Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvioi ATYR1940:n turvallisuus ja biologinen aktiivisuus potilailla, joilla on varhainen facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia (FSHD)

tiistai 26. syyskuuta 2023 päivittänyt: aTyr Pharma, Inc.

Avoin, potilaansisäinen annoskorotustutkimus ATYR1940:n turvallisuuden, siedettävyyden, immunogeenisyyden ja biologisen aktiivisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on varhainen ja muu lasten facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ATYR1940:n turvallisuutta ja biologista aktiivisuutta potilailla, joilla on varhain alkanut facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaiheen 1b/2 avoin, potilaansisäinen annoksen nostotutkimus, jonka tavoitteena on arvioida kerran viikossa 12 viikon ajan annettavan suonensisäisen ATYR1940:n turvallisuutta, siedettävyyttä, immunogeenisyyttä, biologista ja farmakodynaamista aktiivisuutta varhaisessa vaiheessa alkavilla FSHD-potilailla, joilla on merkkejä tai oireita ennen 10. vuoden iässä. Vaiheessa 1 otetaan mukaan enintään 8 potilasta, joiden ikä on 16–25 vuotta. Ilmoittautumisen vaiheeseen 2 kuuluvat 12–15-vuotiaat potilaat, joilla on varhain alkanut FSHD.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Ranska
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Ranska, 75651
        • Institut de Myologie
  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • OSU Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vakiintunut, geneettisesti vahvistettu FSHD-diagnoosi.
  • FSHD:n merkkien tai oireiden ilmaantuminen ennen 10 vuoden ikää, dokumentoituna potilaan sairauskertomuksessa tai potilaan tai perheen kertomuksen perusteella.
  • Anna kirjallinen tietoinen suostumus tai suostumus
  • Tutkijan mielestä potilas on halukas ja kykenevä suorittamaan kaikki tutkimustoimenpiteet ja noudattamaan viikoittaista opintokäyntiaikataulua.

Poissulkemiskriteerit:

  • Saat tällä hetkellä hoitoa immunomodulatorisella aineella, mukaan lukien kohdennettuja biologisia hoitoja 3 kuukauden aikana ennen lähtötasoa; kortikosteroidit 3 kuukauden sisällä ennen lähtötasoa; tai suuriannoksisia ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä 2 viikon sisällä ennen lähtötasoa.
  • Tällä hetkellä saa kurkumiinia tai albuterolia; sellaisen tuotteen käyttö, joka oletettavasti lisää lihasten kasvua tai aktiivisuutta kroonisesti 4 viikon sisällä ennen lähtötasoa; statiinihoidon aloittaminen tai merkittävä muutos statiinihoitoon 3 kuukauden sisällä ennen lähtötasoa (stabiili, krooninen statiinien käyttö on sallittua).
  • Tutkimustuotteen tai laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen lähtötasoa.
  • Todisteet muusta vaihtoehtoisesta diagnoosista kuin FSHD:stä tai rinnakkaisesta myopatiasta tai dystrofiasta, joka perustuu aikaisempaan lihasbiopsiaan tai muihin saatavilla oleviin tutkimuksiin.
  • Aiemmin vakava rajoittava tai obstruktiivinen keuhkosairaus tai näyttöä interstitiaalisesta keuhkosairaudesta rintakehän röntgenkuvassa.
  • Aiempi anti-syntetaasioireyhtymä, aiempi Jo-1 Ab-positiivisuus tai positiivinen tai yksiselitteisesti positiivinen Jo-1 Ab -testitulos seulonnan aikana.
  • Krooninen infektio, kuten hepatiitti B, hepatiitti C tai ihmisen immuunikatovirus tai aiemmin sairastanut tuberkuloosi.
  • Rokotus 8 viikon sisällä ennen lähtötilannetta tai rokotus on suunniteltu tutkimukseen osallistumisen aikana.
  • Oireinen kardiomyopatia tai vaikea sydämen rytmihäiriö, joka voi tutkijan mielestä rajoittaa potilaan kykyä suorittaa tutkimussuunnitelma.
  • Lihasbiopsia 30 päivän sisällä ennen lähtökohtaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ATYR 1940
Osallistujat saivat ATYR1940:n laskimonsisäistä (IV) infuusiota annoksina 0,3, 1,0 ja 3,0 milligrammaa/kg (mg/kg) kerran viikossa käyttämällä osallistujan sisäistä annosta korottamalla 12 viikon ajan.
Biologinen: ATYR 1940
Infuusiokonsentraatti liuosta varten

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä keuhkotoimintatapahtuma, joka on johtanut TEAE: hen
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (viikolle 25 asti)
Keuhkojen arvioinnit sisälsivät keuhkojen toimintakokeita ja pulssioksimetriaa. Kliinisesti merkittävät muutokset oli raportoitava haittatapahtumina. Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
Opintojen loppuun asti (viikolle 25 asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (TEAE) ja Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (viikolle 25 asti)
TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi (AE), jotka alkoivat ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen antamisen jälkeen. AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi osallistujalle annetussa tutkimuslääkkeessä ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen. Aiemmin olemassa olevan sairauden pahenemista olisi pitänyt pitää haittavaikutuksena, jos tilan vakavuus, esiintymistiheys tai kesto on lisääntynyt tai yhteys merkittävästi huonompiin tuloksiin. SAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka joko tutkijan tai sponsorin näkemyksen mukaan johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolemaan johtava, hengenvaarallinen, vaati osallistujan sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johti pysyvään tai merkittävään vammaan/ työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Yhteenveto kaikista vakavista haittavaikutuksista ja muista haittavaikutuksista (ei-vakavat) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
Opintojen loppuun asti (viikolle 25 asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliininen laboratoriopoikkeama, joka johtaa AE:hen
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (viikoksi 25 asti)
Laboratorioparametreihin sisältyi hematologia (hematokriitti, hemoglobiini, punasolujen määrä, valkosolujen määrä erilailla [neutrofiilit, lymfosyytit, monosyytit, eosinofiilit, basofiilit] ja verihiutaleiden määrä); seerumikemiat (veren urea typpi, kreatiniini, kokonaisbilirubiini, aspartaattiaminotransferaasi, alaniiniaminotransferaasi, gamma-glutamyylitransferaasi, alkalinen fosfataasi, kokonaisproteiini, natrium, kalium, bikarbonaatti, kalsium, kloridi, magnesium, epäorgaaninen kreatiinilakkinaasi, kreogenaasidehydraasifosfaatti punasolujen sedimentaationopeus, C-reaktiivinen proteiini, troponiini, myoglobiini, insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 ja kolesteroli [ei-paasto]); ja virtsan analyysi (väri, pH, ominaispaino, proteiini, glukoosi, ketonit ja veri). Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat perustuivat tutkijan harkintaan. Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
Opintojen loppuun asti (viikoksi 25 asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on TEAE:hen johtanut silmähäiriö
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (viikoksi 25 asti)
Silmän parametreihin kuuluivat lasiainen, verkkokalvo, makula, suonikalvo, näköhermo ja näköhermon kalpeus. Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
Opintojen loppuun asti (viikoksi 25 asti)
Niiden osallistujien määrä, jotka vaikuttavat kuuloon ATYR1940-hoidosta
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (viikoksi 25 asti)
Opintojen loppuun asti (viikoksi 25 asti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on positiivisia lääkevasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Tiiterit viikolle 12 on yhteenveto.
Perustaso viikkoon 12 asti
Osallistujien määrä, joilla Jo-1-vasta-aine (Ab) -testitulos ≥1,5 yksikköä/millilitra (U/ml)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Osallistujat, joiden Jo-1 Ab -tasot olivat ≥ 1,5 yksikköä/millilitra (U/ml), tutkimuslääkkeen annostelu lopetettiin.
Perustaso viikkoon 12 asti
Osallistujien määrä, joilla on infuusioon liittyviä reaktioita
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Infuusioon liittyviä reaktioita olivat kuume, vilunväristykset, jäykistykset, lihaskipu, kasvojen punoitus, systeeminen eryteema, kalpeus, kasvojen turvotus, puristava tunne rinnassa, hengitysvaikeudet, hengityksen vinkuminen, stridor, takypnea, bronkospasmi, yskä, takykardia, merkittävä pulssin nousu lähtötasosta ilman selvää sykettä. syy, bradykardia, merkittävä pulssin hidastuminen lähtötilanteesta, pyörtymistä edeltävä tai pyörtyminen, hypotensio, ortostaattinen hypotensio, verenpaineen vaihtelut (mukaan lukien kohonnut verenpaine), ihottuma, nokkosihottuma, angioödeema, kutina, puhevaikeudet, käheä ääni, räikeä ääni, liiallinen syljeneritys , nielemisvaikeudet, pahoinvointi, oksentelu, kouristukset, ripuli; kurkun, kielen, suun tai huulen turvotus ja päänsäryn kehittyminen, erityisesti kohtalainen tai voimakkaampi infuusion aloittamisen jälkeen. Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
Perustaso viikkoon 12 asti
Prosenttimuutos lähtötasosta manuaalisessa lihastestauksessa (MMT) viikolla 14
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 14
MMT arvosteltiin asteikolla 0 (ei liikettä) 10:een (normaali liike). Jokainen kehon puoli ja asento, jossa jokainen lihas testattiin, kirjattiin jokaiselle osallistujalle. Kokonais-MMT-pisteet laskettiin laskemalla kaikkien testattujen lihasryhmien muunnettujen MMT-pisteiden keskiarvo. Vähentynyt motorinen toiminta osoitti alentuneena yksittäisen lihaksen tai yhdistetyn MMT-pistemäärän.
Perustaso, viikko 14

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakodynaaminen lisätulosmittaus – muutokset FSHD:hen liittyvissä tulehduksellisessa immuunitilassa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Vaikutukset on arvioitu perifeerisen veren lihasdystrofiaan liittyvien tulehduksellisten immuunitilojen muutoksilla
12 viikkoa
Farmakodynaaminen lisätulosmittaus – muutokset kliinisistä lähtöarvoista
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Muutokset lähtötasosta lihasvoimassa manuaalisen lihasvoiman perusteella
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

aTyr Pharma, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 30. maaliskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. joulukuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. joulukuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. marraskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. marraskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 13. marraskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ATYR1940-C-003
  • 2014-003346-27 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa