Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere selvadministrasjonen av AOP2014 ved bruk av en penn, utviklet for behandling av pasienter med polycytemi Vera (PEN-PV)

16. februar 2016 oppdatert av: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

En åpen, enkeltarms, fase III-studie for å vurdere selvadministrering av AOP2014 ved bruk av en ferdigfylt penn, utviklet for behandling av pasienter med polycytemi Vera

Polycytemi Vera (PV) er en sykdom i benmargsstamceller som viser seg i en drastisk økning av røde blodceller og ofte også av hvite blodceller. "Fortykkelsen" av blodet i forhold til en modifisert funksjon av cellene har flere konsekvenser som økt blodtrykk, hudkløe, tretthet, forstyrret blodsirkulasjon i hjernen samt fingre og tær og økt risiko for arterielle og venøs trombose (trombose er dannelsen av en blodpropp i et kar); som slag, hjerteinfarkt, dyp venetrombose i bena. Ved sterk økning av blodplater er det en ekstra risiko for blødninger. Etter hvert som sykdommen utvikler seg, økte størrelsen på milten og leveren i de fleste tilfeller, og benmargen viser tegn på fibrose. I noen tilfeller av PV kan en progresjon på et senere tidspunkt peker på en leukemi (økt dannelse av hvite blodlegemer).

Målet med denne studien er å vurdere hvor enkelt AOP2014-selvadministrasjon er ved hjelp av dedikerte spørreskjemaer.

  • For å vurdere sikkerhet og tolerabilitet: bivirkninger (AE), laboratorieparametre, elektrokardiogram (EKG) gjennom hele studien.
  • For å vurdere vedlikehold av blodeffektivitetsparametrene Hct (hematokrit), WBC (hvite blodlegemer) og PLT (blodplater) og miltstørrelse (sammenligning av verdier ved besøk P7 vs. verdier ved besøk P1).
  • For å vurdere gjennomførbarheten av AOP2014 selvadministrasjon: definert som pasientens evne til å bruke pennen som et selvadministrasjonsverktøy (enkel håndtering, sikkerhet, tolerabilitet og effekt).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase III, enkeltarmsstudie utført på pasienter som fullførte AOP2014-armen av PROUD-PV-studien eller som for tiden deltar i CONTINUATION-PV-studien. Etter å ha signert skjemaet for informert samtykke (ICF), vil ca. 30 pasienter bli registrert fortløpende i studien på deltakende steder i henhold til inklusjons- og eksklusjonskriteriene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Vratsa, Bulgaria
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
  • Frankrike
      • Marseilles, Frankrike
        • Institute Paoli-Calmettes
      • Paris, Frankrike
        • Hospital Saint-Louis
      • Poitiers, Frankrike
        • Clinical Research Center CIC
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
      • Krakow, Polen
        • University Hospital in Cracow
      • Lublin, Polen
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
      • Rzeszow, Polen
        • Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
      • Torun, Polen
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • Slovakia
      • Banska Bystrica, Slovakia
        • University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
      • Bratislava, Slovakia
        • Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
  • Tsjekkisk Republikk
      • Brno, Tsjekkisk Republikk
        • University Hospital Brno
      • Hradec Kralove, Tsjekkisk Republikk
        • University Hospital Hradec Kralove
      • Prague, Tsjekkisk Republikk
        • Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Prague, Tsjekkisk Republikk
        • University Hospital Kralovske Vinohrady
      • Prague, Tsjekkisk Republikk
        • University Hospital Motol
  • Ukraina
      • Cherkasy, Ukraina
        • Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
      • Dnipropetrovsk, Ukraina
        • Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
      • Kiev, Ukraina
        • National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
      • Zhytomyr, Ukraina
        • O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen
      • Gyula, Ungarn
        • Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
      • Kaposvar, Ungarn
        • Kaposi Mór County Teaching Hospital
      • Szeged, Ungarn
        • University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike
        • LKH Graz
      • Innsbruck, Østerrike
        • University Hospital Innsbruck
      • Linz, Østerrike
        • Elisabethinen Hospital Linz
      • Salzburg, Østerrike
        • Salzburg Regional Hospital
      • Vienna, Østerrike
        • Medical University Vienna
      • Vienna, Østerrike
        • Hanusch Hospital
      • Wels, Østerrike
        • Hospital Wels-Grieskirchen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 95 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter som enten fullførte den 12 måneder lange AOP2014-behandlingsarmen til PROUD-PV-studien, eller som for tiden deltar i CONTINUATION-PV, og ved "EoT-besøket" (Slutt på behandlingsbesøk) av PROUD-PV-studien eller to uker etter det siste vurderingsbesøket til CONTINUATION-PV-studien, oppfyller minst ett av følgende kriterier:

    • Normalisering av minst to av tre hovedblodparametre (Hct (hematokrit), PLT (blodplater) og WBC (hvite blodlegemer) hvis disse parameterne var moderat økt (Hct)
    • >35 % reduksjon av minst to av tre hovedblodparametre (Hct, PLT og WBC) hvis disse parameterne ble kraftig økt (Hct>50 %, WBCs>20 x 109/L, PLTs >600 x 109/L), ved baseline besøk av PROUD-PV-studien, OR
    • Normalisering av miltstørrelse, hvis milten ble forstørret ved baseline-besøket til PROUD-PV-studien, ELLER
    • Ellers en klar, medisinsk bekreftet fordel ved behandling med AOP2014 (f.eks. normalisering av sykdomsrelaterte mikrovaskulatoriske symptomer, betydelig reduksjon av JAK2 (Januskinase 2) allelbyrde).
  2. Signert skriftlig ICF.

Ekskluderingskriterier:

Tilbaketrekkingskriterier, som spesifisert i PROUD-PV- og CONTINUATION-PV-studiene, som krever seponering av behandlingen.

  1. Ikke-restitusjon fra AOP2014 relaterte toksisiteter til graden (vanligvis grad I) som tillater fortsettelse av behandlingen.
  2. HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale) score på 11 eller høyere på en av eller begge underskalaene, og/eller utvikling eller forverring av klinisk signifikant depresjon eller selvmordstanker.
  3. Progressiv og klinisk signifikant økning av leverenzymnivåer til tross for dosereduksjon, eller hvis en slik økning er ledsaget av økt bilirubinnivå, eventuelle tegn eller symptomer på en klinisk signifikant autoimmun sykdom.
  4. Klinisk signifikant utvikling av en ny oftalmologisk lidelse, eller forverring av en allerede eksisterende, under studien.
  5. Tap av effekt av AOP2014 eller lignende situasjoner der ingen ytterligere fordeler med fortsettelse av behandlingen forventes av etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Pegylert- Prolin-Interferon alfa-2b
Pegylert-prolin-interferon alfa-2b i en ferdigfylt penn med en arm
Legemiddel: Pegylert-prolin-interferon alfa-2b i en ferdigfylt penn
Forsøkspersonene vil fortsette å motta den dosen som gir den optimale sykdomsresponsen (hematokrit [Hct]
Andre navn:
  • AOP2014

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere enkel selvadministrasjon av AOP2014
Tidsramme: 3 måneder
For å evaluere enkel selvadministrasjon av AOP2014 som vurdert av ansatte og pasienter ved å bruke dedikerte spørreskjemaer, ved å bruke rater for full suksess og feilrater (definert i statistikkdelen av synopsis).
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønsket hendelse
Tidsramme: 3 måneder
annenhver uke ved hjelp av dedikerte spørreskjemaer
3 måneder
antall flebotomier
Tidsramme: 3 måneder
annenhver uke
3 måneder
Sykdomsrespons
Tidsramme: 3 måneder

Hovedeffektevalueringskriteriet vil være sykdomsrespons definert som:

• Hct (hematokrit)< 45 % uten flebotomi (minst 3 måneder siden siste flebotomi).

De hematologiske parametrene vil bli målt av lokale laboratorier på kliniske steder.
3 måneder
Sykdomsrespons
Tidsramme: 3 måneder

Hovedeffektevalueringskriteriet vil være sykdomsrespons definert som:

• PLTer (blodplater) < 400 x 109/L. De hematologiske parametrene vil bli målt av lokale laboratorier på kliniske steder.
3 måneder
Sykdomsrespons
Tidsramme: 3 måneder

Hovedeffektevalueringskriteriet vil være sykdomsrespons definert som:

• WBC (hvite blodlegemer) < 10 x 109/L. De hematologiske parametrene vil bli målt av lokale laboratorier på kliniske steder.
3 måneder
blodparametre
Tidsramme: 3 måneder

første annenhver uke enn månedlig

Hovedeffektevalueringskriteriet vil være sykdomsrespons definert som:

• Hct< 45 % uten flebotomi (minst 3 måneder siden siste flebotomi). De hematologiske parametrene vil bli målt av lokale laboratorier på kliniske steder.
3 måneder
blodparametre
Tidsramme: 3 måneder

første annenhver uke enn månedlig

Hovedeffektevalueringskriteriet vil være sykdomsrespons definert som:

• WBCs < 10 x 109/L. De hematologiske parametrene vil bli målt av lokale laboratorier på kliniske steder.
3 måneder
blodparametre
Tidsramme: 3 måneder

første annenhver uke enn månedlig

Hovedeffektevalueringskriteriet vil være sykdomsrespons definert som:

• PLT-er < 400 x 109/L. De hematologiske parametrene vil bli målt av lokale laboratorier på kliniske steder.
3 måneder
milt størrelse
Tidsramme: 3 måneder
lokalt vil Sonography bli brukt for å måle miltstørrelsen (lengden). ved besøk 1 og ved slutten av studiet (uke 12)
3 måneder
sykdomsrelaterte symptomer
Tidsramme: 3 måneder
annenhver uke ved hjelp av dedikerte spørreskjemaer
3 måneder
protokollspesifikke bivirkninger av spesiell interesse
Tidsramme: 3 måneder
annenhver uke ved hjelp av dedikerte spørreskjemaer
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Samarbeidspartnere

PharmaEssentia Corporation (Co-Sponsor for USA)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. juni 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2015

Først lagt ut (Anslag)

14. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

17. februar 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. februar 2016

Sist bekreftet

1. februar 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PEN-PV
  • 2014-001356-31 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere