Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności tofacytynibu w populacji pediatrycznej MIZS

30 marca 2020 zaktualizowane przez: Pfizer

SKUTECZNOŚĆ, BEZPIECZEŃSTWO I TOLERANCJA TOFACYTYNIBU W LECZENIU PRZEBIEGU WIELOSTAWOWEGO MŁODZIEŃCZEGO Idiopatycznego zapalenia stawów (MIZS) U DZIECI I MŁODZIEŻY

Ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji tofacytynibu u dzieci i młodzieży z MIZS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z udziałem dzieci (w wieku od 2 do <18 lat) z MIZS. Głównym celem jest porównanie skuteczności tofacytynibu z placebo w leczeniu objawów przedmiotowych i podmiotowych MIZS w 26. tygodniu fazy podwójnie ślepej próby, mierzonej odsetkiem pacjentów z zaostrzeniem choroby (zgodnie z kryteriami PRCSG/PRINTO Disease Flare) po Tydzień 18 fazy fazy otwartej próby. Wszyscy kwalifikujący się uczestnicy włączeni do badania otrzymają początkowo tofacytynib metodą otwartej próby przez 18 tygodni (w fazie fazy). Pod koniec 18-tygodniowej fazy run-in tylko osoby, które uzyskają co najmniej odpowiedź JIA ACR 30, zostaną losowo przydzielone do 26-tygodniowej fazy podwójnie ślepej próby kontrolowanej placebo. Pacjenci, którzy nie uzyskają odpowiedzi JIA ACR 30 w tym momencie, zostaną wycofani z badania. Ponadto uczestnicy, którzy doświadczą pojedynczego epizodu zaostrzenia choroby w jakimkolwiek momencie badania (włączając fazę otwartą i fazę podwójnie ślepej próby), również zostaną wycofani z badania. Wszyscy uczestnicy biorący udział w tym badaniu, w tym ci, którzy zostali przerwani w badaniu, będą mieli możliwość, jeśli kwalifikują się (na podstawie kryteriów włączenia i wyłączenia), włączenia do długoterminowego przedłużenia badania tofacitinib MIZS (A3921145).

Pacjenci kwalifikujący się do 26-tygodniowej fazy podwójnie ślepej próby zostaną losowo przydzieleni (stosunek 1:1) do grupy otrzymującej aktywny tofacytynib lub placebo. W przypadku pacjentów z MIZS o przebiegu wielostawowym (tj. rozszerzonym zapaleniem skąpostawowym, zapaleniem wielostawowym RF+, zapaleniem wielostawowym RF, układowym MIZS z aktywnym zapaleniem stawów, ale bez aktywnych cech ogólnoustrojowych), randomizacja zostanie podzielona na straty według kategorii MIZS i wyjściowego CRP (normalne, powyżej normy). W przypadku pacjentów z artretyzmem łuszczycowym i związanym z zapaleniem przyczepów ścięgnistych randomizacja zostanie podzielona według kategorii MIZS.

Około 210 uczestników zostanie zapisanych do fazy otwartej próby. Wśród pacjentów z wielostawowym przebiegiem MIZS stratyfikacja będzie dążyć do co najmniej 50% z wyjściowym CRP powyżej górnej granicy normy. Pierwsza kohorta (tj. wielostawowy przebieg MIZS) będzie liczyć co najmniej 170 pacjentów włączonych do fazy wstępnej z minimalną liczbą następujących kategorii MIZS: 24 z rozszerzonym zapaleniem skąpostawowym, 20 z zapaleniem wielostawowym RF+, 62 z zapaleniem wielostawowym RF- i bez minimum dla pacjentów z układowym MIZS z aktywnym zapaleniem stawów, ale bez aktywnych cech ogólnoustrojowych. Dodatkowe kohorty (tj. zapalenie stawów związane z łuszczycą i zapaleniem przyczepów ścięgnistych) będą obejmować co najmniej 20 pacjentów z łuszczycowym zapaleniem stawów i 20 pacjentów z zapaleniem stawów związanym z zapaleniem przyczepów ścięgnistych. Ogólna docelowa minimalna liczba pacjentów, którzy zostaną włączeni do badania w podziale na wiek, jest następująca: 20 pacjentów w wieku od 2 do <6 lat, 20 pacjentów w wieku od 6 do <12 lat i 20 pacjentów w wieku od 12 do <18 lat. Oczekuje się, że czas trwania udziału uczestników wśród osób, które ukończą badanie (bez przerwania badania), wyniesie około 44 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

225

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Caba, Argentyna, C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
    • Santa FE
      • Rosario, Santa FE, Argentyna, S2000PBJ
        • Instituto CAICI SRL
    • Tucuman
      • San Miguel de Tucuman, Tucuman, Argentyna, T4000AXL
        • Centro Medico Privado de Reumatologia
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Sydney Children's Hospital Network Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven-Gasthuisberg
  • Brazylia
      • Sao Paulo, Brazylia, 04037-002
        • SPDM- Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina-Hospital Sao Paulo
      • Sao Paulo, Brazylia, 05409-011
        • Instituto da Crianca do Hospital das Clinicas da FMUSP
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brazylia, 40150-150
        • SER - Serviços Especializados em Reumatologia
    • MG
      • Juiz de Fora, MG, Brazylia, 36010-570
        • CMIP -Centro Mineiro de Pesquisa Ltda / Reumatocenter
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazylia, 30150-320
        • Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazylia, 30150-220
        • Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brazylia, 80250-060
        • Hospital Pequeno Principe / A ssociacao Hospitalar de Protecao a Infancia
      • Curitiba, Parana, Brazylia, 80250-060
        • Instituto de Pesquisa Pele Pequeno Principe
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazylia, 21941-912
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira
    • SAO Paulo
      • Botucatu, SAO Paulo, Brazylia, 18618-686
        • Faculdade de Medicina da UNESP
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119435
        • FSAEI HE I.M. Sechenov First MSMU of Minzdrav of Russia (Sechenovskiy University)
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119991
        • FSAEI HE I.M Sechenov First MSMU of Minzdrav of Russia (Sechenovskiy University)
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119991
        • FSAI "NSPCCH" of Minzdrav of Russia
      • Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 194100
        • FSBEI HE "St. Petersburg State Pediatric Medical University"
      • Tolyatti, Federacja Rosyjska, 445039
        • State Budgetary Healthcare Institution of Samara Region "Tolyatti City Clinical Hospital #5"
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Indyk, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Istanbul, Indyk, 34764
        • Umraniye Training and Research Hospital
      • Istanbul, Indyk, 34000
        • Istanbul Medeniyet University Medical Faculty
      • Kayseri, Indyk, 38039
        • Erciyes University Medical Faculty
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care
      • Kfar Saba, Izrael, 4428164
        • Meir Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Chaim Sheba M.C Tel hashomer
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital - Inpatient Pharmacy
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital/University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Children's & Women's Health Centre of B.C.
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Canter, Glen site, Pharmacy
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center, Glen Site, Center for Innovative Medicine
  • Meksyk
      • San Luis Potosi, Meksyk, 78213
        • Centro de Alta Especialidad en Reumatología e Investigación del Potosí S.C.
      • San Luis Potosi, Meksyk, 78250
        • Sociedad de Beneficencia Espanola, A.C.
      • San Luis Potosi, Meksyk, 78290
        • Hospital Central "Dr. Ignacio Morones Prieto"
      • San Luis Potosi, Meksyk, 78290
        • Unidad de Investigaciones Reumatológicas A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksyk, 44650
        • Clínica de Investigacion en Reumatologia y Obesidad, S.C.
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-667
        • Wojewodzki Szpital Dzieciecy im. J. Brudzinskiego
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital - Attention: Jill Hernandez
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Children's Hospital
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Clinical Trial Center
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Eye Institute
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University General Pediatric Clinic - Meridian
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92408
        • Pediatric Specialty Team Centers of LLU Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Bernardino, California, Stany Zjednoczone, 92408
        • Pediatric Specialty Team Centers of LU Children's Hospital
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital Center for Pediatric Clinical Research
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital Education and Office Building
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital Research Pharmacy
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital Rheumatology Clinic
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center -Pharmacy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • IDS Pharmacy Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta-Pediatric Research Center
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Specialty Services
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University Health Pharmacy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • IU Health Investigational Drug Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center Floating Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Journey Clinic: Center for Children with Cancer and Blood Diseases, Uni. of Minnesota Medical Centre
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Pediatric Specialty Care Explorer Clinic, University of Minnesota, Medical Center
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview IDS Pharmacy
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Pharmacy Department
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of NY
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - Herbert Irving Pavilion
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Children's Specialty Center
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Carolinas HealthCare System IDS Pharmacy
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Pediatric Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Legacy Emanuel Medical Center - Inpatient Pharmacy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Specially for Children, Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Care Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital - Main Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine - Feigin Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • PCH Pharmacy - Primary Children's Hospital - Pharmacy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76014
        • Ivano-Frankivsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Vinnytsia, Ukraina, 21000
        • Vinnytsia Regional Children's Clinical Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
      • Southampton, Hampshire, Zjednoczone Królestwo, SO14 0YG
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Woman's and Children's NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 2 do <18 lat.

  2. Musi spełniać kryteria diagnostyczne MIZS Międzynarodowej Ligi Przeciwko Reumatyzmowi (ILAR) dla jednej z następujących kategorii z aktywną chorobą przez co najmniej 6 tygodni:

    • Rozszerzone zapalenie skąpostawowe;
    • zapalenie wielostawowe (RF+);
    • zapalenie wielostawowe (RF-);
    • układowe MIZS z aktywnym zapaleniem stawów, ale bez aktywnych cech ogólnoustrojowych w ciągu ostatnich 6 miesięcy iw momencie włączenia;
    • łuszczycowe zapalenie stawów;
    • Zapalenie stawów związane z zapaleniem przyczepów ścięgnistych. Osoby z wielostawowym przebiegiem MIZS (tj. rozszerzone zapalenie skąpostawowe, zapalenie wielostawowe RF+, zapalenie wielostawowe RF, układowe MIZS z aktywnym zapaleniem stawów, ale bez czynnych cech ogólnoustrojowych) muszą mieć co najmniej 5 czynnych stawów (staw aktywny to staw z obrzękiem lub w brak obrzęku, ograniczony zakres ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość) podczas badania przesiewowego i na początku badania, aby kwalifikować się do udziału w badaniu.

    Pacjenci z łuszczycowym lub związanym z zapaleniem przyczepów ścięgnistych zapaleniem stawów muszą mieć co najmniej 3 aktywne stawy (aktywny staw jest definiowany jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość) podczas badania przesiewowego i linii bazowej, aby kwalifikować się do wejścia na studia.

    Dozwolone jest leczenie stabilnymi dawkami niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ) i/lub stałą dawką doustnego glikokortykosteroidu i/lub stałą dawką metotreksatu.

    Pacjenci otrzymujący doustnie glikokortykosteroidy: Glikokortykosteroidy można podawać w maksymalnej dawce równoważnej 0,2 mg prednizonu na kilogram dziennie lub 10 mg na dobę przez ≥ 2 tygodnie przed punktem wyjściowym, w zależności od tego, która z tych wartości jest niższa.

    Pacjenci otrzymujący leczenie metotreksatem (MTX): MTX można podawać doustnie lub pozajelitowo w dawkach nieprzekraczających 25 mg/tydzień lub 20 mg/m2/tydzień (w zależności od tego, która z tych wartości jest niższa); uczestnicy musieli przyjmować MTX przez 3 miesiące i przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 6 tygodni przed punktem wyjściowym. Osoby przyjmujące MTX muszą przyjmować kwas foliowy lub kwas folinowy zgodnie z lokalnymi normami.

    W przypadku pacjentów z łuszczycowym zapaleniem stawów dozwolone są następujące miejscowe metody leczenia łuszczycy: nielecznicze środki zmiękczające skórę do stosowania na całe ciało; miejscowe steroidy, w tym hydrokortyzon i octan hydrokortyzonu ≤1% tylko na dłonie, stopy, twarz i obszary wyprzeniowe; smoła, preparaty z kwasem salicylowym i szampony niezawierające kortykosteroidów są dozwolone tylko na skórę głowy

  3. Niewłaściwa odpowiedź lub nietolerancja na co najmniej jeden lek przeciwreumatyczny modyfikujący przebieg choroby (DMARD), który może obejmować MTX lub leki biologiczne; w przypadku ERA i łuszczycowego zapalenia stawów niewystarczająca odpowiedź na niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ).

  4. Brak dowodów lub historii nieleczonej lub niewłaściwie leczonej aktywnej lub utajonej gruźlicy (TB), o czym świadczą:

    1. Ujemny wynik testu QuantiFERON®TB Gold In Tube przeprowadzonego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Ujemny wynik testu oczyszczonej pochodnej białka (PPD) można zastąpić testem QuantiFERON® TB Gold In Tube tylko wtedy, gdy laboratorium centralne nie jest w stanie wykonać testu lub nie może określić wyniku jako pozytywnego lub negatywnego, a monitor medyczny firmy Pfizer jest o tym poinformowany i zgadza się w każdym przypadku.
    2. Zaleca się wykonanie zdjęcia RTG klatki piersiowej bez zmian sugerujących aktywną gruźlicę (TB) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym, zgodnie z lokalnymi standardami opieki lub wytycznymi obowiązującymi w danym kraju.
    3. Brak historii nieleczonej lub niewłaściwie leczonej utajonej lub aktywnej infekcji gruźlicą.

    Jeśli pacjent otrzymał wcześniej odpowiedni cykl leczenia gruźlicy utajonej (9 miesięcy izoniazydu w miejscu, w którym odsetek pierwotnych zakażeń gruźlicą wielolekooporną wynosi <5% lub akceptowalny schemat alternatywny) lub czynnej (akceptowalny schemat wielolekowy) zakażenia, nie ma potrzeby wykonywania testu PPD ani testu QuantiFERON-Gold®TM. Jeśli nie wykonano go w ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe, należy wykonać zdjęcie RTG klatki piersiowej. Aby kwalifikować się do badania, zdjęcie rentgenowskie klatki piersiowej musi być ujemne w kierunku aktywnego zakażenia gruźlicą.

    Pacjent, który jest obecnie leczony z powodu utajonej gruźlicy, może zostać włączony do badania wyłącznie po potwierdzeniu aktualnych wskaźników zachorowalności na gruźlicę wielolekooporną, dokumentacji odpowiedniego schematu leczenia i uprzedniej zgodzie Sponsora.

  5. Płodni mężczyźni i kobiety, którzy w opinii badacza są aktywni seksualnie i zagrożeni zajściem w ciążę ze swoim partnerem (partnerami), muszą być chętni i zdolni do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji, jak określono w niniejszym protokole, podczas badania i dla co najmniej 28 dni po ostatniej dawce badanego leku.

6 Pacjenci, którzy chcą i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych.

7. Dowód w postaci własnoręcznie podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody i dokumentu zgody (odpowiednio) wskazującego, że uczestnik i prawnie akceptowany przedstawiciel/rodzic(e)/opiekun prawny zostali poinformowani o wszystkich istotnych aspektach badania.

Kryteria wyłączenia

Pacjenci z którąkolwiek z poniższych cech/stanów nie zostaną włączeni do badania:

  1. Wcześniejsze leczenie MIZS tofacytynibem.
  2. Ogólnoustrojowe MIZS (uMIZS) z aktywnymi objawami ogólnoustrojowymi (w tym osoby z charakterystyczną dla uMIZS gorączką i wysypką lub zapaleniem błony surowiczej w ciągu 6 miesięcy od włączenia).
  3. Uporczywe zapalenie skąpostawowe.
  4. Niezróżnicowany MIZS.

  5. Infekcje:

    1. Przewlekłe infekcje;
    2. Każda infekcja wymagająca hospitalizacji, pozajelitowej terapii przeciwbakteryjnej lub uznana przez badacza za oportunistyczną w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku;
    3. Wszelkie leczone infekcje w ciągu 2 tygodni od wizyty początkowej;
    4. Osobnik, o którym wiadomo, że jest zakażony ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), zapaleniem wątroby typu B lub zapaleniem wątroby typu C;
    5. Historia zakażonej protezy stawu z protezą wciąż in situ.
  6. Historia nawracającego (więcej niż jeden epizod) półpaśca lub rozsianego (co najmniej jeden epizod) półpaśca lub rozsianego (co najmniej jeden epizod) półpaśca.
  7. Aktywne zapalenie błony naczyniowej oka (zgodnie z kryteriami SUN) w ciągu 3 miesięcy od włączenia.

  8. Dyskrazje krwi, w tym:

    1. Hemoglobina <10 g/dl lub hematokryt <33%;
    2. Liczba białych krwinek <3,0 x 109/l;
    3. liczba neutrofili <1,2 x 109/l;
    4. liczba płytek krwi <100 x 109/l;
    5. Liczba limfocytów <0,75 x 109/l.
  9. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego [GFR] <40 ml/min/1,73 m2 przy pokazie. GFR zostanie obliczony przez centralne laboratorium przy użyciu wzoru Schwartza przyłóżkowego.
  10. Obecna lub niedawno przebyta niekontrolowana klinicznie istotna choroba nerek, wątroby, hematologiczna, żołądkowo-jelitowa, metaboliczna, endokrynologiczna, płucna, sercowa lub neurologiczna.
  11. Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) ≥1,5-krotność górnej granicy normy.
  12. Historia jakiejkolwiek innej choroby reumatologicznej, innej niż zespół Sjögrena.
  13. Historia lub obecne objawy sugerujące zaburzenia limfoproliferacyjne (np. zaburzenie limfoproliferacyjne związane z wirusem Epsteina-Barra [EBV], chłoniak, białaczka lub objawy przedmiotowe i podmiotowe obecnej choroby limfatycznej).
  14. Osoby zaszczepione lub mające kontakt z żywą lub atenuowaną szczepionką w ciągu 6 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub osoby, które mają być zaszczepione lub mają kontakt z tymi szczepionkami w gospodarstwie domowym podczas leczenia lub w ciągu 6 tygodni po odstawieniu badanego leku.
  15. Osoby bez udokumentowanego dowodu otrzymania co najmniej jednej dawki szczepionki przeciw ospie wietrznej w krajach, w których szczepionka jest zatwierdzona i standardowa opieka lub osoby, które nie mają dowodów wcześniejszego narażenia na wirus ospy wietrznej i półpaśca (VZV) na podstawie badań serologicznych (tj. VZV IgG Ab).
  16. Obecny nowotwór złośliwy lub jakikolwiek nowotwór złośliwy w wywiadzie, z wyjątkiem odpowiednio leczonego lub usuniętego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego lub raka in situ szyjki macicy.
  17. Pacjenci, u których poprzednio nie powiodło się więcej niż 3 terapie biologiczne (o różnych mechanizmach działania) na MIZS.
  18. Pacjenci z krewnym pierwszego stopnia z dziedzicznym niedoborem odporności; Niedobór IgA nie wyklucza.
  19. Niedawny (w ciągu 28 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku) poważny uraz lub poważna operacja.
  20. Pacjenci otrzymujący silne i umiarkowane inhibitory lub induktory CYP3A4.
  21. Wcześniejsze leczenie środkami/terapiami zmniejszającymi liczbę limfocytów nieswoistymi dla limfocytów B (np. almetuzumabem [CAMPATH], środkami alkilującymi [np. cyklofosfamidem lub chlorambucylem], napromieniowaniem limfocytów całkowitych itp.). Pacjenci, którzy otrzymywali rytuksymab lub inne środki selektywnie zmniejszające liczbę limfocytów B (w tym środki eksperymentalne), kwalifikują się, jeśli nie otrzymywali takiej terapii przez co najmniej 1 rok przed rozpoczęciem badania i mają prawidłową liczbę CD 19/20+ na podstawie analizy FACS.
  22. Stosowanie zabronionych leków na receptę lub bez recepty oraz suplementów diety wymienionych w Załączniku 1 i Załączniku 4 w określonych ramach czasowych przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  23. Suplementy ziołowe należy odstawić co najmniej 28 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  24. Stosowanie niektórych biologicznych i niebiologicznych DMARDs jest zabronione w dowolnym momencie podczas tego badania (Załącznik 1).
  25. W przypadku pacjentów z łuszczycowym zapaleniem stawów zakazane są leki doustne i miejscowe oraz alternatywne metody leczenia, które mogą wpływać na łuszczycę (patrz Kryterium włączenia 2, aby zapoznać się z wyjątkami). Obejmuje to miejscowe kortykosteroidy, smoły, keratolityki, antralinę, analogi witaminy D i retinoidy, które należy odstawić co najmniej 2 tygodnie przed pierwszą dawką badanego leku. Zabroniona jest również fototerapia ultrafioletem B (UVB) (wąskopasmowa lub szerokopasmowa), którą należy przerwać co najmniej 2 tygodnie przed podaniem pierwszej dawki badanego leku. Psoraleny + fototerapia ultrafioletem A (UVA) (PUVA) należy przerwać co najmniej 4 tygodnie przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  26. Osoby będące dziećmi lub spokrewnione z członkami personelu ośrodka badawczego, członkami personelu ośrodka nadzorowanymi w inny sposób przez badacza lub pracownikami firmy Pfizer bezpośrednio zaangażowanymi w prowadzenie badania.
  27. Uczestnictwo w innych badaniach obejmujących badane leki w ciągu 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed przystąpieniem do badania i/lub w trakcie udziału w badaniu. Ekspozycję na badane leki biologiczne należy omówić ze sponsorem.
  28. Inny ciężki ostry lub przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem produktu badanego lub mogą zakłócać interpretację wyników badania i, w ocenie badacza, czynią uczestnika nieodpowiednim do włączenia w to badanie.
  29. Kobiety w ciąży lub karmiące są wykluczone.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CP-690,550
Ramię leczenia: tabletki lub roztwór tofacytynibu, w zależności od masy ciała pacjentów
Lek: CP-690,550 (tofacytynib)

Podczas fazy otwartej wszyscy uczestnicy będą otrzymywać doustne tabletki lub roztwór doustny aktywnego tofacytynibu dwa razy dziennie (BID), w dawce opartej na masie ciała pacjenta, jak określono poniżej.

W fazie podwójnie ślepej próby, kontrolowanej placebo, pacjenci będą otrzymywać aktywny tofacitinib tabletki doustne/roztwór doustny lub odpowiadające placebo tabletki doustne/roztwór doustny, dwa razy dziennie (BID), w dawce określonej poniżej.

Masa ciała (dawkowanie w tabletce [BID] lub w roztworze [BID]):

5

Roztwór doustny (1 mg/ml) stosuje się u osobników o masie ciała = 40 kg.

Inne nazwy:
  • Dopasowanie placebo do tofacytynibu (ta sama tabletka lub roztwór co w ramieniu aktywnym).
Komparator placebo: Placebo
Ramię kontrolne: pasujące tabletki placebo lub roztwór tofacytynibu
Inny: placebo
pasująca tabletka lub roztwór placebo dla tofacytynibu
Inne nazwy:
  • Placebo dla tofacytynibu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza podwójnie ślepej próby: Odsetek uczestników z zaostrzeniem choroby zgodnie z kryteriami zaostrzenia choroby według Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group/Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRCSG/PRINTO)
Ramy czasowe: Tydzień 44
Według PRCSG/PRINTO zaostrzenie choroby definiowano jako pogorszenie o >=30 procent (%) w >=3 z 6 zmiennych zestawu podstawowego MIZS, z nie więcej niż 1 zmienną poprawiającą się o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (staw z obrzękiem/bez obrzęku, ograniczony zakres ruchu z towarzyszącym bólem/tkliwością), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena lekarza aktywność choroby (oceniana na Visual Analog Scale [VAS] od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Rodzic/opiekun prawny/uczestnik ogólna ocena ogólnego samopoczucia (oceniana na VAS na 0 [bardzo dobrze ] do 10 [bardzo słabo], 5) Kwestionariusz Oceny Zdrowia Dziecka – Indeks Niepełnosprawności (CHAQ-DI): 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=niemożliwe; wyniki każdej domeny uśredniono w celu uzyskania całkowitego wyniku CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najpoważniejsza dysfunkcja); 6) Szybkość sedymentacji erytrocytów (ESR).
Tydzień 44

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza podwójnie ślepej próby: odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS) American College of Rheumatology (ACR) 50 odpowiedzi w 44. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 44
Odpowiedź JIA ACR50 zdefiniowana jako: >=50% poprawa w 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA z nie więcej niż 1 z 6 podstawowych zmiennych JIA pogorszona o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zdefiniowanym jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniana na podstawie skali VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono w celu uzyskania całkowitego wyniku CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najpoważniejsza dysfunkcja); 6) OB.
Tydzień 44
Faza podwójnie ślepej próby: odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS) American College of Rheumatology (ACR) 30 odpowiedzi w 44. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 44
Odpowiedź JIA ACR30 zdefiniowana jako: >=30% poprawa w 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA z nie więcej niż 1 z 6 podstawowych zmiennych JIA pogorszona o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zdefiniowanym jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniana na podstawie skali VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono w celu uzyskania całkowitego wyniku CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najpoważniejsza dysfunkcja); 6) OB.
Tydzień 44
Faza podwójnie ślepej próby: odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS) American College of Rheumatology (ACR) 70 odpowiedzi w 44. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 44
Odpowiedź JIA ACR70 zdefiniowana jako: >=70% poprawa w 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA z nie więcej niż 1 z 6 podstawowych zmiennych JIA pogorszona o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zdefiniowanym jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniana na podstawie skali VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono w celu uzyskania całkowitego wyniku CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najpoważniejsza dysfunkcja); 6) OB.
Tydzień 44
Faza podwójnie ślepej próby: zmienna główna ACR JIA — zmiana w stosunku do podwójnie ślepej linii bazowej w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia dziecka — łączny wynik wskaźnika niepełnosprawności (CHAQ-DI) w 44. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 44
CHAQ jest wiarygodną oceną niesprawności funkcjonalnej, dyskomfortu u uczestników z chorobami reumatycznymi. Składa się z trzech wskaźników: Niepełnosprawności i Dyskomfortu oraz globalnej oceny zapalenia stawów (ogólnego samopoczucia). CHAQ-DI: jako miara zdolności funkcjonalnych, składa się z 30 pytań w 8 domenach: ubieranie/pielęgnacja, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, zasięg, chwyt i rozłożenie czynności, wśród łącznie 30 pozycji. Każde pytanie zostało ocenione na 4-stopniowej skali trudności w zakresie wykonania od 0 (brak trudności) do 3 (nie można wykonać). Aby obliczyć ogólny wynik, uczestnik musi mieć wynik domeny w co najmniej 6 z 8 domen. Wyniki z 8 domen zostały uśrednione w celu obliczenia całkowitego wyniku CHAQ-DI, który waha się od 0 (brak lub minimalne dysfunkcje fizyczne) do 3 (bardzo poważne dysfunkcje fizyczne), wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność. Zgłoszono zmianę w stosunku do linii bazowej podwójnie ślepej próby w 44. tygodniu w całkowitym wyniku DI.
Wartość wyjściowa, tydzień 44
Faza otwarta: odsetek uczestników z zaostrzeniem choroby zgodnie z kryteriami zaostrzenia choroby według Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group/Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRCSG/PRINTO) w 2, 4, 8, 12 i 18 tygodniu
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Według PRCSG/PRINTO zaostrzenie choroby definiowano jako pogorszenie o >=30% w >=3 z 6 zmiennych zestawu podstawowego MIZS, z nie więcej niż 1 zmienną poprawiającą się o >=30%. Sześć głównych zmiennych to: 1) liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (staw z obrzękiem lub bez obrzęku, ograniczony zakres ruchu z towarzyszącym bólem/tkliwością), 2) liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) ogólna ocena lekarska aktywności choroby (oceniane na podstawie VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Globalna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniane na podstawie VAS od 0 [bardzo dobrze] do 10 [ bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiedź w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono, aby uzyskać całkowity wynik CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najcięższa dysfunkcja);6) OB.
Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: odsetek uczestników z zaostrzeniem choroby zgodnie z kryteriami zaostrzenia choroby PRCSG/PRINTO w 20., 24., 28., 32., 36. i 40. tygodniu
Ramy czasowe: Tygodnie 20, 24, 28, 32, 36 i 40
Według PRCSG/PRINTO zaostrzenie choroby definiowano jako pogorszenie o >=30% w >=3 z 6 zmiennych zestawu podstawowego MIZS, z nie więcej niż 1 zmienną poprawiającą się o >=30%. Sześć głównych zmiennych to: 1) liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (staw z obrzękiem lub bez obrzęku, ograniczony zakres ruchu z towarzyszącym bólem/tkliwością), 2) liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) ogólna ocena lekarska aktywności choroby (oceniane na podstawie VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Globalna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniane na podstawie VAS od 0 [bardzo dobrze] do 10 [ bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiedź w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono w celu uzyskania całkowitego wyniku CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najpoważniejsza dysfunkcja); 6) OB.
Tygodnie 20, 24, 28, 32, 36 i 40
Faza otwartej etykiety: czas do zaostrzenia choroby
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 18
Czas do zaostrzenia choroby: czas (w dniach) od pierwszej dawki badanego leku do dnia zaostrzenia choroby w fazie otwartej. Według PRCSG/PRINTO zaostrzenie choroby: pogorszenie o >=30% w >=3 z 6 zmiennych zestawu podstawowego MIZS, z nie więcej niż 1 zmienną poprawiającą się o >=30%. 6 podstawowych zmiennych to: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (staw z obrzękiem lub bez obrzęku, ograniczony zakres ruchu z towarzyszącym bólem/tkliwością), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena lekarska aktywności choroby (oceniane na podstawie VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Globalna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniane na podstawie VAS od 0 [bardzo dobrze] do 10 [ bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiedź w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono, aby uzyskać całkowity wynik CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najcięższa dysfunkcja);6) OB.
Dzień 1 do tygodnia 18
Faza podwójnej ślepej próby: czas do zaostrzenia choroby
Ramy czasowe: Dzień 1 tygodnia 19 do tygodnia 44
Czas do zaostrzenia choroby: czas (w dniach) od pierwszej dawki badanego leku do dnia zaostrzenia choroby w fazie podwójnie ślepej próby. Według PRCSG/PRINTO zaostrzenie choroby: pogorszenie o >=30% w >=3 z 6 zmiennych zestawu podstawowego MIZS, z nie więcej niż 1 zmienną poprawiającą się o >=30%. 6 podstawowych zmiennych to: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (staw z obrzękiem lub bez obrzęku, ograniczony zakres ruchu z towarzyszącym bólem/tkliwością), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena lekarska aktywności choroby (oceniane na podstawie VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Globalna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniane na podstawie VAS od 0 [bardzo dobrze] do 10 [ bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiedź w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono, aby uzyskać całkowity wynik CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najcięższa dysfunkcja);6) OB.
Dzień 1 tygodnia 19 do tygodnia 44
Faza otwarta: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS) American College of Rheumatology (ACR) 30 odpowiedzi w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 18
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Odpowiedź JIA ACR30 zdefiniowana jako: >=30% poprawa w 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA z nie więcej niż 1 z 6 podstawowych zmiennych JIA pogorszona o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zdefiniowanym jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniana na podstawie skali VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono w celu uzyskania całkowitego wyniku CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najpoważniejsza dysfunkcja); 6) OB.
Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS) Odpowiedź 30 American College of Rheumatology (ACR) na początku badania metodą podwójnie ślepej próby, tygodnie 20, 24, 28, 32, 36 i 40
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36 i 40
Odpowiedź JIA ACR30 zdefiniowana jako: >=30% poprawa w 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA z nie więcej niż 1 z 6 podstawowych zmiennych JIA pogorszona o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zdefiniowanym jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniana na podstawie skali VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono w celu uzyskania całkowitego wyniku CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najpoważniejsza dysfunkcja); 6) OB.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36 i 40
Faza otwarta: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS) American College of Rheumatology (ACR) 50 odpowiedzi w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 18
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Odpowiedź JIA ACR50 zdefiniowana jako: >=50% poprawa w 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA z nie więcej niż 1 z 6 podstawowych zmiennych JIA pogorszona o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zdefiniowanym jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniana na podstawie skali VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono, aby uzyskać całkowity wynik CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najcięższa dysfunkcja);6) OB.
Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS) Odpowiedź 50 American College of Rheumatology (ACR) na początku badania metodą podwójnie ślepej próby, w tygodniach 20, 24, 28, 32, 36 i 40
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36 i 40
Odpowiedź JIA ACR50 zdefiniowana jako: >=50% poprawa w 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA z nie więcej niż 1 z 6 podstawowych zmiennych JIA pogorszona o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zdefiniowanym jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniana na podstawie skali VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono w celu uzyskania całkowitego wyniku CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najpoważniejsza dysfunkcja); 6) OB.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36 i 40
Faza otwarta: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS) American College of Rheumatology (ACR) 70 odpowiedzi w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 18
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Odpowiedź JIA ACR70 zdefiniowana jako: >=70% poprawa w 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA z nie więcej niż 1 z 6 podstawowych zmiennych JIA pogorszona o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zdefiniowanym jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniana na podstawie skali VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono, aby uzyskać całkowity wynik CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najcięższa dysfunkcja);6) OB.
Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS) Odpowiedź 70 American College of Rheumatology (ACR) na początku badania metodą podwójnie ślepej próby (18. tydzień), 20., 24., 28., 32., 36. i 40. tydzień
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36 i 40
Odpowiedź JIA ACR70 zdefiniowana jako: >=70% poprawa w 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA z nie więcej niż 1 z 6 podstawowych zmiennych JIA pogorszona o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zdefiniowanym jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniana na podstawie skali VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono w celu uzyskania całkowitego wyniku CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najpoważniejsza dysfunkcja); 6) OB.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36 i 40
Faza otwarta: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS) American College of Rheumatology (ACR) 90 odpowiedzi w 2, 4, 8, 12 i 18 tygodniu
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Odpowiedź JIA ACR90 zdefiniowana jako: >=90% poprawa 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA z nie więcej niż 1 z 6 podstawowych zmiennych JIA pogorszona o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zdefiniowanym jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniana na podstawie skali VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono w celu uzyskania całkowitego wyniku CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najpoważniejsza dysfunkcja); 6) OB.
Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS) Odpowiedź 90 American College of Rheumatology (ACR) na początku badania metodą podwójnie ślepej próby (18. tydzień), 20., 24., 28., 32., 36., 40. i 44. tydzień
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Odpowiedź JIA ACR90 zdefiniowana jako: >=90% poprawa 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA z nie więcej niż 1 z 6 podstawowych zmiennych JIA pogorszona o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zdefiniowanym jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniana na podstawie skali VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono, aby uzyskać całkowity wynik CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najcięższa dysfunkcja);6) OB.
Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwarta: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS) American College of Rheumatology (ACR) 100 odpowiedzi w 2, 4, 8, 12 i 18 tygodniu
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Odpowiedź JIA ACR100 zdefiniowana jako: >=100% poprawa w 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA z nie więcej niż 1 z 6 podstawowych zmiennych JIA pogorszona o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zdefiniowanym jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniana na podstawie skali VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono, aby uzyskać całkowity wynik CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najcięższa dysfunkcja);6) OB.
Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 100 odpowiedzi na początku badania metodą podwójnie ślepej próby (18. tydzień), 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44 tydzień
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Odpowiedź JIA ACR100 zdefiniowana jako: >=100% poprawa w 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA z nie więcej niż 1 z 6 podstawowych zmiennych JIA pogorszona o >=30%. Sześć głównych zmiennych: 1) Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zdefiniowanym jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 2) Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu, 3) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 4) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika (oceniana na podstawie skali VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo], 5) CHAQ-DI: 30 pytań w 8 domenach, na każde pytanie odpowiada się w skali od 0=bez trudności do 3=nie da się wykonać; wyniki każdej domeny uśredniono, aby uzyskać całkowity wynik CHAQ-DI, który mieści się w zakresie od 0 (minimalna dysfunkcja) do 3 (najcięższa dysfunkcja);6) OB.
Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwartej próby: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wyniku aktywności młodzieńczego zapalenia stawów 27 (JADAS-27) Wynik białka C-reaktywnego (CRP) w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 18
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
JADAS-27 to zwalidowana złożona miara aktywności choroby dla MIZS. Wynik JADAS-27 CRP pochodzi z czterech składowych; 1) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 2) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/podmiotu (oceniana na podstawie VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo]), 3) Liczba stawów z aktywną chorobą (zdefiniowaną jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 4) CRP ( mierzona w miligramach na litr [mg/L] i wartość znormalizowana do skali od 0 do 10). Ogólny wynik JADAS-27 waha się od 0 do 57. Wyższy wynik wskazuje na większą aktywność choroby.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana w stosunku do wartości początkowej badania podwójnie ślepej próby w wyniku oceny aktywności młodzieńczego zapalenia stawów (JADAS) 27 dla białka C-reaktywnego (CRP) w 20., 24., 28., 32., 36., 40. i 44. tygodniu
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
JADAS-27 to zwalidowana złożona miara aktywności choroby dla MIZS. Wynik JADAS-27 CRP pochodzi z czterech składowych; 1) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 2) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/podmiotu (oceniana na podstawie VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo]), 3) Liczba stawów z aktywną chorobą (zdefiniowaną jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 4) CRP ( mierzona w mg/l i wartość znormalizowana do skali od 0 do 10). Ogólny wynik JADAS-27 waha się od 0 do 57. Wyższy wynik wskazuje na większą aktywność choroby.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwartej próby: zmiana od wartości początkowej w skali JADAS-27 wskaźnika opadania krwinek czerwonych (OB) w 2., 4., 8., 12. i 18. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
JADAS-27 to zwalidowana złożona miara aktywności choroby dla MIZS. Wynik JADAS-27 ESR pochodził z czterech składowych; 1) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 2) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/podmiotu (oceniana na podstawie VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo]), 3) Liczba stawów z aktywną chorobą (maksymalnie 27 i definiowana jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 4) OB. Ogólny wynik JADAS-27 waha się od 0 do 57. Wyższy wynik wskazuje na większą aktywność choroby.
Linia bazowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania podwójnie ślepej próby w skali JADAS-27 w zakresie wskaźnika opadania krwinek czerwonych (ESR) w 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44 tygodniu
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
JADAS-27 to zwalidowana złożona miara aktywności choroby dla MIZS. Wynik JADAS-27 ESR pochodził z czterech składowych; 1) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 2) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/podmiotu (oceniana na podstawie VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo]), 3) Liczba stawów z aktywną chorobą (maksymalnie 27 i definiowana jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 4) OB. Ogólny wynik JADAS-27 waha się od 0 do 57. Wyższy wynik wskazuje na większą aktywność choroby.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwarta: Odsetek uczestników z minimalną aktywnością choroby JADAS-27 CRP w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 18
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Minimalna aktywność choroby jest definiowana przez wynik JADAS-27 CRP mniejszy lub równy 3,8 dla uczestników z zapaleniem wielostawowym i mniejszy lub równy 2 dla uczestników z zapaleniem kilkustawowym. JADAS-27 to zwalidowana złożona miara aktywności choroby dla MIZS. Wynik JADAS-27 CRP pochodzi z czterech składowych; 1) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 2) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/podmiotu (oceniana na podstawie VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo]), 3) Liczba stawów z czynną chorobą (maksymalnie 27 zdefiniowanych jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 4 ) CRP (mierzone w miligramach na litr [mg/L] i wartość znormalizowana do skali od 0 do 10). Ogólny wynik JADAS-27 waha się od 0 do 57. Wyższy wynik wskazuje na większą aktywność choroby.
Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: odsetek uczestników z minimalną aktywnością CRP JADAS-27 na początku badania metodą podwójnie ślepej próby (18. tydzień), 20., 24., 28., 32., 36., 40. i 44. tygodniem
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tydzień 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Minimalna aktywność choroby jest definiowana przez wynik JADAS-27 CRP mniejszy lub równy 3,8 dla uczestników z zapaleniem wielostawowym i mniejszy lub równy 2 dla uczestników z zapaleniem kilkustawowym. JADAS-27 to zwalidowana złożona miara aktywności choroby dla MIZS. Wynik JADAS-27 CRP pochodzi z czterech składowych; 1) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 2) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/podmiotu (oceniana na podstawie VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo]), 3) Liczba stawów z aktywną chorobą (maksymalnie 27 i definiowana jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 4) CRP (mierzone w miligramach na litr [mg/l] i wartość znormalizowana do skali od 0 do 10). Ogólny wynik JADAS-27 waha się od 0 do 57. Wyższy wynik wskazuje na większą aktywność choroby.
Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tydzień 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwarta: odsetek uczestników z nieaktywną chorobą JADAS-27 CRP w 2, 4, 8, 12 i 18 tygodniu
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Nieaktywna choroba JADAS-27 jest definiowana przez wynik JADAS mniejszy lub równy 1. Wartości odcięcia choroby nieaktywnej JADAS-27 są definiowane jako: 1) Zapalenie wielostawowe: Choroba nieaktywna: <=1 i 2) Zapalenie skąpostawowe (<4 aktywne stawy): Choroba nieaktywna: <=1. JADAS-27 to zwalidowana złożona miara aktywności choroby dla MIZS. Wynik JADAS-27 CRP pochodzi z czterech składowych; 1) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 2) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/podmiotu (oceniana na podstawie VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo]), 3) Liczba stawów z aktywną chorobą (maksymalnie 27 i definiowana jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 4) CRP (mierzone w miligramach na litr [mg/l] i wartość znormalizowana do skali od 0 do 10). Ogólny wynik JADAS-27 waha się od 0 do 57. Wyższy wynik wskazuje na większą aktywność choroby.
Tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: odsetek uczestników z nieaktywną aktywnością choroby CRP JADAS-27 na początku badania metodą podwójnie ślepej próby (18. tydzień), 20., 24., 28., 32., 36., 40. i 44. tygodniem
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tydzień 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Nieaktywna choroba JADAS-27 jest definiowana przez wynik JADAS mniejszy lub równy 1. Wartości odcięcia choroby nieaktywnej JADAS-27 są definiowane jako: 1) Zapalenie wielostawowe: Choroba nieaktywna: <=1 i 2) Zapalenie skąpostawowe (<4 aktywne stawy): Choroba nieaktywna: <=1. JADAS-27 to zwalidowana złożona miara aktywności choroby dla MIZS. Wynik JADAS-27 CRP pochodzi z czterech składowych; 1) Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [maksymalna aktywność]), 2) Ogólna ocena ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/podmiotu (oceniana na podstawie VAS o wartości 0 [ bardzo dobrze] do 10 [bardzo słabo]), 3) Liczba stawów z aktywną chorobą (maksymalnie 27 i definiowana jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość), 4) CRP (mierzone w miligramach na litr [mg/l] i wartość znormalizowana do skali od 0 do 10). Ogólny wynik JADAS-27 waha się od 0 do 57. Wyższy wynik wskazuje na większą aktywność choroby.
Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tydzień 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza podwójnie ślepej próby: odsetek uczestników z nieaktywną chorobą MIZS ACR na początku badania metodą podwójnie ślepej próby (18. tydzień), 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44 tydzień
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Kryteria nieaktywnej choroby ACR MIZS obejmowały: brak stawów z aktywnym zapaleniem stawów, brak gorączki, wysypki, zapalenia błony surowiczej, splenomegalii, hepatomegalii lub uogólnionej limfadenopatii związanej z uMIZS, brak aktywnego zapalenia błony naczyniowej oka (zgodnie z definicją grupy roboczej ds. standaryzowanej nomenklatury zapalenia błony naczyniowej oka (SUN)), prawidłowy ESR (w normalnych granicach metody zastosowanej w miejscu badania) lub, jeśli jest podwyższony, nie można go przypisać MIZS, ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie skali VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [aktywność maksymalna]) wynik „najlepszy możliwe” (wynik „0”) na zastosowanej skali, sztywność poranna <=15 minut.
Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza podwójnie ślepej próby: odsetek uczestników z remisją kliniczną MIZS ACR
Ramy czasowe: Od 18. tygodnia w fazie podwójnie ślepej do 44. tygodnia
Kryteria remisji klinicznej ACR w MIZS obejmowały: Klinicznie nieaktywną chorobę przez 6 miesięcy nieprzerwanie podczas przyjmowania leków na MIZS. Kryteria klinicznej nieaktywnej choroby obejmowały: brak stawów z czynnym zapaleniem stawów, brak gorączki, wysypki, zapalenia błony surowiczej, splenomegalii, hepatomegalii lub uogólnionej limfadenopatii związanej z uMIZS, brak aktywnego zapalenia błony naczyniowej oka (zgodnie z definicją grupy roboczej SUN), prawidłowy OB (w granicach normy metoda zastosowana w miejscu badania) lub, jeśli jest podwyższony, nie można go przypisać MIZS, ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (oceniana na podstawie VAS od 0 [brak aktywności] do 10 [aktywność maksymalna]) wynik „najlepszy z możliwych” (wynik „ 0") na zastosowanej skali, sztywność poranna mniejsza lub równa (<=) 15 minut.
Od 18. tygodnia w fazie podwójnie ślepej do 44. tygodnia
Faza otwartej próby: zmienna główna ACR w MIZS – zmiana liczby stawów z aktywnym zapaleniem stawów w stosunku do wartości początkowej w 2., 4., 8., 12. i 18. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów zdefiniowana jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość. Zakres punktacji liczby stawów wynosi od 0 do 71.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: zmienna podstawowa ACR w MIZS – zmiana liczby stawów z aktywnym zapaleniem stawów w stosunku do linii bazowej badania podwójnie ślepej próby w tygodniach 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów zdefiniowana jako staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, z ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu lub tkliwość. Liczba stawów wahała się od 0 do 71.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza badania otwartego: zmienna podstawowa JIA ACR — zmiana liczby stawów z ograniczonym zakresem ruchu w stosunku do wartości początkowej w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 18
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Maksymalna liczba stawów z ograniczeniem ruchu wynosiła 67 i zostały one określone jako te w ocenie łącznej z „ograniczeniem ruchu”.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: Zmienna podstawowa ACR JIA — zmiana liczby stawów z podwójnie ślepą próbą w odniesieniu do liczby stawów z ograniczonym zakresem ruchu na linii podstawowej podwójnie ślepej próby (18. tydzień), 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44 tydzień
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Maksymalna liczba stawów z ograniczeniem ruchu wynosiła 67 i zostały one określone jako te w ocenie łącznej z „ograniczeniem ruchu”.
Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwarta: Zmienna podstawowa ACR JIA — zmiana od wartości wyjściowej w ogólnej ocenie aktywności choroby przez lekarza w 2, 4, 8, 12 i 18 tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza została zmierzona na 21-cyfrowym kole VAS w zakresie od 0 do 10 (w krokach co 0,5), gdzie „0” oznacza „brak aktywności”, a „10” oznacza „maksymalną aktywność”, wyższy wynik wskazuje na więcej chorób działalność.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: zmienna podstawowa ACR JIA — zmiana w stosunku do linii bazowej podwójnie ślepej próby w ogólnej ocenie aktywności choroby przez lekarzy w tygodniach 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza została zmierzona na 21-cyfrowym kole VAS w zakresie od 0 do 10 (w krokach co 0,5), gdzie „0” oznacza „brak aktywności”, a „10” oznacza „maksymalną aktywność”, wyższy wynik wskazuje na więcej chorób działalność.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwartej próby: Zmienna podstawowa ACR JIA — zmiana od wartości wyjściowej w ogólnej ocenie ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 18
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Rodzic/lub opiekun prawny/uczestnik ocenił ogólne samopoczucie na 21-cyfrowym kole VAS w zakresie od 0 do 10 (w odstępach co 0,5), gdzie „0” oznacza „bardzo dobrze”, a „10” oznacza „bardzo źle” , wyższe wyniki = większa aktywność choroby.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: zmienna podstawowa ACR JIA — zmiana w stosunku do podwójnie ślepej linii bazowej w globalnej ocenie ogólnego samopoczucia rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika w tygodniach 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Rodzic/lub opiekun prawny/uczestnik ocenił ogólne samopoczucie na 21-cyfrowym kole VAS w zakresie od 0 do 10 (w odstępach co 0,5), gdzie „0” oznacza „bardzo dobrze”, a „10” oznacza „bardzo źle” , wyższe wyniki = większa aktywność choroby.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwarta: Zmienna podstawowa JIA ACR — zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia dziecka — łączny wskaźnik niepełnosprawności (CHAQ-DI) w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 18
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
CHAQ jest wiarygodną oceną niesprawności funkcjonalnej, dyskomfortu u uczestników z chorobami reumatycznymi. Składa się z trzech wskaźników: Niepełnosprawności i Dyskomfortu oraz globalnej oceny zapalenia stawów (ogólnego samopoczucia). CHAQ-DI: jako miara zdolności funkcjonalnych, składa się z 30 pytań w 8 domenach: ubieranie/pielęgnacja, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, zasięg, chwyt i rozłożenie czynności, wśród łącznie 30 pozycji. Każde pytanie zostało ocenione na 4-stopniowej skali trudności w zakresie wykonania od 0 (brak trudności) do 3 (nie można wykonać). Aby obliczyć ogólny wynik, uczestnik musi mieć wynik domeny w co najmniej 6 z 8 domen. Wyniki z 8 domen zostały uśrednione w celu obliczenia całkowitego wyniku CHAQ-DI, który waha się od 0 (brak lub minimalne dysfunkcje fizyczne) do 3 (bardzo poważne dysfunkcje fizyczne), wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność. Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości początkowej w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 18 w całkowitym wyniku DI.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: zmienna główna ACR JIA — zmiana w stosunku do podwójnie ślepej linii bazowej w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia dziecka — łączny wskaźnik niepełnosprawności (CHAQ-DI) w tygodniach 20, 24, 28, 32, 36 i 40
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36 i 40
CHAQ: aktualna ocena niesprawności funkcjonalnej, dyskomfortu u uczestników z chorobami reumatycznymi. Składa się z trzech wskaźników: Niepełnosprawności i Dyskomfortu oraz globalnej oceny zapalenia stawów (ogólnego samopoczucia). CHAQ-DI: jako miara zdolności funkcjonalnych, składa się z 30 pytań w 8 domenach: ubieranie/pielęgnacja, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, zasięg, chwyt i rozłożenie czynności, wśród łącznie 30 pozycji. Każde pytanie zostało ocenione na 4-stopniowej skali trudności w zakresie wykonania od 0 (brak trudności) do 3 (nie można wykonać). Aby obliczyć ogólny wynik, uczestnik musi mieć wynik domeny w co najmniej 6 z 8 domen. Wyniki z 8 domen zostały uśrednione w celu obliczenia całkowitego wyniku CHAQ-DI, który waha się od 0 (brak lub minimalne dysfunkcje fizyczne) do 3 (bardzo poważne dysfunkcje fizyczne), wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność. Zgłaszana jest zmiana od punktu początkowego z podwójnie ślepą próbą w tygodniach 20, 24, 28, 32, 36 i 40 w całkowitym wyniku DI.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36 i 40
Faza otwarta: zmiana odpowiedzi w kwestionariuszu zdrowia dziecka (CHQ) w stosunku do wartości wyjściowych w 4. i 18. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 18
CHQ: 50 pozycji, 14 podskali (Ogólne zdrowie, funkcjonowanie fizyczne, ograniczenia społeczne: emocjonalne, ograniczenia społeczne: fizyczne, ból ciała, zachowanie, globalne zachowanie, zdrowie psychiczne, samoocena, ogólny stan zdrowia, zmiana stanu zdrowia, wpływ emocjonalny na rodzic, wpływ czasu na rodzica, zajęcia rodzinne, spójność rodziny) rodzic lub opiekun prawny oceniał instrument fizycznego, emocjonalnego, społecznego dobrostanu dziecka oraz względnego obciążenia rodziców chorobą. Każda podskala oceniana na skali typu Likerta: zakres od 0 do 100; wyższe wyniki wskazują na bardziej pozytywny stan zdrowia. Dwie punktacje sumaryczne: Zdrowie Fizyczne i Zdrowie Psychospołeczne były ważonymi zbiorami pochodzącymi z pozycji podskal przy użyciu algorytmów punktacji (przekształcone wyniki); zakres od 0 do 100: wyższe wyniki wskazują na bardziej pozytywny stan zdrowia.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 18
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana w odpowiedziach na kwestionariusz zdrowia dziecka (CHQ) w 44. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tydzień 44
CHQ: 50 pozycji, 14 podskali (Ogólne zdrowie, funkcjonowanie fizyczne, ograniczenia społeczne: emocjonalne, ograniczenia społeczne: fizyczne, ból ciała, zachowanie, globalne zachowanie, zdrowie psychiczne, samoocena, ogólny stan zdrowia, zmiana stanu zdrowia, wpływ emocjonalny na rodzic, wpływ czasu na rodzica, zajęcia rodzinne, spójność rodziny) rodzic lub opiekun prawny oceniał instrument fizycznego, emocjonalnego, społecznego dobrostanu dziecka oraz względnego obciążenia rodziców chorobą. Każda podskala oceniana na skali typu Likerta: zakres od 0 do 100; wyższe wyniki wskazują na bardziej pozytywny stan zdrowia. Dwie punktacje sumaryczne: Zdrowie Fizyczne i Zdrowie Psychospołeczne były ważonymi zbiorami pochodzącymi z pozycji podskal przy użyciu algorytmów punktacji (przekształcone wyniki); zakres od 0 do 100: wyższe wyniki wskazują na bardziej pozytywny stan zdrowia.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tydzień 44
Faza otwartej próby: zmiana w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia dziecka (CHAQ) w stosunku do wartości początkowej — wskaźnik dyskomfortu w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 18
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
CHAQ jest zwalidowanym instrumentem i składa się z dwóch wskaźników, Niepełnosprawności i Dyskomfortu oraz globalnej oceny zapalenia stawów (ogólnego samopoczucia). Discomfort Index obejmował: ocenę dyskomfortu, poproszono rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika o udzielenie odpowiedzi na pytanie: Jak bardzo Pana(i) zdaniem, ból odczuwało dziecko z powodu choroby w ciągu ostatniego tygodnia?, Rodzic/opiekun prawny/uczestnik ocenił ogólny ból na skali VAS od 0 do 10, gdzie „0” oznacza „brak bólu”, a „10” oznacza „bardzo silny ból”, wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana od linii bazowej podwójnie ślepej próby w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia dziecka (CHAQ) — wskaźnik dyskomfortu w tygodniach 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
CHAQ jest zwalidowanym instrumentem i składa się z dwóch wskaźników, Niepełnosprawności i Dyskomfortu oraz globalnej oceny zapalenia stawów (ogólnego samopoczucia). Discomfort Index obejmował: ocenę dyskomfortu, poproszono rodzica/opiekuna prawnego/uczestnika o udzielenie odpowiedzi na pytanie: Jak bardzo Pana(i) zdaniem, ból odczuwało dziecko z powodu choroby w ciągu ostatniego tygodnia?, Rodzic/opiekun prawny/uczestnik ocenił ogólny ból na skali VAS od 0 do 10, gdzie „0” oznacza „brak bólu”, a „10” oznacza „bardzo silny ból”, wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwarta: Odsetek uczestników z aktywnym zapaleniem błony naczyniowej oka na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
Zapalenie błony naczyniowej oka to zapalenie błony naczyniowej oka. Uczestników oceniano pod kątem obecności zapalenia błony naczyniowej oka (zgodnie ze standardową nomenklaturą zapalenia błony naczyniowej oka [SUN]). Jeśli zapalenie błony naczyniowej oka było obecne u uczestnika na początku badania, uznano je za „aktywne zapalenie błony naczyniowej oka”; Jeśli zapalenie błony naczyniowej oka nie występowało u uczestnika na początku badania, uznano je za „nieaktywne zapalenie błony naczyniowej oka”. Według SUN zapalenie błony naczyniowej oka definiuje się jako: przednią (gdzie komora przednia jest głównym miejscem zapalenia); pośredni (główne miejsce zapalenia: ciało szkliste); tylnej (główne miejsce zapalenia: siatkówka lub naczyniówka). Podano odsetek uczestników z aktywnym zapaleniem błony naczyniowej oka (dowolnego typu).
Linia bazowa
Faza podwójnie ślepej próby: odsetek uczestników z aktywnym zapaleniem błony naczyniowej oka w 24. i 44. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 44
Zapalenie błony naczyniowej oka to zapalenie błony naczyniowej oka. Uczestników oceniano pod kątem obecności zapalenia błony naczyniowej oka (zgodnie ze standardową nomenklaturą zapalenia błony naczyniowej oka [SUN]). Jeśli zapalenie błony naczyniowej oka było obecne u uczestnika na początku badania, uznano je za „aktywne zapalenie błony naczyniowej oka”; Jeśli zapalenie błony naczyniowej oka nie występowało u uczestnika na początku badania, uznano je za „nieaktywne zapalenie błony naczyniowej oka”. Według SUN zapalenie błony naczyniowej oka definiuje się jako: przednią (gdzie komora przednia jest głównym miejscem zapalenia); pośredni (główne miejsce zapalenia: ciało szkliste); tylnej (główne miejsce zapalenia: siatkówka lub naczyniówka). Podano odsetek uczestników z aktywnym zapaleniem błony naczyniowej oka (dowolnego typu).
Tydzień 24 i Tydzień 44
Faza otwartej próby: zmiana w stosunku do stanu początkowego w ocenie przetargowej entez w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 18
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Uczestnicy z artretyzmem związanym z zapaleniem przyczepów ścięgnistych (ERA) przechodzą ocenę przyczepów ścięgnistych. Ocena tkliwej entez: Entezy oceniano i kodowano jako: 1= dowolna tkliwość, 0= brak tkliwości, NE= nie do oceny. Łączna liczba entez przetargowych: 66*(całkowita liczba entez przetargowych ze zliczeniami > 0)/liczba nie brakujących entez przetargowych. Jeśli brakowało > 33 zliczeń entez, całkowitą liczbę entez określano jako brakującą.
Linia bazowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana od punktu wyjściowego z podwójnie ślepą próbą w ocenie przetargowej przyczepu ścięgnistego w 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44 tygodniu
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Uczestnicy z ERA przechodzą ocenę entezy przetargowej. Ocena tkliwej entez: Entezy oceniano i kodowano jako: 1= dowolna tkliwość, 0= brak tkliwości, NE= nie do oceny. Łączna liczba entez przetargowych: 66*(całkowita liczba entez przetargowych ze zliczeniami > 0)/liczba nie brakujących entez przetargowych. Jeśli brakowało > 33 zliczeń entez, całkowitą liczbę entez określano jako brakującą.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwartej próby: zmiana w zmodyfikowanym teście Schobera w stosunku do wartości początkowych w 2., 4., 8., 12. i 18. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Uczestnicy z ERA przechodzą zmodyfikowany test Schobera. W zmodyfikowanym teście Schobera znak umieszczano 5 cm poniżej punktu środkowego linii łączącej kolce biodrowe tylne górne. Kolejny znak umieszczono 10 cm nad pierwszym. Następnie uczestnik pochyla się maksymalnie do przodu z całkowicie wyprostowanymi kolanami. Następnie ponownie zmierzono odległość między dwoma znakami. Pełny pomiar między dwiema liniami został zarejestrowany z dokładnością do jednej dziesiątej centymetra i podany.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana z podwójnie ślepej linii wyjściowej w zmodyfikowanym teście Schobera w 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44 tygodniu
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Uczestnicy z ERA przechodzą zmodyfikowany test Schobera. W zmodyfikowanym teście Schobera znak umieszczano 5 cm poniżej punktu środkowego linii łączącej kolce biodrowe tylne górne. Kolejny znak umieszczono 10 cm nad pierwszym. Następnie uczestnik pochyla się maksymalnie do przodu z całkowicie wyprostowanymi kolanami. Następnie ponownie zmierzono odległość między dwoma znakami. Pełny pomiar między dwiema liniami został zarejestrowany z dokładnością do jednej dziesiątej centymetra i podany.
Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwartej próby: zmiana od punktu początkowego w ogólnej odpowiedzi na ból pleców i nocny ból pleców w 2., 4., 8., 12. i 18. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Uczestnicy z ERA przechodzą ocenę ogólnego bólu pleców i nocnego bólu pleców. W przypadku ogólnego bólu pleców rodzic/opiekun prawny/uczestnik został poproszony o udzielenie odpowiedzi na pytanie: Jakiego stopnia ból pleców występował u Państwa dziecka w ciągu ostatniego tygodnia? I w przypadku nocnego bólu pleców: Jak często w nocy występował ból pleców u Twojego dziecka w ciągu ostatniego tygodnia? Odpowiedzi na te pytania udzielali rodzice/opiekunowie prawni/uczestnicy, stosując skalę VAS 0-10, gdzie 0=brak bólu i 10=najsilniejszy ból, wyższy wynik wskazywał na silniejszy ból.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana od linii bazowej podwójnie ślepej próby w ogólnej odpowiedzi na ból pleców i nocny ból pleców w 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44 tygodniu
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Uczestnicy z ERA przechodzą ocenę ogólnego bólu pleców i nocnego bólu pleców. W przypadku ogólnego bólu pleców rodzic/opiekun prawny/uczestnik został poproszony o udzielenie odpowiedzi na pytanie: Jakiego stopnia ból pleców występował u Państwa dziecka w ciągu ostatniego tygodnia? I w przypadku nocnego bólu pleców: Jak często w nocy występował ból pleców u Twojego dziecka w ciągu ostatniego tygodnia? Odpowiedzi na te pytania udzielali rodzice/opiekunowie prawni/uczestnicy, stosując skalę VAS 0-10, gdzie 0=brak bólu i 10=najsilniejszy ból, wyższy wynik wskazywał na silniejszy ból.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwartej próby: zmiany odsetka powierzchni ciała (BSA) dotkniętej łuszczycą w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 18 w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Procent powierzchni ciała objętej łuszczycą oszacowano metodą dłoni. Jedna dłoń uczestnika do bliższej części międzypaliczkowej (PIP) i kciuk =\razem reprezentowały 1% całkowitej BSA. Rejonom ciała przypisano określoną liczbę dłoni wraz z procentem (Głowa i Szyja = 10% [10 dłoni], Kończyny górne = 20% [20 dłoni], Tułów [pachy i pachwiny] = 30% [30 dłoni], Kończyny dolne [pośladki] = 40% [40 dłoni]). Liczbę dłoni z łuszczycową skórą w okolicy ciała wykorzystano do określenia stopnia (%), w jakim okolica ciała była zajęta łuszczycą. Całkowita dotknięta BSA była sumą poszczególnych dotkniętych regionów.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: zmiany w stosunku do linii bazowej podwójnie ślepej próby w obszarze powierzchni ciała (BSA) dotkniętym łuszczycą w 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44 tygodniu
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Procent powierzchni ciała objętej łuszczycą oszacowano metodą dłoni. Jedna dłoń uczestnika do PIP i kciuk razem stanowiły 1% całkowitego BSA. Rejonom ciała przypisano określoną liczbę dłoni wraz z procentem (Głowa i Szyja = 10% [10 dłoni], Kończyny górne = 20% [20 dłoni], Tułów [pachy i pachwiny] = 30% [30 dłoni], Kończyny dolne [pośladki] = 40% [40 dłoni]). Liczbę dłoni z łuszczycową skórą w okolicy ciała wykorzystano do określenia stopnia (%), w jakim okolica ciała była zajęta łuszczycą. Całkowita dotknięta BSA była sumą poszczególnych dotkniętych regionów.
Podwójnie ślepa linia wyjściowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwartej próby: zmiany od punktu początkowego w ogólnej ocenie lekarskiej (PGA) oceny łuszczycy w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 18
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
PGA łuszczycy oceniano w 6-punktowej skali, odzwierciedlającej ogólne uwzględnienie rumienia, stwardnienia i łuszczenia się we wszystkich zmianach łuszczycowych. Średni rumień, stwardnienie i łuszczenie oceniano osobno na całym ciele zgodnie z 5-stopniową skalą nasilenia (od 0 [brak objawów] do 5 [ciężkie objawy]). Całkowity wynik obliczono jako średnią z 3 ocen nasilenia i zaokrąglono do najbliższej liczby całkowitej, aby określić wynik PGA i mieścił się on w zakresie od 0 = brak objawów do 5 = poważne, wyższy wynik wskazuje na większą dotkliwość.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana od punktu wyjściowego z podwójnie ślepą próbą w globalnej ocenie lekarskiej (PGA) łuszczycy w tygodniach 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
PGA łuszczycy oceniano w 6-punktowej skali, odzwierciedlającej ogólne uwzględnienie rumienia, stwardnienia i łuszczenia się we wszystkich zmianach łuszczycowych. Średni rumień, stwardnienie i łuszczenie oceniano osobno na całym ciele zgodnie z 5-stopniową skalą nasilenia (od 0 [brak objawów] do 5 [ciężkie objawy]). Całkowity wynik obliczono jako średnią z 3 ocen nasilenia i zaokrąglono do najbliższej liczby całkowitej, aby określić wynik PGA i mieścił się on w zakresie od 0 = brak objawów do 5 = poważne, wyższy wynik wskazuje na większą dotkliwość.
Podwójnie ślepa linia bazowa (tydzień 18), tygodnie 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwartej próby: ocena smaku roztworu doustnego tofacytynibu w dniu 14
Ramy czasowe: Dzień 14
Roztwór doustny podawano tylko uczestnikom o masie ciała <40 kg oraz uczestnikom, którzy nie byli w stanie połknąć tabletek. Ocenę smaku przeprowadzono za pomocą kwestionariusza składającego się z 5 kategorii. Uczestnicy zostali poproszeni o udzielenie odpowiedzi w jednej z następujących kategorii, aby opisać smak doustnego roztworu tofacitinibu: bardzo nie lubię, trochę nie lubię, nie jestem pewien, trochę lubię i bardzo lubię. Podawana jest liczba uczestników w każdej kategorii.
Dzień 14
Faza otwarta: liczba uczestników z poważnymi infekcjami, cytopenią, nowotworami złośliwymi i chorobami układu krążenia
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 18 tygodnia
Poważna infekcja zdefiniowana jako każda infekcja wymagająca hospitalizacji w celu leczenia lub pozajelitowego leczenia przeciwdrobnoustrojowego lub spełniająca inne kryteria, które wymagają zaklasyfikowania jej jako poważnego zdarzenia niepożądanego. Cytopenia została sklasyfikowana jako: liczba limfocytów: <500 limfocytów/milimetr^3 (mm), liczba neutrofili <1000 neutrofili/mm^3, liczba płytek krwi <100 000 płytek krwi/mm^3, dowolna pojedyncza wartość hemoglobiny <8 gramów/dl (g /dl) i jakakolwiek pojedyncza wartość hemoglobiny spada o >=2 g/dl poniżej linii podstawowej. Liczba uczestników z poważnymi infekcjami, cytopenią, nowotworami złośliwymi i chorobami sercowo-naczyniowymi.
Od pierwszej dawki badanego leku do 18 tygodnia
Faza podwójnie ślepej próby: liczba uczestników z poważnymi infekcjami, cytopenią, nowotworami złośliwymi i chorobami układu krążenia
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w podwójnie ślepej próbie do tygodnia 44
Poważna infekcja zdefiniowana jako każda infekcja wymagająca hospitalizacji w celu leczenia lub pozajelitowego leczenia przeciwdrobnoustrojowego lub spełniająca inne kryteria, które wymagają zaklasyfikowania jej jako poważnego zdarzenia niepożądanego. Cytopenia została sklasyfikowana jako: liczba limfocytów <500 limfocytów/mm^3, liczba neutrofili <1000 neutrofili/mm^3, liczba płytek krwi <100 000 płytek krwi/mm^3, dowolna pojedyncza wartość hemoglobiny (hg) <8 g/dl i dowolna pojedyncza wartość hemoglobiny spada >=2 g/dl poniżej linii podstawowej. Liczba uczestników z poważnymi infekcjami, cytopenią, nowotworami złośliwymi i chorobami sercowo-naczyniowymi.
Od pierwszej dawki badanego leku w podwójnie ślepej próbie do tygodnia 44
Faza otwarta: liczba uczestników z oceną stopnia zaawansowania Tannera (włosy łonowe)
Ramy czasowe: Dzień 1
Stopień Tannera to skala służąca do dokumentowania stadium rozwoju dojrzewania płciowego poprzez ocenę drugorzędowych cech płciowych: owłosienie łonowe (zarówno męskie, jak i żeńskie), rozmiar piersi (u kobiet); i rozmiar genitaliów (dla mężczyzn). oceniane w tym badaniu i z wartościami w skali od: Etap 1: brak włosów, Etap 2: puszyste włosy, Etap 3: skąpe owłosienie końcowe, Etap 4: Końcowe włosy, które wypełniają cały trójkąt pokrywający okolice łonowe i Etap 5: Włosy końcowe, które sięgają poza fałd pachwinowy na udo. Etap Tannera dla włosów łonowych w dniu 1 został podsumowany i przedstawiony na podstawie liczby uczestników na każdym etapie.
Dzień 1
Faza podwójnie ślepej próby: liczba uczestników z oceną inscenizacji Tannera (włosy łonowe)
Ramy czasowe: Tydzień 44
Stopień Tannera to skala służąca do dokumentowania stadium rozwoju dojrzewania płciowego poprzez ocenę drugorzędowych cech płciowych: owłosienie łonowe (zarówno męskie, jak i żeńskie), rozmiar piersi (u kobiet); i wielkość genitaliów (u mężczyzn) oceniano w tym badaniu, przyjmując wartości w skali od: Etap 1: brak owłosienia, Etap 2: puszyste włosy, Etap 3: skąpe owłosienie końcowe, Etap 4: Włosy terminalne wypełniające cały trójkąt pokrywający obszar łonowy i Etap 5: Końcowe włosy, które wystają poza fałd pachwinowy na udo. Etap Tannera dla włosów łonowych w 44. tygodniu został podsumowany i zgłoszony na podstawie liczby uczestników na każdym etapie.
Tydzień 44
Faza otwartej próby: liczba uczestniczek z oceną stopnia zaawansowania Tannera (badanie piersi)
Ramy czasowe: Dzień 1
Stopień Tannera to skala służąca do dokumentowania stadium rozwoju dojrzewania płciowego poprzez ocenę drugorzędowych cech płciowych: owłosienie łonowe (zarówno męskie, jak i żeńskie), rozmiar piersi (u kobiet); i rozmiar genitaliów (dla mężczyzn). oceniane w tym badaniu i z wartościami w skali od: Etap 1: Brak wyczuwalnej tkanki gruczołowej piersi, Etap 2: Pączek piersi wyczuwalny pod otoczką (1. objaw dojrzewania płciowego u kobiet), Etap 3: Tkanka piersi wyczuwalna na zewnątrz otoczki; brak rozwoju otoczki, Etap 4: Otoczka uniesiona powyżej konturu piersi, tworząc wygląd „podwójnej miarki”, Etap 5: Kopiec otoczki cofa się z powrotem do pojedynczego konturu piersi z przebarwieniem otoczki, rozwojem brodawek i wypukłością brodawki sutkowej. Etap Tannera dla piersi w dniu 1 podsumowano i zgłoszono na podstawie liczby uczestniczek na każdym etapie.
Dzień 1
Faza podwójnie ślepej próby: liczba uczestników z oceną stopnia zaawansowania Tannera (badanie piersi)
Ramy czasowe: Tydzień 44
Stopień Tannera to skala służąca do dokumentowania stadium rozwoju dojrzewania płciowego poprzez ocenę drugorzędowych cech płciowych: owłosienie łonowe (zarówno męskie, jak i żeńskie), rozmiar piersi (u kobiet); i rozmiar genitaliów (dla mężczyzn). oceniane w tym badaniu i z wartościami w skali od: Etap 1: Brak wyczuwalnej tkanki gruczołowej piersi, Etap 2: Pączek piersi wyczuwalny pod otoczką (1. objaw dojrzewania płciowego u kobiet), Etap 3: Tkanka piersi wyczuwalna na zewnątrz otoczki; brak rozwoju otoczki, Etap 4: Otoczka uniesiona powyżej konturu piersi, tworząc wygląd „podwójnej miarki”, Etap 5: Kopiec otoczki cofa się z powrotem do pojedynczego konturu piersi z przebarwieniem otoczki, rozwojem brodawek i wypukłością brodawki sutkowej. Etap Tannera dla piersi w 44. tygodniu podsumowano i zgłoszono na podstawie liczby uczestniczek na każdym etapie.
Tydzień 44
Faza otwarta: liczba uczestników z oceną stopnia zaawansowania Tannera (narządy płciowe)
Ramy czasowe: Dzień 1
Stopień Tannera to skala służąca do dokumentowania stadium rozwoju dojrzewania płciowego poprzez ocenę drugorzędowych cech płciowych: owłosienie łonowe (zarówno męskie, jak i żeńskie), rozmiar piersi (u kobiet); i rozmiar genitaliów (dla mężczyzn). oceniane w tym badaniu i z wartościami w skali od: Etap 1: Objętość jąder < 4 ml lub długa oś < 2,5 cm, Etap 2: 4 ml-8 ml (lub 2,5-3,3 cm długości), 1. objaw dojrzewania płciowego u mężczyzn , Etap 3: 9 ml-12 ml (lub 3,4-4,0 cm długości), Etap 4: 15-20 ml (lub 4,1-4,5 cm długości), Etap 5: > 20 ml (lub > 4,5 cm długości). Etap Tannera dla genitaliów w dniu 1 został podsumowany i zgłoszony na podstawie liczby uczestników na każdym etapie.
Dzień 1
Faza podwójnie ślepej próby: liczba uczestników z oceną inscenizacji Tannera (narządy płciowe)
Ramy czasowe: Tydzień 44
Stopień Tannera to skala służąca do dokumentowania stadium rozwoju dojrzewania płciowego poprzez ocenę drugorzędowych cech płciowych: owłosienie łonowe (zarówno męskie, jak i żeńskie), rozmiar piersi (u kobiet); i rozmiar genitaliów (dla mężczyzn). oceniane w tym badaniu i z wartościami w skali od: Etap 1: Objętość jąder < 4 ml lub długa oś < 2,5 cm, Etap 2: 4 ml-8 ml (lub 2,5-3,3 cm długości), 1. objaw dojrzewania płciowego u mężczyzn , Etap 3: 9 ml-12 ml (lub 3,4-4,0 cm długości), Etap 4: 15-20 ml (lub 4,1-4,5 cm długości), Etap 5: > 20 ml (lub > 4,5 cm długości). Etap Tannera dla genitaliów w 44. tygodniu został podsumowany i zgłoszony na podstawie liczby uczestników na każdym etapie.
Tydzień 44
Faza otwartej próby: liczba uczestników z nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 18 tygodnia
Kryteria: Hemoglobina (Hg), erytrocyty hematokrytu (Ery); <0,8*dolna granica normy (DGN), Ery. średnia objętość krwinki; <0,9*DGN, >1,1*górna granica normy (GGN), płytki krwi; <0,5*DGN, >1,75*GGN, leukocyty (leu); <0,6*LLN, >1,5*ULN, limfocyty (Ly), Ly/leu, neutrofile, neutrofile/leu <0,8*LLN, bazofile/leu, eozynofile, eozynofile/leu, monocyty, monocyty/leu >1,2*ULN, Ery Szybkość sedymentacji >1,5*ULN. Bilirubina, bilirubina pośrednia >1,5*ULN, AST, ALT, gamma-glutamylotransferaza, fosfataza alkaliczna >3,0*ULN, albumina >1,2*ULN, kreatynina >1,3*ULN, cholesterol HDL (Chol)<0,8*ULN, LDL Chol, LDL Chol Friedewald Est PEG >1,2*GGN, trójglicerydy >1,3*GGN, wapń <0,9*DGN, wodorowęglany <0,9*DGN, glukoza >1,5*GGN, kinaza kreatynowa >2,0*GGN, białko reaktywne C >1,1* GGN, Chol >1,3*GGN. Analiza moczu: ciężar właściwy >1,030, glukoza, ketony, białko, rtęć, azotyny, esteraza Leu >=1, Ery, Leu >=20, wałeczki hialinowe >1. Zgłaszane są tylko te kategorie, w których co najmniej 1 uczestnik miał dane.
Od pierwszej dawki badanego leku do 18 tygodnia
Faza podwójnie ślepej próby: liczba uczestników z nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w podwójnie ślepej próbie do tygodnia 44
Kryteria: Hg, hematokryt Ery; <0,8* DGN, Ery. średnia objętość krwinki; <0,9*DGN, >1,1*GGN, płytki krwi; <0,5*DGN, >1,75*GGN, lejów; <0,6*LLN, >1,5*ULN, Ly, Ly/leu, neutrofile, neutrofile/leu <0,8*LLN, bazofile/leu, eozynofile, eozynofile/leu, monocyty, monocyty/leu >1,2*ULN, czas protrombinowy >1,1 *ULN, szybkość sedymentacji Ery >1,5*ULN. Bilirubina, bilirubina bezpośrednia, bilirubina pośrednia >1,5*ULN, AspAT, ALT, gamma-glutamylotransferaza (GGT), fosfataza alkaliczna >3,0*ULN, albumina >1,2*ULN, kreatynina >1,3*ULN, cholesterol HDL (Chol)<0,8* LLN, LDL Chol, LDL Chol Friedewald Est PEG >1,2*GGN, trójglicerydy >1,3*GGN, wapń <0,9*DGN, wodorowęglany <0,9*DGN, glukoza >1,5*GGN, kinaza kreatynowa >2,0*GGN, białko reaktywne C >1,1* GGN, Chol >1,3*GGN. Analiza moczu: ciężar właściwy >1,030, pH >8, mocz glukoza, ketony, białko, rtęć, azotyny, esteraza Leu >=1, Ery, Leu >=20, wałeczki hialinowe >1. Tylko te kategorie, w których przynajmniej 1 uczestnik miał dane są zgłaszane.
Od pierwszej dawki badanego leku w podwójnie ślepej próbie do tygodnia 44
Faza otwarta: liczba uczestników z nieprawidłowościami w badaniu fizykalnym
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Badanie fizykalne obejmowało: brzuch, uszy, kończyny, oczy, ogólny wygląd, głowę, serce, płuca, węzły chłonne, neurologiczne, nos, skórę i gardło. Nieprawidłowości w badaniu fizykalnym opierały się na uznaniu badacza.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12 i 18
Faza podwójnie ślepej próby: liczba uczestników z nieprawidłowościami w badaniu fizykalnym
Ramy czasowe: Tygodnie 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Badanie fizykalne obejmowało: brzuch, uszy, kończyny, oczy, ogólny wygląd, głowę, serce, płuca, węzły chłonne, neurologiczne, nos, skórę i gardło. Nieprawidłowości w badaniu fizykalnym opierały się na uznaniu badacza.
Tygodnie 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40 i 44
Faza otwarta: Liczba uczestników z nieprawidłowościami funkcji życiowych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 18 tygodnia
Kryteria dotyczące nieprawidłowości funkcji życiowych obejmowały: rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej w milimetrach słupa rtęci (mmHG) <50 mmHg, częstość uderzeń tętna na minutę (bpm) w pozycji siedzącej <40 lub 120 uderzeń na minutę, skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej (mmHG) <90 mmHg, w pozycji leżącej rozkurczowe ciśnienie krwi (mmHG) <50 mmHg, częstość tętna w pozycji leżącej (BPM) <40 uderzeń na minutę lub >120 uderzeń na minutę, skurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej (mmHG) 90 mmHg.
Od pierwszej dawki badanego leku do 18 tygodnia
Faza podwójnie ślepej próby: liczba uczestników z nieprawidłowościami funkcji życiowych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w podwójnie ślepej próbie do tygodnia 44
Kryteria nieprawidłowości funkcji życiowych obejmowały: rozkurczowe ciśnienie krwi (mmHG) <50 mmHg, częstość tętna (BPM) <40 uderzeń na minutę lub >120 uderzeń na minutę, rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej (mmHG) <50 mmHg, częstość uderzeń tętna na minutę w pozycji siedzącej ( bpm) <40 bpm lub >120 bpm, skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej (mmHG) <90 mmHg, rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej (mmHG) <50 mmHg, częstość tętna w pozycji leżącej (BPM) <40 bpm lub >120 bpm, skurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej (mmHG) <90 mmHg, skurczowe ciśnienie krwi (mmHG) <90 mmHg.
Od pierwszej dawki badanego leku w podwójnie ślepej próbie do tygodnia 44
Faza otwartej próby: liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana parametrów funkcji życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 18 tygodnia
Zmiana parametrów życiowych obejmowała: Rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej [mmHG]: wzrost o >=20 mmHg od wartości początkowej (IFB) i spadek o >= 20 mmHg od wartości wyjściowej (DFB). Skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej mmHG: >= 30 mmHg IFB i >= 30 mmHg DFB. Rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej mmHG: >= 20mmHg IFB i >= 20mmHg DFB. Skurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej mmHG: >= 30mmHg IFB i >= 30mmHg DFB.
Od pierwszej dawki badanego leku do 18 tygodnia
Faza podwójnie ślepej próby: liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana miar funkcji życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w podwójnie ślepej próbie do tygodnia 44
Zmiana parametrów życiowych obejmowała: Rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej (mmHG): >=20mmHg IFB i >=20mmHg DFB. Skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej mmHG: >= 30 mmHg IFB i >= 30 mmHg DFB. Rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej mmHG: >= 20mmHg IFB i >= 20mmHg DFB. Skurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej mmHG: >= 30mmHg IFB i >= 30mmHg DFB.
Od pierwszej dawki badanego leku w podwójnie ślepej próbie do tygodnia 44

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 czerwca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 sierpnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 października 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A3921104
  • 2015-001438-46 (Numer EudraCT)
  • PROPEL STUDY (Inny identyfikator: Alias Study Number)
  • PROPEL (Alias Study Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj