조기 발병 안면견갑상완 근이영양증 환자에서 ATYR1940의 안전성 및 생물학적 활성 평가 (FSHD)
2023년 9월 26일 업데이트: aTyr Pharma, Inc.
조기 발병 및 기타 소아 발병 안면견갑상완 근이영양증 환자에서 ATYR1940의 안전성, 내약성, 면역원성 및 생물학적 활성을 평가하기 위한 공개 라벨, 환자 내 용량 증량 연구
이 연구의 목적은 조기에 발병한 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 환자에서 ATYR1940의 안전성과 생물학적 활성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
ATYR1940의 안전성, 내약성, 면역원성, 생물학적 및 약력학적 활성을 평가하기 위한 1b/2상 공개 라벨, 환자 내 용량 증량 연구는 10세 이전에 징후 또는 증상이 있는 조기 발병 FSHD 환자에게 12주 동안 매주 1회 투여했습니다. 세.
1단계에서는 16세에서 25세 사이의 최대 8명의 환자가 등록됩니다.
2단계 등록에는 12세에서 15세 사이의 조기 발병 FSHD 환자가 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- OSU Wexner Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Milano, 이탈리아, 20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
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Marseille, 프랑스, 13385
- Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
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Paris, 프랑스, 75651
- Institut de Myologie
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- FSHD의 확립되고 유 전적으로 확인 된 진단.
- 환자의 의료 기록에 문서화되거나 환자 또는 가족 보고서에 근거한 10세 이전의 FSHD 징후 또는 증상의 시작.
- 서면 동의 또는 동의 제공
- 연구자의 의견으로는, 환자는 모든 연구 절차를 완료할 의지와 능력이 있고 주간 연구 방문 일정을 준수합니다.
제외 기준:
- 기준선 전 3개월 이내에 표적 생물학적 요법을 포함하는 면역조절제로 현재 치료를 받고 있는 자; 기준선 이전 3개월 이내의 코르티코스테로이드; 또는 베이스라인 전 2주 이내에 고용량 비스테로이드성 항염증제.
- 현재 커큐민 또는 알부테롤을 받고 있습니다. 베이스라인 전 4주 이내에 만성적으로 근육 성장 또는 활동을 추정적으로 향상시키는 제품의 사용; 스타틴 치료 시작 또는 베이스라인 전 3개월 이내에 스타틴 요법에 대한 상당한 조정(안정적이고 만성적인 스타틴 사용이 허용됨).
- 베이스라인 전 30일 이내에 연구용 제품 또는 기기 사용.
- 이전의 근육 생검 또는 기타 이용 가능한 조사에 근거하여 FSHD 이외의 대체 진단 또는 공존하는 근병증 또는 이영양증의 증거.
- 심각한 제한성 또는 폐쇄성 폐 질환의 병력 또는 선별 흉부 방사선 사진에서 간질성 폐 질환에 대한 증거.
- 항합성효소 증후군의 병력, 이전의 Jo-1 Ab 양성 또는 스크리닝 중 Jo-1 Ab 검사 결과가 양성이거나 애매모호한 경우.
- B형 간염, C형 간염 또는 인체 면역결핍 바이러스와 같은 만성 감염 또는 결핵 병력.
- 기준선 전 8주 이내의 백신 접종 또는 백신 접종이 연구 참여 중에 계획됩니다.
- 증상이 있는 심근병증 또는 중증 심부정맥(연구자의 의견으로는 연구 프로토콜을 완료하는 환자의 능력을 제한할 수 있음).
- 기준선 전 30일 이내에 근육 생검.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ATYR1940
참가자들은 12주 동안 참가자 내 용량 증량을 통해 매주 1회 0.3, 1.0 및 3.0mg/kg(mg/kg)의 용량으로 ATYR1940 정맥(IV) 주입을 받았습니다.
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수액용 농축액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TEAE를 초래하는 임상적으로 유의미한 폐 기능 사건이 있는 참가자 수
기간: 연구가 끝날 때까지(최대 25주차)
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폐 평가에는 폐 기능 검사와 맥박 산소 측정이 포함되었습니다.
임상적으로 유의미한 변화는 부작용으로 보고되었습니다.
인과관계에 상관없이 모든 심각한 이상사례 및 기타 이상사례(심각하지 않음)에 대한 요약은 '보고된 이상사례' 섹션에 나와 있습니다.
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연구가 끝날 때까지(최대 25주차)
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응급 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE) 치료를 받은 참가자 수
기간: 연구가 끝날 때까지(최대 25주차)
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TEAE는 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여한 후 발병하는 부작용(AE)으로 정의되었습니다.
AE는 참가자가 투여한 연구 약물에서 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 발생으로 정의되었으며 이는 반드시 연구 약물과 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
기존 의학적 상태의 악화는 상태의 중증도, 빈도 또는 지속 기간이 증가하거나 상당히 더 나쁜 결과와 연관이 있는 경우 AE로 간주되어야 합니다.
SAE는 조사자 또는 후원자의 관점에서 치명적이거나 생명을 위협하거나 참여자 입원이 필요하거나 기존 입원 기간이 연장되는 것으로 다음 결과 중 하나를 초래하고 지속적이거나 심각한 장애를 초래하는 모든 AE로 정의되었습니다. 무능력, 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건.
인과 관계에 관계없이 모든 SAE 및 기타 AE(심각하지 않음)에 대한 요약은 '보고된 유해 사례' 섹션에 있습니다.
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연구가 끝날 때까지(최대 25주차)
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AE로 이어지는 임상 실험실 이상을 가진 참가자 수
기간: 연구 종료 시까지(제25주까지)
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실험실 매개변수에는 혈액학(헤마토크릿, 헤모글로빈, 적혈구 수, 감별 백혈구 수[호중구, 림프구, 단핵구, 호산구, 호염기구] 및 혈소판 수); 혈청 화학(혈액 요소질소, 크레아티닌, 총 빌리루빈, 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제, 알라닌 아미노트랜스퍼라제, 감마-글루타밀 트랜스퍼라제, 알칼리성 포스파타제, 총 단백질, 나트륨, 칼륨, 중탄산염, 칼슘, 염화물, 마그네슘, 무기 인산염, 크레아틴 키나제, 젖산염 탈수소효소, 적혈구 침강 속도, C-반응성 단백질, 트로포닌, 미오글로빈, 인슐린 유사 성장 인자 1 및 콜레스테롤[비단식]); 및 소변검사(색상, pH, 비중, 단백질, 포도당, 케톤 및 혈액).
임상적으로 유의미한 실험실 이상은 연구자의 재량에 따라 결정되었습니다.
인과관계에 상관없이 모든 심각한 이상사례 및 기타 이상사례(심각하지 않음)에 대한 요약은 '보고된 이상사례' 섹션에 나와 있습니다.
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연구 종료 시까지(제25주까지)
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TEAE로 이어지는 안구 이상이 있는 참가자 수
기간: 연구 종료 시까지(제25주까지)
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안구 매개변수에는 유리체, 망막, 황반, 맥락막, 시신경 및 시신경 창백이 포함되었습니다.
인과관계에 상관없이 모든 심각한 이상사례 및 기타 이상사례(심각하지 않음)에 대한 요약은 '보고된 이상사례' 섹션에 나와 있습니다.
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연구 종료 시까지(제25주까지)
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ATYR1940 치료로 인해 청력에 영향을 미치는 참가자 수
기간: 연구 종료 시까지(제25주까지)
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연구 종료 시까지(제25주까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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양성 항약물 항체(ADA)를 보유한 참가자 수
기간: 12주차까지의 기준선
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12주차까지의 역가가 요약됩니다.
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12주차까지의 기준선
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Jo-1 항체(Ab) 테스트 결과가 ≥1.5 단위/밀리리터(U/mL)인 참가자 수
기간: 12주차까지의 기준선
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Jo-1 Ab 수준이 1.5단위/밀리리터(U/mL) 이상인 참가자는 연구 약물 투여를 중단해야 했습니다.
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12주차까지의 기준선
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주입 관련 반응이 있는 참가자 수
기간: 12주차까지의 기준선
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주입 관련 반응에는 발열, 오한, 경직, 근육통, 안면 홍반, 전신 홍반, 창백, 안면 부기, 흉부 압박감, 호흡 곤란, 천명음, 천음, 빈호흡, 기관지 경련, 기침, 빈맥, 뚜렷한 맥박 증가가 포함되지 않았습니다. 원인, 서맥, 기준치보다 현저한 맥박수 감소, 실신 전 또는 실신, 저혈압, 기립성 저혈압, 혈압 변동(고혈압 포함), 피부 발진, 두드러기, 혈관 부종, 소양증, 언어 장애, 쉰 목소리, 거친 목소리, 과도한 타액 분비 , 삼키기 어려움, 메스꺼움, 구토, 경련, 설사; 목, 혀, 입 또는 입술의 붓기 및 주입 시작 후 특히 중등도 이상의 두통 발생.
인과관계에 상관없이 모든 심각한 이상사례 및 기타 이상사례(심각하지 않음)에 대한 요약은 '보고된 이상사례' 섹션에 나와 있습니다.
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12주차까지의 기준선
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14주차 수동 근육 테스트(MMT) 점수의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 14주차
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MMT는 0(움직이지 않음)부터 10(정상 움직임)까지 등급이 매겨졌습니다.
신체의 각 측면과 각 근육이 테스트된 위치가 각 참가자에 대해 기록되었습니다.
총 MMT 점수는 테스트된 모든 근육 그룹에 걸쳐 변환된 MMT 점수를 평균하여 계산되었습니다.
운동 기능 감소는 개별 근육 또는 복합 MMT 점수 감소로 나타납니다.
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기준선, 14주차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약력학적 추가 결과 측정 - FSHD 관련 염증성 면역 상태의 변화
기간: 12주
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말초 혈액에서 근이영양증 관련 염증 면역 상태의 변화에 의해 평가된 효과
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12주
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약력학적 추가 결과 측정 - 기준선 임상 매개변수로부터의 변화
기간: 12주
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도수 근력에 기초한 근력의 베이스라인으로부터의 변화
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12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Kelly Blackburn, aTyr Pharma
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 3월 30일
기본 완료 (실제)
2016년 12월 12일
연구 완료 (실제)
2016년 12월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 11월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 11월 10일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 11월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 26일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
ATYR1940에 대한 임상 시험
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aTyr Pharma, Inc.완전한
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