Estudo para Avaliação da Autoadministração de AOP2014 Utilizando Caneta, Desenvolvido para Tratamento de Pacientes com Policitemia Vera (PEN-PV)
Um estudo aberto, de braço único, fase III para avaliar a autoadministração de AOP2014 usando uma caneta pré-cheia, desenvolvido para o tratamento de pacientes com policitemia Vera
A policitemia Vera (PV) é uma doença das células estaminais da medula óssea que se manifesta num aumento drástico dos glóbulos vermelhos e frequentemente também dos glóbulos brancos. O "espessamento" do sangue em relação a uma função modificada das células tem várias consequências, como aumento da pressão arterial, prurido na pele, fadiga, circulação sanguínea perturbada no cérebro, bem como nos dedos das mãos e pés e um risco aumentado de doenças arteriais e trombose venosa (trombose é a formação de um coágulo sanguíneo em um vaso); como acidente vascular cerebral, infarto cardíaco, trombose venosa profunda nas pernas. No caso de um forte aumento de plaquetas existe um risco adicional de hemorragias. À medida que a doença progride, o tamanho do baço e do fígado aumenta na maioria dos casos e a medula óssea mostra sinais de fibrose. Em alguns casos de PV, pode ocorrer uma progressão em um ponto de tempo posterior para uma leucemia (aumento da formação de glóbulos brancos).
O objetivo deste estudo é avaliar a facilidade de auto-administração AOP2014 usando questionários dedicados.
- Para avaliar a segurança e tolerabilidade: eventos adversos (EAs), parâmetros laboratoriais, eletrocardiograma (ECG) durante o estudo.
- Avaliar a manutenção dos parâmetros de eficácia sanguínea Hct (Hematócrito), WBC (glóbulos brancos) e PLTs (plaquetas) e tamanho do baço (comparando valores na Visita P7 vs. valores na Visita P1).
- Avaliar a viabilidade da autoadministração do AOP2014: definida como a capacidade dos pacientes de usar a caneta como ferramenta de autoadministração (facilidade de manuseio, segurança, tolerabilidade e eficácia).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Sofia, Bulgária
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
-
Vratsa, Bulgária
- Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Eslováquia
- University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
-
Bratislava, Eslováquia
- Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
-
-
-
-
-
Marseilles, França
- Institute Paoli-Calmettes
-
Paris, França
- Hospital Saint-Louis
-
Poitiers, França
- Clinical Research Center CIC
-
-
-
-
-
Budapest, Hungria
- St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
-
Debrecen, Hungria
- University of Debrecen
-
Gyula, Hungria
- Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
-
Kaposvar, Hungria
- Kaposi Mór County Teaching Hospital
-
Szeged, Hungria
- University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
-
-
-
-
-
Katowice, Polônia
- Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
-
Krakow, Polônia
- University Hospital in Cracow
-
Lublin, Polônia
- Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
-
Rzeszow, Polônia
- Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
-
Torun, Polônia
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
-
Warsaw, Polônia
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Brno, República Checa
- University Hospital Brno
-
Hradec Kralove, República Checa
- University Hospital Hradec Kralove
-
Prague, República Checa
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
Prague, República Checa
- University Hospital Kralovske Vinohrady
-
Prague, República Checa
- University Hospital Motol
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ucrânia
- Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
-
Dnipropetrovsk, Ucrânia
- Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
-
Kiev, Ucrânia
- National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
-
Lviv, Ucrânia
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
-
Zhytomyr, Ucrânia
- O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Graz, Áustria
- LKH Graz
-
Innsbruck, Áustria
- University Hospital Innsbruck
-
Linz, Áustria
- Elisabethinen Hospital Linz
-
Salzburg, Áustria
- Salzburg Regional Hospital
-
Vienna, Áustria
- Medical University Vienna
-
Vienna, Áustria
- Hanusch Hospital
-
Wels, Áustria
- Hospital Wels-Grieskirchen
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Pacientes que completaram o braço de tratamento de 12 meses AOP2014 do estudo PROUD-PV, ou estão atualmente participando do CONTINUATION-PV e na "visita EoT" (visita de fim do tratamento) do estudo PROUD-PV ou duas semanas após a última visita de avaliação do estudo CONTINUATION-PV, preencha pelo menos um dos seguintes critérios:
- Normalização de pelo menos dois dos três principais parâmetros sanguíneos (Hct (hematócrito), PLTs (plaquetas) e leucócitos (glóbulos brancos) se esses parâmetros estiverem moderadamente aumentados (Hct
- >35% de diminuição de pelo menos dois dos três principais parâmetros sanguíneos (Hct, PLTs e WBCs) se esses parâmetros forem aumentados maciçamente (Hct>50%, WBCs>20 x 109/L, PLTs >600 x 109/L), na visita inicial do estudo PROUD-PV, OU
- Normalização do tamanho do baço, se o baço estava aumentado na visita inicial do estudo PROUD-PV, OU
- Caso contrário, um benefício claro e clinicamente comprovado do tratamento com AOP2014 (por exemplo, normalização dos sintomas microvasculares relacionados à doença, diminuição substancial da carga alélica de JAK2 (Janusquinase 2).
- ICF escrito assinado.
Critério de exclusão:
Critérios de retirada, conforme especificado nos estudos PROUD-PV e CONTINUATION-PV, que determinam a descontinuação do tratamento.
- A não recuperação das toxicidades relacionadas ao AOP2014 ao grau (geralmente, Grau I) que permite a continuação do tratamento.
- Pontuação HADS (Escala Hospitalar de Ansiedade e Depressão) de 11 ou mais em uma ou ambas as subescalas e/ou desenvolvimento ou agravamento de depressão clinicamente significativa ou pensamentos suicidas.
- Aumento progressivo e clinicamente significativo dos níveis de enzimas hepáticas apesar da redução da dose, ou se tal aumento for acompanhado por aumento do nível de bilirrubina, quaisquer sinais ou sintomas de uma doença autoimune clinicamente significativa.
- Desenvolvimento clinicamente significativo de um novo distúrbio oftalmológico, ou piora de um pré-existente, durante o estudo.
- Perda de eficácia do AOP2014 ou qualquer situação comparável em que nenhum benefício adicional da continuação do tratamento seja esperado pelo investigador.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: Peguilado-Prolina-Interferon alpha-2b
Prolina-interferon peguilado alfa-2b em uma caneta pré-cheia de braço único
|
Os indivíduos continuarão a receber a dosagem que proporciona a resposta ideal à doença (hematócrito [Hct]
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Avaliar a facilidade de autoadministração do AOP2014
Prazo: 3 meses
|
Avaliar a facilidade de autoadministração do AOP2014 conforme avaliado pela equipe e pacientes usando questionários dedicados, usando taxas de sucesso total e taxas de falha (definidas na seção de estatísticas da sinopse).
|
3 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Acontecimento adverso
Prazo: 3 meses
|
quinzenalmente, usando questionários dedicados
|
3 meses
|
|
número de flebotomias
Prazo: 3 meses
|
quinzenal
|
3 meses
|
|
Resposta à doença
Prazo: 3 meses
|
O principal critério de avaliação de eficácia será a resposta à doença definida como: • Hct (Hematócrito) < 45% sem flebotomia (pelo menos 3 meses desde a última flebotomia). Os parâmetros hematológicos serão medidos pelos laboratórios locais em centros clínicos. |
3 meses
|
|
Resposta à doença
Prazo: 3 meses
|
O principal critério de avaliação de eficácia será a resposta à doença definida como: • PLTs (Plaquetas) < 400 x 109/L. Os parâmetros hematológicos serão medidos pelos laboratórios locais em centros clínicos. |
3 meses
|
|
Resposta à doença
Prazo: 3 meses
|
O principal critério de avaliação de eficácia será a resposta à doença definida como: • WBCs (glóbulos brancos) < 10 x 109/L. Os parâmetros hematológicos serão medidos pelos laboratórios locais em centros clínicos. |
3 meses
|
|
parâmetros sanguíneos
Prazo: 3 meses
|
primeiro quinzenal do que mensal O principal critério de avaliação de eficácia será a resposta à doença definida como: • Hct< 45% sem flebotomia (pelo menos 3 meses desde a última flebotomia). Os parâmetros hematológicos serão medidos pelos laboratórios locais em centros clínicos. |
3 meses
|
|
parâmetros sanguíneos
Prazo: 3 meses
|
primeiro quinzenal do que mensal O principal critério de avaliação de eficácia será a resposta à doença definida como: • WBCs < 10 x 109/L. Os parâmetros hematológicos serão medidos pelos laboratórios locais em centros clínicos. |
3 meses
|
|
parâmetros sanguíneos
Prazo: 3 meses
|
primeiro quinzenal do que mensal O principal critério de avaliação de eficácia será a resposta à doença definida como: • PLTs < 400 x 109/L. Os parâmetros hematológicos serão medidos pelos laboratórios locais em centros clínicos. |
3 meses
|
|
tamanho do baço
Prazo: 3 meses
|
localmente, a ultrassonografia será usada para medir o tamanho (comprimento) do baço.
na visita 1 e no final do estudo (semana 12)
|
3 meses
|
|
sintomas relacionados à doença
Prazo: 3 meses
|
quinzenalmente, usando questionários dedicados
|
3 meses
|
|
eventos adversos específicos do protocolo de interesse especial
Prazo: 3 meses
|
quinzenalmente, usando questionários dedicados
|
3 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias
- Neoplasias por local
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios mieloproliferativos
- Neoplasias da Medula Óssea
- Neoplasias Hematológicas
- Policitemia Vera
- Policitemia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antivirais
- Agentes Antineoplásicos
- Fatores imunológicos
- Interferons
- Interferon-alfa
- Interferon alfa-2
Outros números de identificação do estudo
- PEN-PV
- 2014-001356-31 (Número EudraCT)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .