Tanulmány az AOP2014 önbeadásának felmérésére toll segítségével, amelyet polycythemia vera betegek kezelésére fejlesztettek ki (PEN-PV)
Nyílt, egykarú, III. fázisú vizsgálat az AOP2014 önbeadásának felmérésére előretöltött injekciós tollal, polycythemia vera betegek kezelésére kifejlesztve
A Polycythemia Vera (PV) a csontvelői őssejtek betegsége, amely a vörösvértestek és gyakran a fehérvérsejtek számának drasztikus növekedésében nyilvánul meg. A vér „megvastagodása” a sejtek működésének módosulásával összefüggésben számos következménnyel jár, mint például megemelkedett vérnyomás, bőrviszketés, fáradtság, zavart vérkeringés az agyban, valamint a kéz- és lábujjakban, valamint az artériás és a lábujjak fokozott kockázata. vénás trombózis (a trombózis vérrög képződése egy érben); mint a stroke, szívinfarktus, mélyvénás trombózis a lábakban. A vérlemezkék számának erős emelkedése esetén további vérzésveszély áll fenn. A betegség előrehaladtával a lép és a máj mérete a legtöbb esetben megnő, és a csontvelőben fibrózis jelei mutatkoznak. A PV egyes esetekben későbbi progressziója leukémiához (fokozott fehérvérsejt-képződés) fordulhat elő.
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy felmérje az AOP2014 önigazgatás egyszerűségét erre a célra szolgáló kérdőívek segítségével.
- A biztonságosság és a tolerálhatóság értékeléséhez: nemkívánatos események (AE), laboratóriumi paraméterek, elektrokardiogram (EKG) a vizsgálat során.
- A Hct (hematokrit), WBC (fehérvérsejtek) és PLT-k (vérlemezkék) és a lép méretének fenntartásának értékelése (a P7 és a P1 látogatási értékek összehasonlítása).
- Az AOP2014 önadagolás megvalósíthatóságának felmérése: úgy definiálható, mint a betegek azon képessége, hogy az injekciós tollat önálló beadási eszközként használják (könnyű kezelhetőség, biztonságosság, tolerálhatóság és hatékonyság).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Graz, Ausztria
- LKH Graz
-
Innsbruck, Ausztria
- University Hospital Innsbruck
-
Linz, Ausztria
- Elisabethinen Hospital Linz
-
Salzburg, Ausztria
- Salzburg Regional Hospital
-
Vienna, Ausztria
- Medical University Vienna
-
Vienna, Ausztria
- Hanusch Hospital
-
Wels, Ausztria
- Hospital Wels-Grieskirchen
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
-
Vratsa, Bulgária
- Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
-
-
-
-
-
Brno, Cseh Köztársaság
- University Hospital Brno
-
Hradec Kralove, Cseh Köztársaság
- University Hospital Hradec Kralove
-
Prague, Cseh Köztársaság
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
Prague, Cseh Köztársaság
- University Hospital Kralovske Vinohrady
-
Prague, Cseh Köztársaság
- University Hospital Motol
-
-
-
-
-
Marseilles, Franciaország
- Institute Paoli-Calmettes
-
Paris, Franciaország
- Hospital Saint-Louis
-
Poitiers, Franciaország
- Clinical Research Center CIC
-
-
-
-
-
Katowice, Lengyelország
- Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
-
Krakow, Lengyelország
- University Hospital in Cracow
-
Lublin, Lengyelország
- Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
-
Rzeszow, Lengyelország
- Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
-
Torun, Lengyelország
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
-
Warsaw, Lengyelország
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország
- St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
-
Debrecen, Magyarország
- University of Debrecen
-
Gyula, Magyarország
- Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
-
Kaposvar, Magyarország
- Kaposi Mór County Teaching Hospital
-
Szeged, Magyarország
- University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Szlovákia
- University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
-
Bratislava, Szlovákia
- Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukrajna
- Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
-
Dnipropetrovsk, Ukrajna
- Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
-
Kiev, Ukrajna
- National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
-
Lviv, Ukrajna
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
-
Zhytomyr, Ukrajna
- O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
Azok a betegek, akik vagy befejezték a PROUD-PV vizsgálat 12 hónapos AOP2014 kezelési ágát, vagy jelenleg is részt vesznek a CONTINUATION-PV-ben, valamint a PROUD-PV vizsgálat „EoT vizitjén” (kezelés végi vizit) vagy két héttel azután a CONTINUATION-PV tanulmány utolsó értékelő látogatása során teljesíti az alábbi kritériumok legalább egyikét:
- A három fő vérparaméter közül legalább kettő normalizálása (Hct (hematokrit), PLT (vérlemezkék) és WBC-k (fehérvérsejtek), ha ezek a paraméterek mérsékelten emelkedtek (Hct
- A három fő vérparaméter közül legalább kettő (Hct, PLT és WBC) >35%-os csökkenése, ha ezek a paraméterek jelentősen megnövekedtek (Hct > 50%, WBC > 20 x 109/L, PLT > 600 x 109/L), a PROUD-PV tanulmány kiindulási látogatásakor, VAGY
- A lép méretének normalizálása, ha a lép megnagyobbodott a PROUD-PV vizsgálat kiindulási vizitjekor, VAGY
- Egyébként egyértelmű, orvosilag igazolt előny az AOP2014 kezelésből (pl. a betegséggel összefüggő mikro-érrendszeri tünetek normalizálása, a JAK2 (Januskináz 2) allélterhelés jelentős csökkentése).
- Aláírt írásos ICF.
Kizárási kritériumok:
A PROUD-PV és a CONTINUATION-PV vizsgálatokban meghatározott visszavonási kritériumok, amelyek a kezelés leállítását írják elő.
- Az AOP2014-hez kapcsolódó toxicitások nem gyógyulása olyan fokozatra (általában I. fokozat), amely lehetővé teszi a kezelés folytatását.
- A HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale) pontszám 11 vagy magasabb az egyik vagy mindkét alskálán, és/vagy klinikailag jelentős depresszió vagy öngyilkossági gondolatok kialakulása vagy súlyosbodása.
- A májenzimszintek progresszív és klinikailag szignifikáns emelkedése a dózis csökkentése ellenére, vagy ha ezt a növekedést bilirubinszint emelkedés kíséri, klinikailag jelentős autoimmun betegség bármely jele vagy tünete.
- Új szemészeti rendellenesség klinikailag szignifikáns kifejlődése vagy egy már meglévő betegség súlyosbodása a vizsgálat során.
- Az AOP2014 hatékonyságának elvesztése vagy bármely hasonló helyzet, amikor a vizsgáló nem vár további előnyöket a kezelés folytatásától.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Pegilált-prolin-interferon alfa-2b
Pegilált-prolin-interferon alfa-2b előretöltött injekciós tollban, egyetlen karban
|
Az alanyok továbbra is azt az adagot kapják, amely biztosítja az optimális betegségreakciót (hematokrit [Hct]
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az AOP2014 önkezelésének egyszerűségének értékelése
Időkeret: 3 hónap
|
Az AOP2014 önbeadásának egyszerűségének értékelése, amelyet a személyzet és a betegek külön kérdőívek segítségével értékeltek, a teljes siker és a kudarc arányának felhasználásával (az összefoglaló statisztikai részében meghatározott).
|
3 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos esemény
Időkeret: 3 hónap
|
kéthetente, dedikált kérdőívek segítségével
|
3 hónap
|
|
a phlebotomiák száma
Időkeret: 3 hónap
|
kéthetente
|
3 hónap
|
|
Betegségreakció
Időkeret: 3 hónap
|
A fő hatékonysági értékelési kritérium a betegségre adott válasz lesz, amelyet a következőképpen határoznak meg: • Hct (hematokrit) < 45% phlebotomia nélkül (legalább 3 hónap telt el az utolsó phlebotomia óta). A hematológiai paramétereket a helyi laboratóriumok fogják mérni a klinikai helyszíneken. |
3 hónap
|
|
Betegségreakció
Időkeret: 3 hónap
|
A fő hatékonysági értékelési kritérium a betegségre adott válasz lesz, amelyet a következőképpen határoznak meg: • PLT-k (vérlemezkék) < 400 x 109/L. A hematológiai paramétereket a helyi laboratóriumok fogják mérni a klinikai helyszíneken. |
3 hónap
|
|
Betegségreakció
Időkeret: 3 hónap
|
A fő hatékonysági értékelési kritérium a betegségre adott válasz lesz, amelyet a következőképpen határoznak meg: • WBC (fehérvérsejtek) < 10 x 109/l. A hematológiai paramétereket a helyi laboratóriumok fogják mérni a klinikai helyszíneken. |
3 hónap
|
|
vérparaméterek
Időkeret: 3 hónap
|
először kéthetente, mint havonta A fő hatékonysági értékelési kritérium a betegségre adott válasz lesz, amelyet a következőképpen határoznak meg: • Hct< 45% phlebotomia nélkül (legalább 3 hónap telt el az utolsó phlebotomia óta). A hematológiai paramétereket a helyi laboratóriumok fogják mérni a klinikai helyszíneken. |
3 hónap
|
|
vérparaméterek
Időkeret: 3 hónap
|
először kéthetente, mint havonta A fő hatékonysági értékelési kritérium a betegségre adott válasz lesz, amelyet a következőképpen határoznak meg: • WBC< 10 x 109/L. A hematológiai paramétereket a helyi laboratóriumok fogják mérni a klinikai helyszíneken. |
3 hónap
|
|
vérparaméterek
Időkeret: 3 hónap
|
először kéthetente, mint havonta A fő hatékonysági értékelési kritérium a betegségre adott válasz lesz, amelyet a következőképpen határoznak meg: • PLT-k < 400 x 109/L. A hematológiai paramétereket a helyi laboratóriumok fogják mérni a klinikai helyszíneken. |
3 hónap
|
|
lép mérete
Időkeret: 3 hónap
|
helyileg a lép méretének (hosszának) mérésére a Sonographiát használják.
az 1. látogatáskor és a vizsgálat végén (12. hét)
|
3 hónap
|
|
betegséggel kapcsolatos tünetek
Időkeret: 3 hónap
|
kéthetente, dedikált kérdőívek segítségével
|
3 hónap
|
|
protokoll-specifikus, különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események
Időkeret: 3 hónap
|
kéthetente, dedikált kérdőívek segítségével
|
3 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neoplazmák
- Neoplazmák webhelyenként
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Mieloproliferatív rendellenességek
- Csontvelő neoplazmák
- Hematológiai neoplazmák
- Policitémia Vera
- Policitémia
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Fertőzésgátló szerek
- Vírusellenes szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Immunológiai tényezők
- Interferonok
- Interferon-alfa
- Interferon alfa-2
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PEN-PV
- 2014-001356-31 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .