Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tofasitinibin tehokkuustutkimus lasten JIA-populaatiossa

maanantai 30. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Pfizer

TOFACITINIBIN TEHOKKUUS, TURVALLISUUS JA SIEDETTÄVYYS LAPSILLE JA NUURILLE MUKAAN VÄHYVÄN JUVENIILIN IDIOPAATTISEN NIVELRIITIN (JIA) HOITOON

Arvioi tofasitinibin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä JIA-lapsipotilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus lapsipotilailla (2–<18-vuotiaat), joilla on JIA. Ensisijaisena tavoitteena on verrata tofasitinibin tehoa lumelääkkeeseen JIA:n merkkien ja oireiden hoidossa kaksoissokkovaiheen viikolla 26 mitattuna niiden potilaiden prosenttiosuudella, joilla sairaus pahenee (PRCSG/PRINTO Disease Flare -kriteerien mukaan) Avoimen kokeen viikko 18 ajetaan vaiheessa. Kaikki tutkimukseen osallistuvat soveltuvat koehenkilöt saavat aluksi avoimen leiman tofasitinibia 18 viikon ajan (ajovaiheessa). 18 viikon ajovaiheen lopussa vain henkilöt, jotka saavuttavat vähintään JIA ACR 30 -vasteen, satunnaistetaan 26 viikon kaksoissokkoutettuun lumekontrolloituun vaiheeseen. Koehenkilöt, jotka eivät saavuta JIA ACR 30 -vastetta tässä vaiheessa, lopetetaan tutkimuksesta. Lisäksi koehenkilöt, jotka kokevat yksittäisen taudin pahenemisjakson milloin tahansa tutkimuksen aikana (mukaan lukien avoin sisäänajo ja kaksoissokkovaihe), myös lopetetaan tutkimuksesta. Kaikilla tähän tutkimukseen osallistuvilla henkilöillä, mukaan lukien tutkimuksesta keskeytetyt henkilöt, on mahdollisuus ilmoittautua tofasitinibi JIA:n pitkäaikaiseen jatkotutkimukseen (A3921145), jos ne ovat kelvollisia (sisällytys- ja poissulkemiskriteerien perusteella).

Koehenkilöt, jotka ovat kelvollisia 26 viikon kaksoissokkovaiheeseen, satunnaistetaan (suhde 1:1) joko aktiiviseen tofasitinibiin tai lumelääkkeeseen. Koehenkilöille, joilla on moninivelinen JIA (eli pidennetty oligoartriitti, polyartriitti RF+, polyartriitti RF, systeeminen JIA, jolla on aktiivinen niveltulehdus mutta ilman aktiivisia systeemisiä piirteitä), satunnaistaminen ositetaan JIA-kategorian ja lähtötason CRP:n mukaan (normaali, normaalia korkeampi). Psoriaattiseen ja entesiittiin liittyvää niveltulehdusta sairastavien henkilöiden satunnaistaminen ositetaan JIA-kategorian mukaan.

Noin 210 koehenkilöä otetaan mukaan avoimeen tutkimusvaiheeseen. Potilailla, joilla on moninivelinen JIA, kerrostuminen kohdistuu vähintään 50 %:iin, ja lähtötason CRP ylittää normaalin ylärajan. Ensimmäisessä kohortissa (eli moninivelisen kurssin JIA:ssa) on vähintään 170 koehenkilöä, jotka on ilmoittautunut juoksuvaiheeseen JIA-luokkien vähimmäismäärällä seuraavasti: 24, joilla on laajennettu oligoartriitti, 20, joilla on moniniveltulehdus RF+, 62, jolla on polyartriitti RF-, ja ei vähintään henkilöille, joilla on systeeminen JIA ja aktiivinen niveltulehdus, mutta joilla ei ole aktiivisia systeemisiä piirteitä. Muihin kohortteihin (eli psoriaattiseen ja entesiittiin liittyvä niveltulehdus) kuuluu vähintään 20 koehenkilöä, joilla on psoriaattinen niveltulehdus, ja 20 koehenkilöä, joilla on entesiittiin liittyvä niveltulehdus. Kokonaistavoite tutkimukseen otettavien koehenkilöiden vähimmäismäärä iän mukaan on seuraava: 20 koehenkilöä 2 - < 6 vuotta, 20 henkilöä 6 - < 12 vuotta ja 20 henkilöä 12 - < 18 vuotta. Tutkimuksen suorittaneiden (ilman keskeytymistä) koehenkilöiden osallistumisen keston odotetaan olevan noin 44 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

225

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Caba, Argentiina, C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
    • Santa FE
      • Rosario, Santa FE, Argentiina, S2000PBJ
        • Instituto CAICI SRL
    • Tucuman
      • San Miguel de Tucuman, Tucuman, Argentiina, T4000AXL
        • Centro Medico Privado de Reumatologia
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Sydney Children's Hospital Network Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven-Gasthuisberg
  • Brasilia
      • Sao Paulo, Brasilia, 04037-002
        • SPDM- Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina-Hospital Sao Paulo
      • Sao Paulo, Brasilia, 05409-011
        • Instituto da Crianca do Hospital das Clinicas da FMUSP
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brasilia, 40150-150
        • SER - Serviços Especializados em Reumatologia
    • MG
      • Juiz de Fora, MG, Brasilia, 36010-570
        • CMIP -Centro Mineiro de Pesquisa Ltda / Reumatocenter
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilia, 30150-320
        • Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilia, 30150-220
        • Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasilia, 80250-060
        • Hospital Pequeno Principe / A ssociacao Hospitalar de Protecao a Infancia
      • Curitiba, Parana, Brasilia, 80250-060
        • Instituto de Pesquisa Pele Pequeno Principe
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilia, 21941-912
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira
    • SAO Paulo
      • Botucatu, SAO Paulo, Brasilia, 18618-686
        • Faculdade de Medicina da UNESP
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Meir Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba M.C Tel hashomer
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital - Inpatient Pharmacy
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital/University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Children's & Women's Health Centre of B.C.
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Canter, Glen site, Pharmacy
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center, Glen Site, Center for Innovative Medicine
  • Meksiko
      • San Luis Potosi, Meksiko, 78213
        • Centro de Alta Especialidad en Reumatología e Investigación del Potosí S.C.
      • San Luis Potosi, Meksiko, 78250
        • Sociedad de Beneficencia Espanola, A.C.
      • San Luis Potosi, Meksiko, 78290
        • Hospital Central "Dr. Ignacio Morones Prieto"
      • San Luis Potosi, Meksiko, 78290
        • Unidad de Investigaciones Reumatológicas A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksiko, 44650
        • Clínica de Investigacion en Reumatologia y Obesidad, S.C.
  • Puola
      • Bydgoszcz, Puola, 85-667
        • Wojewodzki Szpital Dzieciecy im. J. Brudzinskiego
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Turkki, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Istanbul, Turkki, 34764
        • Umraniye Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turkki, 34000
        • Istanbul Medeniyet University Medical Faculty
      • Kayseri, Turkki, 38039
        • Erciyes University Medical Faculty
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76014
        • Ivano-Frankivsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Vinnytsia, Ukraina, 21000
        • Vinnytsia Regional Children's Clinical Hospital
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 119435
        • FSAEI HE I.M. Sechenov First MSMU of Minzdrav of Russia (Sechenovskiy University)
      • Moscow, Venäjän federaatio, 119991
        • FSAEI HE I.M Sechenov First MSMU of Minzdrav of Russia (Sechenovskiy University)
      • Moscow, Venäjän federaatio, 119991
        • FSAI "NSPCCH" of Minzdrav of Russia
      • Saint-Petersburg, Venäjän federaatio, 194100
        • FSBEI HE "St. Petersburg State Pediatric Medical University"
      • Tolyatti, Venäjän federaatio, 445039
        • State Budgetary Healthcare Institution of Samara Region "Tolyatti City Clinical Hospital #5"
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
      • Southampton, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, SO14 0YG
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Woman's and Children's NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital - Attention: Jill Hernandez
    • California
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Children's Hospital
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Clinical Trial Center
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Eye Institute
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University General Pediatric Clinic - Meridian
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92408
        • Pediatric Specialty Team Centers of LLU Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Bernardino, California, Yhdysvallat, 92408
        • Pediatric Specialty Team Centers of LU Children's Hospital
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital Center for Pediatric Clinical Research
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital Education and Office Building
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital Research Pharmacy
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital Rheumatology Clinic
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center -Pharmacy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • IDS Pharmacy Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta-Pediatric Research Center
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Specialty Services
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Augusta University Health Pharmacy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • IU Health Investigational Drug Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Medical Center Floating Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • Journey Clinic: Center for Children with Cancer and Blood Diseases, Uni. of Minnesota Medical Centre
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • Pediatric Specialty Care Explorer Clinic, University of Minnesota, Medical Center
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview IDS Pharmacy
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Pharmacy Department
      • Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of NY
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center - Herbert Irving Pavilion
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Children's Specialty Center
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Carolinas HealthCare System IDS Pharmacy
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Pediatric Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Legacy Emanuel Medical Center - Inpatient Pharmacy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Specially for Children, Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Care Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital - Main Hospital
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine - Feigin Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • PCH Pharmacy - Primary Children's Hospital - Pharmacy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen iältään 2-<18 vuotta.

  2. On täytettävä International League Against Rheumatism (ILAR) JIA-diagnostiikkakriteerit jollekin seuraavista luokista, joilla on aktiivinen sairaus vähintään 6 viikon ajan:

    • Laajentunut oligoartriitti;
    • polyartriitti (RF+);
    • polyartriitti (RF-);
    • Systeeminen JIA, jossa on aktiivinen niveltulehdus, mutta ilman aktiivisia systeemisiä piirteitä edellisten 6 kuukauden aikana ja ilmoittautumishetkellä;
    • Psoriaattinen niveltulehdus;
    • Entesiittiin liittyvä niveltulehdus. Potilailla, joilla on moninivelinen JIA (eli pidennetty oligoartriitti, polyartriitti RF+, polyartriitti RF, systeeminen JIA, jolla on aktiivinen niveltulehdus, mutta ilman aktiivisia systeemisiä piirteitä), on oltava vähintään 5 aktiivista niveltä (aktiivinen nivel määritellään niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuminen, rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus) seulonnassa ja lähtötilanteessa, jotta voidaan osallistua tutkimukseen.

    Potilailla, joilla on psoriaattinen tai entesiittiin liittyvä niveltulehdus, on oltava vähintään 3 aktiivista niveltä (aktiivinen nivel määritellään niveleksi, jossa on turvotusta tai, jos turvotusta ei ole, rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuutta) seulonnassa ja lähtötaso voidakseen osallistua opiskeluun.

    Hoito vakailla annoksilla ei-steroidista tulehduskipulääkettä (NSAID) ja/tai vakaalla annoksella oraalista glukokortikoidia ja/tai vakaalla annoksella metotreksaattia on sallittu.

    Suun kautta otettavat glukokortikoidit saavat potilaat: Glukokortikoideja voidaan antaa maksimiannoksena 0,2 mg prednisonia ekvivalenttia kilogrammaa kohti päivässä tai 10 mg päivässä vähintään 2 viikon ajan ennen lähtötasoa sen mukaan, kumpi on pienempi.

    Potilaille, jotka saavat metotreksaattihoitoa (MTX): MTX voidaan antaa joko suun kautta tai parenteraalisesti annoksina, jotka eivät ylitä 25 mg/vko tai 20 mg/m2/viikko (sen mukaan kumpi on pienempi); Osallistujien on täytynyt ottaa MTX:ää 3 kuukauden ajan ja olla vakaalla annoksella vähintään 6 viikkoa ennen lähtötasoa. MTX-hoitoa saavien potilaiden tulee ottaa foolihappoa tai foliinihappoa paikallisten standardien mukaisesti.

    Potilaille, joilla on psoriaattinen niveltulehdus, seuraavat paikalliset psoriaasin hoidot ovat sallittuja: lääkkeettömät pehmittimet käytettäväksi koko kehossa; paikalliset steroidit, mukaan lukien hydrokortisoni ja hydrokortisoniasetaatti ≤1 % vain kämmenille, jalkapohjille, kasvoille ja välialueille; terva, salisyylihappovalmisteet ja kortikosteroidittomat shampoot ovat sallittuja vain päänahalle

  3. Riittämätön vaste tai intoleranssi vähintään yhdelle tautia modifioivalle reumalääkkeelle (DMARD), joka voi sisältää MTX:ää tai biologisia aineita; ERA:n ja nivelpsoriaasin tapauksessa riittämätön vaste steroideihin kuulumattomille tulehduskipulääkkeille (NSAID).

  4. Ei näyttöä tai historiaa hoitamattomasta tai riittämättömästi hoidetusta aktiivisesta tai piilevasta tuberkuloosiinfektiosta, kuten seuraavat:

    1. Negatiivinen QuantiFERON ®TB Gold In Tube -testi, joka suoritettiin 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa. Negatiivinen puhdistettu proteiinijohdannainen (PPD) -testi voidaan korvata QuantiFERON® TB Gold In Tube -testillä vain, jos keskuslaboratorio ei pysty suorittamaan testiä tai ei voi määrittää tuloksia positiivisiksi tai negatiivisiksi ja Pfizerin lääketieteelliselle monitorille ilmoitetaan ja sovitaan tapauskohtaisesti.
    2. Rintakehän röntgenkuvaa ilman aktiiviseen tuberkuloosiinfektioon viittaavia muutoksia 3 kuukauden aikana ennen seulontaa suositellaan, ja se tulee tehdä paikallisten hoitostandardien tai maakohtaisten ohjeiden mukaisesti.
    3. Ei aiempia hoitamattomia tai riittämättömästi hoidettuja piileviä tai aktiivisia tuberkuloosiinfektioita.

    Jos henkilö on aiemmin saanut riittävän hoidon joko piilevään (9 kuukauden isoniatsidihoito alueella, jossa primaaristen useille lääkkeille vastustuskykyisten tuberkuloosiinfektioiden esiintyvyys on alle 5 % tai hyväksyttävä vaihtoehtoinen hoito-ohjelma) tai aktiivinen (hyväksyttävä usean lääkkeen hoito) tuberkuloosi PPD-testiä tai QuantiFERON-Gold®TM-testiä ei tarvitse tehdä. Rintakehän röntgenkuva on otettava, jos sitä ei ole tehty seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana. Jotta rintakehän röntgenkuva voidaan katsoa kelpoiseksi tutkimukseen, sen on oltava negatiivinen aktiivisen tuberkuloosiinfektion suhteen.

    Kohde, jota parhaillaan hoidetaan piilevän tuberkuloosiinfektion vuoksi, voidaan ottaa mukaan vain, jos monilääkeresistenssin tuberkuloosiinfektion nykyinen esiintyvyys on vahvistettu, riittävä hoito-ohjelma on dokumentoitu ja sponsorin ennakkohyväksyntä on saatu.

  5. Hedelmällisten miesten ja naisten, jotka ovat tutkijan mielestä seksuaalisesti aktiivisia ja jotka ovat vaarassa tulla raskaaksi kumppaninsa kanssa, on oltava halukkaita ja kyettävä käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, joka on kuvattu tässä protokollassa tutkimuksen aikana ja vähintään 28 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.

6 Tutkittavat, jotka haluavat ja pystyvät noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimustoimenpiteitä.

7. Todisteet henkilökohtaisesti allekirjoitetusta ja päivätystä tietoon perustuvasta suostumusasiakirjasta ja suostumusasiakirjasta (tarvittaessa), jotka osoittavat, että tutkittavalle ja laillisesti hyväksyttävälle edustajalle/vanhemmille/lailliselle huoltajalle on tiedotettu kaikista tutkimuksen asiaankuuluvista näkökohdista.

Poissulkemiskriteerit

Koehenkilöitä, joilla on jokin seuraavista ominaisuuksista/tiloista, ei oteta mukaan tutkimukseen:

  1. Aiempi JIA-hoito tofasitinibillä.
  2. Systeeminen JIA (sJIA), jolla on aktiivisia systeemisiä piirteitä (mukaan lukien henkilöt, joilla on tyypillinen sJIA-kuume ja ihottuma tai serosiitti 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta).
  3. Pysyvä oligoartriitti.
  4. Erottamaton JIA.

  5. Infektiot:

    1. Krooniset infektiot;
    2. Mikä tahansa infektio, joka vaatii sairaalahoitoa, parenteraalista mikrobihoitoa tai jonka tutkija on arvioinut opportunistiseksi tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta edeltäneiden 6 kuukauden aikana;
    3. Kaikki hoidetut infektiot 2 viikon sisällä lähtötilanteesta;
    4. Kohde, jonka tiedetään olevan infektoitunut ihmisen immuunikatoviruksella (HIV), hepatiitti B:llä tai hepatiitti C:llä;
    5. Infektoituneen nivelproteesi historia, jossa proteesi on edelleen paikallaan.
  6. Toistuva (useampi kuin yksi jakso) herpes zoster tai disseminoitunut (vähintään yksi jakso) herpes zoster tai disseminoitunut (ainakin yksi jakso) herpes simplex.
  7. Aktiivinen uveiitti (SUN-kriteerien mukaan) 3 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta.

  8. Veren dyskrasiat, mukaan lukien:

    1. Hemoglobiini <10 g/dl tai hematokriitti <33 %;
    2. Valkosolujen määrä <3,0 x 109/l;
    3. Neutrofiilien määrä <1,2 x 109/l;
    4. Verihiutaleiden määrä <100 x 109/l;
    5. Lymfosyyttien määrä <0,75 x 109/l.
  9. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus [GFR] <40 ml/min/1,73 m2 näytöksessä. Keskuslaboratorio laskee GFR:n käyttämällä sängyn vieressä olevaa Schwartzin kaavaa.
  10. Nykyinen tai lähihistoria hallitsematon kliinisesti merkittävä munuaisten, maksan, hematologinen, maha-suolikanavan, metabolinen, endokriininen, keuhko-, sydän- tai neurologinen sairaus.
  11. Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≥1,5 kertaa normaalin yläraja.
  12. Aiemmin jokin muu reumatologinen sairaus, paitsi Sjogrenin oireyhtymä.
  13. Aiemmat tai nykyiset oireet, jotka viittaavat lymfoproliferatiivisiin sairauksiin (esim. Epstein Barr -virukseen [EBV] liittyvä lymfoproliferatiivinen häiriö, lymfooma, leukemia tai nykyisen lymfaattisen sairauden merkit ja oireet).
  14. Rokotettu tai altistettu elävälle tai heikennetylle rokotteelle 6 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta, tai hänen odotetaan olevan rokotettu tai kotitalouden altistuminen näille rokotteille hoidon aikana tai 6 viikon aikana tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.
  15. Koehenkilöt, joilla ei ole dokumentoitua näyttöä siitä, että he ovat saaneet vähintään yhden annoksen vesirokkorokotetta maissa, joissa rokote on hyväksytty ja joissa hoito on tavanomaista, tai henkilöt, joilla ei ole todisteita aiemmasta altistumisesta varicella zoster -virukselle (VZV) serologisten testien perusteella (esim. VZV IgG Ab).
  16. Nykyinen pahanlaatuinen kasvain tai anamneesissa mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta riittävästi käsiteltyä tai leikattua tyvisolu- tai okasolusyöpää tai kohdunkaulan syöpää in situ.
  17. Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin epäonnistuneet useammassa kuin kolmessa biologisessa terapiassa (joilla on eri vaikutusmekanismit) JIA:n vuoksi.
  18. Potilaat, joiden ensimmäisen asteen sukulaisella on perinnöllinen immuunipuutos; IgA-puutos ei ole poissulkeva.
  19. Äskettäin (28 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) tapahtunut merkittävä trauma tai suuri leikkaus.
  20. Koehenkilöt, jotka saavat voimakkaita ja kohtalaisia ​​CYP3A4:n estäjiä tai indusoijia.
  21. Aiempi hoito ei-B-soluspesifisillä lymfosyyttejä tuhoavilla aineilla/hoidoilla (esim. almetutsumabilla [CAMPATH], alkyloivilla aineilla [esim. syklofosfamidilla tai klorambusiililla], kokonaislymfoidin säteilytys jne.). Koehenkilöt, jotka ovat saaneet rituksimabia tai muita selektiivisiä B-lymfosyyttejä tuhoavia aineita (mukaan lukien kokeelliset aineet), ovat kelpoisia, jos he eivät ole saaneet tällaista hoitoa vähintään 1 vuoteen ennen tutkimuksen lähtötasoa ja heillä on normaali CD 19/20+ -arvo FACS-analyysin mukaan.
  22. Liitteissä 1 ja 4 lueteltujen kiellettyjen resepti- tai reseptilääkkeiden ja ravintolisien käyttö määritellyn ajan kuluessa ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta.
  23. Rohdosvalmisteiden käyttö on lopetettava vähintään 28 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta.
  24. Tiettyjen biologisten ja ei-biologisten DMARD-lääkkeiden käyttö on kielletty missään vaiheessa tämän tutkimuksen aikana (Liite 1).
  25. PsA-potilailla suun kautta otettavat ja paikalliset lääkkeet ja vaihtoehtoiset hoidot, jotka voivat vaikuttaa psoriaasiin, ovat kiellettyjä (katso poikkeuksia sisällyttämiskriteeristä 2). Tämä sisältää paikalliset kortikosteroidit, tervat, keratolyytit, antraliini, D-vitamiinianalogit ja retinoidit, jotka on lopetettava vähintään 2 viikkoa ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta. Kielletään myös ultravioletti B (UVB) (kapea- tai laajakaista) valohoito, joka on lopetettava vähintään 2 viikkoa ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta. Psoraleenit + ultravioletti A (UVA) -valohoito (PUVA) on lopetettava vähintään 4 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  26. Koehenkilöt, jotka ovat tutkimuslaitoksen henkilökunnan lapsia tai liittyvät heihin, tutkijan muutoin valvomaan työpaikan henkilökuntaan tai tutkimuksen suorittamiseen suoraan osallistuviin Pfizerin työntekijöihin.
  27. Osallistuminen muihin tutkimuksiin, joihin liittyy tutkimuslääke(itä) 4 viikon tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan, kumpi on pidempi) sisällä ennen tutkimukseen osallistumista ja/tai tutkimukseen osallistumisen aikana. Tutkimusbiologisille aineille altistumisesta tulee keskustella sponsorin kanssa.
  28. Muu vakava akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimustuotteen antamiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja tekisi tutkijan harkinnan mukaan tutkittavasta sopimattoman pääsyn tähän tutkimukseen.
  29. Raskaana olevat tai imettävät naiset eivät sisälly.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CP-690 550
Hoitohaara: Tofasitinibitabletit tai -liuos potilaan painon mukaan
Lääke: CP-690 550 (tofasitinibi)

Avoimen vaiheen aikana kaikki koehenkilöt saavat aktiivisia oraalisia tofasitinibitabletteja tai oraaliliuosta kahdesti päivässä (BID) suun kautta annoksena, joka perustuu potilaan ruumiinpainoon, kuten alla on määritelty.

Kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun vaiheen aikana koehenkilöt saavat joko aktiivisia tofasitinibi-oraalitabletteja/oraaliliuosta tai vastaavia oraalisia lumetabletteja/oraaliliuosta kahdesti päivässä (BID) alla määritetyllä annoksella.

Paino (annos tabletissa [BID] tai liuoksessa [BID]):

5

Oraaliliuosta (1 mg/ml) käytetään koehenkilöille = 40 kg.

Muut nimet:
  • Plasebo ja tofasitinibi (sama tabletti tai liuos kuin aktiivisessa haarassa).
Placebo Comparator: Plasebo
Kontrollihaara: yhteensopivat lumetabletit tai tofasitinibiliuos
Muut: plasebo
vastaava lumetabletti tai tofasitinibiliuos
Muut nimet:
  • Placebo tofasitinibille

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaksoissokkovaihe: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on taudin paheneminen lasten reumatologian yhteistyötutkimusryhmän/Pediatric Rheumatology International Trials Organisaation (PRCSG/PRINTO) taudin pahenemiskriteerien mukaan viikolla 44
Aikaikkuna: Viikko 44
PRCSG/PRINTO:n mukaan taudin paheneminen määritellään >=30 prosentin (%) pahenemisena >=3:ssa JIA-ydinjoukon 6 muuttujasta, ja enintään 1 muuttuja paranee >=30 prosenttia. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) aktiivista niveltulehdusta sairastavien nivelten lukumäärä (nivel, jossa on turvotusta/turvotuksen puuttuessa, rajoitettu liikerata, johon liittyy kipua/arkuus), 2) nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin kokonaisarvio sairauden aktiivisuus (arvioitu visuaalisella analogisella asteikolla [VAS] 0[ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0[erittäin hyvin) ] - 10 [erittäin huono], 5) Lapsuuden terveyden arviointikysely - vammaisuusindeksi (CHAQ-DI): 30 kysymystä kahdeksalla alueella, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0 = ei vaikeuksia - 3 = ei pysty; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoina CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö); 6) Erytrosyyttien sedimentaationopeus (ESR).
Viikko 44

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaksoissokkovaihe: Juveniili idiopaattista niveltulehdusta (JIA) sairastavien osallistujien prosenttiosuus American College of Rheumatology (ACR) 50 vastaus viikolla 44
Aikaikkuna: Viikko 44
JIA ACR50 -vaste määritellään seuraavasti: >=50 %:n parannus 3:ssa kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta, enintään 1:ssä 6:sta JIA-ydinjoukon muuttujasta huonontunut >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuessa rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 2) Nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] 10:een [erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä 8 alalla, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0=ilman vaikeuksia 3=ei osaa tehdä; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö); 6) ESR.
Viikko 44
Kaksoissokkovaihe: Juveniili idiopaattista niveltulehdusta (JIA) sairastavien osallistujien prosenttiosuus American College of Rheumatology (ACR) 30 vastaus viikolla 44
Aikaikkuna: Viikko 44
JIA ACR30 -vaste määritellään seuraavasti: >=30 %:n parannus 3:ssa kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta, enintään 1/6 JIA-ydinjoukon muuttujasta, huonompi >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuessa rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 2) Nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] 10:een [erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä 8 alalla, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0=ilman vaikeuksia 3=ei osaa tehdä; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö); 6) ESR.
Viikko 44
Kaksoissokkovaihe: Juveniili idiopaattista niveltulehdusta (JIA) sairastavien osallistujien prosenttiosuus American College of Rheumatology (ACR) 70 vastaus viikolla 44
Aikaikkuna: Viikko 44
JIA ACR70 -vaste määritellään seuraavasti: >=70 %:n parannus 3:ssa kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta, enintään 1/6 JIA-ydinjoukon muuttujasta, huonompi >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuessa rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 2) Nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] 10:een [erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä 8 alalla, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0=ilman vaikeuksia 3=ei osaa tehdä; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö); 6) ESR.
Viikko 44
Kaksoissokkovaihe: JIA ACR -ydinmuuttuja – muutos kaksoissokkoutetusta perustasosta lapsuuden terveyden arviointikyselyssä – vammaisuusindeksi (CHAQ-DI) kokonaispistemäärä viikolla 44
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 44
CHAQ on pätevä arvio toiminnallisesta vajaatoiminnasta, epämukavuudesta reumasairauksista kärsivillä osallistujilla. Se koostuu kolmesta indeksistä: vammaisuus ja epämukavuus sekä niveltulehduksen yleinen arviointi (yleinen hyvinvointi). CHAQ-DI: toimintakyvyn mittana koostuu 30 kysymyksestä kahdeksalla alueella: pukeutuminen/hoito, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja aktiviteetit jaettu, yhteensä 30 kohteen kesken. Jokainen kysymys arvioitiin 4-pisteen vaikeusasteikolla suorituskyvyn vaihteluvälillä 0 (ei vaikeuksia) 3:een (ei osaa tehdä). Kokonaispistemäärän laskemiseksi osallistujalla on oltava verkkotunnuksen pisteet vähintään kuudessa toimialueesta kahdeksasta. 8 alueen pisteistä laskettiin keskiarvo CHAQ-DI-kokonaispistemäärän laskemiseksi, joka vaihtelee 0:sta (ei fyysistä toimintahäiriötä tai minimaalinen toimintahäiriö) 3:een (erittäin vakava fyysinen toimintahäiriö), korkeampi pistemäärä osoittaa enemmän vammaisuutta. Muutos kaksoissokkoutetusta lähtötasosta viikolla 44 DI-kokonaispisteissä on raportoitu.
Perustaso, viikko 44
Avoin vaihe: niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on taudin paheneminen lasten reumatologian yhteistyötutkimusryhmän/Pediatric Rheumatology International Trials Organisaation (PRCSG/PRINTO) taudin pahenemiskriteerien mukaan viikolla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
PRCSG/PRINTO:n mukaan taudin paheneminen määritellään >=30 %:n pahenemiseksi >=3:ssa JIA-ydinjoukon 6 muuttujasta, ja korkeintaan 1 muuttuja paranee >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa olivat: 1) aktiivista niveltulehdusta sairastavien nivelten lukumäärä (nivel, jossa on turvotusta tai ilman turvotusta, rajoitettu liikerata, johon liittyy kipua/arkuus), 2) nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) lääkärin kokonaisarviointi sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [erittäin hyvin] - 10 [ erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä kahdeksalla alueella, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0 = ei vaikeuksia 3 = ei pysty tekemään; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö);6) ESR.
Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on taudin puhkeaminen PRCSG/PRINTO-taudin pahenemiskriteerien mukaan viikoilla 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
Aikaikkuna: Viikot 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
PRCSG/PRINTO:n mukaan taudin paheneminen määritellään >=30 %:n pahenemiseksi >=3:ssa JIA-ydinjoukon 6 muuttujasta, ja enintään 1 muuttuja paranee >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa olivat: 1) aktiivista niveltulehdusta sairastavien nivelten lukumäärä (nivel, jossa on turvotusta tai ilman turvotusta, rajoitettu liikerata, johon liittyy kipua/arkuus), 2) nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) lääkärin kokonaisarviointi sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [erittäin hyvin] - 10 [ erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä kahdeksalla alueella, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0 = ei vaikeuksia 3 = ei pysty tekemään; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö); 6) ESR.
Viikot 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
Avoin vaihe: Aika taudin puhkeamiseen
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 18
Aika taudin pahenemiseen: aika (päivinä) ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta taudin puhkeamispäivään avoimessa vaiheessa. PRCSG/PRINTO:n mukaan taudin paheneminen: >=30 %:n paheneminen >=3:ssa JIA-ydinjoukon 6 muuttujasta, korkeintaan 1 muuttuja paranee >=30 %. 6 ydinmuuttujaa olivat: 1) aktiivista niveltulehdusta sairastavien nivelten lukumäärä (nivel, jossa on turvotusta tai ilman turvotusta, rajoitettu liikerata, johon liittyy kipua/arkuus), 2) nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) lääkärin kokonaisarviointi sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [erittäin hyvin] - 10 [ erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä kahdeksalla alueella, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0 = ei vaikeuksia 3 = ei pysty tekemään; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö);6) ESR.
Päivä 1 - viikko 18
Kaksoissokkovaihe: Aika taudin puhkeamiseen
Aikaikkuna: Viikon 19 päivä 1 - viikko 44
Aika taudin pahenemiseen: aika (päivinä) ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta taudin puhkeamispäivään kaksoissokkovaiheessa. PRCSG/PRINTO:n mukaan taudin paheneminen: >=30 %:n paheneminen >=3:ssa JIA-ydinjoukon 6 muuttujasta, korkeintaan 1 muuttuja paranee >=30 %. 6 ydinmuuttujaa olivat: 1) aktiivista niveltulehdusta sairastavien nivelten lukumäärä (nivel, jossa on turvotusta tai ilman turvotusta, rajoitettu liikerata, johon liittyy kipua/arkuus), 2) nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) lääkärin kokonaisarviointi sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [erittäin hyvin] - 10 [ erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä kahdeksalla alueella, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0 = ei vaikeuksia 3 = ei pysty tekemään; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö);6) ESR.
Viikon 19 päivä 1 - viikko 44
Avoin vaihe: Juveniili idiopaattista niveltulehdusta (JIA) sairastavien osallistujien prosenttiosuus American College of Rheumatology (ACR) 30 vastausta viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
JIA ACR30 -vaste määritellään seuraavasti: >=30 %:n parannus 3:ssa kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta, enintään 1/6 JIA-ydinjoukon muuttujasta, huonompi >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuessa rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 2) Nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] 10:een [erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä 8 alalla, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0=ilman vaikeuksia 3=ei osaa tehdä; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö); 6) ESR.
Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Juveniili idiopaattista niveltulehdusta (JIA) sairastavien osallistujien prosenttiosuus American College of Rheumatology (ACR) 30 vastetta kaksoissokkoutettuna, viikot 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
Aikaikkuna: Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
JIA ACR30 -vaste määritellään seuraavasti: >=30 %:n parannus 3:ssa kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta, enintään 1/6 JIA-ydinjoukon muuttujasta, huonompi >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuessa rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 2) Nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] 10:een [erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä 8 alalla, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0=ilman vaikeuksia 3=ei osaa tehdä; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö); 6) ESR.
Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
Avoin vaihe: Juveniili idiopaattista niveltulehdusta (JIA) sairastavien osallistujien prosenttiosuus American College of Rheumatology (ACR) 50 vastausta viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
JIA ACR50 -vaste määritellään seuraavasti: >=50 %:n parannus 3:ssa kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta, enintään 1:ssä 6:sta JIA-ydinjoukon muuttujasta huonontunut >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuessa rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 2) Nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] 10:een [erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä 8 alalla, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0=ilman vaikeuksia 3=ei osaa tehdä; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö);6) ESR.
Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Juveniili idiopaattista niveltulehdusta (JIA) sairastavien osallistujien prosenttiosuus American College of Rheumatology (ACR) 50 vastaus kaksoissokkoutettuna, viikot 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
Aikaikkuna: Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
JIA ACR50 -vaste määritellään seuraavasti: >=50 %:n parannus 3:ssa kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta, enintään 1:ssä 6:sta JIA-ydinjoukon muuttujasta huonontunut >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuessa rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 2) Nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] 10:een [erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä 8 alalla, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0=ilman vaikeuksia 3=ei osaa tehdä; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö); 6) ESR.
Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
Avoin vaihe: Juveniili idiopaattista niveltulehdusta (JIA) sairastavien osallistujien prosenttiosuus American College of Rheumatology (ACR) 70 vastausta viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
JIA ACR70 -vaste määritellään seuraavasti: >=70 %:n parannus 3:ssa kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta, enintään 1/6 JIA-ydinjoukon muuttujasta, huonompi >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuessa rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 2) Nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] 10:een [erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä 8 alalla, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0=ilman vaikeuksia 3=ei osaa tehdä; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö);6) ESR.
Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Juveniili idiopaattista niveltulehdusta (JIA) sairastavien osallistujien prosenttiosuus American College of Rheumatology (ACR) 70 vasteet kaksoissokkoutettuna lähtötilanteessa (viikko 18), viikko 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
Aikaikkuna: Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
JIA ACR70 -vaste määritellään seuraavasti: >=70 %:n parannus 3:ssa kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta, enintään 1/6 JIA-ydinjoukon muuttujasta, huonompi >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuessa rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 2) Nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] 10:een [erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä 8 alalla, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0=ilman vaikeuksia 3=ei osaa tehdä; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö); 6) ESR.
Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
Avoin vaihe: Juveniili idiopaattista niveltulehdusta (JIA) sairastavien osallistujien prosenttiosuus American College of Rheumatology (ACR) 90 vastaus viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
JIA ACR90 -vaste määritellään seuraavasti: >=90 %:n parannus 3:ssa kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta, enintään 1 kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta huonontui >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuessa rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 2) Nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] 10:een [erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä 8 alalla, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0=ilman vaikeuksia 3=ei osaa tehdä; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö); 6) ESR.
Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Juveniili idiopaattista niveltulehdusta (JIA) sairastavien osallistujien prosenttiosuus American College of Rheumatology (ACR) 90 vastaus kaksoissokkoutettuna lähtötilanteessa (viikko 18), viikko 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
JIA ACR90 -vaste määritellään seuraavasti: >=90 %:n parannus 3:ssa kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta, enintään 1 kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta huonontui >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuessa rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 2) Nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] 10:een [erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä 8 alalla, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0=ilman vaikeuksia 3=ei osaa tehdä; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö);6) ESR.
Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Avoin vaihe: Juveniili idiopaattista niveltulehdusta (JIA) sairastavien osallistujien prosenttiosuus American College of Rheumatology (ACR) 100 vastausta viikolla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
JIA ACR100 -vaste määritellään seuraavasti: >=100 %:n parannus 3:ssa kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta, enintään 1 kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta huonontunut >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuessa rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 2) Nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] 10:een [erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä 8 alalla, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0=ilman vaikeuksia 3=ei osaa tehdä; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö);6) ESR.
Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Juveniili idiopaattista niveltulehdusta (JIA) sairastavien osallistujien prosenttiosuus American College of Rheumatology (ACR) 100 vastaus kaksoissokkoutettuna lähtötilanteessa (viikko 18), viikko 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
JIA ACR100 -vaste määritellään seuraavasti: >=100 %:n parannus 3:ssa kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta, enintään 1 kuudesta JIA-ydinjoukon muuttujasta huonontunut >=30 %. Kuusi keskeistä muuttujaa: 1) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai turvotuksen puuttuessa rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 2) Nivelten lukumäärä, joilla on rajoitettu liikerata, 3) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] - 10 [maksimiaktiivisuus]), 4) Vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] 10:een [erittäin huono], 5) CHAQ-DI: 30 kysymystä 8 alalla, jokaiseen kysymykseen vastattiin asteikolla 0=ilman vaikeuksia 3=ei osaa tehdä; kunkin domeenin pisteet laskettiin keskiarvoon CHAQ-DI-kokonaispistemäärän saamiseksi, joka vaihtelee 0:sta (minimihäiriö) 3:een (vakavin toimintahäiriö);6) ESR.
Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Open Label -vaihe: muutos nuorten niveltulehduksen aktiivisuuspisteen lähtötasosta 27 (JADAS-27) C-reaktiivisen proteiinin (CRP) pisteet viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
JADAS-27 on validoitu JIA:n sairauden aktiivisuuden yhdistelmämittari. JADAS-27 CRP-pisteet johdettiin neljästä komponentista; 1) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10:een [maksimiaktiivisuus]), 2) Vanhemman/laillisen huoltajan/henkilön yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] - 10 [erittäin huono]), 3) Niiden nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen sairaus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai, jos turvotusta ei ole, rajoitettu liikealue, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 4) CRP ( mitattu milligrammoina litrassa [mg/l] ja arvo normalisoitu asteikolla 0-10). JADAS-27:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-57. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän taudin aktiivisuutta.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Muutos nuorten niveltulehduksen aktiivisuuspisteiden (JADAS) 27 C-reaktiivisen proteiinin (CRP) pisteen kaksoissokkoperustasta viikoilla 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
JADAS-27 on validoitu JIA:n sairauden aktiivisuuden yhdistelmämittari. JADAS-27 CRP-pisteet johdettiin neljästä komponentista; 1) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10:een [maksimiaktiivisuus]), 2) Vanhemman/laillisen huoltajan/henkilön yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] - 10 [erittäin huono]), 3) Niiden nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen sairaus (määritelty niveleksi, jossa on turvotusta tai, jos turvotusta ei ole, rajoitettu liikealue, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 4) CRP ( mitattu mg/l ja arvo normalisoitu asteikolla 0-10). JADAS-27:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-57. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän taudin aktiivisuutta.
Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Avoin etikettivaihe: muutos lähtötasosta JADAS-27:n erytrosyyttien sedimentaationopeudessa (ESR) viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
JADAS-27 on validoitu JIA:n sairauden aktiivisuuden yhdistelmämittari. JADAS-27 ESR-pistemäärä johdettiin neljästä komponentista; 1) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10:een [maksimiaktiivisuus]), 2) Vanhemman/laillisen huoltajan/henkilön yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] - 10 [erittäin huonosti]), 3) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen sairaus (enintään 27 ja määritellään niveleksi, jossa on turvotusta tai, jos turvotusta ei ole, rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 4) ESR. JADAS-27:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-57. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän taudin aktiivisuutta.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Muutos kaksoissokkoperustasta JADAS-27 erytrosyyttien sedimentaationopeudessa (ESR) viikoilla 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
JADAS-27 on validoitu JIA:n sairauden aktiivisuuden yhdistelmämittari. JADAS-27 ESR-pistemäärä johdettiin neljästä komponentista; 1) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10:een [maksimiaktiivisuus]), 2) Vanhemman/laillisen huoltajan/henkilön yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] - 10 [erittäin huonosti]), 3) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen sairaus (enintään 27 ja määritellään niveleksi, jossa on turvotusta tai, jos turvotusta ei ole, rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 4) ESR. JADAS-27:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-57. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän taudin aktiivisuutta.
Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Avoin vaihe: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on JADAS-27 CRP:n vähimmäistautiaktiivisuus viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Minimaalinen sairausaktiivisuus määritellään JADAS-27 CRP-pisteellä, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin 3,8 osallistujille, joilla on polyartriitti, ja pienempi tai yhtä suuri kuin 2 osallistujille, joilla on oligoartriitti. JADAS-27 on validoitu JIA:n sairauden aktiivisuuden yhdistelmämittari. JADAS-27 CRP-pisteet johdettiin neljästä komponentista; 1) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10:een [maksimiaktiivisuus]), 2) Vanhemman/laillisen huoltajan/henkilön yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] - 10 [erittäin huono]), 3) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen sairaus (enintään 27 määritellään niveleksi, jossa on turvotusta tai, jos turvotusta ei ole, rajoitettu liikealue, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 4 ) CRP (mitattu milligrammoina litraa kohti [mg/l] ja arvo normalisoitu 0-10 asteikolla). JADAS-27:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-57. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän taudin aktiivisuutta.
Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on JADAS-27 CRP:n vähimmäistautiaktiivisuus kaksoissokkoutumisen lähtötasolla (viikko 18), viikko 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikko 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Minimaalinen sairausaktiivisuus määritellään JADAS-27 CRP-pisteellä, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin 3,8 osallistujille, joilla on polyartriitti, ja pienempi tai yhtä suuri kuin 2 osallistujille, joilla on oligoartriitti. JADAS-27 on validoitu JIA:n sairauden aktiivisuuden yhdistelmämittari. JADAS-27 CRP-pisteet johdettiin neljästä komponentista; 1) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10:een [maksimiaktiivisuus]), 2) Vanhemman/laillisen huoltajan/henkilön yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] - 10 [erittäin huono]), 3) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen sairaus (enintään 27 ja määritellään niveleksi, jossa on turvotusta tai, jos turvotusta ei ole, rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 4) CRP (mitattu milligrammoina litraa kohti [mg/l] ja arvo normalisoitu 0-10 asteikolla). JADAS-27:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-57. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän taudin aktiivisuutta.
Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikko 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Avoin vaihe: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli JADAS-27 CRP:n inaktiivinen sairaus viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Inaktiivinen JADAS-27-sairaus määritellään JADAS-pisteellä, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin 1. JADAS-27:n inaktiivisen taudin raja-arvot määritellään seuraavasti: 1) Polartriitti: Inaktiivinen sairaus: <=1 ja 2) Oligoartriitti (<4 aktiivista niveltä): Inaktiivinen sairaus: <=1. JADAS-27 on validoitu JIA:n sairauden aktiivisuuden yhdistelmämittari. JADAS-27 CRP-pisteet johdettiin neljästä komponentista; 1) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10:een [maksimiaktiivisuus]), 2) Vanhemman/laillisen huoltajan/henkilön yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] - 10 [erittäin huonosti]), 3) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen sairaus (enintään 27 ja määritellään niveleksi, jossa on turvotusta tai, jos turvotusta ei ole, rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 4) CRP (mitattu milligrammoina litraa kohti [mg/l] ja arvo normalisoitu 0-10 asteikolla). JADAS-27:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-57. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän taudin aktiivisuutta.
Viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on JADAS-27 CRP:n inaktiivinen sairaus kaksoissokkoutettuna lähtötilanteessa (viikko 18), viikko 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikko 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Inaktiivinen JADAS-27-sairaus määritellään JADAS-pisteellä, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin 1. JADAS-27:n inaktiivisen taudin raja-arvot määritellään seuraavasti: 1) Polartriitti: Inaktiivinen sairaus: <=1 ja 2) Oligoartriitti (<4 aktiivista niveltä): Inaktiivinen sairaus: <=1. JADAS-27 on validoitu JIA:n sairauden aktiivisuuden yhdistelmämittari. JADAS-27 CRP-pisteet johdettiin neljästä komponentista; 1) Lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10:een [maksimiaktiivisuus]), 2) Vanhemman/laillisen huoltajan/henkilön yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista (arvioitu VAS:lla 0 [ erittäin hyvin] - 10 [erittäin huono]), 3) Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen sairaus (enintään 27 ja määritellään niveleksi, jossa on turvotusta tai, jos turvotusta ei ole, rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus), 4) CRP (mitattu milligrammoina litraa kohti [mg/l] ja arvo normalisoitu 0-10 asteikolla). JADAS-27:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-57. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän taudin aktiivisuutta.
Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikko 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Kaksoissokkovaihe: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on JIA ACR:n inaktiivinen sairaus kaksoissokkoutettuna lähtötilanteessa (viikko 18), viikoilla 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
JIA ACR:n inaktiivisen taudin kriteereihin kuuluivat: Ei niveliä, joilla on aktiivinen niveltulehdus, ei kuumetta, ihottumaa, serosiittia, splenomegaliaa, hepatomegaliaa tai yleistynyttä lymfadenopatiaa, joka johtuu sJIA:sta, ei aktiivista uveiittia (Standardised Uveitis Nomenclature (SUN) -työryhmän määrittelemän) Normaali ESR (testatussa käytetyn menetelmän normaaleissa rajoissa) tai, jos se on kohonnut, ei johdu JIA:sta, lääkärin yleisarvio taudin aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10 [maksimiaktiivisuus]) pistemäärä "paras" mahdollinen' (pistemäärä "0") käytetyllä asteikolla, aamujäykkyys <=15 minuuttia.
Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Kaksoissokkovaihe: prosenttiosuus osallistujista, joilla on JIA ACR:n kliininen remissio
Aikaikkuna: Viikosta 18 kaksoissokkovaiheessa viikkoon 44 asti
JIA ACR:n kliiniset remission kriteerit sisälsivät: Kliininen inaktiivinen sairaus 6 kuukauden ajan yhtäjaksoisesti JIA-lääkityksen aikana. Kliinisesti inaktiivisen taudin kriteereihin kuuluivat: Ei niveliä, joilla on aktiivinen niveltulehdus, ei kuumetta, ihottumaa, seroositulehdusta, splenomegaliaa, hepatomegaliaa tai yleistynyttä lymfadenopatiaa, joka johtuu sJIA:sta, ei aktiivista uveiittia (SUN-työryhmän määrittelemällä tavalla), normaali ESR (normaalien rajoissa). käytetty menetelmä, jossa testattiin) tai, jos se on kohonnut, ei johdu JIA:sta, lääkärin yleisarvio taudin aktiivisuudesta (arvioitu VAS:lla 0 [ei aktiivisuutta] 10 [maksimiaktiivisuus]) pisteet "paras mahdollinen" (pisteet " 0") käytetyllä asteikolla, aamujäykkyys on pienempi tai yhtä suuri (<=) 15 minuuttia.
Viikosta 18 kaksoissokkovaiheessa viikkoon 44 asti
Avoin vaihe: JIA ACR -ydinmuuttuja - aktiivista niveltulehdusta sairastavien nivelten lukumäärän muutos lähtötasosta viikolla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus, joka määritellään niveleksi, jossa on turvotusta tai, jos turvotusta ei ole, rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus. Nivelten lukumäärän pistemäärä on 0-71.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: JIA ACR:n ydinmuuttuja – aktiivista niveltulehdusta sairastavien nivelten lukumäärän muutos kaksoissokkoperustasta viikoilla 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Nivelten lukumäärä, joilla on aktiivinen niveltulehdus, joka määritellään niveleksi, jossa on turvotusta tai, jos turvotusta ei ole, rajoitettu liikerata, johon liittyy joko kipua liikkeessä tai arkuus. Liitosten määrä vaihteli välillä 0-71.
Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Avoin etikettivaihe: JIA ACR -ydinmuuttuja - Muutos lähtötasosta nivelten lukumäärässä rajoitetulla liikealueella viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Liikuntarajoitteisten nivelten enimmäismäärä oli 67 ja nämä määriteltiin nivelten arvioinnissa 'liikerajoituksella'.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: JIA ACR -ydinmuuttuja - Muutos kaksoissokkoperustaisesta perusviivasta nivelten lukumäärässä rajoitetulla liikealueella kaksoissokkoutettuna (viikko 18), viikko 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Liikuntarajoitteisten nivelten enimmäismäärä oli 67 ja nämä määriteltiin nivelten arvioinnissa 'liikerajoituksella'.
Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Avoin vaihe: JIA ACR:n ydinmuuttuja – muutos lähtötilanteesta lääkärin yleisessä sairauden aktiivisuuden arvioinnissa viikolla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Lääkärin yleisarvio taudin aktiivisuudesta mitattiin 21-numeroisella ympyrällä VAS-alueella 0-10 (0,5 askelein), jossa "0" oli "ei aktiivisuutta" ja "10" oli "maksimiaktiivisuus". Korkeampi pistemäärä osoitti enemmän sairautta toiminta.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: JIA ACR:n ydinmuuttuja – muutos kaksoissokkoutetusta lähtötasosta lääkärin yleisessä sairauden aktiivisuuden arvioinnissa viikoilla 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Lääkärin yleisarvio taudin aktiivisuudesta mitattiin 21-numeroisella ympyrällä VAS-alueella 0-10 (0,5 askelein), jossa "0" oli "ei aktiivisuutta" ja "10" oli "maksimiaktiivisuus". Korkeampi pistemäärä osoitti enemmän sairautta toiminta.
Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Open Label -vaihe: JIA ACR -ydinmuuttuja – muutos lähtötasosta vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleisen hyvinvoinnin arvioinnissa viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Vanhempi/tai laillinen huoltaja/osallistuja arvioi yleisen hyvinvoinnin 21-numeroisella ympyrällä VAS vaihtelee välillä 0-10 (0,5 askelein), jossa "0" tarkoittaa "erittäin hyvin" ja "10" "erittäin huonosti". , korkeammat pisteet = enemmän taudin aktiivisuutta.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: JIA ACR:n ydinmuuttuja – muutos kaksoissokkoperustasta vanhemman/laillisen huoltajan/osallistujan yleisen hyvinvoinnin arvioinnissa viikoilla 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Vanhempi/tai laillinen huoltaja/osallistuja arvioi yleisen hyvinvoinnin 21-numeroisella ympyrällä VAS vaihtelee välillä 0-10 (0,5 askelein), jossa "0" tarkoittaa "erittäin hyvin" ja "10" "erittäin huonosti". , korkeammat pisteet = enemmän taudin aktiivisuutta.
Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Open Label Phase: JIA ACR -ydinmuuttuja - muutos lähtötilanteesta lapsuuden terveyden arviointikyselyssä - vammaisuusindeksi (CHAQ-DI) kokonaispisteet viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
CHAQ on pätevä arvio toiminnallisesta vajaatoiminnasta, epämukavuudesta reumasairauksista kärsivillä osallistujilla. Se koostuu kolmesta indeksistä: vammaisuus ja epämukavuus sekä niveltulehduksen yleinen arviointi (yleinen hyvinvointi). CHAQ-DI: toimintakyvyn mittana koostuu 30 kysymyksestä kahdeksalla alueella: pukeutuminen/hoito, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja aktiviteetit jaettu, yhteensä 30 kohteen kesken. Jokainen kysymys arvioitiin 4-pisteen vaikeusasteikolla suorituskyvyn vaihteluvälillä 0 (ei vaikeuksia) 3:een (ei osaa tehdä). Kokonaispistemäärän laskemiseksi osallistujalla on oltava verkkotunnuksen pisteet vähintään kuudessa toimialueesta kahdeksasta. 8 alueen pisteistä laskettiin keskiarvo CHAQ-DI-kokonaispistemäärän laskemiseksi, joka vaihtelee 0:sta (ei fyysistä toimintahäiriötä tai minimaalinen toimintahäiriö) 3:een (erittäin vakava fyysinen toimintahäiriö), korkeampi pistemäärä osoittaa enemmän vammaisuutta. DI:n kokonaispistemäärän muutos lähtötasosta viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: JIA ACR:n ydinmuuttuja - Muutos kaksoissokkoutetusta perustasosta lapsuuden terveyden arviointikyselyssä - vammaisuusindeksin (CHAQ-DI) kokonaispisteet viikoilla 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
Aikaikkuna: Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
CHAQ: pätevä arvio toiminnallisesta vajaatoiminnasta, epämukavuudesta reumasairauksista kärsivillä osallistujilla. Se koostuu kolmesta indeksistä: vammaisuus ja epämukavuus sekä niveltulehduksen yleinen arviointi (yleinen hyvinvointi). CHAQ-DI: toimintakyvyn mittana koostuu 30 kysymyksestä kahdeksalla alueella: pukeutuminen/hoito, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja aktiviteetit jaettu, yhteensä 30 kohteen kesken. Jokainen kysymys arvioitiin 4-pisteen vaikeusasteikolla suorituskyvyn vaihteluvälillä 0 (ei vaikeuksia) 3:een (ei osaa tehdä). Kokonaispistemäärän laskemiseksi osallistujalla on oltava verkkotunnuksen pisteet vähintään kuudessa verkkotunnuksesta kahdeksasta. 8 alueen pisteistä laskettiin keskiarvo CHAQ-DI-kokonaispistemäärän laskemiseksi, joka vaihtelee 0:sta (ei fyysistä toimintahäiriötä tai minimaalinen toimintahäiriö) 3:een (erittäin vakava fyysinen toimintahäiriö), korkeampi pistemäärä osoittaa enemmän vammaisuutta. Muutos kaksoissokkoutetusta lähtötasosta viikoilla 20, 24, 28, 32, 36 ja 40 DI-kokonaispisteissä on raportoitu.
Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36 ja 40
Avoin vaihe: muutos lähtötilanteesta lasten terveyskyselyn (CHQ) vastauksissa viikolla 4 ja 18
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4 ja viikko 18
CHQ: 50-kohta, 14 alaasteikko (Globaali terveys, fyysinen toiminta, sosiaaliset rajoitukset: tunne, sosiaaliset rajoitukset: fyysinen, ruumiillinen kipu, käyttäytyminen, globaali käyttäytyminen, mielenterveys, itsetunto, yleinen terveys, terveyden muutos, emotionaalinen vaikutus vanhempi, ajan vaikutus vanhempaan, perheen toiminta, perheen yhteenkuuluvuus) vanhemman tai laillisen huoltajan arvioitu väline lapsen fyysiseen, emotionaaliseen, sosiaaliseen hyvinvointiin ja vanhempiin kohdistuvaan suhteelliseen sairaustaakkaan. Jokainen aliasteikko arvioitu Likert-tyypin asteikolla: alue 0 - 100; korkeammat pisteet osoittavat positiivisemman terveydentilan. Kaksi yhteenvetopistettä: Fyysinen terveys ja Psykososiaalinen terveys olivat painotettuja yhdistelmiä, jotka johdettiin alaskaalan kohteista käyttämällä pisteytysalgoritmeja (muunnetut pisteet); vaihteluväli 0–100: korkeammat pisteet osoittavat positiivisemman terveydentilan.
Perustaso, viikko 4 ja viikko 18
Kaksoissokkovaihe: Muutos kaksoissokkoutetusta lähtötasosta lasten terveyskyselyn (CHQ) vastauksissa viikolla 44
Aikaikkuna: Kaksoissokko lähtötilanne (viikko 18), viikko 44
CHQ: 50-kohta, 14 alaasteikko (Globaali terveys, fyysinen toiminta, sosiaaliset rajoitukset: tunne, sosiaaliset rajoitukset: fyysinen, ruumiillinen kipu, käyttäytyminen, globaali käyttäytyminen, mielenterveys, itsetunto, yleinen terveys, terveyden muutos, emotionaalinen vaikutus vanhempi, ajan vaikutus vanhempaan, perheen toiminta, perheen yhteenkuuluvuus) vanhemman tai laillisen huoltajan arvioitu väline lapsen fyysiseen, emotionaaliseen, sosiaaliseen hyvinvointiin ja vanhempiin kohdistuvaan suhteelliseen sairaustaakkaan. Jokainen aliasteikko arvioitu Likert-tyypin asteikolla: alue 0 - 100; korkeammat pisteet osoittavat positiivisemman terveydentilan. Kaksi yhteenvetopistettä: Fyysinen terveys ja Psykososiaalinen terveys olivat painotettuja yhdistelmiä, jotka johdettiin alaskaalan kohteista käyttämällä pisteytysalgoritmeja (muunnetut pisteet); vaihteluväli 0–100: korkeammat pisteet osoittavat positiivisemman terveydentilan.
Kaksoissokko lähtötilanne (viikko 18), viikko 44
Open Label -vaihe: muutos lähtötilanteesta lapsuuden terveyden arviointikyselyssä (CHAQ) – epämukavuusindeksi viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
CHAQ on validoitu instrumentti, ja se koostuu kahdesta indeksistä, vammaisuudesta ja epämukavuudesta, sekä niveltulehduksen (yleisen hyvinvoinnin) maailmanlaajuisesta arvioinnista. Epämukavuusindeksi sisälsi: epämukavuuden arvioinnin, vanhempaa/laillista huoltajaa/osallistujaa pyydettiin vastaamaan kysymykseen: Kuinka paljon kipua arvelet lapsellasi kärsineen sairautensa vuoksi viime viikolla?, Vanhempi/laillinen huoltaja/osallistuja arvioi yleisen kivun arvolla 0–10 VAS, jossa 0 tarkoittaa 'ei kipua' ja 10 tarkoittaa 'erittäin vaikeaa kipua', korkeammat pisteet tarkoittavat voimakkaampaa.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Muutos kaksoissokkoutetusta perustasosta lapsuuden terveysarvioinnissa (CHAQ) – epämukavuusindeksi viikoilla 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
CHAQ on validoitu instrumentti, ja se koostuu kahdesta indeksistä, vammaisuudesta ja epämukavuudesta, sekä niveltulehduksen (yleisen hyvinvoinnin) maailmanlaajuisesta arvioinnista. Epämukavuusindeksi sisälsi: epämukavuuden arvioinnin, vanhempaa/laillista huoltajaa/osallistujaa pyydettiin vastaamaan kysymykseen: Kuinka paljon kipua arvelet lapsellasi kärsineen sairautensa vuoksi viime viikolla?, Vanhempi/laillinen huoltaja/osallistuja arvioi yleisen kivun arvolla 0–10 VAS, jossa 0 tarkoittaa 'ei kipua' ja 10 tarkoittaa 'erittäin vaikeaa kipua', korkeammat pisteet tarkoittavat voimakkaampaa.
Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Avoin vaihe: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on aktiivinen uveiitti lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
Uveiitti on uvea-tulehdus. Osallistujilta arvioitiin uveiitin esiintyminen (standardin uveiittinimikkeistön [SUN] mukaan). Jos uveiittia esiintyi osallistujalla lähtötilanteessa, sitä pidettiin "aktiivisena uveiittina"; Jos uveiitti ei ollut osallistujalla lähtötilanteessa, sitä pidettiin "inaktiivisena uveiitina". SUN:n mukaan uveiitti määritellään: anterioriseksi (jossa etukammio on tulehduksen ensisijainen paikka); keskitaso (ensisijainen tulehduksen paikka: lasiainen); posterior (ensisijainen tulehduksen paikka: verkkokalvo tai suonikalvo). Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on aktiivinen uveiitti (kaikki tyypit), ilmoitetaan.
Perustaso
Kaksoissokkovaihe: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on aktiivinen uveiitti viikolla 24 ja 44
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 44
Uveiitti on uvea-tulehdus. Osallistujilta arvioitiin uveiitin esiintyminen (standardin uveiittinimikkeistön [SUN] mukaan). Jos uveiittia esiintyi osallistujalla lähtötilanteessa, sitä pidettiin "aktiivisena uveiittina"; Jos uveiitti ei ollut osallistujalla lähtötilanteessa, sitä pidettiin "inaktiivisena uveiitina". SUN:n mukaan uveiitti määritellään: anterioriseksi (jossa etukammio on tulehduksen ensisijainen paikka); keskitaso (ensisijainen tulehduksen paikka: lasiainen); posterior (ensisijainen tulehduksen paikka: verkkokalvo tai suonikalvo). Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on aktiivinen uveiitti (kaikki tyypit), ilmoitetaan.
Viikko 24 ja viikko 44
Avoin vaihe: muutos lähtötilanteesta tarjouskilpailun kokonaisarvioinnissa viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Osallistujat, joilla on entesiittiin liittyvä niveltulehdus (ERA), käyvät läpi tarjousarvioinnin. Tarjouksen arvosanan arviointi: Teokset arvioitiin ja koodattiin seuraavasti: 1 = mikä tahansa arkuus, 0 = ei arkuus, NE = ei arvioitavissa. Tarjousmerkintöjen kokonaismäärä: 66*(tarjousmerkintöjen kokonaismäärä, joiden lukumäärä on > 0) / puuttuvien tarjousmerkintöjen lukumäärä. Jos tarjousmerkintöjä puuttui > 33, tarjousmerkintöjen kokonaismäärä määriteltiin puuttuvaksi.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Vaihto kaksoissokkoutetusta perustasosta tarjouskilpailun kokonaisarvioinnissa viikoilla 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Osallistujat, joilla on ERA, käyvät läpi tarjousarvioinnin. Tarjouksen arvosanan arviointi: Teokset arvioitiin ja koodattiin seuraavasti: 1 = mikä tahansa arkuus, 0 = ei arkuus, NE = ei arvioitavissa. Tarjousmerkintöjen kokonaismäärä: 66*(tarjousmerkintöjen kokonaismäärä, joiden lukumäärä on > 0) / puuttuvien tarjousmerkintöjen lukumäärä. Jos tarjousmerkintöjä puuttui > 33, tarjousmerkintöjen kokonaismäärä määriteltiin puuttuvaksi.
Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Avoin vaihe: muutos perustilanteesta modifioidussa Schoberin testissä viikolla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Osallistujat, joilla on ERA, käyvät läpi modifioidun Schoberin testin. Modifioidussa Schoberin testissä merkki sijoitettiin 5 cm sen linjan keskipisteen alapuolelle, joka liittyi taka-ylempiin suoliluun piikit. Toinen merkki asetettiin 10 cm ensimmäisen yläpuolelle. Tämän jälkeen osallistuja kumartui maksimaalisesti eteenpäin polvet täysin ojennettuna. Kahden merkin välinen etäisyys mitattiin sitten uudelleen. Kahden rivin välinen koko mittaus tallennettiin lähimpään senttimetrin kymmenesosaan ja raportoidaan.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Muutos kaksoissokkoperustasta modifioidussa Schoberin testissä viikolla 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Osallistujat, joilla on ERA, käyvät läpi modifioidun Schoberin testin. Modifioidussa Schoberin testissä merkki sijoitettiin 5 cm sen linjan keskipisteen alapuolelle, joka liittyi taka-ylempiin suoliluun piikit. Toinen merkki asetettiin 10 cm ensimmäisen yläpuolelle. Tämän jälkeen osallistuja kumartui maksimaalisesti eteenpäin polvet täysin ojennettuna. Kahden merkin välinen etäisyys mitattiin sitten uudelleen. Kahden rivin välinen koko mittaus tallennettiin lähimpään senttimetrin kymmenesosaan ja raportoidaan.
Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Avoin vaihe: muutos lähtötilanteesta yleisten selkäkipujen ja yöllisten selkäkipuvasteiden osalta viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Osallistujat, joilla on ERA, käyvät läpi kokonaisselkäkipujen ja yöllisten selkäkipujen arvioinnin. Yleisen selkäkivun osalta vanhempia/laillisia huoltajia/osallistujia pyydettiin antamaan vastaus kysymykseen: Mikä on selkäkipujen määrä, jonka lapsesi on kokenut viimeisen viikon aikana? Ja yölliseen selkäkipuun: Kuinka paljon lapsesi koki selkäkipuja yöllä viime viikolla? Vastauksen näihin kysymyksiin antoi vanhempi/laillinen huoltaja/osallistuja käyttämällä VAS-arvoa 0–10, jossa 0 = ei kipua ja 10 = vakavimpi kipu, korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa kipua.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Muutos kaksoissokkoutetusta perustasosta selkäkipujen ja yöllisten selkäkipuvasteiden osalta viikoilla 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Osallistujat, joilla on ERA, käyvät läpi kokonaisselkäkipujen ja yöllisten selkäkipujen arvioinnin. Yleisen selkäkivun osalta vanhempia/laillisia huoltajia/osallistujia pyydettiin antamaan vastaus kysymykseen: Mikä on selkäkipujen määrä, jonka lapsesi on kokenut viimeisen viikon aikana? Ja yölliseen selkäkipuun: Kuinka paljon lapsesi koki selkäkipuja yöllä viime viikolla? Vastauksen näihin kysymyksiin antoi vanhempi/laillinen huoltaja/osallistuja käyttämällä VAS-arvoa 0–10, jossa 0 = ei kipua ja 10 = vakavimpi kipu, korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa kipua.
Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Avoin vaihe: Muutokset lähtötasosta psoriaasiin vaikuttaneen kehon pinta-alan prosenttiosuudessa viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Psoriaasin sairastuneen kehon pinta-alan prosenttiosuus arvioitiin kämmenmenetelmällä. Yksi osallistujan kämmenestä proksimaaliseen interfalangeaaliin (PIP) ja peukalo =\yhdessä edustivat 1 % koko BSA:sta. Kehon alueille määritettiin tietty määrä kämmentä prosentteina (pää ja niska = 10 % [10 kämmentä], yläraajat = 20 % [20 kämmentä], runko [kainalot ja nivus] = 30 % [30 kämmentä], alaraajat [pakarat] = 40 % [40 kämmentä]). Psoriaasin ihon kämmenten lukumäärää kehon alueella käytettiin määrittämään, missä määrin (%) kehon alue oli osallisena psoriaasin kanssa. Vaikutettu BSA:n kokonaismäärä oli yksittäisten vaikuttaneiden alueiden summa.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Muutokset kaksoissokkoutetusta perusviivasta psoriaasiin viikoilla 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Psoriaasin sairastuneen kehon pinta-alan prosenttiosuus arvioitiin kämmenmenetelmällä. Yksi osallistujan kämmenestä PIP:hen ja peukalo yhdessä edustivat 1 % koko BSA:sta. Kehon alueille määritettiin tietty määrä kämmentä prosentteina (pää ja niska = 10 % [10 kämmentä], yläraajat = 20 % [20 kämmentä], runko [kainalot ja nivus] = 30 % [30 kämmentä], alaraajat [pakarat] = 40 % [40 kämmentä]). Psoriaasin ihon kämmenten lukumäärää kehon alueella käytettiin määrittämään, missä määrin (%) kehon alue oli osallisena psoriaasin kanssa. Vaikutettu BSA:n kokonaismäärä oli yksittäisten vaikuttaneiden alueiden summa.
Double Blind -perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Avoin vaihe: Muutokset psoriaasiarvioinnin lääkärin globaalissa arvioinnissa (PGA) lähtötasosta viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Psoriaasin PGA pisteytettiin 6 pisteen asteikolla, mikä heijastaa maailmanlaajuista punoitusta, kovettumaa ja skaalausta kaikissa psoriaattisissa leesioissa. Keskimääräinen punoitus, kovettuma ja hilseily pisteytettiin erikseen koko kehon alueelta 5-pisteen vakavuusasteikolla (0 [ei oireita] 5 [vaikea oire]). Kokonaispistemäärä laskettiin kolmen vakavuuspisteen keskiarvona ja pyöristettiin lähimpään kokonaislukuun PGA-pistemäärän määrittämiseksi ja vaihteli välillä 0 = ei oireita - 5 = vakava, korkeampi pistemäärä osoittaa vakavuutta.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: Muutos kaksoissokkoutetusta lähtötasosta lääkärin yleisessä psoriaasiarvioinnissa (PGA) viikoilla 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Aikaikkuna: Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Psoriaasin PGA pisteytettiin 6 pisteen asteikolla, mikä heijastaa maailmanlaajuista punoitusta, kovettumaa ja skaalausta kaikissa psoriaattisissa leesioissa. Keskimääräinen punoitus, kovettuma ja hilseily pisteytettiin erikseen koko kehon alueelta 5-pisteen vakavuusasteikolla (0 [ei oireita] 5 [vaikea oire]). Kokonaispistemäärä laskettiin kolmen vakavuuspisteen keskiarvona ja pyöristettiin lähimpään kokonaislukuun PGA-pistemäärän määrittämiseksi ja vaihteli välillä 0 = ei oireita - 5 = vakava, korkeampi pistemäärä osoittaa vakavuutta.
Kaksoissokko perusviiva (viikko 18), viikot 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Avoin vaihe: Tofasitinibin oraaliliuoksen makuarviointi päivänä 14
Aikaikkuna: Päivä 14
Oraaliliuosta annettiin vain alle 40 kg painaville osallistujille ja osallistujille, jotka eivät kyenneet nielemään tabletteja. Makuarviointi arvioitiin 5 kategorian kyselylomakkeella. Osallistujia pyydettiin vastaamaan johonkin seuraavista luokista kuvaamaan tofasitinibi-oraaliliuoksen makua: ei pidä kovin paljon, en pidä vähän, en ole varma, pidän vähän ja pidän erittäin paljon. Osallistujien lukumäärä kussakin kategoriassa ilmoitetaan.
Päivä 14
Avoin vaihe: Vakavia infektioita, sytopeniaa, pahanlaatuisia kasvaimia ja sydän- ja verisuonisairauksia sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 18 asti
Vakava infektio määritellään infektioksi, joka vaatii sairaalahoitoa tai parenteraalista mikrobihoitoa tai täyttää muut kriteerit, jotka edellyttävät sen luokittelua vakavaksi haittatapahtumaksi. Sytopenia luokiteltiin seuraavasti: lymfosyyttien määrä: <500 lymfosyyttiä/mm^3 (mm), neutrofiilien määrä <1000 neutrofiilia/mm^3, verihiutalemäärä <100 000 verihiutaletta/mm^3, mikä tahansa yksittäinen hemoglobiiniarvo <8 grammaa/desilitra (g) /dL) ja mikä tahansa yksittäinen hemoglobiiniarvo putoaa >=2 g/dl perusviivan alapuolelle. Osallistujien määrä Vakavia infektioita, sytopeniaa, pahanlaatuisia kasvaimia ja sydän- ja verisuonisairauksia on raportoitu.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 18 asti
Kaksoissokkovaihe: Vakavia infektioita, sytopeniaa, pahanlaatuisia kasvaimia ja sydän- ja verisuonisairauksia sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kaksoissokkoutettuna viikkoon 44 asti
Vakava infektio määritellään infektioksi, joka vaatii sairaalahoitoa tai parenteraalista mikrobihoitoa tai täyttää muut kriteerit, jotka edellyttävät sen luokittelua vakavaksi haittatapahtumaksi. Sytopenia luokiteltiin seuraavasti: lymfosyyttien määrä <500 lymfosyyttiä/mm^3, neutrofiilien määrä <1000 neutrofiiliä/mm^3, verihiutalemäärä <100000 verihiutaletta/mm^3, mikä tahansa yksittäinen hemoglobiiniarvo (hg) <8 g/dl ja mikä tahansa yksittäinen hemoglobiiniarvo laskee >=2 g/dl perustason alapuolelle. Osallistujien määrä Vakavia infektioita, sytopeniaa, pahanlaatuisia kasvaimia ja sydän- ja verisuonisairauksia on raportoitu.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kaksoissokkoutettuna viikkoon 44 asti
Avoin vaihe: Tanner Staging -arvioinnin saaneiden osallistujien määrä (häpykarvat)
Aikaikkuna: Päivä 1
Tanner-aste on asteikko, jolla dokumentoidaan murrosiän kehitysvaihe arvioimalla toissijaisia ​​seksuaalisia ominaisuuksia: häpykarva (sekä miehillä että naisilla), rintojen koko (naisilla); ja sukuelinten koko (miehillä). arvioitiin tässä tutkimuksessa ja arvoilla asteikolla: Vaihe 1: ei karvoja, Vaihe 2: untuvaiset hiukset, Vaihe 3: Vähäiset terminaalikarvat, Vaihe 4: Loppukarvat, jotka täyttävät koko häpyalueen päällä olevan kolmion ja Vaihe 5: Päätekarvat, jotka ulottuvat nivusrypyn yli reiteen. Tanner Stage häpykarvukselle päivänä 1 tehtiin yhteenveto ja raportoitiin kunkin vaiheen osallistujien lukumäärän perusteella.
Päivä 1
Kaksoissokkovaihe: Tanner-vaiheen arvioinnin saaneiden osallistujien määrä (häpykarvat)
Aikaikkuna: Viikko 44
Tanner-aste on asteikko, jolla dokumentoidaan murrosiän kehitysvaihe arvioimalla toissijaisia ​​seksuaalisia ominaisuuksia: häpykarva (sekä miehillä että naisilla), rintojen koko (naisilla); ja sukuelinten koko (miehillä) arvioitiin tässä tutkimuksessa ja arvoilla asteikolla: Vaihe 1: ei karvoja, Vaihe 2: untuvaiset hiukset, Vaihe 3: Vähäiset terminaalikarvat, Vaihe 4: Loppukarvat, jotka täyttävät koko häpyalueen päällä oleva kolmio ja vaihe 5: Karvapää, joka ulottuu nivusrypyn yli reisiin. Tanner Stage häpykarvoihin viikolla 44 tehtiin yhteenveto ja raportoitiin kunkin vaiheen osallistujamäärän perusteella.
Viikko 44
Avoin vaihe: Tannerin vaihearvioinnin saaneiden osallistujien määrä (rintatutkimus)
Aikaikkuna: Päivä 1
Tanner-aste on asteikko, jolla dokumentoidaan murrosiän kehitysvaihe arvioimalla toissijaisia ​​seksuaalisia ominaisuuksia: häpykarva (sekä miehillä että naisilla), rintojen koko (naisilla); ja sukuelinten koko (miehillä). arvioitiin tässä tutkimuksessa ja arvoilla asteikolla, jotka vaihtelevat seuraavista: Vaihe 1: Ei havaittavissa rauhaskudosta, Vaihe 2: Rintasilmu tunnusteltavissa areolan alla (1. murrosiän merkki naisilla), Vaihe 3: Rintakudos tunnusteltavissa areolan ulkopuolella; ei areolaarista kehitystä, Vaihe 4: Areola kohoaa rinnan ääriviivojen yläpuolelle muodostaen "kaksoiskauhaisen" ulkonäön. Vaihe 5: Areolaarinen kumpu vetäytyy takaisin yhdeksi rinnan ääriviivaksi, jossa areolaarinen hyperpigmentaatio, papillat kehittyvät ja nännen ulkonema. Tanner Stage for Breast päivänä 1 tehtiin yhteenveto ja raportoitiin kunkin vaiheen osallistujien lukumäärän perusteella.
Päivä 1
Kaksoissokkovaihe: Tannerin vaihearvioinnin saaneiden osallistujien määrä (rintatutkimus)
Aikaikkuna: Viikko 44
Tanner-aste on asteikko, jolla dokumentoidaan murrosiän kehitysvaihe arvioimalla toissijaisia ​​seksuaalisia ominaisuuksia: häpykarva (sekä miehillä että naisilla), rintojen koko (naisilla); ja sukuelinten koko (miehillä). arvioitiin tässä tutkimuksessa ja arvoilla asteikolla, jotka vaihtelevat seuraavista: Vaihe 1: Ei havaittavissa rauhaskudosta, Vaihe 2: Rintasilmu tunnusteltavissa areolan alla (1. murrosiän merkki naisilla), Vaihe 3: Rintakudos tunnusteltavissa areolan ulkopuolella; ei areolaarista kehitystä, Vaihe 4: Areola kohoaa rinnan ääriviivojen yläpuolelle muodostaen "kaksoiskauhaisen" ulkonäön. Vaihe 5: Areolaarinen kumpu vetäytyy takaisin yhdeksi rinnan ääriviivaksi, jossa areolaarinen hyperpigmentaatio, papillat kehittyvät ja nännen ulkonema. Tanner Stage for Breast viikolla 44 tehtiin yhteenveto ja raportoitiin kunkin vaiheen osallistujien lukumäärän perusteella.
Viikko 44
Avoin vaihe: Tanner-vaiheen arvioinnin saaneiden osallistujien määrä (genitalia)
Aikaikkuna: Päivä 1
Tanner-aste on asteikko, jolla dokumentoidaan murrosiän kehitysvaihe arvioimalla toissijaisia ​​seksuaalisia ominaisuuksia: häpykarva (sekä miehillä että naisilla), rintojen koko (naisilla); ja sukuelinten koko (miehillä). arvioitiin tässä tutkimuksessa ja arvoilla asteikolla: Vaihe 1: Kivesten tilavuus < 4 ml tai pituusakseli < 2,5 cm, Vaihe 2: 4 ml-8 ml (tai 2,5-3,3 cm pitkä), 1. murrosiän merkki miehillä , Vaihe 3: 9 ml-12 ml (tai 3,4-4,0 cm pitkä), Vaihe 4: 15-20 ml (tai 4,1-4,5 cm pitkä), Vaihe 5: > 20 ml (tai > 4,5 cm pitkä). Sukuelinten Tanner-vaihe 1. päivänä tehtiin yhteenveto ja raportoitiin kunkin vaiheen osallistujien lukumäärän perusteella.
Päivä 1
Kaksoissokkovaihe: Tanner-vaiheen arvioinnin saaneiden osallistujien määrä (sukupuolielimet)
Aikaikkuna: Viikko 44
Tanner-aste on asteikko, jolla dokumentoidaan murrosiän kehitysvaihe arvioimalla toissijaisia ​​seksuaalisia ominaisuuksia: häpykarva (sekä miehillä että naisilla), rintojen koko (naisilla); ja sukuelinten koko (miehillä). arvioitiin tässä tutkimuksessa ja arvoilla asteikolla: Vaihe 1: Kivesten tilavuus < 4 ml tai pituusakseli < 2,5 cm, Vaihe 2: 4 ml-8 ml (tai 2,5-3,3 cm pitkä), 1. murrosiän merkki miehillä , Vaihe 3: 9 ml-12 ml (tai 3,4-4,0 cm pitkä), Vaihe 4: 15-20 ml (tai 4,1-4,5 cm pitkä), Vaihe 5: > 20 ml (tai > 4,5 cm pitkä). Sukuelinten Tanner Stage viikolla 44 tehtiin yhteenveto ja raportoitiin kunkin vaiheen osallistujien lukumäärän perusteella.
Viikko 44
Avoin vaihe: laboratoriopoikkeavuuksia omaavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 18 asti
Kriteerit: Hemoglobiini (Hg), hematokriitti erytrosyytit (Ery); <0,8*normaalin alaraja (LLN), Ery. Keskimääräinen kehon tilavuus; <0,9*LLN, >1,1*normaalin yläraja (ULN), Verihiutaleet; <0,5*LLN, >1,75*ULN, leukosyytit (leu); <0.6*LLN, >1.5*ULN, Lymfosyytit (Ly), Ly/leu, Neutrofiilit, Neutrofiilit/leu <0.8*LLN, Basofiilit/leu, Eosinofiilit, Eosinofiilit/leu, Monosyytit, Monosyytit/leu >1.2*ULN, Ery Sedimentaationopeus >1,5*ULN. Bilirubiini, epäsuora bilirubiini > 1,5 * ULN, AST, ALT, gammaglutamyylitransferaasi, alkalinen fosfataasi > 3,0 * ULN, albumiini > 1,2 * ULN, kreatiniini > 1,3 * ULN, HDL-kolesteroli (Chol) < 0,8 * LLN, LDL-koli, LDL-koli Friedewald Est PEG >1.2*ULN, triglyseridit >1.3*ULN, kalsium <0.9*LLN, bikarbonaatti <0.9*LLN, glukoosi >1.5*ULN, kreatiinikinaasi >2.0*ULN, C-reaktiivinen proteiini >1. ULN, Chol > 1,3*ULN. Virtsan analyysi: Ominaispaino >1,030, Glukoosi, Ketonit, Proteiini, Hg, Nitriitti, Leu-esteraasi >=1, Ery, Leu >=20, Hyaliinivalut >1. Vain ne kategoriat, joissa vähintään yhdellä osallistujalla oli tietoja, raportoidaan.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 18 asti
Kaksoissokkovaihe: Osallistujien määrä, joilla on laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kaksoissokkotutkimuksessa viikkoon 44 asti
Kriteerit: Hg, hematokriitti Ery; <0,8* LLN, Ery. Keskimääräinen kehon tilavuus; <0,9*LLN, >1,1* ULN, verihiutaleet; <0,5*LLN, >1,75*ULN, leu; <0,6*LLN, >1,5*ULN, Ly, Ly/leu, neutrofiilit, neutrofiilit/leu <0,8*LLN, basofiilit/leu, eosinofiilit, eosinofiilit/leu, monosyytit, monosyytit/leu > 1,2*ULN, protrombiiniaika >11. *ULN, Eryn sedimentaationopeus >1,5*ULN. Bilirubiini, suora bilirubiini, epäsuora bilirubiini > 1,5 * ULN, AST, ALT, gammaglutamyylitransferaasi (GGT), alkalinen fosfataasi > 3,0 * ULN, albumiini > 1,2 * ULN, kreatiniini > 1,3 * ULN, HDL-kolesteroli (kolesteroli) <0. LLN, LDL-koli, LDL-koli Friedewald Est PEG >1.2*ULN, triglyseridit >1.3*ULN, kalsium <0.9*LLN, bikarbonaatti <0.9*LLN, glukoosi >1.5*ULN, kreatiinikinaasi >2.0*ULN, C-reaktiivinen proteiini >1. ULN, Chol > 1,3*ULN. Virtsan analyysi: ominaispaino >1,030, pH >8, virtsan glukoosi, ketonit, proteiini, Hg, nitriitti, leuesteraasi >=1, ery, leu >=20, hyaliinivalut >1. Vain ne kategoriat, joissa vähintään yhdellä osallistujalla oli tiedot raportoidaan.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kaksoissokkotutkimuksessa viikkoon 44 asti
Avoin vaihe: fyysisessä tutkimuksessa poikkeavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Fyysinen tutkimus sisälsi: vatsa, korvat, raajat, silmät, ulkonäkö, pää, sydän, keuhkot, imusolmukkeet, neurologiset, nenä, iho ja kurkku. Fyysisen tarkastuksen poikkeavuus perustui tutkijan harkintaan.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 8, 12 ja 18
Kaksoissokkovaihe: fyysisen tutkimuksen poikkeavuuksia omaavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Viikot 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Fyysinen tutkimus sisälsi: vatsa, korvat, raajat, silmät, ulkonäkö, pää, sydän, keuhkot, imusolmukkeet, neurologiset, nenä, iho ja kurkku. Fyysisen tarkastuksen poikkeavuus perustui tutkijan harkintaan.
Viikot 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40 ja 44
Avoin vaihe: niiden osallistujien määrä, joilla on elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 18 asti
Elintoimintojen poikkeavuuksien kriteereihin kuuluivat: istuva diastolinen verenpaine millimetreinä elohopeaa (mmHG) <50 mmHg, istuva syke lyöntiä minuutissa (bpm) <40 tai 120 lyöntiä minuutissa, istuva systolinen verenpaine (mmHG) <90 mmHg, makuuasennossa diastolinen verenpaine (mmHG) <50 mmHg, makuuasennossa oleva pulssinopeus (BPM) <40 lyöntiä minuutissa tai >120 lyöntiä minuutissa, systolinen verenpaine makuuasennossa (mmHG) 90 mmHg.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 18 asti
Kaksoissokkovaihe: niiden osallistujien määrä, joilla on elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kaksoissokkoutettuna viikkoon 44 asti
Elintoimintojen poikkeavuuksien kriteereihin kuuluivat: diastolinen verenpaine (mmHG) <50 mmHg, pulssitaajuus (BPM) <40 lyöntiä minuutissa tai > 120 lyöntiä minuutissa, istuva diastolinen verenpaine (mmHG) <50 mmHg, istuma syke lyöntejä minuutissa ( bpm) < 40 lyöntiä minuutissa tai > 120 lyöntiä minuutissa, istuva systolinen verenpaine (mmHG) < 90 mmHg, makuuasennossa diastolinen verenpaine (mmHG) < 50 mmHg, makuuasennossa oleva pulssinopeus (BPM) < 40 lyöntiä minuutissa tai > 120 lyöntiä minuutissa, makuuasennossa systolinen verenpaine (mmHG) <90 mmHg, systolinen verenpaine (mmHG) <90 mmHg.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kaksoissokkoutettuna viikkoon 44 asti
Open Label -vaihe: niiden osallistujien määrä, joiden elintoimintomittaukset ovat muuttuneet lähtötasosta
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 18 asti
Elintoimintojen muutos sisälsi: Istuva diastolinen verenpaine [mmHG]: >=20 mmHg nousu lähtötasosta (IFB) ja >= 20 mmHg lasku lähtötasosta (DFB). Istuvan systolinen verenpaine mmHG: >= 30 mmHg IFB ja >= 30 mmHg DFB. Diastolinen verenpaine selässä mmHG: >= 20 mmHg IFB ja >= 20 mmHg DFB. Selässä systolinen verenpaine mmHG: >= 30 mmHg IFB ja >= 30 mmHg DFB.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 18 asti
Kaksoissokkovaihe: niiden osallistujien määrä, joiden elintoimintomittaukset ovat muuttuneet perustasosta
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kaksoissokkoutettuna viikkoon 44 asti
Muutokset elintoiminnoissa: Istuva diastolinen verenpaine (mmHG): >=20 mmHg IFB ja >= 20 mmHg DFB. Istuvan systolinen verenpaine mmHG: >= 30 mmHg IFB ja >= 30 mmHg DFB. Diastolinen verenpaine selässä mmHG: >= 20 mmHg IFB ja >= 20 mmHg DFB. Selässä systolinen verenpaine mmHG: >= 30 mmHg IFB ja >= 30 mmHg DFB.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kaksoissokkoutettuna viikkoon 44 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 10. kesäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. elokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 30. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. huhtikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • A3921104
  • 2015-001438-46 (EudraCT-numero)
  • PROPEL STUDY (Muu tunniste: Alias Study Number)
  • PROPEL (Alias Study Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa