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Étude pour évaluer l'auto-administration d'AOP2014 à l'aide d'un stylo, développé pour le traitement des patients atteints de polycythémie vraie (PEN-PV)

16 février 2016 mis à jour par: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Une étude ouverte de phase III à un seul bras pour évaluer l'auto-administration d'AOP2014 à l'aide d'un stylo prérempli, développée pour le traitement des patients atteints de polycythémie vraie

La polycythémie vraie (PV) est une maladie des cellules souches de la moelle osseuse qui se manifeste par une augmentation drastique des globules rouges et souvent aussi des globules blancs. L'"épaississement" du sang en relation avec une fonction modifiée des cellules a plusieurs conséquences comme l'augmentation de la pression artérielle, le prurit de la peau, la fatigue, la circulation sanguine perturbée dans le cerveau ainsi que les doigts et les orteils et un risque accru de lésions artérielles et thrombose veineuse (la thrombose est la formation d'un caillot sanguin dans un vaisseau); comme un accident vasculaire cérébral, un infarctus cardiaque, une thrombose veineuse profonde dans les jambes. En cas de forte augmentation des plaquettes, il existe un risque supplémentaire de saignements. Au fur et à mesure que la maladie progresse, la taille de la rate et du foie augmente dans la plupart des cas et la moelle osseuse montre des signes de fibrose. Dans certains cas de PV, une progression ultérieure vers une leucémie (formation accrue de globules blancs) peut survenir.

L'objectif de cette étude est d'évaluer la facilité d'auto-administration de l'AOP2014 à l'aide de questionnaires dédiés.

  • Pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité : événements indésirables (EI), paramètres de laboratoire, électrocardiogramme (ECG) tout au long de l'étude.
  • Évaluer le maintien des paramètres d'efficacité sanguine Hct (hématocrite), WBC (globules blancs) et PLT (plaquettes) et taille de la rate (en comparant les valeurs à la visite P7 et les valeurs à la visite P1).
  • Évaluer la faisabilité de l'auto-administration d'AOP2014 : définie comme la capacité des patients à utiliser le stylo comme outil d'auto-administration (facilité de manipulation, sécurité, tolérance et efficacité).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase III à un seul bras réalisée chez des patients ayant terminé le bras AOP2014 de l'étude PROUD-PV ou participant actuellement à l'étude CONTINUATION-PV. Après avoir signé le formulaire de consentement éclairé (ICF), environ 30 patients seront inscrits consécutivement à l'étude dans les sites participants selon les critères d'inclusion et d'exclusion.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Vratsa, Bulgarie
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
  • France
      • Marseilles, France
        • Institute Paoli-Calmettes
      • Paris, France
        • Hôspital Saint-Louis
      • Poitiers, France
        • Clinical Research Center CIC
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
      • Debrecen, Hongrie
        • University of Debrecen
      • Gyula, Hongrie
        • Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
      • Kaposvar, Hongrie
        • Kaposi Mór County Teaching Hospital
      • Szeged, Hongrie
        • University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche
        • LKH Graz
      • Innsbruck, L'Autriche
        • University Hospital Innsbruck
      • Linz, L'Autriche
        • Elisabethinen Hospital Linz
      • Salzburg, L'Autriche
        • Salzburg Regional Hospital
      • Vienna, L'Autriche
        • Medical University Vienna
      • Vienna, L'Autriche
        • Hanusch Hospital
      • Wels, L'Autriche
        • Hospital Wels-Grieskirchen
  • Pologne
      • Katowice, Pologne
        • Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
      • Krakow, Pologne
        • University Hospital in Cracow
      • Lublin, Pologne
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
      • Rzeszow, Pologne
        • Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
      • Torun, Pologne
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
      • Warsaw, Pologne
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • République tchèque
      • Brno, République tchèque
        • University Hospital Brno
      • Hradec Kralove, République tchèque
        • University Hospital Hradec Kralove
      • Prague, République tchèque
        • Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Prague, République tchèque
        • University Hospital Kralovske Vinohrady
      • Prague, République tchèque
        • University Hospital Motol
  • Slovaquie
      • Banska Bystrica, Slovaquie
        • University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
      • Bratislava, Slovaquie
        • Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine
        • Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
      • Dnipropetrovsk, Ukraine
        • Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
      • Kiev, Ukraine
        • National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
      • Zhytomyr, Ukraine
        • O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 97 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients ayant soit terminé le bras de traitement AOP2014 de 12 mois de l'étude PROUD-PV, soit participant actuellement à la CONTINUATION-PV, et à la "visite EoT" (visite de fin de traitement) de l'étude PROUD-PV ou deux semaines après la dernière visite d'évaluation de l'étude CONTINUATION-PV, remplir au moins un des critères suivants :

    • Normalisation d'au moins deux des trois principaux paramètres sanguins (Hct (hématocrite), PLT (plaquettes) et WBC (globules blancs) si ces paramètres étaient modérément augmentés (Hct
    • Diminution > 35 % d'au moins deux des trois principaux paramètres sanguins (Hct, PLTs et WBCs) si ces paramètres étaient massivement augmentés (Hct> 50 %, WBCs> 20 x 109/L, PLTs > 600 x 109/L), lors de la visite initiale de l'étude PROUD-PV, OU
    • Normalisation de la taille de la rate, si la rate était hypertrophiée lors de la visite de référence de l'étude PROUD-PV, OU
    • Sinon, un bénéfice clair et médicalement vérifié du traitement par AOP2014 (par ex. normalisation des symptômes micro-vasculaires liés à la maladie, diminution substantielle de la charge allélique JAK2 (Januskinase 2)).
  2. ICF écrit signé.

Critère d'exclusion:

Critères de sevrage, tels que spécifiés dans les études PROUD-PV et CONTINUATION-PV, qui imposent l'arrêt du traitement.

  1. Non-récupération des toxicités liées à l'AOP2014 au grade (généralement, Grade I) qui permet la poursuite du traitement.
  2. Score HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale) de 11 ou plus sur l'une ou les deux sous-échelles, et/ou développement ou aggravation d'une dépression cliniquement significative ou de pensées suicidaires.
  3. Augmentation progressive et cliniquement significative des taux d'enzymes hépatiques malgré la réduction de la dose, ou si cette augmentation s'accompagne d'une augmentation du taux de bilirubine, tout signe ou symptôme d'une maladie auto-immune cliniquement significative.
  4. Développement cliniquement significatif d'un nouveau trouble ophtalmologique, ou aggravation d'un trouble préexistant, au cours de l'étude.
  5. Perte d'efficacité de l'AOP2014 ou toute situation comparable où aucun autre bénéfice de la poursuite du traitement n'est attendu par l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Pégylé- Proline-Interféron alpha-2b
Pégylé-Proline-Interféron alpha-2b dans un seul bras de stylo prérempli
Médicament: Pégylé-Proline-Interféron alpha-2b dans un stylo prérempli
Les sujets continueront de recevoir la dose qui fournit la réponse optimale à la maladie (hématocrite [Hct]
Autres noms:
  • AOP2014

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la facilité d'auto-administration de l'AOP2014
Délai: 3 mois
Évaluer la facilité d'auto-administration de l'AOP2014 telle qu'évaluée par le personnel et les patients à l'aide de questionnaires dédiés, en utilisant les taux de réussite complète et les taux d'échec (définis dans la section statistiques du synopsis).
3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événement indésirable
Délai: 3 mois
bihebdomadaire, à l'aide de questionnaires dédiés
3 mois
nombre de saignées
Délai: 3 mois
bihebdomadaire
3 mois
Réponse à la maladie
Délai: 3 mois

Le principal critère d'évaluation de l'efficacité sera la réponse à la maladie définie comme :

• Hct (Hématocrite)< 45% sans phlébotomie (au moins 3 mois depuis la dernière phlébotomie).

Les paramètres hématologiques seront mesurés par les laboratoires locaux sur les sites cliniques.
3 mois
Réponse à la maladie
Délai: 3 mois

Le principal critère d'évaluation de l'efficacité sera la réponse à la maladie définie comme :

• PLT (Plaquettes)< 400 x 109/L. Les paramètres hématologiques seront mesurés par les laboratoires locaux sur les sites cliniques.
3 mois
Réponse à la maladie
Délai: 3 mois

Le principal critère d'évaluation de l'efficacité sera la réponse à la maladie définie comme :

• WBC (globules blancs)< 10 x 109/L. Les paramètres hématologiques seront mesurés par les laboratoires locaux sur les sites cliniques.
3 mois
paramètres sanguins
Délai: 3 mois

d'abord bihebdomadaire puis mensuel

Le principal critère d'évaluation de l'efficacité sera la réponse à la maladie définie comme :

• Hct< 45% sans phlébotomie (au moins 3 mois depuis la dernière phlébotomie). Les paramètres hématologiques seront mesurés par les laboratoires locaux sur les sites cliniques.
3 mois
paramètres sanguins
Délai: 3 mois

d'abord bihebdomadaire puis mensuel

Le principal critère d'évaluation de l'efficacité sera la réponse à la maladie définie comme :

• GB< 10 x 109/L. Les paramètres hématologiques seront mesurés par les laboratoires locaux sur les sites cliniques.
3 mois
paramètres sanguins
Délai: 3 mois

d'abord bihebdomadaire puis mensuel

Le principal critère d'évaluation de l'efficacité sera la réponse à la maladie définie comme :

• PLT< 400 x 109/L. Les paramètres hématologiques seront mesurés par les laboratoires locaux sur les sites cliniques.
3 mois
taille de la rate
Délai: 3 mois
localement, l'échographie sera utilisée pour mesurer la taille (longueur) de la rate. à la visite 1 et à la fin de l'étude (semaine 12)
3 mois
symptômes liés à la maladie
Délai: 3 mois
bihebdomadaire, à l'aide de questionnaires dédiés
3 mois
événements indésirables spécifiques au protocole présentant un intérêt particulier
Délai: 3 mois
bihebdomadaire, à l'aide de questionnaires dédiés
3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Collaborateurs

PharmaEssentia Corporation (Co-Sponsor for USA)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juillet 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 juin 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2015

Première publication (Estimation)

14 août 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

17 février 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2016

Dernière vérification

1 février 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PEN-PV
  • 2014-001356-31 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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