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Estudio de eficacia de tofacitinib en población pediátrica con AIJ

30 de marzo de 2020 actualizado por: Pfizer

EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE TOFACITINIB PARA EL TRATAMIENTO DE LA ARTRITIS IDIOPÁTICA JUVENIL (AIJ) DE CURSO POLIARTICULAR EN NIÑOS Y ADOLESCENTES

Evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de tofacitinib en pacientes pediátricos con AIJ.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de retiro aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de sujetos pediátricos (de 2 a <18 años de edad) con AIJ. El objetivo principal es comparar la eficacia de tofacitinib frente a placebo para el tratamiento de los signos y síntomas de AIJ en la semana 26 de la fase doble ciego, medido por el porcentaje de sujetos con exacerbación de la enfermedad (según los criterios PRCSG/PRINTO Disease Flare) después Semana 18 de la fase de ensayo abierto. Todos los sujetos elegibles inscritos en el estudio recibirán inicialmente tofacitinib de etiqueta abierta durante 18 semanas (fase de ensayo). Al final de la fase de ejecución de 18 semanas, solo los sujetos que logren al menos una respuesta JIA ACR 30 serán aleatorizados a la fase doble ciego controlada con placebo de 26 semanas. Los sujetos que no logren una respuesta JIA ACR 30 en este momento serán descontinuados del estudio. Además, los sujetos que experimenten un solo episodio de exacerbación de la enfermedad en cualquier momento durante el estudio (incluido el período de prueba abierto y la fase de doble ciego) también serán descontinuados del estudio. Todos los sujetos que participen en este estudio, incluidos los que abandonaron el estudio, tendrán la opción, si son elegibles (según los criterios de inclusión y exclusión), de inscribirse en el estudio de extensión a largo plazo de tofacitinib JIA (A3921145).

Los sujetos que sean elegibles para la fase doble ciego de 26 semanas serán aleatorizados (proporción 1:1) para recibir tofacitinib activo o placebo. Para sujetos con curso de AIJ poliarticular (es decir, oligoartritis extendida, poliartritis RF+, poliartritis RF, AIJ sistémica con artritis activa pero sin características sistémicas activas), la aleatorización se estratificará por categoría de AIJ y PCR inicial (normal, por encima de lo normal). Para sujetos con artritis psoriásica y relacionada con entesitis, la aleatorización se estratificará por categoría de AIJ.

Aproximadamente 210 sujetos se inscribirán en la fase de ejecución de etiqueta abierta. Entre los sujetos con AIJ de curso poliarticular, la estratificación apuntará al menos al 50 % con una PCR inicial por encima del límite superior normal. La primera cohorte (es decir, curso poliarticular AIJ) tendrá al menos 170 sujetos inscritos en la fase inicial con el número mínimo de categorías de AIJ de la siguiente manera: 24 con oligoartritis extendida, 20 con poliartritis RF+, 62 con poliartritis RF- y ningún mínimo para sujetos con AIJ sistémica con artritis activa pero sin características sistémicas activas. Las cohortes adicionales (es decir, artritis psoriásica y relacionada con entesitis) incluirán un mínimo de 20 sujetos con artritis psoriásica y 20 sujetos con artritis relacionada con entesitis. El número mínimo objetivo general de sujetos que se inscribirán en el estudio por edad es el siguiente: 20 sujetos de 2 a <6 años, 20 sujetos de 6 a <12 años y 20 sujetos de 12 a <18 años. Se espera que la duración de la participación de los sujetos entre aquellos que completen el estudio (sin interrupción) sea de aproximadamente 44 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

225

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
    • Santa FE
      • Rosario, Santa FE, Argentina, S2000PBJ
        • Instituto CAICI SRL
    • Tucuman
      • San Miguel de Tucuman, Tucuman, Argentina, T4000AXL
        • Centro Medico Privado de Reumatologia
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Sydney Children's Hospital Network Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Brasil
      • Sao Paulo, Brasil, 04037-002
        • SPDM- Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina-Hospital Sao Paulo
      • Sao Paulo, Brasil, 05409-011
        • Instituto da Crianca do Hospital das Clinicas da FMUSP
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brasil, 40150-150
        • SER - Serviços Especializados em Reumatologia
    • MG
      • Juiz de Fora, MG, Brasil, 36010-570
        • CMIP -Centro Mineiro de Pesquisa Ltda / Reumatocenter
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30150-320
        • Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30150-220
        • Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasil, 80250-060
        • Hospital Pequeno Principe / A ssociacao Hospitalar de Protecao a Infancia
      • Curitiba, Parana, Brasil, 80250-060
        • Instituto de Pesquisa Pele Pequeno Principe
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasil, 21941-912
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira
    • SAO Paulo
      • Botucatu, SAO Paulo, Brasil, 18618-686
        • Faculdade de Medicina da UNESP
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven-Gasthuisberg
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital - Inpatient Pharmacy
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital/University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
        • Children's & Women's Health Centre of B.C.
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Canter, Glen site, Pharmacy
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Center, Glen Site, Center for Innovative Medicine
  • España
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital - Attention: Jill Hernandez
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Children's Hospital
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Clinical Trial Center
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Eye Institute
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University General Pediatric Clinic - Meridian
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92408
        • Pediatric Specialty Team Centers of LLU Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Bernardino, California, Estados Unidos, 92408
        • Pediatric Specialty Team Centers of LU Children's Hospital
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital Center for Pediatric Clinical Research
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital Education and Office Building
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital Research Pharmacy
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital Rheumatology Clinic
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center -Pharmacy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • IDS Pharmacy Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta-Pediatric Research Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Specialty Services
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University Health Pharmacy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • IU Health Investigational Drug Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center Floating Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Journey Clinic: Center for Children with Cancer and Blood Diseases, Uni. of Minnesota Medical Centre
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Pediatric Specialty Care Explorer Clinic, University of Minnesota, Medical Center
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview IDS Pharmacy
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Pharmacy Department
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of NY
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - Herbert Irving Pavilion
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Children's Specialty Center
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Carolinas HealthCare System IDS Pharmacy
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Pediatric Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Legacy Emanuel Medical Center - Inpatient Pharmacy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Specially for Children, Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Clinical Care Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Main Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine - Feigin Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • PCH Pharmacy - Primary Children's Hospital - Pharmacy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 119435
        • FSAEI HE I.M. Sechenov First MSMU of Minzdrav of Russia (Sechenovskiy University)
      • Moscow, Federación Rusa, 119991
        • FSAEI HE I.M Sechenov First MSMU of Minzdrav of Russia (Sechenovskiy University)
      • Moscow, Federación Rusa, 119991
        • FSAI "NSPCCH" of Minzdrav of Russia
      • Saint-Petersburg, Federación Rusa, 194100
        • FSBEI HE "St. Petersburg State Pediatric Medical University"
      • Tolyatti, Federación Rusa, 445039
        • State Budgetary Healthcare Institution of Samara Region "Tolyatti City Clinical Hospital #5"
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Meir Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba M.C Tel hashomer
  • México
      • San Luis Potosi, México, 78213
        • Centro de Alta Especialidad en Reumatología e Investigación del Potosí S.C.
      • San Luis Potosi, México, 78250
        • Sociedad de Beneficencia Espanola, A.C.
      • San Luis Potosi, México, 78290
        • Hospital Central "Dr. Ignacio Morones Prieto"
      • San Luis Potosi, México, 78290
        • Unidad de Investigaciones Reumatológicas A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, México, 44650
        • Clínica de Investigacion en Reumatologia y Obesidad, S.C.
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Pavo, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Istanbul, Pavo, 34764
        • Umraniye Training and Research Hospital
      • Istanbul, Pavo, 34000
        • Istanbul Medeniyet University Medical Faculty
      • Kayseri, Pavo, 38039
        • Erciyes University Medical Faculty
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-667
        • Wojewodzki Szpital Dzieciecy im. J. Brudzinskiego
  • Reino Unido
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Reino Unido, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
      • Southampton, Hampshire, Reino Unido, SO14 0YG
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Woman's and Children's NHS Foundation Trust
  • Ucrania
      • Ivano-Frankivsk, Ucrania, 76014
        • Ivano-Frankivsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Vinnytsia, Ucrania, 21000
        • Vinnytsia Regional Children's Clinical Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer de 2 a <18 años.

  2. Debe cumplir con los criterios de diagnóstico de AIJ de la Liga Internacional Contra el Reumatismo (ILAR) para una de las siguientes categorías con enfermedad activa durante al menos 6 semanas:

    • Oligoartritis extendida;
    • poliartritis (FR+);
    • Poliartritis (RF-);
    • AIJ sistémica con artritis activa pero sin características sistémicas activas en los 6 meses anteriores y en el momento de la inscripción;
    • Artritis psoriásica;
    • Artritis relacionada con entesitis. Los sujetos con AIJ de curso poliarticular (es decir, oligoartritis extendida, poliartritis RF+, poliartritis RF, AIJ sistémica con artritis activa pero sin características sistémicas activas) deben tener un mínimo de 5 articulaciones activas (una articulación activa se define como una articulación con hinchazón o, en la ausencia de hinchazón, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad) en la selección y al inicio del estudio para ser elegible para ingresar al estudio.

    Los sujetos con artritis psoriásica o relacionada con entesitis deben tener un mínimo de 3 articulaciones activas (una articulación activa se define como una articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad) en la selección y línea de base para ser elegible para el ingreso al estudio.

    Se permite el tratamiento con dosis estables de un fármaco antiinflamatorio no esteroideo (AINE) y/o una dosis estable de un glucocorticoide oral y/o una dosis estable de metotrexato.

    Para sujetos que reciben un glucocorticoide oral: los glucocorticoides pueden administrarse a una dosis máxima de 0,2 mg de prednisona equivalente por kilogramo por día o 10 mg por día durante ≥ 2 semanas antes del inicio, lo que sea menor.

    Para sujetos que reciben tratamiento con metotrexato (MTX): el MTX se puede administrar por vía oral o parenteral en dosis que no excedan los 25 mg/semana o 20 mg/m2/semana (la que sea menor); los participantes deben haber tomado MTX durante 3 meses y estar en una dosis estable durante al menos 6 semanas antes del inicio. Los sujetos que toman MTX deben tomar ácido fólico o ácido folínico de acuerdo con las normas locales.

    Para sujetos con artritis psoriásica, se permiten los siguientes tratamientos tópicos para la psoriasis: emolientes no medicinales para uso en todo el cuerpo; esteroides tópicos que incluyen hidrocortisona y acetato de hidrocortisona ≤1% para las palmas de las manos, las plantas de los pies, la cara y las áreas intertriginosas solamente; alquitrán, preparaciones de ácido salicílico y champús sin corticosteroides están permitidos solo para el cuero cabelludo

  3. Respuesta inadecuada o intolerancia a al menos un medicamento antirreumático modificador de la enfermedad (DMARD), que puede incluir MTX o agentes biológicos; en el caso de ERA y artritis psoriásica, respuesta inadecuada a los Antiinflamatorios No Esteroideos (AINE).

  4. No hay evidencia o antecedentes de infección tuberculosa (TB) activa o latente no tratada o tratada inadecuadamente como lo demuestra lo siguiente:

    1. Una prueba negativa de QuantiFERON®TB Gold In Tube realizada dentro de los 3 meses anteriores a la selección. Una prueba de derivado de proteína purificada (PPD) negativa puede sustituirse por la prueba QuantiFERON® TB Gold In Tube solo si el laboratorio central no puede realizar la prueba o no puede determinar si los resultados son positivos o negativos y se informa al monitor médico de Pfizer y acuerda caso por caso.
    2. Se recomienda una radiografía de tórax sin cambios que sugieran infección activa de tuberculosis (TB) dentro de los 3 meses anteriores a la selección y debe realizarse de acuerdo con los estándares de atención locales o las pautas específicas del país.
    3. Sin antecedentes de infección tuberculosa activa o latente no tratada o tratada inadecuadamente.

    Si un sujeto ha recibido previamente un tratamiento adecuado para la tuberculosis latente (9 meses de isoniazida en un lugar donde las tasas de infección primaria por TB multirresistente son <5 % o un régimen alternativo aceptable) o activa (régimen multifarmacológico aceptable) infección, no es necesario obtener una prueba PPD ni una prueba QuantiFERON-Gold®TM. Se debe obtener una radiografía de tórax si no se realiza dentro de los 3 meses anteriores a la selección. Para ser considerado elegible para el estudio, la radiografía de tórax debe ser negativa para infección tuberculosa activa.

    Un sujeto que actualmente está siendo tratado por infección de TB latente solo puede inscribirse con la confirmación de las tasas de incidencia actuales de infección de TB multirresistente, la documentación de un régimen de tratamiento adecuado y la aprobación previa del Patrocinador.

  5. Los hombres y mujeres fértiles que son, en opinión del investigador, sexualmente activos y en riesgo de embarazo con su(s) pareja(s) deben estar dispuestos y ser capaces de usar un método anticonceptivo altamente efectivo como se describe en este protocolo durante el estudio y para al menos 28 días después de la última dosis del medicamento del estudio.

6 Sujetos que estén dispuestos y sean capaces de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio.

7. Evidencia de un documento de consentimiento informado firmado y fechado personalmente y un documento de asentimiento (según corresponda) que indique que el sujeto y un representante legalmente aceptable/padre(s)/tutor legal han sido informados de todos los aspectos pertinentes del estudio.

Criterio de exclusión

Los sujetos con cualquiera de las siguientes características/condiciones no serán incluidos en el estudio:

  1. Tratamiento previo de AIJ con tofacitinib.
  2. AIJ sistémica (AIJs) con características sistémicas activas (incluidos sujetos con AIJs característica fiebre y sarpullido o serositis dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción).
  3. Oligoartritis persistente.
  4. AIJ indiferenciada.

  5. Infecciones:

    1. infecciones crónicas;
    2. Cualquier infección que requiera hospitalización, terapia antimicrobiana parenteral o que el investigador considere oportunista dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio;
    3. Cualquier infección tratada dentro de las 2 semanas de la visita inicial;
    4. Un sujeto que se sabe que está infectado con el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH), Hepatitis B o Hepatitis C;
    5. Antecedentes de prótesis articular infectada con prótesis aún in situ.
  6. Antecedentes de herpes zoster recurrente (más de un episodio) o herpes zoster diseminado (al menos un episodio), o herpes simple diseminado (al menos un episodio).
  7. Uveítis activa (según criterios SUN) dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción.

  8. Discrasias sanguíneas, que incluyen:

    1. Hemoglobina <10 g/dL o Hematocrito <33%;
    2. Recuento de glóbulos blancos <3,0 x 109/L;
    3. Recuento de neutrófilos <1,2 x 109/L;
    4. Recuento de plaquetas <100 x 109/L;
    5. Recuento de linfocitos <0,75 x 109/L.
  9. Tasa de filtración glomerular estimada [TFG] <40 ml/min/1,73 m2 en la proyección. El laboratorio central calculará la TFG utilizando la fórmula de Schwartz junto a la cama.
  10. Antecedentes actuales o recientes de enfermedad renal, hepática, hematológica, gastrointestinal, metabólica, endocrina, pulmonar, cardíaca o neurológica clínicamente significativa no controlada.
  11. Aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) ≥1,5 veces el límite superior de lo normal.
  12. Antecedentes de cualquier otra enfermedad reumatológica, distinta del síndrome de Sjogren.
  13. Antecedentes o síntomas actuales que sugieran trastornos linfoproliferativos (p. ej., trastorno linfoproliferativo relacionado con el virus de Epstein Barr [EBV], linfoma, leucemia o signos y síntomas de enfermedad linfática actual).
  14. Vacunado o expuesto a una vacuna viva o atenuada dentro de las 6 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio, o se espera que esté vacunado o expuesto en el hogar a estas vacunas durante el tratamiento o durante las 6 semanas posteriores a la interrupción del fármaco del estudio.
  15. Sujetos sin evidencia documentada de haber recibido al menos una dosis de la vacuna contra la varicela en países donde la vacuna está aprobada y el estándar de atención o aquellos que no tienen evidencia de exposición previa al virus varicela zoster (VZV) según pruebas serológicas (es decir, VVZ Ab IgG).
  16. Neoplasia maligna actual o antecedentes de cualquier neoplasia maligna con la excepción de cáncer de células basales o de células escamosas o de cuello uterino in situ adecuadamente tratado o extirpado.
  17. Sujetos que hayan fracasado previamente en más de 3 terapias biológicas (con diferentes mecanismos de acción) para AIJ.
  18. Sujetos con un familiar de primer grado con inmunodeficiencia hereditaria; La deficiencia de IgA no es excluyente.
  19. Reciente (dentro de los 28 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio) trauma significativo o cirugía mayor.
  20. Sujetos que reciben inhibidores o inductores potentes y moderados de CYP3A4.
  21. Tratamiento previo con agentes/terapias depletores de linfocitos no específicos de células B (p. ej., almetuzumab [CAMPATH], agentes alquilantes [p. ej., ciclofosfamida o clorambucilo], irradiación linfoide total, etc.). Los sujetos que hayan recibido rituximab u otros agentes selectivos de reducción de linfocitos B (incluidos los agentes experimentales) son elegibles si no han recibido dicha terapia durante al menos 1 año antes del inicio del estudio y tienen recuentos normales de CD 19/20+ según el análisis FACS.
  22. Uso de medicamentos con o sin receta y suplementos dietéticos prohibidos enumerados en el Apéndice 1 y el Apéndice 4 dentro del período de tiempo especificado antes de la primera dosis del medicamento del estudio.
  23. Los suplementos a base de hierbas deben suspenderse al menos 28 días antes de la primera dosis del medicamento del estudio.
  24. El uso de ciertos DMARD biológicos y no biológicos no está permitido en ningún momento durante este estudio (Apéndice 1).
  25. Para sujetos con PsA, los medicamentos orales y tópicos y los tratamientos alternativos que podrían afectar la psoriasis están prohibidos (consulte el Criterio de inclusión 2 para conocer las excepciones). Esto incluye corticosteroides tópicos, alquitranes, queratolíticos, antralina, análogos de la vitamina D y retinoides que deben suspenderse al menos 2 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio. También está prohibida la fototerapia ultravioleta B (UVB) (banda estrecha o banda ancha) que debe suspenderse al menos 2 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio. Los psoralenos + fototerapia ultravioleta A (UVA) (PUVA) deben interrumpirse al menos 4 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
  26. Sujetos que sean hijos o parientes de miembros del personal del sitio de investigación, miembros del personal del sitio supervisados ​​por el investigador o empleados de Pfizer directamente involucrados en la realización del estudio.
  27. Participación en otros estudios que involucren fármacos en investigación dentro de las 4 semanas o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes del ingreso al estudio y/o durante la participación en el estudio. La exposición a productos biológicos en investigación debe discutirse con el patrocinador.
  28. Otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica grave o anormalidad de laboratorio que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del producto en investigación o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, a juicio del investigador, haría que el sujeto no fuera apto para participar en este estudio.
  29. Se excluyen las hembras gestantes o lactantes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CP-690.550
Brazo de tratamiento: tabletas o solución de tofacitinib, según el peso corporal de los sujetos
Droga: CP-690,550 (tofacitinib)

Durante la fase de ensayo abierto, todos los sujetos recibirán comprimidos orales activos de tofacitinib o solución oral dos veces al día (BID) por vía oral, en una dosis basada en el peso corporal del sujeto, como se especifica a continuación.

Durante la fase doble ciego, controlada con placebo, los sujetos recibirán tabletas orales/solución oral de tofacitinib activo o tabletas orales/solución oral de placebo equivalente, dos veces al día (BID), en la dosis especificada a continuación.

Peso corporal (dosis en tableta [BID] o solución [BID]):

5

La solución oral (1 mg/mL) se usa para sujetos = 40 kg.

Otros nombres:
  • Comparación de placebo con tofacitinib (la misma tableta o solución que el brazo activo).
Comparador de placebos: Placebo
Grupo de control: tabletas o solución de placebo correspondientes para tofacitinib
Otro: placebo
tableta o solución de placebo correspondiente para tofacitinib
Otros nombres:
  • Placebo para tofacitinib

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase doble ciego: porcentaje de participantes con brote de enfermedad según los criterios de brote de enfermedad del Grupo de Estudio Colaborativo de Reumatología Pediátrica/Organización Internacional de Ensayos de Reumatología Pediátrica (PRCSG/PRINTO) en la semana 44
Periodo de tiempo: Semana 44
Según PRCSG/PRINTO, el brote de la enfermedad se define como un empeoramiento de >=30 por ciento (%) en >=3 de 6 variables del conjunto básico de JIA, con no más de 1 variable mejorando en >=30%. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (articulación con hinchazón/sin hinchazón, rango de movimiento limitado acompañado de dolor/sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de actividad de la enfermedad (evaluada en una escala analógica visual [VAS] de 0 [ninguna actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada en una VAS de 0 [muy bien ] a 10[muy pobre], 5) Cuestionario de Evaluación de la Salud Infantil - Índice de Discapacidad (CHAQ-DI): 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en una escala de 0 = sin dificultad a 3 = incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) Tasa de sedimentación de eritrocitos (VSG).
Semana 44

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase doble ciego: Porcentaje de participantes con artritis idiopática juvenil (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 50 Respuesta en la semana 44
Periodo de tiempo: Semana 44
Respuesta JIA ACR50 definida como: >=50% de mejora en 3 de las 6 variables del conjunto básico de JIA con no más de 1 de las 6 variables del conjunto básico de JIA empeoradas en >=30%. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Semana 44
Fase doble ciego: Porcentaje de participantes con artritis idiopática juvenil (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 30 Respuesta en la semana 44
Periodo de tiempo: Semana 44
Respuesta JIA ACR30 definida como: >=30% de mejora en 3 de las 6 variables del conjunto básico de JIA con no más de 1 de las 6 variables del conjunto básico de JIA empeoradas en >=30%. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Semana 44
Fase doble ciego: Porcentaje de participantes con artritis idiopática juvenil (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 70 Respuesta en la semana 44
Periodo de tiempo: Semana 44
Respuesta JIA ACR70 definida como: >=70% de mejora en 3 de las 6 variables del conjunto básico de JIA con no más de 1 de las 6 variables del conjunto básico de JIA empeoradas en >=30%. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Semana 44
Fase doble ciego: Variable principal de JIA ACR: cambio desde el inicio doble ciego en el cuestionario de evaluación de la salud infantil: puntaje total del índice de discapacidad (CHAQ-DI) en la semana 44
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 44
CHAQ es una evaluación válida de discapacidad funcional, malestar en participantes con enfermedades reumáticas. Se compone de tres índices: Discapacidad y Malestar, y evaluación global de la artritis (bienestar general). CHAQ-DI: como medida de la capacidad funcional, consta de 30 preguntas en 8 dominios: vestirse/asearse, levantarse, comer, caminar, higienizarse, alcanzar, agarrar y actividades, distribuidas entre un total de 30 ítems. Cada pregunta se calificó en una escala de 4 puntos de dificultad en los rangos de rendimiento de 0 (sin dificultad) a 3 (incapaz de hacerlo). Para calcular el puntaje general, el participante debe tener un puntaje de dominio en al menos 6 de los 8 dominios. Se promediaron las puntuaciones de 8 dominios para calcular la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción física mínima o nula) a 3 (disfunción física muy grave); una puntuación más alta indica una mayor discapacidad. Se informa el cambio desde el inicio doble ciego en la semana 44 en la puntuación total de DI.
Línea de base, semana 44
Fase abierta: Porcentaje de participantes con brote de enfermedad según los criterios de brote de enfermedad del Grupo de Estudio Colaborativo de Reumatología Pediátrica/Organización Internacional de Ensayos de Reumatología Pediátrica (PRCSG/PRINTO) en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Según PRCSG/PRINTO, el brote de la enfermedad se define como un empeoramiento de >=30 % en >=3 de 6 variables del conjunto básico de JIA, con no más de 1 variable mejorando en >=30 %. Seis variables centrales fueron: 1) Número de articulaciones con artritis activa (articulación con hinchazón o sin hinchazón, rango de movimiento limitado acompañado de dolor/sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [muy bien] a 10 [ muy pobre], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en una escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: porcentaje de participantes con brote de enfermedad según los criterios PRCSG/PRINTO de brote de enfermedad en las semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Periodo de tiempo: Semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Según PRCSG/PRINTO, el brote de la enfermedad se define como un empeoramiento de >=30 % en >=3 de 6 variables del conjunto básico de JIA, con no más de 1 variable mejorando en >=30 %. Seis variables centrales fueron: 1) Número de articulaciones con artritis activa (articulación con hinchazón o sin hinchazón, rango de movimiento limitado acompañado de dolor/sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [muy bien] a 10 [ muy pobre], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en una escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Fase de etiqueta abierta: tiempo de brote de enfermedad
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la semana 18
Tiempo hasta el brote de la enfermedad: tiempo (en días) desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el día del brote de la enfermedad en la fase abierta. Según PRCSG/PRINTO, exacerbación de la enfermedad: empeoramiento de >=30 % en >=3 de 6 variables del conjunto básico de JIA, con no más de 1 variable mejorando en >=30 %. Las 6 variables centrales fueron: 1) Número de articulaciones con artritis activa (articulación con hinchazón o sin hinchazón, rango de movimiento limitado acompañado de dolor/sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [muy bien] a 10 [ muy pobre], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en una escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Día 1 hasta la semana 18
Fase de doble ciego: tiempo de brote de enfermedad
Periodo de tiempo: Día 1 de la semana 19 hasta la semana 44
Tiempo hasta el brote de la enfermedad: tiempo (en días) desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el día del brote de la enfermedad en fase doble ciego. Según PRCSG/PRINTO, exacerbación de la enfermedad: empeoramiento de >=30 % en >=3 de 6 variables del conjunto básico de JIA, con no más de 1 variable mejorando en >=30 %. Las 6 variables centrales fueron: 1) Número de articulaciones con artritis activa (articulación con hinchazón o sin hinchazón, rango de movimiento limitado acompañado de dolor/sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [muy bien] a 10 [ muy pobre], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en una escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Día 1 de la semana 19 hasta la semana 44
Fase abierta: Porcentaje de participantes con artritis idiopática juvenil (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 30 Respuesta en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Respuesta JIA ACR30 definida como: >=30% de mejora en 3 de las 6 variables del conjunto básico de JIA con no más de 1 de las 6 variables del conjunto básico de JIA empeoradas en >=30%. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: Porcentaje de participantes con artritis idiopática juvenil (AIJ) Respuesta del Colegio Americano de Reumatología (ACR) 30 en la línea de base doble ciego, semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Periodo de tiempo: Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Respuesta JIA ACR30 definida como: >=30% de mejora en 3 de las 6 variables del conjunto básico de JIA con no más de 1 de las 6 variables del conjunto básico de JIA empeoradas en >=30%. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Fase abierta: Porcentaje de participantes con artritis idiopática juvenil (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 50 Respuesta en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Respuesta JIA ACR50 definida como: >=50% de mejora en 3 de las 6 variables del conjunto básico de JIA con no más de 1 de las 6 variables del conjunto básico de JIA empeoradas en >=30%. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: Porcentaje de participantes con artritis idiopática juvenil (AIJ) Respuesta del Colegio Americano de Reumatología (ACR) 50 en la línea de base doble ciego, semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Periodo de tiempo: Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Respuesta JIA ACR50 definida como: >=50% de mejora en 3 de las 6 variables del conjunto básico de JIA con no más de 1 de las 6 variables del conjunto básico de JIA empeoradas en >=30%. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Fase abierta: Porcentaje de participantes con artritis idiopática juvenil (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 70 Respuesta en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Respuesta JIA ACR70 definida como: >=70% de mejora en 3 de las 6 variables del conjunto básico de JIA con no más de 1 de las 6 variables del conjunto básico de JIA empeoradas en >=30%. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: Porcentaje de participantes con artritis idiopática juvenil (AIJ) Respuesta del Colegio Americano de Reumatología (ACR) 70 en la línea de base doble ciego (semana 18), semana 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Periodo de tiempo: Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Respuesta JIA ACR70 definida como: >=70% de mejora en 3 de las 6 variables del conjunto básico de JIA con no más de 1 de las 6 variables del conjunto básico de JIA empeoradas en >=30%. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Fase abierta: Porcentaje de participantes con artritis idiopática juvenil (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 90 Respuesta en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
La respuesta de JIA ACR90 se define como: >=90 % de mejora en 3 de las 6 variables del conjunto básico de JIA con no más de 1 de las 6 variables del conjunto básico de JIA empeoradas en >=30 %. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: Porcentaje de participantes con artritis idiopática juvenil (AIJ) Respuesta del American College of Rheumatology (ACR) 90 en el inicio doble ciego (semana 18), semana 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
La respuesta de JIA ACR90 se define como: >=90 % de mejora en 3 de las 6 variables del conjunto básico de JIA con no más de 1 de las 6 variables del conjunto básico de JIA empeoradas en >=30 %. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase abierta: Porcentaje de participantes con artritis idiopática juvenil (JIA) American College of Rheumatology (ACR) 100 Respuesta en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
La respuesta de JIA ACR100 se define como: >=100 % de mejora en 3 de las 6 variables del conjunto básico de JIA con no más de 1 de las 6 variables del conjunto básico de JIA empeoradas en >=30 %. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: Porcentaje de participantes con artritis idiopática juvenil (AIJ) Respuesta del American College of Rheumatology (ACR) 100 en el inicio doble ciego (semana 18), semana 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
La respuesta de JIA ACR100 se define como: >=100 % de mejora en 3 de las 6 variables del conjunto básico de JIA con no más de 1 de las 6 variables del conjunto básico de JIA empeoradas en >=30 %. Seis variables centrales: 1) Número de articulaciones con artritis activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 2) Número de articulaciones con rango de movimiento limitado, 3) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 4) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/participante (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal], 5) CHAQ-DI: 30 preguntas en 8 dominios, cada pregunta respondida en escala de 0=sin dificultad a 3=incapaz de hacer; las puntuaciones de cada dominio se promediaron para derivar la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción mínima) a 3 (disfunción más grave); 6) VSG.
Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase de etiqueta abierta: cambio desde el inicio en la puntuación de actividad de la enfermedad de artritis juvenil 27 (JADAS-27) Puntuación de proteína C reactiva (CRP) en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
JADAS-27 es una medida de actividad de enfermedad compuesta validada para AIJ. La puntuación de PCR de JADAS-27 se derivó de cuatro componentes; 1) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 2) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/sujeto (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal]), 3) Número de articulaciones con enfermedad activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o hipersensibilidad), 4) PCR ( medido en miligramos por litro [mg/L] y valor normalizado en escala de 0 a 10). La puntuación general de JADAS-27 oscila entre 0 y 57. Una puntuación más alta indica más actividad de la enfermedad.
Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: cambio desde el inicio doble ciego en la puntuación de actividad de la enfermedad de artritis juvenil (JADAS) 27 Puntuación de proteína C reactiva (PCR) en las semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
JADAS-27 es una medida de actividad de enfermedad compuesta validada para AIJ. La puntuación de PCR de JADAS-27 se derivó de cuatro componentes; 1) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 2) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/sujeto (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal]), 3) Número de articulaciones con enfermedad activa (definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o hipersensibilidad), 4) PCR ( medido en mg/L y valor normalizado a escala de 0 a 10). La puntuación general de JADAS-27 oscila entre 0 y 57. Una puntuación más alta indica más actividad de la enfermedad.
Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase de etiqueta abierta: cambio desde el inicio en la puntuación de la tasa de sedimentación de eritrocitos (VSG) de JADAS-27 en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 2, 4, 8, 12 y 18
JADAS-27 es una medida de actividad de enfermedad compuesta validada para AIJ. La puntuación de ESR de JADAS-27 se derivó de cuatro componentes; 1) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 2) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/sujeto (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal]), 3) Número de articulaciones con enfermedad activa (máximo de 27 y definidas como articulaciones con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 4) VSG. La puntuación general de JADAS-27 oscila entre 0 y 57. Una puntuación más alta indica más actividad de la enfermedad.
Línea de base, semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: cambio desde el inicio doble ciego en la puntuación de la tasa de sedimentación de eritrocitos (VSG) de JADAS-27 en las semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
JADAS-27 es una medida de actividad de enfermedad compuesta validada para AIJ. La puntuación de ESR de JADAS-27 se derivó de cuatro componentes; 1) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 2) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/sujeto (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal]), 3) Número de articulaciones con enfermedad activa (máximo de 27 y definidas como articulaciones con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 4) VSG. La puntuación general de JADAS-27 oscila entre 0 y 57. Una puntuación más alta indica más actividad de la enfermedad.
Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase de etiqueta abierta: Porcentaje de participantes con actividad mínima de la enfermedad JADAS-27 CRP en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
La actividad mínima de la enfermedad se define por una puntuación de PCR de JADAS-27 inferior o igual a 3,8 para los participantes con poliartritis, y menor o igual a 2 para los participantes con oligoartritis. JADAS-27 es una medida de actividad de enfermedad compuesta validada para AIJ. La puntuación de PCR de JADAS-27 se derivó de cuatro componentes; 1) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 2) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/sujeto (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal]), 3) Número de articulaciones con enfermedad activa (máximo de 27 definidas como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 4 ) PCR (medida en miligramos por litro [mg/L] y valor normalizado en una escala de 0 a 10). La puntuación general de JADAS-27 oscila entre 0 y 57. Una puntuación más alta indica más actividad de la enfermedad.
Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: porcentaje de participantes con actividad mínima de la enfermedad de PCR JADAS-27 en el inicio doble ciego (semana 18), semana 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Línea base doble ciego (semana 18), semana 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
La actividad mínima de la enfermedad se define por una puntuación de PCR de JADAS-27 inferior o igual a 3,8 para los participantes con poliartritis, y menor o igual a 2 para los participantes con oligoartritis. JADAS-27 es una medida de actividad de enfermedad compuesta validada para AIJ. La puntuación de PCR de JADAS-27 se derivó de cuatro componentes; 1) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 2) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/sujeto (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal]), 3) Número de articulaciones con enfermedad activa (máximo de 27 y definidas como articulaciones con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 4) PCR (medida en miligramos por litro [mg/L] y valor normalizado en una escala de 0 a 10). La puntuación general de JADAS-27 oscila entre 0 y 57. Una puntuación más alta indica más actividad de la enfermedad.
Línea base doble ciego (semana 18), semana 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase de etiqueta abierta: Porcentaje de participantes con actividad de enfermedad inactiva de PCR JADAS-27 en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
La enfermedad inactiva de JADAS-27 se define por una puntuación de JADAS menor o igual a 1. Los valores de corte de la enfermedad inactiva de JADAS-27 se definen como: 1) Poliartritis: Enfermedad inactiva: <=1 y 2) Oligoartritis (<4 articulaciones activas): Enfermedad inactiva: <=1. JADAS-27 es una medida de actividad de enfermedad compuesta validada para AIJ. La puntuación de PCR de JADAS-27 se derivó de cuatro componentes; 1) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 2) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/sujeto (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal]), 3) Número de articulaciones con enfermedad activa (máximo de 27 y definidas como articulaciones con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 4) PCR (medida en miligramos por litro [mg/L] y valor normalizado en una escala de 0 a 10). La puntuación general de JADAS-27 oscila entre 0 y 57. Una puntuación más alta indica más actividad de la enfermedad.
Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: porcentaje de participantes con actividad de enfermedad inactiva de PCR JADAS-27 en el inicio doble ciego (semana 18), semana 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Línea base doble ciego (semana 18), semana 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
La enfermedad inactiva de JADAS-27 se define por una puntuación de JADAS menor o igual a 1. Los valores de corte de la enfermedad inactiva de JADAS-27 se definen como: 1) Poliartritis: Enfermedad inactiva: <=1 y 2) Oligoartritis (<4 articulaciones activas): Enfermedad inactiva: <=1. JADAS-27 es una medida de actividad de enfermedad compuesta validada para AIJ. La puntuación de PCR de JADAS-27 se derivó de cuatro componentes; 1) Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada con una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]), 2) Evaluación global del bienestar general del padre/tutor legal/sujeto (evaluada con una EVA de 0 [ muy bien] a 10 [muy mal]), 3) Número de articulaciones con enfermedad activa (máximo de 27 y definidas como articulaciones con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad), 4) PCR (medida en miligramos por litro [mg/L] y valor normalizado en una escala de 0 a 10). La puntuación general de JADAS-27 oscila entre 0 y 57. Una puntuación más alta indica más actividad de la enfermedad.
Línea base doble ciego (semana 18), semana 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase doble ciego: porcentaje de participantes con enfermedad inactiva ACR de JIA en el inicio doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Los criterios de enfermedad inactiva de JIA ACR incluyeron: Sin articulaciones con artritis activa, Sin fiebre, sarpullido, serositis, esplenomegalia, hepatomegalia o linfadenopatía generalizada atribuible a sJIA, Sin uveítis activa (según la definición del Grupo de trabajo de nomenclatura estandarizada de uveítis (SUN)), Normal VSG (dentro de los límites normales del método utilizado cuando se probó) o, si está elevada, no atribuible a AIJ, Evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada en una VAS de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]) puntuación de 'mejor posible' (puntuación de "0") en la escala utilizada, rigidez matinal de <=15 minutos.
Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase doble ciego: porcentaje de participantes con presencia de remisión clínica de AIJ ACR
Periodo de tiempo: Desde la Semana 18 en fase doble ciego hasta la Semana 44
Los criterios de remisión clínica de JIA ACR incluyeron: enfermedad clínica inactiva durante 6 meses continuos mientras tomaba medicamentos para JIA. Los criterios de enfermedad clínica inactiva incluyeron: sin articulaciones con artritis activa, sin fiebre, sarpullido, serositis, esplenomegalia, hepatomegalia o linfadenopatía generalizada atribuible a sJIA, sin uveítis activa (según lo definido por el Grupo de trabajo SUN), VSG normal (dentro de los límites normales de el método utilizado cuando se probó) o, si es elevada, no atribuible a la AIJ, evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (evaluada en una EVA de 0 [sin actividad] a 10 [actividad máxima]) puntuación de 'mejor posible' (puntuación de " 0") en la escala utilizada, rigidez matinal menor o igual a (<=) 15 minutos.
Desde la Semana 18 en fase doble ciego hasta la Semana 44
Fase de etiqueta abierta: variable central JIA ACR: cambio desde el inicio en el número de articulaciones con artritis activa en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Número de articulaciones con artritis activa definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad. El rango de puntuación del número de articulaciones es de 0-71.
Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: Variable principal de JIA ACR: cambio desde el valor inicial doble ciego en el número de articulaciones con artritis activa en las semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Número de articulaciones con artritis activa definida como articulación con inflamación o, en ausencia de inflamación, rango de movimiento limitado acompañado de dolor al moverse o sensibilidad. El número de articulaciones varió de 0 a 71.
Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase de etiqueta abierta: variable central JIA ACR: cambio desde el inicio en el número de articulaciones con rango de movimiento limitado en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
El número máximo de articulaciones con limitación de movimiento fue de 67 y se definieron como aquellas en la evaluación conjunta con "limitación de movimiento".
Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase de doble ciego: variable principal de JIA ACR: cambio desde el inicio de doble ciego en el número de articulaciones con rango de movimiento limitado en el inicio de doble ciego (semana 18), semana 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
El número máximo de articulaciones con limitación de movimiento fue de 67 y se definieron como aquellas en la evaluación conjunta con "limitación de movimiento".
Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase de etiqueta abierta: variable central JIA ACR: cambio desde el inicio en la evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
La evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad se midió en un círculo de 21 números. La EVA varía de 0 a 10 (en incrementos de 0,5), con '0' como 'Sin actividad' y '10' como 'Actividad máxima', la puntuación más alta indica más enfermedad actividad.
Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: variable central JIA ACR: cambio desde el inicio doble ciego en la evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad en las semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
La evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad se midió en un círculo de 21 números. La EVA varía de 0 a 10 (en incrementos de 0,5), con '0' como 'Sin actividad' y '10' como 'Actividad máxima', la puntuación más alta indica más enfermedad actividad.
Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase de etiqueta abierta: Variable principal de JIA ACR: cambio desde el inicio en la evaluación global del bienestar general de los padres/tutores legales/participantes en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
El padre/madre/tutor legal/participante calificó el bienestar general en un círculo de 21 números VAS varía de 0 a 10 (en incrementos de 0,5), con '0' como 'Muy bien' y '10' como 'Muy mal' , puntajes más altos = más actividad de la enfermedad.
Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: Variable principal de JIA ACR: cambio desde el punto de referencia doble ciego en la evaluación global del bienestar general de los padres/tutores legales/participantes en las semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
El padre/madre/tutor legal/participante calificó el bienestar general en un círculo de 21 números VAS varía de 0 a 10 (en incrementos de 0,5), con '0' como 'Muy bien' y '10' como 'Muy mal' , puntajes más altos = más actividad de la enfermedad.
Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase de etiqueta abierta: Variable principal de JIA ACR: cambio desde el inicio en el cuestionario de evaluación de la salud infantil: puntajes totales del índice de discapacidad (CHAQ-DI) en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
CHAQ es una evaluación válida de discapacidad funcional, malestar en participantes con enfermedades reumáticas. Se compone de tres índices: Discapacidad y Malestar, y evaluación global de la artritis (bienestar general). CHAQ-DI: como medida de la capacidad funcional, consta de 30 preguntas en 8 dominios: vestirse/asearse, levantarse, comer, caminar, higienizarse, alcanzar, agarrar y actividades, distribuidas entre un total de 30 ítems. Cada pregunta se calificó en una escala de 4 puntos de dificultad en los rangos de rendimiento de 0 (sin dificultad) a 3 (incapaz de hacerlo). Para calcular el puntaje general, el participante debe tener un puntaje de dominio en al menos 6 de los 8 dominios. Se promediaron las puntuaciones de 8 dominios para calcular la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción física mínima o nula) a 3 (disfunción física muy grave); una puntuación más alta indica una mayor discapacidad. Se informa el cambio desde el inicio en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18 en la puntuación total de DI.
Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: JIA ACR Variable central: cambio desde el inicio doble ciego en el cuestionario de evaluación de la salud infantil: índice de discapacidad (CHAQ-DI) Puntuaciones totales en las semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Periodo de tiempo: Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
CHAQ: valoración válida de incapacidad funcional, malestar en participantes con enfermedades reumáticas. Se compone de tres índices: Discapacidad y Malestar, y evaluación global de la artritis (bienestar general). CHAQ-DI: como medida de la capacidad funcional, consta de 30 preguntas en 8 dominios: vestirse/asearse, levantarse, comer, caminar, higienizarse, alcanzar, agarrar y actividades, distribuidas entre un total de 30 ítems. Cada pregunta se calificó en una escala de 4 puntos de dificultad en los rangos de rendimiento de 0 (sin dificultad) a 3 (incapaz de hacerlo). Para calcular la puntuación general, el participante debe tener una puntuación de dominio en al menos 6 de los 8 dominios. Se promediaron las puntuaciones de 8 dominios para calcular la puntuación total de CHAQ-DI, que varía de 0 (disfunción física mínima o nula) a 3 (disfunción física muy grave); una puntuación más alta indica una mayor discapacidad. Se informa el cambio desde el inicio doble ciego en las semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40 en la puntuación total de DI.
Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36 y 40
Fase de etiqueta abierta: Cambio desde el inicio en las respuestas del Cuestionario de salud infantil (CHQ) en la semana 4 y la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4 y semana 18
CHQ: 50 ítems, 14 subescala (Salud global, funcionamiento físico, limitaciones sociales: emocionales, limitaciones sociales: físicas, dolor corporal, comportamiento, comportamiento global, salud mental, autoestima, salud general, Cambio en la salud, impacto emocional en padre, impacto del tiempo en el padre, actividades familiares, cohesión familiar) padre o tutor legal instrumento evaluado del bienestar físico, emocional y social del niño y carga relativa de enfermedad en los padres. Cada subescala calificada en escala tipo Likert: rango de 0 a 100; puntuaciones más altas indican un estado de salud más positivo. Dos puntajes de resumen: salud física y salud psicosocial fueron compuestos ponderados derivados de elementos de subescala utilizando algoritmos de puntaje (puntajes transformados); rango de 0 a 100: las puntuaciones más altas indican un estado de salud más positivo.
Línea de base, semana 4 y semana 18
Fase doble ciego: cambio desde el inicio doble ciego en las respuestas del Cuestionario de salud infantil (CHQ) en la semana 44
Periodo de tiempo: Línea de base doble ciego (semana 18), semana 44
CHQ: 50 ítems, 14 subescala (Salud global, funcionamiento físico, limitaciones sociales: emocionales, limitaciones sociales: físicas, dolor corporal, comportamiento, comportamiento global, salud mental, autoestima, salud general, Cambio en la salud, impacto emocional en padre, impacto del tiempo en el padre, actividades familiares, cohesión familiar) padre o tutor legal instrumento evaluado del bienestar físico, emocional y social del niño y carga relativa de enfermedad en los padres. Cada subescala calificada en escala tipo Likert: rango de 0 a 100; puntuaciones más altas indican un estado de salud más positivo. Dos puntajes de resumen: salud física y salud psicosocial fueron compuestos ponderados derivados de elementos de subescala utilizando algoritmos de puntaje (puntajes transformados); rango de 0 a 100: las puntuaciones más altas indican un estado de salud más positivo.
Línea de base doble ciego (semana 18), semana 44
Fase abierta: Cambio desde el inicio en el Cuestionario de evaluación de la salud infantil (CHAQ) - Índice de malestar en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
CHAQ es un instrumento validado y consta de dos índices, Discapacidad y Malestar, y una evaluación global de la artritis (bienestar general). El índice de malestar incluyó: evaluación del malestar, se le pidió al padre/tutor legal/participante que respondiera a la pregunta: ¿Cuánto dolor cree que tuvo su hijo debido a su enfermedad en la última semana?, El padre/tutor legal/participante calificó el dolor general en una EVA de 0 a 10, donde '0' indica 'Sin dolor' y '10' indica 'Dolor muy intenso', las puntuaciones más altas indican mayor gravedad.
Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: cambio desde el inicio doble ciego en el Cuestionario de evaluación de la salud infantil (CHAQ) - Índice de malestar en las semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
CHAQ es un instrumento validado y consta de dos índices, Discapacidad y Malestar, y una evaluación global de la artritis (bienestar general). El índice de malestar incluyó: evaluación del malestar, se le pidió al padre/tutor legal/participante que respondiera a la pregunta: ¿Cuánto dolor cree que tuvo su hijo debido a su enfermedad en la última semana?, El padre/tutor legal/participante calificó el dolor general en una EVA de 0 a 10, donde '0' indica 'Sin dolor' y '10' indica 'Dolor muy intenso', las puntuaciones más altas indican mayor gravedad.
Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase abierta: porcentaje de participantes con uveítis activa al inicio
Periodo de tiempo: Base
La uveítis es la inflamación de la úvea. Se evaluó la presencia de uveítis en los participantes (según la nomenclatura estándar de uveítis [SUN]). Si la uveítis estaba presente en el participante al inicio, se consideró como "uveítis activa"; Si la uveítis no estaba presente en el participante al inicio, se consideraba como "uveítis inactiva". Según SUN, la uveítis se define como: anterior (en la que la cámara anterior es el sitio principal de inflamación); intermedio (sitio primario de inflamación: vítreo); posterior (sitio primario de inflamación: retina o coroides). Se informa el porcentaje de participantes con uveítis activa (de cualquier tipo).
Base
Fase doble ciego: porcentaje de participantes con uveítis activa en la semana 24 y la semana 44
Periodo de tiempo: Semana 24 y Semana 44
La uveítis es la inflamación de la úvea. Se evaluó la presencia de uveítis en los participantes (según la nomenclatura estándar de uveítis [SUN]). Si la uveítis estaba presente en el participante al inicio, se consideró como "uveítis activa"; Si la uveítis no estaba presente en el participante al inicio, se consideraba como "uveítis inactiva". Según SUN, la uveítis se define como: anterior (en la que la cámara anterior es el sitio principal de inflamación); intermedio (sitio primario de inflamación: vítreo); posterior (sitio primario de inflamación: retina o coroides). Se informa el porcentaje de participantes con uveítis activa (de cualquier tipo).
Semana 24 y Semana 44
Fase de etiqueta abierta: cambio desde el inicio en la evaluación de Tender Entheseal en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Los participantes con artritis relacionada con entesitis (ERA) se someten a una evaluación de entesis de Tender. Evaluación de las entesis sensibles: las entesis se evaluaron y codificaron como: 1 = cualquier sensibilidad, 0 = sin sensibilidad, NE = no evaluable. Número total de entesis de licitación: 66*(número total de entesis de licitación con recuentos > 0)/número de entesis de licitación que no faltan. Si faltaban > 33 recuentos de entesis tiernas, se definió como faltante el número total de entesis tiernas.
Línea de base, semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase de doble ciego: cambio desde el inicio de doble ciego en la evaluación de la entesis sensible en las semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Los participantes con ERA se someten a una evaluación de Tender entheseal. Evaluación de las entesis sensibles: las entesis se evaluaron y codificaron como: 1 = cualquier sensibilidad, 0 = sin sensibilidad, NE = no evaluable. Número total de entesis de licitación: 66*(número total de entesis de licitación con recuentos > 0)/número de entesis de licitación que no faltan. Si faltaban > 33 recuentos de entesis tiernas, se definió como faltante el número total de entesis tiernas.
Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase de etiqueta abierta: cambio desde el inicio en la prueba de Schober modificada en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Los participantes con ERA se someten al Test de Schober Modificado. En el Test de Schober Modificado se colocó una marca 5 cm por debajo del punto medio de una línea que unía las espinas ilíacas posterosuperiores. Se colocó otra marca 10 cm por encima de la primera. Luego, el participante se inclinó al máximo hacia adelante con las rodillas completamente extendidas. A continuación, se volvió a medir la distancia entre las dos marcas. La medida completa entre las dos líneas se registró al décimo de centímetro más cercano y se informa.
Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase de doble ciego: cambio desde el inicio de doble ciego en la prueba de Schober modificada en las semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Los participantes con ERA se someten al Test de Schober Modificado. En el Test de Schober Modificado se colocó una marca 5 cm por debajo del punto medio de una línea que unía las espinas ilíacas posterosuperiores. Se colocó otra marca 10 cm por encima de la primera. Luego, el participante se inclinó al máximo hacia adelante con las rodillas completamente extendidas. A continuación, se volvió a medir la distancia entre las dos marcas. La medida completa entre las dos líneas se registró al décimo de centímetro más cercano y se informa.
Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase de etiqueta abierta: cambio desde el inicio en las respuestas generales al dolor de espalda y al dolor de espalda nocturno en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Los participantes con ERA se someten a una evaluación general del dolor de espalda y del dolor de espalda nocturno. Para el dolor de espalda general, se pidió a los padres/tutores legales/participantes que respondieran a la pregunta: ¿Cuál es la cantidad de dolor de espalda en cualquier momento que experimentó su hijo durante la última semana? Y para el dolor de espalda nocturno: ¿Cuál es la cantidad de dolor de espalda nocturno que experimentó su hijo en la última semana?. La respuesta a estas preguntas fue proporcionada por el padre/tutor legal/participante utilizando una VAS de 0 a 10, donde 0 = Sin dolor y 10 = Dolor más severo, la puntuación más alta indica dolor más severo.
Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: cambio desde el inicio doble ciego en las respuestas generales al dolor de espalda y al dolor de espalda nocturno en las semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Los participantes con ERA se someten a una evaluación general del dolor de espalda y del dolor de espalda nocturno. Para el dolor de espalda general, se pidió a los padres/tutores legales/participantes que respondieran a la pregunta: ¿Cuál es la cantidad de dolor de espalda en cualquier momento que experimentó su hijo durante la última semana? Y para el dolor de espalda nocturno: ¿Cuál es la cantidad de dolor de espalda nocturno que experimentó su hijo en la última semana?. La respuesta a estas preguntas fue proporcionada por el padre/tutor legal/participante utilizando una VAS de 0 a 10, donde 0 = Sin dolor y 10 = Dolor más severo, la puntuación más alta indica dolor más severo.
Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase de etiqueta abierta: cambios desde el inicio en el porcentaje de área de superficie corporal (BSA) afectada con psoriasis en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
El porcentaje de superficie corporal afectada por psoriasis se estimó mediante el método de la palma. La palma de la mano del participante a la interfalángica proximal (PIP) y el pulgar = \ juntos representaron el 1% del BSA total. A las regiones del cuerpo se les asignó un número específico de palmas con porcentaje (Cabeza y cuello = 10 % [10 palmas], Extremidades superiores = 20 % [20 palmas], Tronco [axilas e ingle] = 30 % [30 palmas], Extremidades inferiores [nalgas] = 40% [40 palmas]). El número de palmas de piel psoriásica en una región del cuerpo se utilizó para determinar el grado (%) en que una región del cuerpo estaba afectada por la psoriasis. La BSA total afectada fue la suma de las regiones individuales afectadas.
Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: cambios desde el inicio doble ciego en el área de superficie corporal (BSA) afectados con psoriasis en las semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
El porcentaje de superficie corporal afectada por psoriasis se estimó mediante el método de la palma. La palma de la mano del participante a la PIP y el pulgar juntos representaron el 1% del BSA total. A las regiones del cuerpo se les asignó un número específico de palmas con porcentaje (Cabeza y cuello = 10 % [10 palmas], Extremidades superiores = 20 % [20 palmas], Tronco [axilas e ingle] = 30 % [30 palmas], Extremidades inferiores [nalgas] = 40% [40 palmas]). El número de palmas de piel psoriásica en una región del cuerpo se utilizó para determinar el grado (%) en que una región del cuerpo estaba afectada por la psoriasis. La BSA total afectada fue la suma de las regiones individuales afectadas.
Línea base doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase de etiqueta abierta: cambios desde el inicio en la evaluación global del médico (PGA) de las evaluaciones de psoriasis en las semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
La PGA de la psoriasis se calificó en una escala de 6 puntos, lo que refleja una consideración global del eritema, la induración y la descamación en todas las lesiones psoriásicas. El eritema, la induración y la descamación promedio se calificaron por separado en todo el cuerpo de acuerdo con una escala de gravedad de 5 puntos (0 [sin síntomas] a 5 [síntomas graves]). La puntuación total se calculó como el promedio de las 3 puntuaciones de gravedad y se redondeó a la puntuación de número entero más cercana para determinar la puntuación de PGA y varió de 0 = ningún síntoma a 5 = grave, la puntuación más alta indica más gravedad.
Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: cambio desde el inicio doble ciego en la evaluación global del médico (PGA) de las evaluaciones de psoriasis en las semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Periodo de tiempo: Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
La PGA de la psoriasis se calificó en una escala de 6 puntos, lo que refleja una consideración global del eritema, la induración y la descamación en todas las lesiones psoriásicas. El eritema, la induración y la descamación promedio se calificaron por separado en todo el cuerpo de acuerdo con una escala de gravedad de 5 puntos (0 [sin síntomas] a 5 [síntomas graves]). La puntuación total se calculó como el promedio de las 3 puntuaciones de gravedad y se redondeó a la puntuación de número entero más cercana para determinar la puntuación de PGA y varió de 0 = ningún síntoma a 5 = grave, la puntuación más alta indica más gravedad.
Referencia doble ciego (semana 18), semanas 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase abierta: evaluación del sabor de la solución oral de tofacitinib el día 14
Periodo de tiempo: Día 14
La solución oral se administró solo a los participantes que pesaban <40 kg ya los participantes que no podían tragar las tabletas. La evaluación del gusto se evaluó mediante un cuestionario de 5 categorías. Se pidió a los participantes que respondieran en una de las siguientes categorías para describir el sabor de la solución oral de tofacitinib: me disgusta mucho, me disgusta un poco, no estoy seguro, me gusta un poco y me gusta mucho. Se informa el número de participantes dentro de cada categoría.
Día 14
Fase abierta: número de participantes con infecciones graves, citopenia, neoplasias malignas y enfermedades cardiovasculares
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 18
Infección grave definida como cualquier infección que requiere hospitalización para su tratamiento o requiere terapia antimicrobiana parenteral o cumple con otros criterios que requieren que se clasifique como un evento adverso grave. La citopenia se clasificó como: recuento de linfocitos: <500 linfocitos/milímetro^3 (mm), recuento de neutrófilos <1000 neutrófilos/mm^3, recuento de plaquetas <100 000 plaquetas/mm^3, cualquier valor de hemoglobina <8 gramos/decilitro (g /dL) y cualquier valor individual de hemoglobina cae >=2 g/dL por debajo del valor inicial. Número de participantes Con infecciones graves, citopenia, neoplasias malignas y enfermedades cardiovasculares.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 18
Fase doble ciego: número de participantes con infecciones graves, citopenia, neoplasias malignas y enfermedades cardiovasculares
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio en doble ciego hasta la semana 44
Infección grave definida como cualquier infección que requiere hospitalización para su tratamiento o requiere terapia antimicrobiana parenteral o cumple con otros criterios que requieren que se clasifique como un evento adverso grave. La citopenia se clasificó como: recuento de linfocitos <500 linfocitos/mm^3, recuento de neutrófilos <1000 neutrófilos/mm^3, recuento de plaquetas <100000 plaquetas/mm^3, cualquier valor único de hemoglobina (hg) <8 g/dL y cualquier el valor de hemoglobina cae >=2 g/dL por debajo del valor inicial. Número de participantes Con infecciones graves, citopenia, neoplasias malignas y enfermedades cardiovasculares.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio en doble ciego hasta la semana 44
Fase de etiqueta abierta: número de participantes con evaluación de estadificación de Tanner (vello púbico)
Periodo de tiempo: Día 1
La etapa de Tanner es una escala utilizada para documentar la etapa de desarrollo de la pubertad mediante la evaluación de las características sexuales secundarias: vello púbico (tanto masculino como femenino), tamaño de los senos (para mujeres); y el tamaño de los genitales (para los hombres).fueron evaluados en este estudio y con valores en la escala que van desde: Etapa 1: sin vello, Etapa 2: vello suave, Etapa 3: vello terminal escaso, Etapa 4: vello terminal que llena todo el triángulo que cubre la región púbica y Etapa 5: Vello terminal que se extiende más allá del pliegue inguinal hacia el muslo. La etapa de Tanner para el vello púbico en el día 1 se resumió y se informó utilizando el número de participantes en cada etapa.
Día 1
Fase doble ciego: número de participantes con evaluación de la estadificación de Tanner (vello púbico)
Periodo de tiempo: Semana 44
La etapa de Tanner es una escala utilizada para documentar la etapa de desarrollo de la pubertad mediante la evaluación de las características sexuales secundarias: vello púbico (tanto masculino como femenino), tamaño de los senos (para mujeres); y el tamaño de los genitales (para hombres) fueron evaluados en este estudio y con valores en la escala que van desde: Etapa 1: sin pelo, Etapa 2: pelo suave, Etapa 3: pelo terminal escaso, Etapa 4: pelo terminal que llena el todo el triángulo que recubre la región púbica y Etapa 5: vello terminal que se extiende más allá del pliegue inguinal hacia el muslo. La etapa de Tanner para el vello púbico en la semana 44 se resumió y se informó utilizando el número de participantes en cada etapa.
Semana 44
Fase de etiqueta abierta: número de participantes con evaluación de la estadificación de Tanner (examen de mama)
Periodo de tiempo: Día 1
La etapa de Tanner es una escala utilizada para documentar la etapa de desarrollo de la pubertad mediante la evaluación de las características sexuales secundarias: vello púbico (tanto masculino como femenino), tamaño de los senos (para mujeres); y el tamaño de los genitales (para los hombres).fueron evaluados en este estudio y con valores en la escala que van desde: Estadio 1: No se palpa tejido mamario glandular, Estadio 2: Brote mamario palpable debajo de la areola (primer signo puberal en mujeres), Estadio 3: Tejido mamario palpable fuera de la areola; sin desarrollo areolar, Etapa 4: Areola elevada por encima del contorno del seno, formando una apariencia de "doble bola", Etapa 5: El montículo areolar retrocede hacia el contorno del seno único con hiperpigmentación areolar, desarrollo de papilas y protrusión del pezón. El estadio de Tanner para la mama en el día 1 se resumió y se informó utilizando el número de participantes en cada estadio.
Día 1
Fase doble ciego: número de participantes con evaluación de la estadificación de Tanner (examen de mama)
Periodo de tiempo: Semana 44
La etapa de Tanner es una escala utilizada para documentar la etapa de desarrollo de la pubertad mediante la evaluación de las características sexuales secundarias: vello púbico (tanto masculino como femenino), tamaño de los senos (para mujeres); y el tamaño de los genitales (para los hombres).fueron evaluados en este estudio y con valores en la escala que van desde: Estadio 1: No se palpa tejido mamario glandular, Estadio 2: Brote mamario palpable debajo de la areola (primer signo puberal en mujeres), Estadio 3: Tejido mamario palpable fuera de la areola; sin desarrollo areolar, Etapa 4: Areola elevada por encima del contorno del seno, formando una apariencia de "doble bola", Etapa 5: El montículo areolar retrocede hacia el contorno del seno único con hiperpigmentación areolar, desarrollo de papilas y protrusión del pezón. El estadio de Tanner para la mama en la semana 44 se resumió y se informó utilizando el número de participantes en cada estadio.
Semana 44
Fase de etiqueta abierta: número de participantes con evaluación de estadificación de Tanner (genitales)
Periodo de tiempo: Día 1
La etapa de Tanner es una escala utilizada para documentar la etapa de desarrollo de la pubertad mediante la evaluación de las características sexuales secundarias: vello púbico (tanto masculino como femenino), tamaño de los senos (para mujeres); y el tamaño de los genitales (para los hombres).fueron evaluados en este estudio y con valores en la escala que van desde: Etapa 1: Volumen testicular < 4 ml o eje largo < 2,5 cm, Etapa 2: 4 ml-8 ml (o 2,5-3,3 cm de largo), 1er signo puberal en hombres , Etapa 3: 9 ml-12 ml (o 3,4-4,0 cm de largo), Etapa 4: 15-20 ml (o 4,1-4,5 cm de largo), Etapa 5: > 20 ml (o > 4,5 cm de largo). La etapa de Tanner para los genitales en el día 1 se resumió y se informó utilizando el número de participantes en cada etapa.
Día 1
Fase doble ciego: número de participantes con evaluación de estadificación de Tanner (genitales)
Periodo de tiempo: Semana 44
La etapa de Tanner es una escala utilizada para documentar la etapa de desarrollo de la pubertad mediante la evaluación de las características sexuales secundarias: vello púbico (tanto masculino como femenino), tamaño de los senos (para mujeres); y el tamaño de los genitales (para los hombres).fueron evaluados en este estudio y con valores en la escala que van desde: Etapa 1: Volumen testicular < 4 ml o eje largo < 2,5 cm, Etapa 2: 4 ml-8 ml (o 2,5-3,3 cm de largo), 1er signo puberal en hombres , Etapa 3: 9 ml-12 ml (o 3,4-4,0 cm de largo), Etapa 4: 15-20 ml (o 4,1-4,5 cm de largo), Etapa 5: > 20 ml (o > 4,5 cm de largo). La etapa de Tanner para los genitales en la semana 44 se resumió y se informó utilizando el número de participantes en cada etapa.
Semana 44
Fase de etiqueta abierta: número de participantes con anomalías de laboratorio
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 18
Criterios: hemoglobina (Hg), eritrocitos hematocritos (Ery); <0,8*límite inferior de la normalidad (LLN), Ery. Volumen corpuscular medio; <0,9*LLN, >1,1*límite superior normal (LSN), plaquetas; <0,5*LLN, >1,75*LSN, leucocitos (leu); <0,6*LLN, >1,5*LSN, linfocitos (Ly), Ly/leu, neutrófilos, neutrófilos/leu <0,8*LLN, basófilos/leu, eosinófilos, eosinófilos/leu, monocitos, monocitos/leu >1,2*LSN, Ery Tasa de sedimentación >1,5*LSN. Bilirrubina, bilirrubina indirecta >1,5*LSN, AST, ALT, gamma glutamil transferasa, fosfatasa alcalina >3,0*LSN, albúmina >1,2*LSN, creatinina >1,3*LSN, colesterol HDL (Chol)<0,8*LLN, LDL Chol, LDL Chol Friedewald Est PEG >1.2*LSN, Triglicéridos >1.3*LSN, Calcio <0.9*LLN, Bicarbonato <0.9*LLN, Glucosa >1.5*LSN, Creatina Quinasa >2.0*LSN, Proteína C Reactiva >1.1* LSN, Col >1,3*LSN. Análisis de orina: Gravedad específica >1.030, Glucosa, Cetonas, Proteínas, Hg, Nitrito, Leu Esterasa >=1, Ery, Leu >=20, Cilindros hialinos >1. Solo se informan aquellas categorías en las que al menos 1 participante tenía datos.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 18
Fase doble ciego: número de participantes con anomalías de laboratorio
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio en doble ciego hasta la Semana 44
Criterios: Hg, hematocrito Ery; <0,8* LLN, Ery. Volumen corpuscular medio; <0,9*LLN, >1,1*LSN, plaquetas; <0,5*LLN, >1,75*LSN, leu; <0,6*LLN, >1,5*LSN, Ly, Ly/leu, neutrófilos, neutrófilos/leu <0,8*LLN, basófilos/leu, eosinófilos, eosinófilos/leu, monocitos, monocitos/leu >1,2*LSN, tiempo de protrombina >1,1 *LSN, índice de sedimentación de Ery >1,5*LSN. Bilirrubina, bilirrubina directa, bilirrubina indirecta >1,5*LSN, AST, ALT, gamma glutamil transferasa (GGT), fosfatasa alcalina >3,0*LSN, albúmina >1,2*LSN, creatinina >1,3*LSN, colesterol HDL (COL)<0,8* LLN, LDL Chol, LDL Chol Friedewald Est PEG >1.2*LSN, Triglicéridos >1.3*LSN, Calcio <0.9*LLN, Bicarbonato <0.9*LLN, Glucosa >1.5*LSN, Creatina Quinasa >2.0*LSN, Proteína C Reactiva >1.1* LSN, Col >1,3*LSN. Análisis de orina: gravedad específica >1.030, pH >8, glucosa, cetonas, proteína, Hg, nitrito, leu esterasa >=1 en orina, Ery, Leu >=20, cilindros hialinos >1. Solo aquellas categorías en las que al menos 1 participante tenía se reportan datos.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio en doble ciego hasta la Semana 44
Fase de etiqueta abierta: número de participantes con anomalías en el examen físico
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
El examen físico incluyó: abdomen, oídos, extremidades, ojos, apariencia general, cabeza, corazón, pulmones, ganglios linfáticos, neurológico, nariz, piel y garganta. La anormalidad en el examen físico se basó en la discreción del investigador.
Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 12 y 18
Fase doble ciego: número de participantes con anomalías en el examen físico
Periodo de tiempo: Semanas 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
El examen físico incluyó: abdomen, oídos, extremidades, ojos, apariencia general, cabeza, corazón, pulmones, ganglios linfáticos, neurológico, nariz, piel y garganta. La anormalidad en el examen físico se basó en la discreción del investigador.
Semanas 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40 y 44
Fase de etiqueta abierta: número de participantes con anomalías en los signos vitales
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 18
Los criterios de anomalías de los signos vitales incluyeron: presión arterial diastólica sentado, milímetros de mercurio (mmHG) de <50 mmHg, frecuencia cardíaca latidos por minuto (lpm) sentado de <40 o 120 lpm, presión arterial sistólica sentado (mmHG) de <90 mmHg, en decúbito supino presión arterial diastólica (mmHG) de <50 mmHg, frecuencia del pulso en decúbito supino (BPM) de <40 lpm o >120 lpm, presión arterial sistólica en decúbito supino (mmHG) de 90 mmHg.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 18
Fase doble ciego: número de participantes con anomalías en los signos vitales
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio en doble ciego hasta la semana 44
Los criterios de anormalidades de signos vitales incluyeron: presión arterial diastólica (mmHG) de <50 mmHg, frecuencia del pulso (BPM) de <40 lpm o> 120 lpm, presión arterial diastólica (mmHG) sentado de <50 mmHg, frecuencia del pulso sentado latidos por minuto ( lpm) de <40 lpm o >120 lpm, presión arterial sistólica sentado (mmHG) de <90 mmHg, presión arterial diastólica en decúbito supino (mmHG) de <50 mmHg, frecuencia del pulso en decúbito supino (BPM) de <40 lpm o >120 lpm, presión arterial sistólica (mmHG) en decúbito supino de <90 mmHg, presión arterial sistólica (mmHG) de <90 mmHg.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio en doble ciego hasta la semana 44
Fase de etiqueta abierta: número de participantes con cambio desde el inicio en las medidas de signos vitales
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 18
El cambio en los signos vitales incluyó: Presión arterial diastólica sentado [mmHG]: aumento >= 20 mmHg desde el valor inicial (IFB) y disminución >= 20 mmHg desde el valor inicial (DFB). Presión arterial sistólica en sedestación mmHG: >= 30 mmHg IFB y >= 30 mmHg DFB. Presión arterial diastólica en decúbito supino mmHG: >= 20 mmHg IFB y >= 20 mmHg DFB. Presión arterial sistólica en decúbito supino mmHG: >= 30 mmHg IFB y >= 30 mmHg DFB.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 18
Fase doble ciego: número de participantes con cambio desde el inicio en las medidas de signos vitales
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio en doble ciego hasta la semana 44
El cambio en los signos vitales incluyó: Presión arterial diastólica en sedestación (mmHG): >= 20 mmHg IFB y >= 20 mmHg DFB. Presión arterial sistólica en sedestación mmHG: >= 30 mmHg IFB y >= 30 mmHg DFB. Presión arterial diastólica en decúbito supino mmHG: >= 20 mmHg IFB y >= 20 mmHg DFB. Presión arterial sistólica en decúbito supino mmHG: >= 30 mmHg IFB y >= 30 mmHg DFB.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio en doble ciego hasta la semana 44

Colaboradores e Investigadores

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Publicaciones y enlaces útiles

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Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de junio de 2016

Finalización primaria (Actual)

16 de mayo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

16 de mayo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de agosto de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de octubre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

30 de octubre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de abril de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de marzo de 2020

Última verificación

1 de marzo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • A3921104
  • 2015-001438-46 (Número EudraCT)
  • PROPEL STUDY (Otro identificador: Alias Study Number)
  • PROPEL (Alias Study Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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