hodnocení účinnosti bude reakce na onemocnění definovaná jako: • WBC (bílé krvinky) < 10 x 109/l. Hematologické parametry budou měřeny místními laboratořemi na klinických pracovištích. |
3 měsíce
|
|
krevní parametry
Časové okno: 3 měsíce
|
nejprve jednou za dva týdny než měsíčně Hlavním kritériem hodnocení účinnosti bude reakce na onemocnění definovaná jako: • Hct< 45 % bez flebotomie (alespoň 3 měsíce od poslední flebotomie). Hematologické parametry budou měřeny místními laboratořemi na klinických pracovištích. |
3 měsíce
|
|
krevní parametry
Časové okno: 3 měsíce
|
nejprve jednou za dva týdny než měsíčně Hlavním kritériem hodnocení účinnosti bude reakce na onemocnění definovaná jako: • WBC< 10 x 109/l. Hematologické parametry budou měřeny místními laboratořemi na klinických pracovištích. |
3 měsíce
|
|
krevní parametry
Časové okno: 3 měsíce
|
nejprve jednou za dva týdny než měsíčně Hlavním kritériem hodnocení účinnosti bude reakce na onemocnění definovaná jako: • PLTs< 400 x 109/L. Hematologické parametry budou měřeny místními laboratořemi na klinických pracovištích. |
3 měsíce
|
|
velikost sleziny
Časové okno: 3 měsíce
|
lokálně bude sonografie použita pro měření velikosti (délky) sleziny.
při návštěvě 1 a na konci studie (12. týden)
|
3 měsíce
|
|
symptomy související s onemocněním
Časové okno: 3 měsíce
|
jednou za dva týdny pomocí speciálních dotazníků
|
3 měsíce
|
|
nežádoucí příhody specifické pro protokol zvláštního zájmu
Časové okno: 3 měsíce
|
jednou za dva týdny pomocí speciálních dotazníků
|
3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary
- Novotvary podle místa
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Myeloproliferativní poruchy
- Novotvary kostní dřeně
- Hematologické novotvary
- Polycythemia Vera
- Polycytémie
- Fyziologické účinky léků
- Antiinfekční látky
- Antivirová činidla
- Antineoplastická činidla
- Imunologické faktory
- Interferony
- Interferon-alfa
- Interferon alfa-2
Další identifikační čísla studie
- PEN-PV
- 2014-001356-31 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Polycythemia Vera
-
Anna Rita Daniele, MDAlcon ResearchDokončenoSrovnání 3D vizualizace a mikroskopu pro VR chirurgiiItálie
-
MidAtlantic RetinaAlcon ResearchDokončenoSrovnání 3D vizualizace a mikroskopu pro VR chirurgiiSpojené státy