Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке самостоятельного введения AOP2014 с помощью ручки, разработанной для лечения пациентов с истинной полицитемией (PEN-PV)

16 февраля 2016 г. обновлено: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Открытое одногрупповое исследование фазы III для оценки самостоятельного введения AOP2014 с использованием предварительно заполненной шприц-ручки, разработанной для лечения пациентов с истинной полицитемией

Истинная полицитемия (ИП) представляет собой заболевание стволовых клеток костного мозга, которое проявляется резким увеличением количества эритроцитов и часто также лейкоцитов. «Сгущение» крови в связи с измененной функцией клеток имеет несколько последствий, таких как повышение артериального давления, кожный зуд, утомляемость, нарушение кровообращения в головном мозге, а также в пальцах рук и ног, а также повышенный риск артериальных и венозный тромбоз (тромбоз – образование тромба в сосуде); как инсульт, инфаркт миокарда, тромбоз глубоких вен ног. В случае сильного повышения тромбоцитов возникает дополнительный риск кровотечений. По мере прогрессирования заболевания размеры селезенки и печени в большинстве случаев увеличиваются, в костном мозге появляются признаки фиброза. В некоторых случаях PV может произойти прогрессирование в более поздний момент времени до лейкемии (повышенное образование лейкоцитов).

Целью данного исследования является оценка легкости самостоятельного администрирования AOP2014 с использованием специальных анкет.

  • Для оценки безопасности и переносимости: нежелательных явлений (НЯ), лабораторных показателей, электрокардиограммы (ЭКГ) на протяжении всего исследования.
  • Для оценки поддержания параметров эффективности крови Hct (гематокрит), WBC (лейкоциты) и PLT (тромбоциты) и размера селезенки (сравнение значений на визите P7 со значениями на визите P1).
  • Для оценки возможности самостоятельного введения AOP2014: определяется как способность пациентов использовать шприц-ручку в качестве инструмента для самостоятельного введения (простота обращения, безопасность, переносимость и эффективность).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это одногрупповое исследование фазы III, в котором участвуют пациенты, завершившие группу AOP2014 исследования PROUD-PV или в настоящее время участвующие в исследовании CONTINUATION-PV. После подписания формы информированного согласия (ICF) примерно 30 пациентов будут последовательно включены в исследование в участвующих центрах в соответствии с критериями включения и исключения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

30

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Graz, Австрия
        • LKH Graz
      • Innsbruck, Австрия
        • University Hospital Innsbruck
      • Linz, Австрия
        • Elisabethinen Hospital Linz
      • Salzburg, Австрия
        • Salzburg Regional Hospital
      • Vienna, Австрия
        • Medical University Vienna
      • Vienna, Австрия
        • Hanusch Hospital
      • Wels, Австрия
        • Hospital Wels-Grieskirchen
  • Болгария
      • Sofia, Болгария
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Vratsa, Болгария
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
      • Debrecen, Венгрия
        • University of Debrecen
      • Gyula, Венгрия
        • Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
      • Kaposvar, Венгрия
        • Kaposi Mór County Teaching Hospital
      • Szeged, Венгрия
        • University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
  • Польша
      • Katowice, Польша
        • Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
      • Krakow, Польша
        • University Hospital in Cracow
      • Lublin, Польша
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
      • Rzeszow, Польша
        • Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
      • Torun, Польша
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
      • Warsaw, Польша
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • Словакия
      • Banska Bystrica, Словакия
        • University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
      • Bratislava, Словакия
        • Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
  • Украина
      • Cherkasy, Украина
        • Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
      • Dnipropetrovsk, Украина
        • Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
      • Kiev, Украина
        • National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
      • Lviv, Украина
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
      • Zhytomyr, Украина
        • O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
  • Франция
      • Marseilles, Франция
        • Institute Paoli-Calmettes
      • Paris, Франция
        • Hospital Saint-Louis
      • Poitiers, Франция
        • Clinical Research Center CIC
  • Чешская Республика
      • Brno, Чешская Республика
        • University Hospital Brno
      • Hradec Kralove, Чешская Республика
        • University Hospital Hradec Kralove
      • Prague, Чешская Республика
        • Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Prague, Чешская Республика
        • University Hospital Kralovske Vinohrady
      • Prague, Чешская Республика
        • University Hospital Motol

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 97 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты, которые либо завершили 12-месячную группу лечения AOP2014 исследования PROUD-PV, либо в настоящее время участвуют в CONTINUATION-PV, а также на «посещении EoT» (посещении в конце лечения) исследования PROUD-PV или через две недели после во время последнего оценочного визита в рамках исследования CONTINUATION-PV, соответствовать хотя бы одному из следующих критериев:

    • Нормализация не менее двух из трех основных показателей крови (Hct (гематокрит), PLT (тромбоциты) и WBC (лейкоциты) при умеренном повышении этих показателей (Hct
    • >35% снижение как минимум двух из трех основных параметров крови (Hct, PLTs и WBCs), если эти параметры были массивно повышены (Hct>50%, WBCs>20 x 109/л, PLTs>600 x 109/л), при исходном посещении исследования PROUD-PV, ИЛИ
    • Нормализация размера селезенки, если селезенка была увеличена при исходном посещении исследования PROUD-PV, ИЛИ
    • В противном случае четкая, подтвержденная медицинскими данными польза от лечения с помощью AOP2014 (например, нормализация связанных с заболеванием микрососудистых симптомов, существенное снижение аллельной нагрузки JAK2 (янускиназы 2).
  2. Подписанный письменный ICF.

Критерий исключения:

Критерии отмены, указанные в исследованиях PROUD-PV и CONTINUATION-PV, которые требуют прекращения лечения.

  1. Отсутствие выздоровления от токсичности, связанной с AOP2014, до степени (обычно степени I), которая позволяет продолжить лечение.
  2. HADS (госпитальная шкала тревоги и депрессии) 11 баллов или выше по одной или обеим подшкалам и/или развитие или ухудшение клинически значимой депрессии или суицидальных мыслей.
  3. Прогрессирующее и клинически значимое повышение уровня печеночных ферментов, несмотря на снижение дозы, или если такое повышение сопровождается повышением уровня билирубина, любыми признаками или симптомами клинически значимого аутоиммунного заболевания.
  4. Клинически значимое развитие нового офтальмологического заболевания или ухудшение ранее существовавшего во время исследования.
  5. Потеря эффективности AOP2014 или любая аналогичная ситуация, когда исследователь не ожидает дальнейших преимуществ от продолжения лечения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Пегилированный пролин-интерферон альфа-2b
Пегилированный пролин-интерферон альфа-2b в одной руке предварительно заполненной ручки
Лекарство: Пегилированный пролин-интерферон альфа-2b в предварительно заполненной ручке
Субъекты будут продолжать получать дозу, обеспечивающую оптимальный ответ на заболевание (гематокрит [Hct]
Другие имена:
  • АОП2014

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить легкость самостоятельного администрирования AOP2014
Временное ограничение: 3 месяца
Оценить легкость самостоятельного введения AOP2014 по оценке персонала и пациентов с использованием специальных вопросников, используя показатели полного успеха и частоты неудач (определенные в разделе статистики синопсиса).
3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятное событие
Временное ограничение: 3 месяца
раз в две недели, используя специальные анкеты
3 месяца
количество кровопусканий
Временное ограничение: 3 месяца
раз в две недели
3 месяца
Реакция на болезнь
Временное ограничение: 3 месяца

Основным критерием оценки эффективности будет ответ на заболевание, определяемый как:

• Hct (гематокрит) < 45% без флеботомии (не менее 3 месяцев с момента последней флеботомии).

Гематологические параметры будут измеряться местными лабораториями на клинических базах.
3 месяца
Реакция на болезнь
Временное ограничение: 3 месяца

Основным критерием оценки эффективности будет ответ на заболевание, определяемый как:

• PLT (тромбоциты) < 400 x 109/л. Гематологические параметры будут измеряться местными лабораториями на клинических базах.
3 месяца
Реакция на болезнь
Временное ограничение: 3 месяца

Основным критерием оценки эффективности будет ответ на заболевание, определяемый как:

• Лейкоциты (лейкоциты) < 10 x 109/л. Гематологические параметры будут измеряться местными лабораториями на клинических базах.
3 месяца
параметры крови
Временное ограничение: 3 месяца

сначала раз в две недели, чем ежемесячно

Основным критерием оценки эффективности будет ответ на заболевание, определяемый как:

• Hct< 45% без флеботомии (не менее 3 месяцев с момента последней флеботомии). Гематологические параметры будут измеряться местными лабораториями на клинических базах.
3 месяца
параметры крови
Временное ограничение: 3 месяца

сначала раз в две недели, чем ежемесячно

Основным критерием оценки эффективности будет ответ на заболевание, определяемый как:

• Лейкоциты < 10 x 109/л. Гематологические параметры будут измеряться местными лабораториями на клинических базах.
3 месяца
параметры крови
Временное ограничение: 3 месяца

сначала раз в две недели, чем ежемесячно

Основным критерием оценки эффективности будет ответ на заболевание, определяемый как:

• PLT < 400 x 109/л. Гематологические параметры будут измеряться местными лабораториями на клинических базах.
3 месяца
размер селезенки
Временное ограничение: 3 месяца
локально сонография будет использоваться для измерения размера (длины) селезенки. при визите 1 и в конце исследования (неделя 12)
3 месяца
симптомы, связанные с болезнью
Временное ограничение: 3 месяца
раз в две недели, используя специальные анкеты
3 месяца
специфические для протокола нежелательные явления, представляющие особый интерес
Временное ограничение: 3 месяца
раз в две недели, используя специальные анкеты
3 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Соавторы

PharmaEssentia Corporation (Co-Sponsor for USA)

Следователи

  • Главный следователь: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 июня 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 августа 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

14 августа 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

17 февраля 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 февраля 2016 г.

Последняя проверка

1 февраля 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PEN-PV
  • 2014-001356-31 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Полицитемия Вера

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cambodia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться