Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma självadministrationen av AOP2014 med hjälp av en penna, utvecklad för behandling av patienter med polycytemi Vera (PEN-PV)

16 februari 2016 uppdaterad av: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

En öppen, enkelarm, fas III-studie för att bedöma självadministrationen av AOP2014 med en förfylld penna, utvecklad för behandling av patienter med polycytemi Vera

Polycytemi Vera (PV) är en sjukdom i benmärgsstamceller som visar sig i en drastisk ökning av röda blodkroppar och ofta även vita blodkroppar. Blodets "förtjockning" i samband med en modifierad funktion av cellerna har flera konsekvenser som förhöjt blodtryck, hudklåda, trötthet, störd blodcirkulation i hjärnan samt fingrar och tår samt ökad risk för artär- och venös trombos (trombos är bildandet av en blodpropp i ett kärl); som stroke, hjärtinfarkt, djup ventrombos i benen. Vid kraftig ökning av blodplättar finns en ytterligare risk för blödningar. När sjukdomen fortskrider ökar storleken på mjälten och levern i de flesta fall och benmärgen visar tecken på fibros. I vissa fall av PV kan en progression vid ett senare tillfälle peka på en leukemi (ökad bildning av vita blodkroppar).

Syftet med denna studie är att bedöma hur lätt det är med AOP2014 självadministration med hjälp av dedikerade frågeformulär.

  • För att bedöma säkerhet och tolerabilitet: biverkningar (AE), laboratorieparametrar, elektrokardiogram (EKG) under hela studien.
  • För att bedöma underhåll av blodets effektivitetsparametrar Hct (hematokrit), WBC (vita blodkroppar) och PLT (trombocyter) och mjältstorlek (jämför värden vid besök P7 mot värden vid besök P1).
  • Att bedöma genomförbarheten av AOP2014 självadministration: definieras som patienternas förmåga att använda pennan som ett självadministrationsverktyg (enkel hantering, säkerhet, tolerabilitet och effekt).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en enarmad fas III-studie utförd på patienter som genomförde AOP2014-armen i PROUD-PV-studien eller som för närvarande deltar i CONTINUATION-PV-studien. Efter att ha undertecknat formuläret för informerat samtycke (ICF) kommer cirka 30 patienter att registreras i studien i följd på deltagande platser enligt inklusions- och exkluderingskriterierna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

30

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Vratsa, Bulgarien
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
  • Frankrike
      • Marseilles, Frankrike
        • Institute Paoli-Calmettes
      • Paris, Frankrike
        • Hospital Saint-Louis
      • Poitiers, Frankrike
        • Clinical Research Center CIC
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
      • Krakow, Polen
        • University Hospital in Cracow
      • Lublin, Polen
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
      • Rzeszow, Polen
        • Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
      • Torun, Polen
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • Slovakien
      • Banska Bystrica, Slovakien
        • University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
      • Bratislava, Slovakien
        • Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien
        • University Hospital Brno
      • Hradec Kralove, Tjeckien
        • University Hospital Hradec Kralove
      • Prague, Tjeckien
        • Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Prague, Tjeckien
        • University Hospital Kralovske Vinohrady
      • Prague, Tjeckien
        • University Hospital Motol
  • Ukraina
      • Cherkasy, Ukraina
        • Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
      • Dnipropetrovsk, Ukraina
        • Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
      • Kiev, Ukraina
        • National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
      • Zhytomyr, Ukraina
        • O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
      • Debrecen, Ungern
        • University of Debrecen
      • Gyula, Ungern
        • Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
      • Kaposvar, Ungern
        • Kaposi Mór County Teaching Hospital
      • Szeged, Ungern
        • University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
  • Österrike
      • Graz, Österrike
        • LKH Graz
      • Innsbruck, Österrike
        • University Hospital Innsbruck
      • Linz, Österrike
        • Elisabethinen Hospital Linz
      • Salzburg, Österrike
        • Salzburg Regional Hospital
      • Vienna, Österrike
        • Medical University Vienna
      • Vienna, Österrike
        • Hanusch Hospital
      • Wels, Österrike
        • Hospital Wels-Grieskirchen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 95 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter som antingen fullföljde den 12 månader långa AOP2014-behandlingsarmen i PROUD-PV-studien, eller som för närvarande deltar i CONTINUATION-PV, och vid "EoT-besöket" (Behandlingsslutet) av PROUD-PV-studien eller två veckor efter det sista bedömningsbesöket för CONTINUATION-PV-studien, uppfyller minst ett av följande kriterier:

    • Normalisering av minst två av tre huvudblodparametrar (Hct (Hematocrit), PLTs (trombocyter) och WBCs (vita blodkroppar) om dessa parametrar var måttligt ökade (Hct)
    • >35 % minskning av minst två av tre huvudblodparametrar (Hct, PLT och WBC) om dessa parametrar ökades kraftigt (Hct>50%, WBCs>20 x 109/L, PLTs >600 x 109/L), vid baslinjebesöket av PROUD-PV-studien, OR
    • Normalisering av mjältens storlek, om mjälten var förstorad vid baslinjebesöket i PROUD-PV-studien, ELLER
    • Annars en tydlig, medicinskt verifierad nytta av behandling med AOP2014 (t.ex. normalisering av sjukdomsrelaterade mikrovaskulatoriska symtom, avsevärd minskning av JAK2 (Januskinase 2) allelisk börda).
  2. Signerad skriftlig ICF.

Exklusions kriterier:

Utsättningskriterier, som specificeras i PROUD-PV och CONTINUATION-PV-studierna, som kräver att behandlingen avbryts.

  1. Icke-återhämtning från AOP2014-relaterade toxiciteter till den grad (vanligtvis grad I) som tillåter fortsatt behandling.
  2. HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale) poäng på 11 eller högre på endera eller båda subskalorna, och/eller utveckling eller försämring av kliniskt signifikant depression eller självmordstankar.
  3. Progressiv och kliniskt signifikant ökning av leverenzymnivåer trots dosreduktion, eller om sådan ökning åtföljs av ökad bilirubinnivå, några tecken eller symtom på en kliniskt signifikant autoimmun sjukdom.
  4. Kliniskt signifikant utveckling av en ny oftalmologisk störning, eller försämring av en redan existerande, under studien.
  5. Förlust av effekt av AOP2014 eller någon jämförbar situation där inga ytterligare fördelar med fortsatt behandling förväntas av utredaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Pegylerad- Prolin-Interferon alfa-2b
Pegylerad-prolin-interferon alfa-2b i en förfylld penna enarm
Läkemedel: Pegylerad-prolin-interferon alfa-2b i en förfylld penna
Försökspersoner kommer att fortsätta att få den dos som ger det optimala sjukdomssvaret (hematokrit [Hct]
Andra namn:
  • AOP2014

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera hur lätt det är att administrera AOP2014
Tidsram: 3 månader
För att utvärdera hur lätt det är att administrera AOP2014 enligt bedömningen av personal och patienter med hjälp av dedikerade frågeformulär, med hjälp av andelen full framgång och misslyckande (definierad i statistikdelen av synopsis).
3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkning
Tidsram: 3 månader
varannan vecka med hjälp av särskilda frågeformulär
3 månader
antal flebotomier
Tidsram: 3 månader
som utkommer varannan vecka
3 månader
Sjukdomssvar
Tidsram: 3 månader

Det huvudsakliga utvärderingskriteriet för effekt kommer att vara sjukdomsrespons definierad som:

• Hct (hematokrit)< 45 % utan flebotomi (minst 3 månader sedan senaste flebotomi).

De hematologiska parametrarna kommer att mätas av de lokala laboratorierna på kliniska platser.
3 månader
Sjukdomssvar
Tidsram: 3 månader

Det huvudsakliga utvärderingskriteriet för effekt kommer att vara sjukdomsrespons definierad som:

• PLTs (blodplättar) < 400 x 109/L. De hematologiska parametrarna kommer att mätas av de lokala laboratorierna på kliniska platser.
3 månader
Sjukdomssvar
Tidsram: 3 månader

Det huvudsakliga utvärderingskriteriet för effekt kommer att vara sjukdomsrespons definierad som:

• WBC (Vita blodkroppar) < 10 x 109/L. De hematologiska parametrarna kommer att mätas av de lokala laboratorierna på kliniska platser.
3 månader
blodparametrar
Tidsram: 3 månader

första varannan vecka än varje månad

Det huvudsakliga utvärderingskriteriet för effekt kommer att vara sjukdomsrespons definierad som:

• Hct< 45 % utan flebotomi (minst 3 månader sedan senaste flebotomi). De hematologiska parametrarna kommer att mätas av de lokala laboratorierna på kliniska platser.
3 månader
blodparametrar
Tidsram: 3 månader

första varannan vecka än varje månad

Det huvudsakliga utvärderingskriteriet för effekt kommer att vara sjukdomsrespons definierad som:

• WBCs < 10 x 109/L. De hematologiska parametrarna kommer att mätas av de lokala laboratorierna på kliniska platser.
3 månader
blodparametrar
Tidsram: 3 månader

första varannan vecka än varje månad

Det huvudsakliga utvärderingskriteriet för effekt kommer att vara sjukdomsrespons definierad som:

• PLTs < 400 x 109/L. De hematologiska parametrarna kommer att mätas av de lokala laboratorierna på kliniska platser.
3 månader
mjältstorlek
Tidsram: 3 månader
lokalt kommer Sonography att användas för att mäta mjältens storlek (längd). vid besök 1 och i slutet av studien (vecka 12)
3 månader
sjukdomsrelaterade symtom
Tidsram: 3 månader
varannan vecka med hjälp av särskilda frågeformulär
3 månader
protokollspecifika biverkningar av särskilt intresse
Tidsram: 3 månader
varannan vecka med hjälp av särskilda frågeformulär
3 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Samarbetspartners

PharmaEssentia Corporation (Co-Sponsor for USA)

Utredare

  • Huvudutredare: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 juni 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 augusti 2015

Första postat (Uppskatta)

14 augusti 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

17 februari 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 februari 2016

Senast verifierad

1 februari 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PEN-PV
  • 2014-001356-31 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera