早期発症型顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー患者における ATYR1940 の安全性と生物学的活性の評価 (FSHD)

包含基準:

• 確立された、遺伝的に確認された FSHD の診断。
• -患者の医療記録に記載されている、または患者または家族の報告に基づいた、10歳より前のFSHDの徴候または症状の発症。
• 書面によるインフォームドコンセントまたは同意を提供する
• 治験責任医師の意見では、患者はすべての研究手順を完了し、毎週の研究訪問スケジュールを順守する意思と能力があります。

除外基準:

• -現在、ベースライン前の3か月以内に標的生物療法を含む免疫調節剤による治療を受けています;ベースライン前3か月以内のコルチコステロイド;または高用量の非ステロイド系抗炎症剤をベースライン前 2 週間以内に使用。
• 現在、クルクミンまたはアルブテロールを服用しています;ベースライン前の4週間以内に、筋肉の成長または活動を慢性的に増強すると推定される製品の使用;ベースライン前3か月以内のスタチン治療の開始またはスタチンレジメンへの大幅な調整（安定した慢性的なスタチンの使用は許容されます）。
• -ベースライン前30日以内の治験薬またはデバイスの使用。
• -以前の筋生検またはその他の利用可能な調査に基づく、FSHDまたは共存するミオパチーまたはジストロフィー以外の代替診断の証拠。
• -重度の拘束性または閉塞性肺疾患の病歴、または胸部X線写真のスクリーニングで間質性肺疾患の証拠。
• -抗シンテターゼ症候群の病歴、以前のJo-1 Ab陽性、またはスクリーニング中のJo-1 Ab検査結果が陽性または曖昧な陽性。
• B型肝炎、C型肝炎、ヒト免疫不全ウイルスなどの慢性感染症、または結核の病歴。
• -ベースライン前の8週間以内のワクチン接種またはワクチン接種は、研究参加中に計画されています。
• -症候性心筋症または重度の心不整脈、治験責任医師の意見では、研究プロトコルを完了する患者の能力を制限する可能性があります。
• ベースライン前30日以内の筋生検。