Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di efficacia del tofacitinib nella popolazione pediatrica con AIG

30 marzo 2020 aggiornato da: Pfizer

EFFICACIA, SICUREZZA E TOLLERABILITÀ DI TOFACITINIB PER IL TRATTAMENTO DELL'ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE (AIG) A DECORSO POLIARTICOLARE NEI BAMBINI E NEI SOGGETTI ADOLESCENTI

Valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di tofacitinib nei pazienti pediatrici affetti da AIG.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di ritiro randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su soggetti pediatrici (da 2 a <18 anni di età) con AIG. L'obiettivo primario è confrontare l'efficacia di tofacitinib rispetto al placebo per il trattamento di segni e sintomi di AIG alla settimana 26 della fase in doppio cieco misurata dalla percentuale di soggetti con riacutizzazione della malattia (secondo i criteri PRCSG/PRINTO Disease Flare) dopo Settimana 18 della fase run in in aperto. Tutti i soggetti idonei arruolati nello studio riceveranno inizialmente tofacitinib in aperto per 18 settimane (fase run in). Alla fine della fase run in di 18 settimane, solo i soggetti che ottengono almeno una risposta JIA ACR 30 saranno randomizzati alla fase di 26 settimane in doppio cieco, controllata con placebo. I soggetti che non ottengono una risposta JIA ACR 30 in questo momento verranno interrotti dallo studio. Inoltre, verranno interrotti dallo studio anche i soggetti che manifestano un singolo episodio di riacutizzazione della malattia in qualsiasi momento durante lo studio (compreso il rodaggio in aperto e la fase in doppio cieco). Tutti i soggetti che partecipano a questo studio, compresi quelli interrotti dallo studio, avranno la possibilità, se ammissibili (in base ai criteri di inclusione ed esclusione), di iscriversi allo studio di estensione a lungo termine dell'AIG tofacitinib (A3921145).

I soggetti idonei per la fase in doppio cieco di 26 settimane saranno randomizzati (rapporto 1:1) a tofacitinib attivo o placebo. Per i soggetti con AIG a decorso poliarticolare (ossia, oligoartrite estesa, poliartrite RF+, poliartrite RF, AIG sistemica con artrite attiva ma senza caratteristiche sistemiche attive), la randomizzazione sarà stratificata per categoria di AIG e CRP al basale (normale, superiore al normale). Per i soggetti con psoriasi e artrite correlata ad entesite, la randomizzazione sarà stratificata per categoria AIG.

Circa 210 soggetti saranno arruolati nella fase run in open label. Tra i soggetti con AIG a decorso poliarticolare, la stratificazione mirerà ad almeno il 50% con una PCR al basale superiore al limite superiore della norma. La prima coorte (ovvero, corso poliarticolare JIA) avrà almeno 170 soggetti arruolati nella fase di esecuzione con il numero minimo di categorie JIA come segue: 24 con oligoartrite estesa, 20 con poliartrite RF+, 62 con poliartrite RF- e nessun minimo per i soggetti con AIG sistemica con artrite attiva ma senza caratteristiche sistemiche attive. Ulteriori coorti (cioè artrite psoriasica e correlata ad entesite) includeranno un minimo di 20 soggetti con artrite psoriasica e 20 soggetti con artrite correlata ad entesite. Il numero minimo target complessivo di soggetti da arruolare nello studio per età è il seguente: 20 soggetti da 2 a <6 anni, 20 soggetti da 6 a <12 anni e 20 soggetti da 12 a <18 anni. La durata della partecipazione dei soggetti tra coloro che completano lo studio (senza interruzione) dovrebbe essere di circa 44 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

225

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
    • Santa FE
      • Rosario, Santa FE, Argentina, S2000PBJ
        • Instituto CAICI SRL
    • Tucuman
      • San Miguel de Tucuman, Tucuman, Argentina, T4000AXL
        • Centro Medico Privado de Reumatologia
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Sydney Children's Hospital Network Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven-Gasthuisberg
  • Brasile
      • Sao Paulo, Brasile, 04037-002
        • SPDM- Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina-Hospital Sao Paulo
      • Sao Paulo, Brasile, 05409-011
        • Instituto da Crianca do Hospital das Clinicas da FMUSP
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brasile, 40150-150
        • SER - Serviços Especializados em Reumatologia
    • MG
      • Juiz de Fora, MG, Brasile, 36010-570
        • CMIP -Centro Mineiro de Pesquisa Ltda / Reumatocenter
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile, 30150-320
        • Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile, 30150-220
        • Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasile, 80250-060
        • Hospital Pequeno Principe / A ssociacao Hospitalar de Protecao a Infancia
      • Curitiba, Parana, Brasile, 80250-060
        • Instituto de Pesquisa Pele Pequeno Principe
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasile, 21941-912
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira
    • SAO Paulo
      • Botucatu, SAO Paulo, Brasile, 18618-686
        • Faculdade de Medicina da UNESP
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital - Inpatient Pharmacy
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital/University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Children's & Women's Health Centre of B.C.
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Canter, Glen site, Pharmacy
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center, Glen Site, Center for Innovative Medicine
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 119435
        • FSAEI HE I.M. Sechenov First MSMU of Minzdrav of Russia (Sechenovskiy University)
      • Moscow, Federazione Russa, 119991
        • FSAEI HE I.M Sechenov First MSMU of Minzdrav of Russia (Sechenovskiy University)
      • Moscow, Federazione Russa, 119991
        • FSAI "NSPCCH" of Minzdrav of Russia
      • Saint-Petersburg, Federazione Russa, 194100
        • FSBEI HE "St. Petersburg State Pediatric Medical University"
      • Tolyatti, Federazione Russa, 445039
        • State Budgetary Healthcare Institution of Samara Region "Tolyatti City Clinical Hospital #5"
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Health Care
      • Kfar Saba, Israele, 4428164
        • Meir Medical Center
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Chaim Sheba M.C Tel hashomer
  • Messico
      • San Luis Potosi, Messico, 78213
        • Centro de Alta Especialidad en Reumatología e Investigación del Potosí S.C.
      • San Luis Potosi, Messico, 78250
        • Sociedad de Beneficencia Espanola, A.C.
      • San Luis Potosi, Messico, 78290
        • Hospital Central "Dr. Ignacio Morones Prieto"
      • San Luis Potosi, Messico, 78290
        • Unidad de Investigaciones Reumatológicas A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Messico, 44650
        • Clínica de Investigacion en Reumatologia y Obesidad, S.C.
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-667
        • Wojewodzki Szpital Dzieciecy im. J. Brudzinskiego
  • Regno Unito
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Regno Unito, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
      • Southampton, Hampshire, Regno Unito, SO14 0YG
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Woman's and Children's NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital - Attention: Jill Hernandez
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Children's Hospital
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Clinical Trial Center
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Eye Institute
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University General Pediatric Clinic - Meridian
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92408
        • Pediatric Specialty Team Centers of LLU Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Bernardino, California, Stati Uniti, 92408
        • Pediatric Specialty Team Centers of LU Children's Hospital
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital Center for Pediatric Clinical Research
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital Education and Office Building
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital Research Pharmacy
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital Rheumatology Clinic
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center -Pharmacy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • IDS Pharmacy Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta-Pediatric Research Center
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Specialty Services
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University Health Pharmacy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • IU Health Investigational Drug Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center Floating Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Journey Clinic: Center for Children with Cancer and Blood Diseases, Uni. of Minnesota Medical Centre
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Pediatric Specialty Care Explorer Clinic, University of Minnesota, Medical Center
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview IDS Pharmacy
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Pharmacy Department
      • Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of NY
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - Herbert Irving Pavilion
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Children's Specialty Center
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Carolinas HealthCare System IDS Pharmacy
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Pediatric Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Legacy Emanuel Medical Center - Inpatient Pharmacy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Specially for Children, Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Care Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital - Main Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine - Feigin Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • PCH Pharmacy - Primary Children's Hospital - Pharmacy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Tacchino, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Istanbul, Tacchino, 34764
        • Umraniye Training and Research Hospital
      • Istanbul, Tacchino, 34000
        • Istanbul Medeniyet University Medical Faculty
      • Kayseri, Tacchino, 38039
        • Erciyes University Medical Faculty
  • Ucraina
      • Ivano-Frankivsk, Ucraina, 76014
        • Ivano-Frankivsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Vinnytsia, Ucraina, 21000
        • Vinnytsia Regional Children's Clinical Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina di età compresa tra 2 e <18 anni.

  2. Deve soddisfare i criteri diagnostici AIG della International League Against Rheumatism (ILAR) per una delle seguenti categorie con malattia attiva da almeno 6 settimane:

    • oligoartrite estesa;
    • Poliartrite (RF+);
    • Poliartrite (RF-);
    • AIG sistemica con artrite attiva ma senza caratteristiche sistemiche attive nei 6 mesi precedenti e al momento dell'arruolamento;
    • Artrite psoriasica;
    • Artrite correlata ad entesite. Soggetti con AIG a decorso poliarticolare (ossia, oligoartrite estesa, poliartrite RF+, poliartrite RF, AIG sistemica con artrite attiva ma senza caratteristiche sistemiche attive) devono avere un minimo di 5 articolazioni attive (un'articolazione attiva è definita come un'articolazione con tumefazione o, in l'assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità) allo screening e al basale per essere idonei all'ingresso nello studio.

    I soggetti con artrite psoriasica o correlata ad entesite devono avere un minimo di 3 articolazioni attive (un'articolazione attiva è definita come un'articolazione con tumefazione o, in assenza di tumefazione, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità) allo screening e basale per essere idoneo per l'ingresso nello studio.

    È consentito il trattamento con dosi stabili di un farmaco antinfiammatorio non steroideo (FANS) e/o una dose stabile di un glucocorticoide orale e/o una dose stabile di metotrexato.

    Per i soggetti che ricevono un glucocorticoide orale: i glucocorticoidi possono essere somministrati a una dose massima di 0,2 mg di prednisone equivalente per chilogrammo al giorno o 10 mg al giorno per ≥ 2 settimane prima del basale, qualunque sia il più basso.

    Per i soggetti in trattamento con metotrexato (MTX): MTX può essere somministrato per via orale o parenterale a dosi non superiori a 25 mg/settimana o 20 mg/m2/settimana (a seconda di quale sia inferiore); i partecipanti devono aver assunto MTX per 3 mesi ed essere a una dose stabile per almeno 6 settimane prima del basale. I soggetti che assumono MTX devono assumere acido folico o acido folinico in conformità con gli standard locali.

    Per i soggetti con artrite psoriasica sono consentiti i seguenti trattamenti topici per la psoriasi: emollienti non medicati per uso su tutto il corpo; steroidi topici inclusi idrocortisone e idrocortisone acetato ≤1% solo per i palmi delle mani, le piante dei piedi, il viso e le aree intertriginose; i preparati di catrame, acido salicilico e shampoo privi di corticosteroidi sono consentiti solo per il cuoio capelluto

  3. Risposta inadeguata o intolleranza ad almeno un farmaco antireumatico modificante la malattia (DMARD), che può includere MTX o agenti biologici; in caso di ERA e artrite psoriasica, risposta inadeguata ai farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS).

  4. Nessuna evidenza o anamnesi di infezione da tubercolosi (TBC) attiva o latente non trattata o trattata in modo inadeguato, come evidenziato da quanto segue:

    1. Un test QuantiFERON ®TB Gold In Tube negativo eseguito nei 3 mesi precedenti lo screening. Un test negativo del derivato proteico purificato (PPD) può essere sostituito al test QuantiFERON® TB Gold In Tube solo se il laboratorio centrale non è in grado di eseguire il test o non può determinare i risultati come positivi o negativi e il monitor medico Pfizer è informato e concorda caso per caso.
    2. Si raccomanda la radiografia del torace senza cambiamenti indicativi di infezione da tubercolosi (TB) attiva nei 3 mesi precedenti lo screening e deve essere eseguita secondo gli standard di cura locali o le linee guida specifiche del paese.
    3. Nessuna storia di infezione tubercolare latente o attiva non trattata o trattata in modo inadeguato.

    Se un soggetto ha ricevuto in precedenza un adeguato ciclo di terapia per tubercolosi latente (9 mesi di isoniazide in un locale in cui i tassi di infezione da tubercolosi primaria multiresistente ai farmaci sono <5% o un regime alternativo accettabile) o attivo (regime multifarmaco accettabile) infezione, non è necessario ottenere né un test PPD né un test QuantiFERON-Gold®TM. Una radiografia del torace dovrebbe essere ottenuta se non eseguita entro i 3 mesi precedenti lo screening. Per essere considerato idoneo per lo studio, la radiografia del torace deve essere negativa per infezione da tubercolosi attiva.

    Un soggetto che è attualmente in trattamento per infezione tubercolare latente può essere arruolato solo con la conferma degli attuali tassi di incidenza di infezione tubercolare resistente a più farmaci, la documentazione di un regime terapeutico adeguato e la previa approvazione dello sponsor.

  5. I maschi e le femmine fertili che sono, secondo il parere dello sperimentatore, sessualmente attivi e a rischio di gravidanza con i loro partner devono essere disposti e in grado di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace come delineato in questo protocollo durante lo studio e per almeno 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

6 Soggetti che sono disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e altre procedure dello studio.

7. Prova di un documento di consenso informato firmato e datato personalmente e di un documento di consenso (a seconda dei casi) che indichi che il soggetto e un rappresentante legalmente riconosciuto/i genitori/tutore legale è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.

Criteri di esclusione

I soggetti con una qualsiasi delle seguenti caratteristiche/condizioni non saranno inclusi nello studio:

  1. Precedente trattamento AIG con tofacitinib.
  2. AIG sistemica (AIGs) con caratteristiche sistemiche attive (inclusi soggetti con caratteristica febbre da AIGs ed eruzione cutanea o sierosite entro 6 mesi dall'arruolamento).
  3. Oligoartrite persistente.
  4. AIG indifferenziata.

  5. Infezioni:

    1. Infezioni croniche;
    2. Qualsiasi infezione che richieda ricovero in ospedale, terapia antimicrobica parenterale o giudicata opportunistica dallo sperimentatore entro i 6 mesi precedenti la prima dose del farmaco in studio;
    3. Qualsiasi infezione trattata entro 2 settimane dalla visita di riferimento;
    4. Un soggetto che sa di essere infetto dal virus dell'immunodeficienza umana (HIV), dall'epatite B o dall'epatite C;
    5. Storia di protesi articolare infetta con protesi ancora in situ.
  6. Storia di herpes zoster ricorrente (più di un episodio) o herpes zoster disseminato (almeno un episodio) o herpes simplex disseminato (almeno un episodio).
  7. Uveite attiva (secondo i criteri SUN) entro 3 mesi dall'arruolamento.

  8. Discrasie ematiche, tra cui:

    1. Emoglobina <10 g/dL o Ematocrito <33%;
    2. Conta dei globuli bianchi <3,0 x 109/L;
    3. Conta dei neutrofili <1,2 x 109/L;
    4. Conta piastrinica <100 x 109/L;
    5. Conta dei linfociti <0,75 x 109/L.
  9. Velocità di filtrazione glomerulare stimata [GFR] <40 mL/min/1,73 m2 alla proiezione. La velocità di filtrazione glomerulare sarà calcolata dal laboratorio centrale utilizzando la formula di Schwartz al posto letto.
  10. Storia attuale o recente di malattia renale, epatica, ematologica, gastrointestinale, metabolica, endocrina, polmonare, cardiaca o neurologica clinicamente significativa non controllata.
  11. Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) ≥1,5 volte il limite superiore della norma.
  12. Storia di qualsiasi altra malattia reumatologica, diversa dalla sindrome di Sjogren..
  13. Anamnesi o sintomi attuali indicativi di disturbi linfoproliferativi (p. es., disturbo linfoproliferativo correlato al virus di Epstein Barr [EBV], linfoma, leucemia o segni e sintomi di malattia linfatica in corso).
  14. - Vaccinato o esposto a un vaccino vivo o attenuato entro le 6 settimane precedenti la prima dose del farmaco in studio, o si prevede di essere vaccinato o di avere un'esposizione domestica a questi vaccini durante il trattamento o durante le 6 settimane successive all'interruzione del farmaco in studio.
  15. Soggetti senza prove documentate di aver ricevuto almeno una dose del vaccino contro la varicella in paesi in cui il vaccino è approvato e standard di cura o coloro che non hanno prove di una precedente esposizione al virus della varicella zoster (VZV) sulla base di test sierologici (es. Ab VZV IgG).
  16. Tumore maligno attuale o anamnesi di qualsiasi tumore maligno ad eccezione di carcinoma a cellule basali o a cellule squamose adeguatamente trattato o asportato in situ.
  17. Soggetti che hanno precedentemente fallito più di 3 terapie biologiche (con diversi meccanismi di azione) per JIA.
  18. Soggetti con parente di primo grado con immunodeficienza ereditaria; Carenza di IgA non esclusiva.
  19. Trauma significativo recente (entro 28 giorni prima della prima dose del farmaco in studio) o intervento chirurgico importante.
  20. Soggetti che ricevono inibitori o induttori potenti e moderati del CYP3A4.
  21. Trattamento precedente con agenti/terapie non specifici per la deplezione dei linfociti B (ad es. almetuzumab [CAMPATH], agenti alchilanti [ad es. ciclofosfamide o clorambucile], irradiazione linfoide totale, ecc.). I soggetti che hanno ricevuto rituximab o altri agenti selettivi per la deplezione dei linfociti B (compresi gli agenti sperimentali) sono idonei se non hanno ricevuto tale terapia per almeno 1 anno prima del basale dello studio e hanno una conta CD 19/20+ normale secondo l'analisi FACS.
  22. Uso di farmaci proibiti con prescrizione o senza prescrizione medica e integratori alimentari elencati nell'Appendice 1 e nell'Appendice 4 entro il periodo di tempo specificato prima della prima dose del farmaco in studio.
  23. Gli integratori a base di erbe devono essere interrotti almeno 28 giorni prima della prima dose del farmaco in studio.
  24. L'uso di alcuni DMARD biologici e non biologici non è consentito in qualsiasi momento durante questo studio (Appendice 1).
  25. Per i soggetti con PsA, sono vietati i farmaci orali e topici e i trattamenti alternativi che potrebbero influenzare la psoriasi (vedere Criterio di inclusione 2 per le eccezioni). Ciò include corticosteroidi topici, catrami, cheratolitici, antralina, analoghi della vitamina D e retinoidi che devono essere interrotti almeno 2 settimane prima della prima dose del farmaco in studio. È inoltre vietata la fototerapia con raggi ultravioletti B (UVB) (banda stretta o banda larga) che deve essere interrotta almeno 2 settimane prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio. La fototerapia con psoraleni + raggi ultravioletti A (UVA) (PUVA) deve essere interrotta almeno 4 settimane prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio.
  26. Soggetti che sono figli o imparentati con membri del personale del sito sperimentale, membri del personale del sito altrimenti supervisionati dallo sperimentatore o dipendenti Pfizer direttamente coinvolti nella conduzione dello studio.
  27. - Partecipazione ad altri studi che coinvolgono farmaci sperimentali entro 4 settimane o 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima dell'ingresso nello studio e/o durante la partecipazione allo studio. L'esposizione a farmaci biologici sperimentali deve essere discussa con lo Sponsor.
  28. Altre gravi condizioni mediche o psichiatriche acute o croniche o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o alla somministrazione di prodotti sperimentali o possono interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero il soggetto non idoneo per l'ingresso in questo studio.
  29. Sono escluse le donne incinte o che allattano.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CP-690,550
Braccio di trattamento: compresse o soluzione di tofacitinib, in base al peso corporeo dei soggetti
Droga: CP-690.550 (tofacitinib)

Durante la fase di esecuzione in aperto, tutti i soggetti riceveranno compresse orali di tofacitinib attivo o soluzione orale due volte al giorno (BID) per via orale, a un dosaggio basato sul peso corporeo del soggetto come specificato di seguito.

Durante la fase in doppio cieco, controllata con placebo, i soggetti riceveranno compresse orali/soluzione orale di tofacitinib attivo o compresse orali/soluzione orale placebo corrispondenti, due volte al giorno (BID), al dosaggio specificato di seguito.

Peso corporeo (dosaggio in compressa [BID] o soluzione [BID]):

5

La soluzione orale (1 mg/mL) viene utilizzata per i soggetti = 40 kg.

Altri nomi:
  • Abbinare placebo a tofacitinib (stessa compressa o soluzione del braccio attivo).
Comparatore placebo: Placebo
Braccio di controllo: compresse placebo corrispondenti o soluzione per tofacitinib
Altro: placebo
compressa o soluzione placebo corrispondente per tofacitinib
Altri nomi:
  • Placebo per tofacitinib

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con riacutizzazione della malattia secondo i criteri di riacutizzazione della malattia del gruppo di studio collaborativo di reumatologia pediatrica/organizzazione internazionale di studi di reumatologia pediatrica (PRCSG/PRINTO) alla settimana 44
Lasso di tempo: Settimana 44
Secondo PRCSG/PRINTO, la riacutizzazione della malattia è definita come un peggioramento di >=30 percento(%) in >=3 di 6 variabili del core set di AIG, con non più di 1 variabile che migliora di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (articolazione con gonfiore/in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore/indolenzimento), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico di attività della malattia (valutata su una scala analogica visiva [VAS] da 0 [nessuna attività] a 10 [attività massima]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su VAS di 0 [molto bene ] a 10 [molto scarso], 5) Questionario di valutazione della salute dell'infanzia - Indice di disabilità (CHAQ-DI): 30 domande in 8 domini, ciascuna domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave); 6) Tasso di sedimentazione eritrocitaria (ESR).
Settimana 44

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con artrite idiopatica giovanile (JIA) Risposta dell'American College of Rheumatology (ACR) 50 alla settimana 44
Lasso di tempo: Settimana 44
Risposta JIA ACR50 definita come: miglioramento >=50% in 3 su 6 variabili del set di base JIA con non più di 1 su 6 variabili del set di base JIA peggiorate di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (definita come articolazione con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave); 6) VES.
Settimana 44
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con artrite idiopatica giovanile (AIG) Risposta dell'American College of Rheumatology (ACR) 30 alla settimana 44
Lasso di tempo: Settimana 44
Risposta JIA ACR30 definita come: >=30% di miglioramento in 3 su 6 variabili del set di base JIA con non più di 1 su 6 variabili del set di base JIA peggiorate di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (definita come articolazione con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave); 6) VES.
Settimana 44
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con artrite idiopatica giovanile (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 70 Risposta alla settimana 44
Lasso di tempo: Settimana 44
Risposta JIA ACR70 definita come: >=70% di miglioramento in 3 delle 6 variabili del set di base JIA con non più di 1 su 6 variabili del set di base JIA peggiorate di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (definita come articolazione con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave); 6) VES.
Settimana 44
Fase in doppio cieco: variabile di base JIA ACR - Variazione rispetto al basale in doppio cieco nel questionario di valutazione della salute dell'infanzia - Punteggio totale dell'indice di disabilità (CHAQ-DI) alla settimana 44
Lasso di tempo: Basale, settimana 44
CHAQ è una valida valutazione della disabilità funzionale, disagio nei partecipanti con malattie reumatiche. Comprende tre indici: Disabilità e disagio e valutazione globale dell'artrite (benessere generale). CHAQ-DI: come misura dell'abilità funzionale, consiste di 30 domande in 8 domini: vestirsi/spogliarsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività distribuite, su un totale di 30 item. Ogni domanda è stata valutata su una scala di difficoltà a 4 punti nelle gamme di prestazioni da 0 (nessuna difficoltà) a 3 (impossibile fare). Per calcolare il punteggio complessivo, il partecipante deve avere un punteggio di dominio in almeno 6 degli 8 domini. I punteggi di 8 domini sono stati mediati per calcolare il punteggio totale CHAQ-DI che va da 0 (nessuna o minima disfunzione fisica) a 3 (disfunzione fisica molto grave), un punteggio più alto indica più disabilità. Viene riportata la variazione dal basale in doppio cieco alla settimana 44 nel punteggio totale DI.
Basale, settimana 44
Fase in aperto: percentuale di partecipanti con riacutizzazione della malattia secondo i criteri di riacutizzazione della malattia del gruppo di studio collaborativo di reumatologia pediatrica/Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRCSG/PRINTO) alla settimana 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Secondo PRCSG/PRINTO, la riacutizzazione della malattia è definita come un peggioramento di >=30% in >=3 delle 6 variabili del core set di AIG, con non più di 1 variabile che migliora di >=30%. Sei variabili fondamentali erano: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (articolazione con gonfiore o in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore/indolenzimento), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS da 0 [molto bene] a 10 [ molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave);6) VES.
Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con riacutizzazione della malattia secondo i criteri di riacutizzazione della malattia PRCSG/PRINTO alla settimana 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Lasso di tempo: Settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Secondo PRCSG/PRINTO, la riacutizzazione della malattia è definita come un peggioramento di >=30% in >=3 delle 6 variabili del core set di AIG, con non più di 1 variabile che migliora di >=30%. Sei variabili fondamentali erano: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (articolazione con gonfiore o in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore/indolenzimento), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS da 0 [molto bene] a 10 [ molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave); 6) VES.
Settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Fase in aperto: tempo per la riacutizzazione della malattia
Lasso di tempo: Giorno 1 fino alla settimana 18
Tempo alla riacutizzazione della malattia: tempo (in giorni) dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino al giorno della riacutizzazione della malattia nella fase in aperto. Secondo PRCSG/PRINTO, riacutizzazione della malattia: peggioramento di >=30% in >=3 delle 6 variabili del core set di AIG, con non più di 1 variabile che migliora di >=30%. Le 6 variabili principali erano: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (articolazione con gonfiore o in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore/indolenzimento), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS da 0 [molto bene] a 10 [ molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave);6) VES.
Giorno 1 fino alla settimana 18
Fase in doppio cieco: tempo per la riacutizzazione della malattia
Lasso di tempo: Dal giorno 1 della settimana 19 fino alla settimana 44
Tempo alla riacutizzazione della malattia: tempo (in giorni) dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino al giorno della riacutizzazione della malattia in fase in doppio cieco. Secondo PRCSG/PRINTO, riacutizzazione della malattia: peggioramento di >=30% in >=3 delle 6 variabili del core set di AIG, con non più di 1 variabile che migliora di >=30%. Le 6 variabili principali erano: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (articolazione con gonfiore o in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore/indolenzimento), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS da 0 [molto bene] a 10 [ molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave);6) VES.
Dal giorno 1 della settimana 19 fino alla settimana 44
Fase in aperto: percentuale di partecipanti con artrite idiopatica giovanile (JIA) Risposta dell'American College of Rheumatology (ACR) 30 alle settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Risposta JIA ACR30 definita come: >=30% di miglioramento in 3 su 6 variabili del set di base JIA con non più di 1 su 6 variabili del set di base JIA peggiorate di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (definita come articolazione con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave); 6) VES.
Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con artrite idiopatica giovanile (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 30 Risposta al basale in doppio cieco, settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Risposta JIA ACR30 definita come: >=30% di miglioramento in 3 su 6 variabili del set di base JIA con non più di 1 su 6 variabili del set di base JIA peggiorate di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (definita come articolazione con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave); 6) VES.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Fase in aperto: percentuale di partecipanti con artrite idiopatica giovanile (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 50 Risposta alle settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Risposta JIA ACR50 definita come: miglioramento >=50% in 3 su 6 variabili del set di base JIA con non più di 1 su 6 variabili del set di base JIA peggiorate di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (definita come articolazione con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave);6) VES.
Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con artrite idiopatica giovanile (AIG) Risposta 50 dell'American College of Rheumatology (ACR) al basale in doppio cieco, settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Risposta JIA ACR50 definita come: miglioramento >=50% in 3 su 6 variabili del set di base JIA con non più di 1 su 6 variabili del set di base JIA peggiorate di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (definita come articolazione con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave); 6) VES.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Fase in aperto: percentuale di partecipanti con artrite idiopatica giovanile (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 70 Risposta alle settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Risposta JIA ACR70 definita come: >=70% di miglioramento in 3 delle 6 variabili del set di base JIA con non più di 1 su 6 variabili del set di base JIA peggiorate di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (definita come articolazione con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave);6) VES.
Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con artrite idiopatica giovanile (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 70 Risposta al basale in doppio cieco (settimana 18), settimana 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Risposta JIA ACR70 definita come: >=70% di miglioramento in 3 delle 6 variabili del set di base JIA con non più di 1 su 6 variabili del set di base JIA peggiorate di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (definita come articolazione con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave); 6) VES.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Fase in aperto: percentuale di partecipanti con artrite idiopatica giovanile (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 90 risposta alla settimana 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Risposta JIA ACR90 definita come: miglioramento >=90% in 3 su 6 variabili del set di base JIA con non più di 1 su 6 variabili del set di base JIA peggiorate di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (definita come articolazione con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave); 6) VES.
Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con artrite idiopatica giovanile (AIG) Risposta 90 dell'American College of Rheumatology (ACR) al basale in doppio cieco (settimana 18), settimana 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Risposta JIA ACR90 definita come: miglioramento >=90% in 3 su 6 variabili del set di base JIA con non più di 1 su 6 variabili del set di base JIA peggiorate di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (definita come articolazione con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave);6) VES.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: percentuale di partecipanti con artrite idiopatica giovanile (AIG) Risposta 100 dell'American College of Rheumatology (ACR) alla settimana 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Risposta JIA ACR100 definita come: >=100% di miglioramento in 3 su 6 variabili del set di base JIA con non più di 1 su 6 variabili del set di base JIA peggiorate di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (definita come articolazione con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave);6) VES.
Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con artrite idiopatica giovanile (JIA) Risposta 100 dell'American College of Rheumatology (ACR) al basale in doppio cieco (settimana 18), settimana 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Risposta JIA ACR100 definita come: >=100% di miglioramento in 3 su 6 variabili del set di base JIA con non più di 1 su 6 variabili del set di base JIA peggiorate di >=30%. Sei variabili fondamentali: 1) Numero di articolazioni con artrite attiva (definita come articolazione con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 2) Numero di articolazioni con mobilità limitata, 3) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 4) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso], 5) CHAQ-DI: 30 domande in 8 domini, ogni domanda ha risposto su una scala da 0=senza difficoltà a 3=incapace di fare; i punteggi di ciascun dominio sono stati mediati per derivare il punteggio CHAQ-DI totale, che varia da 0 (disfunzione minima) a 3 (disfunzione più grave);6) VES.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: variazione rispetto al basale del punteggio di attività della malattia da artrite giovanile 27 (JADAS-27) del punteggio della proteina C-reattiva (CRP) alle settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
JADAS-27 è una misura di attività della malattia composita convalidata per l'AIG. Il punteggio JADAS-27 CRP è stato derivato da quattro componenti; 1) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [attività massima]), 2) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/soggetto (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso]), 3) Numero di articolazioni con malattia attiva (definita come articolazione con tumefazione o, in assenza di tumefazione, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 4) PCR ( misurato in milligrammi per litro [mg/L] e valore normalizzato su una scala da 0 a 10). Il punteggio complessivo JADAS-27 varia da 0 a 57. Un punteggio più alto indica una maggiore attività della malattia.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: variazione rispetto al basale in doppio cieco nel punteggio JADAS (Juvenile Arthritis Disease Activity Score) 27 alla settimana 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
JADAS-27 è una misura di attività della malattia composita convalidata per l'AIG. Il punteggio JADAS-27 CRP è stato derivato da quattro componenti; 1) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [attività massima]), 2) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/soggetto (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso]), 3) Numero di articolazioni con malattia attiva (definita come articolazione con tumefazione o, in assenza di tumefazione, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 4) PCR ( misurato in mg/L e valore normalizzato su scala da 0 a 10). Il punteggio complessivo JADAS-27 varia da 0 a 57. Un punteggio più alto indica una maggiore attività della malattia.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: variazione rispetto al basale del punteggio della velocità di sedimentazione eritrocitaria (ESR) JADAS-27 alla settimana 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
JADAS-27 è una misura di attività della malattia composita convalidata per l'AIG. Il punteggio JADAS-27 ESR è stato derivato da quattro componenti; 1) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 2) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/soggetto (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso]), 3) Numero di articolazioni con malattia attiva (massimo 27 e definite come articolazione con tumefazione o, in assenza di tumefazione, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 4) VES. Il punteggio complessivo JADAS-27 varia da 0 a 57. Un punteggio più alto indica una maggiore attività della malattia.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: variazione rispetto al basale in doppio cieco nel punteggio della velocità di sedimentazione eritrocitaria (ESR) JADAS-27 alle settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
JADAS-27 è una misura di attività della malattia composita convalidata per l'AIG. Il punteggio JADAS-27 ESR è stato derivato da quattro componenti; 1) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [massima attività]), 2) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/soggetto (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso]), 3) Numero di articolazioni con malattia attiva (massimo 27 e definite come articolazione con tumefazione o, in assenza di tumefazione, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 4) VES. Il punteggio complessivo JADAS-27 varia da 0 a 57. Un punteggio più alto indica una maggiore attività della malattia.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: percentuale di partecipanti con attività minima di malattia della CRP JADAS-27 alle settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
L'attività minima della malattia è definita da un punteggio JADAS-27 CRP inferiore o uguale a 3,8 per i partecipanti con poliartrite e inferiore o uguale a 2 per i partecipanti con oligoartrite. JADAS-27 è una misura di attività della malattia composita convalidata per l'AIG. Il punteggio JADAS-27 CRP è stato derivato da quattro componenti; 1) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [attività massima]), 2) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/soggetto (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso]), 3) Numero di articolazioni con malattia attiva (massimo 27 definito come articolazione con tumefazione o, in assenza di tumefazione, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 4 ) CRP (misurata in milligrammi per litro [mg/L] e valore normalizzato su una scala da 0 a 10). Il punteggio complessivo JADAS-27 varia da 0 a 57. Un punteggio più alto indica una maggiore attività della malattia.
Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con attività minima della malattia JADAS-27 CRP al basale in doppio cieco (settimana 18), settimana 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Linea di base in doppio cieco (settimana 18), settimana 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
L'attività minima della malattia è definita da un punteggio JADAS-27 CRP inferiore o uguale a 3,8 per i partecipanti con poliartrite e inferiore o uguale a 2 per i partecipanti con oligoartrite. JADAS-27 è una misura di attività della malattia composita convalidata per l'AIG. Il punteggio JADAS-27 CRP è stato derivato da quattro componenti; 1) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [attività massima]), 2) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/soggetto (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso]), 3) Numero di articolazioni con malattia attiva (massimo 27 e definite come articolazione con tumefazione o, in assenza di tumefazione, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 4) CRP (misurata in milligrammi per litro [mg/L] e valore normalizzato su una scala da 0 a 10). Il punteggio complessivo JADAS-27 varia da 0 a 57. Un punteggio più alto indica una maggiore attività della malattia.
Linea di base in doppio cieco (settimana 18), settimana 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: percentuale di partecipanti con attività della malattia inattiva JADAS-27 CRP alla settimana 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
La malattia inattiva JADAS-27 è definita da un punteggio JADAS inferiore o uguale a 1. I valori soglia per la malattia inattiva JADAS-27 sono definiti come: 1) Poliartrite: malattia inattiva: <=1 e 2) Oligoartrite (<4 articolazioni attive): Malattia inattiva: <=1. JADAS-27 è una misura di attività della malattia composita convalidata per l'AIG. Il punteggio JADAS-27 CRP è stato derivato da quattro componenti; 1) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [attività massima]), 2) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/soggetto (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso]), 3) Numero di articolazioni con malattia attiva (massimo 27 e definite come articolazione con tumefazione o, in assenza di tumefazione, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 4) CRP (misurata in milligrammi per litro [mg/L] e valore normalizzato su una scala da 0 a 10). Il punteggio complessivo JADAS-27 varia da 0 a 57. Un punteggio più alto indica una maggiore attività della malattia.
Settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con attività della malattia inattiva JADAS-27 CRP al basale in doppio cieco (settimana 18), settimana 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Linea di base in doppio cieco (settimana 18), settimana 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
La malattia inattiva JADAS-27 è definita da un punteggio JADAS inferiore o uguale a 1. I valori soglia per la malattia inattiva JADAS-27 sono definiti come: 1) Poliartrite: malattia inattiva: <=1 e 2) Oligoartrite (<4 articolazioni attive): Malattia inattiva: <=1. JADAS-27 è una misura di attività della malattia composita convalidata per l'AIG. Il punteggio JADAS-27 CRP è stato derivato da quattro componenti; 1) Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [attività massima]), 2) Valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/soggetto (valutata su una VAS di 0 [ molto bene] a 10 [molto scarso]), 3) Numero di articolazioni con malattia attiva (massimo 27 e definite come articolazione con tumefazione o, in assenza di tumefazione, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità), 4) CRP (misurata in milligrammi per litro [mg/L] e valore normalizzato su una scala da 0 a 10). Il punteggio complessivo JADAS-27 varia da 0 a 57. Un punteggio più alto indica una maggiore attività della malattia.
Linea di base in doppio cieco (settimana 18), settimana 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con malattia inattiva ACR AIG al basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
I criteri per la malattia inattiva ACR AIG includevano: assenza di articolazioni con artrite attiva, assenza di febbre, eruzione cutanea, sierosite, splenomegalia, epatomegalia o linfoadenopatia generalizzata attribuibile ad AIGs, assenza di uveite attiva (come definita dal gruppo di lavoro Standardized Uveitis Nomenclature (SUN)), normale ESR (entro i limiti normali del metodo utilizzato ove testato) o, se elevata, non attribuibile ad AIG, Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [attività massima]) punteggio del 'migliore possibile' (punteggio "0") sulla scala utilizzata, rigidità mattutina <=15 minuti.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con presenza di remissione clinica JIA ACR
Lasso di tempo: Dalla settimana 18 in fase in doppio cieco fino alla settimana 44
JIA I criteri di remissione clinica ACR includevano: malattia clinicamente inattiva per 6 mesi ininterrottamente durante l'assunzione di farmaci per JIA. I criteri di malattia clinica inattiva includevano: assenza di articolazioni con artrite attiva, assenza di febbre, eruzione cutanea, sierosite, splenomegalia, epatomegalia o linfoadenopatia generalizzata attribuibile ad AIGs, assenza di uveite attiva (come definita dal SUN Working Group), VES normale (entro i limiti normali di il metodo utilizzato dove testato) o, se elevato, non attribuibile ad AIG, Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (valutata su una VAS da 0 [nessuna attività] a 10 [attività massima]) punteggio 'migliore possibile' (punteggio di " 0") sulla scala utilizzata, rigidità mattutina inferiore o uguale a (<=) 15 minuti.
Dalla settimana 18 in fase in doppio cieco fino alla settimana 44
Fase in aperto: Variabile principale JIA ACR - Variazione rispetto al basale del numero di articolazioni con artrite attiva alla settimana 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Numero di articolazioni con artrite attiva definita come articolazione con tumefazione o, in assenza di tumefazione, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità. L'intervallo di punteggio del numero di articolazioni va da 0 a 71.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: variabile di base ACR ACR - Variazione rispetto al basale in doppio cieco nel numero di articolazioni con artrite attiva alle settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Numero di articolazioni con artrite attiva definita come articolazione con tumefazione o, in assenza di tumefazione, mobilità limitata accompagnata da dolore durante il movimento o dolorabilità. Il numero di giunti variava da 0 a 71.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: Variabile principale JIA ACR - Variazione rispetto al basale del numero di articolazioni con range di movimento limitato alle settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Il numero massimo di articolazioni con limitazione del movimento era 67 e queste sono state definite come quelle nella valutazione articolare con 'limitazione del movimento'.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: variabile di base ACR JIA - Variazione rispetto al basale in doppio cieco nel numero di articolazioni con range di movimento limitato al basale in doppio cieco (settimana 18), settimana 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Il numero massimo di articolazioni con limitazione del movimento era 67 e queste sono state definite come quelle nella valutazione articolare con 'limitazione del movimento'.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: Variabile principale JIA ACR - Variazione rispetto al basale nella valutazione globale del medico dell'attività della malattia alla settimana 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
La valutazione globale del medico dell'attività della malattia è stata misurata su un cerchio di 21 numeri VAS varia da 0 a 10 (con incrementi di 0,5), con '0' come 'Nessuna attività' e '10' come 'Attività massima', un punteggio più alto indica più malattia attività.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: Variabile principale ACR ACR - Variazione rispetto al basale in doppio cieco nella valutazione globale del medico dell'attività della malattia alle settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
La valutazione globale del medico dell'attività della malattia è stata misurata su un cerchio di 21 numeri VAS varia da 0 a 10 (con incrementi di 0,5), con '0' come 'Nessuna attività' e '10' come 'Attività massima', un punteggio più alto indica più malattia attività.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: Variabile di base JIA ACR - Variazione rispetto al basale nella valutazione globale del benessere generale del genitore/tutore legale/partecipante alle settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Il genitore/o tutore legale/partecipante ha valutato il benessere generale su un cerchio di 21 numeri VAS varia da 0 a 10 (con incrementi di 0,5), con '0' come 'Molto bene' e '10' come 'Molto male' , punteggi più alti = più attività della malattia.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: Variabile di base JIA ACR - Variazione rispetto al basale in doppio cieco nella valutazione globale del genitore/tutore legale/partecipante del benessere generale alle settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Il genitore/o tutore legale/partecipante ha valutato il benessere generale su un cerchio di 21 numeri VAS varia da 0 a 10 (con incrementi di 0,5), con '0' come 'Molto bene' e '10' come 'Molto male' , punteggi più alti = più attività della malattia.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: JIA ACR Variabile di base- Variazione rispetto al basale nel questionario di valutazione della salute dell'infanzia- Indice di disabilità (CHAQ-DI) Punteggi totali alle settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
CHAQ è una valida valutazione della disabilità funzionale, disagio nei partecipanti con malattie reumatiche. Comprende tre indici: Disabilità e disagio e valutazione globale dell'artrite (benessere generale). CHAQ-DI: come misura dell'abilità funzionale, consiste di 30 domande in 8 domini: vestirsi/spogliarsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività distribuite, su un totale di 30 item. Ogni domanda è stata valutata su una scala di difficoltà a 4 punti nelle gamme di prestazioni da 0 (nessuna difficoltà) a 3 (impossibile fare). Per calcolare il punteggio complessivo, il partecipante deve avere un punteggio di dominio in almeno 6 degli 8 domini. I punteggi di 8 domini sono stati mediati per calcolare il punteggio totale CHAQ-DI che va da 0 (nessuna o minima disfunzione fisica) a 3 (disfunzione fisica molto grave), un punteggio più alto indica più disabilità. Viene riportata la variazione rispetto al basale alle settimane 2, 4, 8, 12 e 18 nel punteggio totale DI.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: variabile di base JIA ACR - Variazione rispetto al basale in doppio cieco nel questionario di valutazione della salute dell'infanzia - Punteggi totali dell'indice di disabilità (CHAQ-DI) alle settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40
CHAQ: valutazione valida della disabilità funzionale, disagio nei partecipanti con malattie reumatiche. Comprende tre indici: Disabilità e disagio e valutazione globale dell'artrite (benessere generale). CHAQ-DI: come misura dell'abilità funzionale, consiste di 30 domande in 8 domini: vestirsi/spogliarsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività distribuite, su un totale di 30 item. Ogni domanda è stata valutata su una scala di difficoltà a 4 punti nelle gamme di prestazioni da 0 (nessuna difficoltà) a 3 (impossibile fare). Per calcolare il punteggio complessivo, il partecipante deve avere un punteggio di dominio in almeno 6 degli 8 domini. I punteggi di 8 domini sono stati mediati per calcolare il punteggio totale CHAQ-DI che va da 0 (nessuna o minima disfunzione fisica) a 3 (disfunzione fisica molto grave), un punteggio più alto indica più disabilità. Viene riportata la variazione dal basale in doppio cieco alle settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40 nel punteggio totale DI.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36 e 40
Fase in aperto: variazione rispetto al basale nelle risposte al questionario sulla salute dei bambini (CHQ) alla settimana 4 e alla settimana 18
Lasso di tempo: Basale, settimana 4 e settimana 18
CHQ: 50 item, 14 sottoscale (salute globale, funzionamento fisico, limitazioni sociali: emotive, limitazioni sociali: fisiche, dolore corporeo, comportamento, comportamento globale, salute mentale, autostima, salute generale, cambiamento della salute, impatto emotivo su genitore, impatto temporale sul genitore, attività familiari, coesione familiare) il genitore o tutore legale ha valutato lo strumento del benessere fisico, emotivo e sociale del bambino e il relativo carico di malattia sui genitori. Ogni sottoscala valutata su una scala di tipo Likert: range da 0 a 100; punteggi più alti indicano uno stato di salute più positivo. Due punteggi riassuntivi: salute fisica e salute psicosociale sono stati composti ponderati derivati ​​da elementi di sottoscala utilizzando algoritmi di punteggio (punteggi trasformati); range da 0 a 100: punteggi più alti indicano uno stato di salute più positivo.
Basale, settimana 4 e settimana 18
Fase in doppio cieco: cambiamento rispetto al basale in doppio cieco nelle risposte al questionario sulla salute dei bambini (CHQ) alla settimana 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimana 44
CHQ: 50 item, 14 sottoscale (salute globale, funzionamento fisico, limitazioni sociali: emotive, limitazioni sociali: fisiche, dolore corporeo, comportamento, comportamento globale, salute mentale, autostima, salute generale, cambiamento della salute, impatto emotivo su genitore, impatto temporale sul genitore, attività familiari, coesione familiare) il genitore o tutore legale ha valutato lo strumento del benessere fisico, emotivo e sociale del bambino e il relativo carico di malattia sui genitori. Ogni sottoscala valutata su una scala di tipo Likert: range da 0 a 100; punteggi più alti indicano uno stato di salute più positivo. Due punteggi riassuntivi: salute fisica e salute psicosociale sono stati composti ponderati derivati ​​da elementi di sottoscala utilizzando algoritmi di punteggio (punteggi trasformati); range da 0 a 100: punteggi più alti indicano uno stato di salute più positivo.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimana 44
Fase in aperto: cambiamento rispetto al basale nel questionario di valutazione della salute dell'infanzia (CHAQ) - Indice di disagio alle settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
CHAQ è uno strumento convalidato e comprende due indici, Disabilità e Disagio, e una valutazione globale dell'artrite (benessere generale). L'indice di disagio includeva: valutazione del disagio, al genitore/tutore legale/partecipante è stato chiesto di fornire una risposta alla domanda: Quanto dolore pensi che tuo figlio abbia avuto a causa della sua malattia nell'ultima settimana?, Il genitore/tutore legale/partecipante ha valutato il dolore complessivo su una VAS da 0 a 10, dove '0' indica 'Nessun dolore' e '10' indica 'Dolore molto grave', punteggi più alti indicano più gravità.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: cambiamento rispetto al basale in doppio cieco nel questionario di valutazione della salute dell'infanzia (CHAQ) - Indice di disagio alle settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
CHAQ è uno strumento convalidato e comprende due indici, Disabilità e Disagio, e una valutazione globale dell'artrite (benessere generale). L'indice di disagio includeva: valutazione del disagio, al genitore/tutore legale/partecipante è stato chiesto di fornire una risposta alla domanda: Quanto dolore pensi che tuo figlio abbia avuto a causa della sua malattia nell'ultima settimana?, Il genitore/tutore legale/partecipante ha valutato il dolore complessivo su una VAS da 0 a 10, dove '0' indica 'Nessun dolore' e '10' indica 'Dolore molto grave', punteggi più alti indicano più gravità.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: percentuale di partecipanti con uveite attiva al basale
Lasso di tempo: Linea di base
L'uveite è l'infiammazione dell'uvea. I partecipanti sono stati valutati per la presenza di uveite (secondo la nomenclatura standard dell'uveite [SUN]). Se l'uveite era presente nel partecipante al basale, è stata considerata come "uveite attiva"; Se l'uveite non era presente nel partecipante al basale, è stata considerata come "uveite inattiva". Come da SUN, l'uveite è definita come: anteriore (in cui la camera anteriore è la sede primaria dell'infiammazione); intermedio (sede primaria di infiammazione: vitreo); posteriore (sede primaria di infiammazione: retina o coroide). Viene riportata la percentuale di partecipanti con uveite attiva (di qualsiasi tipo).
Linea di base
Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con uveite attiva alla settimana 24 e alla settimana 44
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 44
L'uveite è l'infiammazione dell'uvea. I partecipanti sono stati valutati per la presenza di uveite (secondo la nomenclatura standard dell'uveite [SUN]). Se l'uveite era presente nel partecipante al basale, è stata considerata come "uveite attiva"; Se l'uveite non era presente nel partecipante al basale, è stata considerata come "uveite inattiva". Come da SUN, l'uveite è definita come: anteriore (in cui la camera anteriore è la sede primaria dell'infiammazione); intermedio (sede primaria di infiammazione: vitreo); posteriore (sede primaria di infiammazione: retina o coroide). Viene riportata la percentuale di partecipanti con uveite attiva (di qualsiasi tipo).
Settimana 24 e Settimana 44
Fase in aperto: cambiamento rispetto al basale nella valutazione dell'entheseal dell'offerta alle settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
I partecipanti con artrite correlata all'entesite (ERA) vengono sottoposti a valutazione enteseale tenera. Valutazione dell'enteseale tenero: le entesi sono state valutate e codificate come: 1= qualsiasi tenerezza, 0= nessuna tenerezza, NE= non valutabile. Numero totale di ente di gara: 66*(numero totale di ente di gara con conteggi > 0)/numero di ente di gara non mancanti. Se mancavano > 33 conteggi di tenera entesi, il numero totale di tenera entesi era definito come mancante.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: cambiamento rispetto al basale in doppio cieco nella valutazione di Tender Entheseal alle settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
I partecipanti con ERA sono sottoposti a valutazione enteseale di gara. Valutazione dell'enteseale tenero: le entesi sono state valutate e codificate come: 1= qualsiasi tenerezza, 0= nessuna tenerezza, NE= non valutabile. Numero totale di ente di gara: 66*(numero totale di ente di gara con conteggi > 0)/numero di ente di gara non mancanti. Se mancavano > 33 conteggi di tenera entesi, il numero totale di tenera entesi era definito come mancante.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: variazione rispetto al basale nel test di Schober modificato alla settimana 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
I partecipanti con ERA vengono sottoposti al test di Schober modificato. Nel test di Schober modificato, è stato posto un segno 5 cm al di sotto del punto medio di una linea che univa le spine iliache posteriori superiori. Un altro segno è stato posto 10 cm sopra il primo. Il partecipante si è quindi piegato al massimo in avanti con le ginocchia completamente estese. La distanza tra i due segni è stata quindi rimisurata. La misura completa tra le due linee è stata registrata al decimo di centimetro più vicino e viene riportata.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: cambiamento rispetto al basale in doppio cieco nel test di Schober modificato alla settimana 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
I partecipanti con ERA vengono sottoposti al test di Schober modificato. Nel test di Schober modificato, è stato posto un segno 5 cm al di sotto del punto medio di una linea che univa le spine iliache posteriori superiori. Un altro segno è stato posto 10 cm sopra il primo. Il partecipante si è quindi piegato al massimo in avanti con le ginocchia completamente estese. La distanza tra i due segni è stata quindi rimisurata. La misura completa tra le due linee è stata registrata al decimo di centimetro più vicino e viene riportata.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: variazione rispetto al basale delle risposte al mal di schiena generale e al mal di schiena notturno alla settimana 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
I partecipanti con ERA vengono sottoposti a valutazione del mal di schiena generale e del mal di schiena notturno. Per il mal di schiena generale, al genitore/tutore legale/partecipante è stato chiesto di fornire una risposta alla domanda: Qual è la quantità di mal di schiena che tuo figlio ha provato in qualsiasi momento nell'ultima settimana? E per il mal di schiena notturno: qual è la quantità di mal di schiena notturno che tuo figlio ha sperimentato nell'ultima settimana?. La risposta a queste domande è stata fornita dal genitore/tutore legale/partecipante utilizzando una VAS di 0-10, dove 0= Nessun dolore e 10= Dolore più grave, un punteggio più alto indicava un dolore più grave.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: variazione rispetto al basale in doppio cieco nelle risposte generali al mal di schiena e al mal di schiena notturno alla settimana 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
I partecipanti con ERA vengono sottoposti a valutazione del mal di schiena generale e del mal di schiena notturno. Per il mal di schiena generale, al genitore/tutore legale/partecipante è stato chiesto di fornire una risposta alla domanda: Qual è la quantità di mal di schiena che tuo figlio ha provato in qualsiasi momento nell'ultima settimana? E per il mal di schiena notturno: qual è la quantità di mal di schiena notturno che tuo figlio ha sperimentato nell'ultima settimana?. La risposta a queste domande è stata fornita dal genitore/tutore legale/partecipante utilizzando una VAS di 0-10, dove 0= Nessun dolore e 10= Dolore più grave, un punteggio più alto indicava un dolore più grave.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: variazioni rispetto al basale nella percentuale di superficie corporea (BSA) interessata da psoriasi alle settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
La percentuale di superficie corporea affetta da psoriasi è stata stimata utilizzando il metodo del palmo. Uno del palmo del partecipante all'interfalangea prossimale (PIP) e il pollice = \ insieme rappresentavano l'1% della BSA totale. Alle regioni del corpo è stato assegnato un numero specifico di palmi con percentuale (testa e collo = 10% [10 palmi], estremità superiori = 20% [20 palmi], tronco [ascelle e inguine] = 30% [30 palmi], estremità inferiori [glutei] = 40% [40 palmi]). Il numero di palmi di pelle psoriasica in una regione del corpo è stato utilizzato per determinare la misura (%) in cui una regione del corpo era coinvolta nella psoriasi. La BSA totale colpita era la somma delle singole regioni colpite.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: cambiamenti rispetto al basale in doppio cieco nell'area della superficie corporea (BSA) interessata da psoriasi alla settimana 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
La percentuale di superficie corporea affetta da psoriasi è stata stimata utilizzando il metodo del palmo. Uno dei palmi del partecipante al PIP e il pollice insieme rappresentavano l'1% della BSA totale. Alle regioni del corpo è stato assegnato un numero specifico di palmi con percentuale (testa e collo = 10% [10 palmi], estremità superiori = 20% [20 palmi], tronco [ascelle e inguine] = 30% [30 palmi], estremità inferiori [glutei] = 40% [40 palmi]). Il numero di palmi di pelle psoriasica in una regione del corpo è stato utilizzato per determinare la misura (%) in cui una regione del corpo era coinvolta nella psoriasi. La BSA totale colpita era la somma delle singole regioni colpite.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: modifiche rispetto al basale nella valutazione globale del medico (PGA) delle valutazioni della psoriasi alle settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Il PGA della psoriasi è stato valutato su una scala a 6 punti, riflettendo una considerazione globale dell'eritema, dell'indurimento e della desquamazione in tutte le lesioni psoriasiche. L'eritema medio, l'indurimento e la desquamazione sono stati valutati separatamente su tutto il corpo secondo una scala di gravità a 5 punti (da 0 [nessun sintomo] a 5 [sintomo grave]). Il punteggio totale è stato calcolato come media dei 3 punteggi di gravità e arrotondato al numero intero più vicino per determinare il punteggio PGA e variato da 0 = nessun sintomo a 5 = grave, il punteggio più alto indica più gravità.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: cambiamento rispetto al basale in doppio cieco nella valutazione globale del medico (PGA) delle valutazioni della psoriasi alle settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Lasso di tempo: Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Il PGA della psoriasi è stato valutato su una scala a 6 punti, riflettendo una considerazione globale dell'eritema, dell'indurimento e della desquamazione in tutte le lesioni psoriasiche. L'eritema medio, l'indurimento e la desquamazione sono stati valutati separatamente su tutto il corpo secondo una scala di gravità a 5 punti (da 0 [nessun sintomo] a 5 [sintomo grave]). Il punteggio totale è stato calcolato come media dei 3 punteggi di gravità e arrotondato al numero intero più vicino per determinare il punteggio PGA e variato da 0 = nessun sintomo a 5 = grave, il punteggio più alto indica più gravità.
Basale in doppio cieco (settimana 18), settimane 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: valutazione del gusto della soluzione orale di tofacitinib il giorno 14
Lasso di tempo: Giorno 14
La soluzione orale è stata somministrata solo ai partecipanti di peso <40 kg e ai partecipanti che non erano in grado di deglutire le compresse. La valutazione del gusto è stata valutata utilizzando un questionario di 5 categorie. Ai partecipanti è stato chiesto di rispondere in una delle seguenti categorie per descrivere il gusto della soluzione orale di tofacitinib: antipatia molto, antipatia un po', non sono sicuro, piace un po' e piace molto. Viene riportato il numero di partecipanti all'interno di ciascuna categoria.
Giorno 14
Fase in aperto: numero di partecipanti con infezioni gravi, citopenia, neoplasie e malattie cardiovascolari
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino alla settimana 18
Infezione grave definita come qualsiasi infezione che richiede il ricovero in ospedale per il trattamento o richiede una terapia antimicrobica parenterale o soddisfa altri criteri che richiedono che sia classificata come evento avverso grave. La citopenia è stata classificata come: conta dei linfociti: <500 linfociti/millimetro^3 (mm), conta dei neutrofili <1000 neutrofili/mm^3, conta delle piastrine <100.000 piastrine/mm^3, qualsiasi singolo valore di emoglobina <8 grammi/decilitro (g /dL) e ogni singolo valore di emoglobina scende >=2 g/dL al di sotto del basale. Numero di partecipanti Con infezioni gravi, citopenia, tumori maligni e malattie cardiovascolari sono riportati.
Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino alla settimana 18
Fase in doppio cieco: numero di partecipanti con infezioni gravi, citopenia, neoplasie e malattie cardiovascolari
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio in doppio cieco fino alla settimana 44
Infezione grave definita come qualsiasi infezione che richiede il ricovero in ospedale per il trattamento o richiede una terapia antimicrobica parenterale o soddisfa altri criteri che richiedono che sia classificata come evento avverso grave. La citopenia è stata classificata come: conta dei linfociti <500 linfociti/mm^3, conta dei neutrofili <1000 neutrofili/mm^3, conta delle piastrine <100000 piastrine/mm^3, ogni singolo valore di emoglobina (hg) <8 g/dL e ogni singolo il valore di emoglobina scende >=2 g/dL al di sotto del basale. Numero di partecipanti Con infezioni gravi, citopenia, tumori maligni e malattie cardiovascolari sono riportati.
Dalla prima dose del farmaco in studio in doppio cieco fino alla settimana 44
Fase in aperto: numero di partecipanti con valutazione della stadiazione di Tanner (peli pubici)
Lasso di tempo: Giorno 1
Tanner stage è una scala utilizzata per documentare lo stadio di sviluppo della pubertà valutando i caratteri sessuali secondari: peli pubici (sia maschili che femminili), dimensioni del seno (per le femmine); e la dimensione dei genitali (per i maschi).erano valutati in questo studio e con valori nella scala che vanno da: Stadio 1: assenza di capelli, Stadio 2: pelo lanuginoso, Stadio 3: peli terminali scarsi, Stadio 4: peli terminali che riempiono l'intero triangolo sovrastante la regione pubica e Stadio 5: Pelo terminale che si estende oltre la piega inguinale sulla coscia. La fase di abbronzatura per i peli pubici al giorno 1 è stata riassunta e riportata utilizzando il numero di partecipanti in ciascuna fase.
Giorno 1
Fase in doppio cieco: numero di partecipanti con valutazione della stadiazione di Tanner (peli pubici)
Lasso di tempo: Settimana 44
Tanner stage è una scala utilizzata per documentare lo stadio di sviluppo della pubertà valutando i caratteri sessuali secondari: peli pubici (sia maschili che femminili), dimensioni del seno (per le femmine); e la dimensione dei genitali (per i maschi) sono stati valutati in questo studio e con valori nella scala che vanno da: Stadio 1: assenza di capelli, Stadio 2: pelo lanuginoso, Stadio 3: peli terminali scarsi, Stadio 4: peli terminali che riempiono il intero triangolo sovrastante la regione pubica e Fase 5: peli terminali che si estendono oltre la piega inguinale sulla coscia. La fase di abbronzatura per i peli pubici alla settimana 44 è stata riassunta e riportata utilizzando il numero di partecipanti in ciascuna fase.
Settimana 44
Fase in aperto: numero di partecipanti con valutazione della stadiazione di Tanner (esame del seno)
Lasso di tempo: Giorno 1
Tanner stage è una scala utilizzata per documentare lo stadio di sviluppo della pubertà valutando i caratteri sessuali secondari: peli pubici (sia maschili che femminili), dimensioni del seno (per le femmine); e la dimensione dei genitali (per i maschi).erano valutato in questo studio e con valori nella scala che vanno da: Stadio 1: nessun tessuto mammario ghiandolare palpabile, Stadio 2: gemma mammaria palpabile sotto l'areola (1° segno puberale nelle femmine), Stadio 3: tessuto mammario palpabile al di fuori dell'areola; nessuno sviluppo areolare, Stadio 4: Areola sollevata sopra il contorno del seno, formando un aspetto a "doppio scoop", Stadio 5: Il tumulo areolare si ritira nel contorno del seno singolo con iperpigmentazione areolare, sviluppo delle papille e protrusione del capezzolo. Tanner Stage for Breast at Day 1 è stato riassunto e riportato utilizzando il numero di partecipanti in ciascuna fase.
Giorno 1
Fase in doppio cieco: numero di partecipanti con valutazione della stadiazione di Tanner (esame del seno)
Lasso di tempo: Settimana 44
Tanner stage è una scala utilizzata per documentare lo stadio di sviluppo della pubertà valutando i caratteri sessuali secondari: peli pubici (sia maschili che femminili), dimensioni del seno (per le femmine); e la dimensione dei genitali (per i maschi).erano valutato in questo studio e con valori nella scala che vanno da: Stadio 1: nessun tessuto mammario ghiandolare palpabile, Stadio 2: gemma mammaria palpabile sotto l'areola (1° segno puberale nelle femmine), Stadio 3: tessuto mammario palpabile al di fuori dell'areola; nessuno sviluppo areolare, Stadio 4: Areola sollevata sopra il contorno del seno, formando un aspetto a "doppio scoop", Stadio 5: Il tumulo areolare si ritira nel contorno del seno singolo con iperpigmentazione areolare, sviluppo delle papille e protrusione del capezzolo. Tanner Stage for Breast at Week 44 è stato riassunto e riportato utilizzando il numero di partecipanti in ciascuna fase.
Settimana 44
Fase in aperto: numero di partecipanti con valutazione della stadiazione di Tanner (genitali)
Lasso di tempo: Giorno 1
Tanner stage è una scala utilizzata per documentare lo stadio di sviluppo della pubertà valutando i caratteri sessuali secondari: peli pubici (sia maschili che femminili), dimensioni del seno (per le femmine); e la dimensione dei genitali (per i maschi).erano valutato in questo studio e con valori nella scala che vanno da: Stadio 1: volume testicolare < 4 ml o asse lungo < 2,5 cm, Stadio 2: 4 ml-8 ml (o 2,5-3,3 cm di lunghezza), 1° segno puberale nei maschi , Fase 3: 9 ml-12 ml (o 3,4-4,0 cm di lunghezza), Fase 4: 15-20 ml (o 4,1-4,5 cm di lunghezza), Fase 5: > 20 ml (o > 4,5 cm di lunghezza). La fase Tanner per i genitali al giorno 1 è stata riassunta e riportata utilizzando il numero di partecipanti in ciascuna fase.
Giorno 1
Fase in doppio cieco: numero di partecipanti con valutazione della stadiazione di Tanner (genitali)
Lasso di tempo: Settimana 44
Tanner stage è una scala utilizzata per documentare lo stadio di sviluppo della pubertà valutando i caratteri sessuali secondari: peli pubici (sia maschili che femminili), dimensioni del seno (per le femmine); e la dimensione dei genitali (per i maschi).erano valutato in questo studio e con valori nella scala che vanno da: Stadio 1: volume testicolare < 4 ml o asse lungo < 2,5 cm, Stadio 2: 4 ml-8 ml (o 2,5-3,3 cm di lunghezza), 1° segno puberale nei maschi , Fase 3: 9 ml-12 ml (o 3,4-4,0 cm di lunghezza), Fase 4: 15-20 ml (o 4,1-4,5 cm di lunghezza), Fase 5: > 20 ml (o > 4,5 cm di lunghezza). La fase di Tanner per i genitali alla settimana 44 è stata riassunta e riportata utilizzando il numero di partecipanti in ciascuna fase.
Settimana 44
Fase in aperto: numero di partecipanti con anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino alla settimana 18
Criteri: emoglobina (Hg), eritrociti dell'ematocrito (Ery); <0,8*limite inferiore della norma (LLN), Ery. Volume corpuscolare medio; <0,9*LLN, >1,1*limite superiore della norma (ULN), piastrine; <0,5*LLN, >1,75*ULN, leucociti (leu); <0,6*LLN, >1,5*ULN, Linfociti (Ly), Ly/leu, Neutrofili, Neutrofili/leu <0,8*LLN, Basofili/leu, Eosinofili, Eosinofili/leu, Monociti, Monociti/leu >1,2*ULN, Ery Velocità di sedimentazione >1,5*ULN. Bilirubina, Bilirubina indiretta >1,5*ULN, AST, ALT, Gamma glutamiltransferasi, Fosfatasi alcalina >3,0*ULN, Albumina >1,2*ULN, Creatinina >1,3*ULN, Colesterolo HDL (Chol)<0,8*LLN, LDL Chol, LDL Chol Friedewald Est PEG >1,2*ULN, Trigliceridi >1,3*ULN, Calcio <0,9*LLN, Bicarbonato <0,9*LLN, Glucosio >1,5*ULN, Creatina chinasi >2,0*ULN, Proteina C reattiva >1,1* ULN, Col >1,3*ULN. Analisi delle urine: peso specifico >1.030, glucosio, chetoni, proteine, Hg, nitriti, leu-esterasi >=1, Ery, Leu >=20, calchi ialini >1. Vengono riportate solo le categorie in cui almeno 1 partecipante disponeva di dati.
Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino alla settimana 18
Fase in doppio cieco: numero di partecipanti con anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio in doppio cieco fino alla settimana 44
Criteri: Hg, ematocrito Ery; <0,8* LLN, Ery. Volume corpuscolare medio; <0,9*LLN, >1,1* ULN, piastrine; <0,5*LLN, >1,75*ULN, leu; <0,6*LLN, >1,5*ULN, Ly, Ly/leu, neutrofili, neutrofili/leu <0,8*LLN, basofili/leu, eosinofili, eosinofili/leu, monociti, monociti/leu >1,2*ULN, tempo di protrombina >1,1 *ULN, Tasso di Sedimentazione Ery >1.5*ULN. Bilirubina, bilirubina diretta, bilirubina indiretta >1,5*ULN, AST, ALT, gamma glutamil transferasi (GGT), fosfatasi alcalina >3,0*ULN, albumina >1,2*ULN, creatinina >1,3*ULN, colesterolo HDL (Chol)<0,8* LLN, LDL Chol, LDL Chol Friedewald Est PEG >1,2*ULN, Trigliceridi >1,3*ULN, Calcio <0,9*LLN, Bicarbonato <0,9*LLN, Glucosio >1,5*ULN, Creatina chinasi >2,0*ULN, Proteina C reattiva >1,1* ULN, Col >1,3*ULN. Analisi delle urine: gravità specifica >1.030, pH >8, glucosio nelle urine, chetoni, proteine, Hg, nitriti, leu esterasi >=1, Ery, Leu >=20, calchi ialini >1. Solo quelle categorie in cui almeno 1 partecipante aveva i dati sono riportati.
Dalla prima dose del farmaco in studio in doppio cieco fino alla settimana 44
Fase in aperto: numero di partecipanti con anomalie dell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
L'esame fisico includeva: addome, orecchie, estremità, occhi, aspetto generale, testa, cuore, polmoni, linfonodi, neurologico, naso, pelle e gola. L'anomalia nell'esame fisico era basata sulla discrezione dell'investigatore.
Basale, settimane 2, 4, 8, 12 e 18
Fase in doppio cieco: numero di partecipanti con anomalie dell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Settimane 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
L'esame fisico includeva: addome, orecchie, estremità, occhi, aspetto generale, testa, cuore, polmoni, linfonodi, neurologico, naso, pelle e gola. L'anomalia nell'esame fisico era basata sulla discrezione dell'investigatore.
Settimane 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40 e 44
Fase in aperto: numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino alla settimana 18
I criteri per le anomalie dei segni vitali includevano: pressione arteriosa diastolica in posizione seduta millimetri di mercurio (mmHG) <50 mmHg, frequenza cardiaca al minuto (bpm) in posizione seduta <40 o 120 bpm, pressione arteriosa sistolica (mmHG) in posizione seduta <90 mmHg, posizione supina pressione arteriosa diastolica (mmHG) <50 mmHg, frequenza cardiaca in posizione supina (BPM) <40 bpm o >120 bpm, pressione arteriosa sistolica in posizione supina (mmHG) 90 mmHg.
Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino alla settimana 18
Fase in doppio cieco: numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio in doppio cieco fino alla settimana 44
I criteri per le anomalie dei segni vitali includevano: pressione arteriosa diastolica (mmHG) <50 mmHg, frequenza cardiaca (BPM) <40 bpm o >120 bpm, pressione arteriosa diastolica (mmHG) da seduti <50 mmHg, frequenza cardiaca da seduti battiti al minuto ( bpm) <40 bpm o >120 bpm, pressione arteriosa sistolica (mmHG) in posizione seduta <90 mmHg, pressione arteriosa diastolica in posizione supina (mmHG) <50 mmHg, frequenza cardiaca in posizione supina (BPM) <40 bpm o >120 bpm, pressione arteriosa sistolica supina (mmHG) <90 mmHg, pressione arteriosa sistolica (mmHG) <90 mmHg.
Dalla prima dose del farmaco in studio in doppio cieco fino alla settimana 44
Fase in aperto: numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nelle misure dei segni vitali
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino alla settimana 18
Le variazioni dei segni vitali includevano: Pressione arteriosa diastolica da seduti [mmHG]: aumento >=20 mmHg rispetto al basale (IFB) e diminuzione >= 20 mmHg rispetto al basale (DFB). Pressione arteriosa sistolica da seduti mmHG: >= 30 mmHg IFB e >= 30 mmHg DFB. Pressione arteriosa diastolica in posizione supina mmHG: >= 20 mmHg IFB e >= 20 mmHg DFB. Pressione arteriosa sistolica in posizione supina mmHG: >= 30 mmHg IFB e >= 30 mmHg DFB.
Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino alla settimana 18
Fase in doppio cieco: numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nelle misure dei segni vitali
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio in doppio cieco fino alla settimana 44
Cambiamenti nei segni vitali inclusi: Pressione arteriosa diastolica da seduti (mmHG): >=20mmHg IFB e >= 20mmHg DFB. Pressione arteriosa sistolica da seduti mmHG: >= 30 mmHg IFB e >= 30 mmHg DFB. Pressione arteriosa diastolica in posizione supina mmHG: >= 20 mmHg IFB e >= 20 mmHg DFB. Pressione arteriosa sistolica in posizione supina mmHG: >= 30 mmHg IFB e >= 30 mmHg DFB.
Dalla prima dose del farmaco in studio in doppio cieco fino alla settimana 44

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 giugno 2016

Completamento primario (Effettivo)

16 maggio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

16 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

30 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 marzo 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A3921104
  • 2015-001438-46 (Numero EudraCT)
  • PROPEL STUDY (Altro identificatore: Alias Study Number)
  • PROPEL (Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi