Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Oksitosiini vs. lumelääke Hyperfagian hoitoon lapsilla ja nuorilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä (OXT-PWS)

perjantai 10. syyskuuta 2021 päivittänyt: Eric Hollander, Montefiore Medical Center
Tutkijat ehdottavat satunnaistettua 8 viikon kaksoissokkohoitotutkimusta intranasaalisella oksitosiinilla (IN-OXT) vs. plasebolla 24 5–18-vuotiaalla PWS-potilaalla arvioidakseen IN-OXT:n vaikutusta (1) syömiskäyttäytymiseen (2) Toistuva ja häiritsevä käyttäytyminen ja (3) syljen OXT-tasot.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkijat ehdottavat intranasaalista oksitosiinia (IN-OXT) vs. lumelääkettä koskevan hoitotutkimuksen tekemistä lapsille ja nuorille, joilla on Prader-Willin oireyhtymä (PWS). OXT on jo todistettu turvalliseksi ja tehokkaaksi PWS-potilaiden aikuisten sosiaalistumista ja häiritsevää käyttäytymistä koskevassa hoitotutkimuksessa, ja sitä käytetään PWS-vauvoilla meneillään olevassa kliinisessä tutkimuksessa. Tutkijat olettavat, että OXT on parempi kuin lumelääke ja sillä on positiivinen vaikutus lasten ja nuorten PWS-syömiseen ja toistuviin käyttäytymiseen. Lisätieto OXT:n kyvystä vähentää ylensyöntiä voi parantaa potilaan elämänlaatua ja fyysistä terveyttä sekä vähentää perhestressiä.

Tutkijat ehdottavat satunnaistettua 8 viikon kaksoissokkohoitokoetta intranasaalisella OXT:lla vs. lumelääkettä 24:llä 5–18-vuotiaalla PWS-potilaalla arvioidakseen IN-OXT:n vaikutusta (1) syömiskäyttäytymiseen (2) toistuvaan ja häiritsevään käyttäytymiseen ja (3) Syljen OXT-tasot. Jos nämä tiedot ovat parempia kuin lumelääke, ne lisäävät nykyistä tietämystä siitä, että OXT on tehokas hoito hyperfagiaan ja muihin PWS:n ongelmallisiin oireisiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miesten tai naispuolisten lasten avohoidossa 5-18 vuotta
  2. PWS-diagnoosi vahvistetaan geneettisillä testeillä ja potilaan lääketieteellisillä tiedoilla ja historialla
  3. Vakaat farmakologiset, kasvatukselliset, käyttäytymiseen ja/tai ruokavalioon liittyvät interventiot 4 viikkoa ennen tutkimuksen aloittamista ja tutkimuksen ajan.
  4. Tee fyysinen koe ja laboratoriotulokset, jotka ovat PWS:n normien sisällä
  5. Pyydä vanhempi/hoitaja/huoltaja, joka pystyy antamaan suostumuksensa osallistumiseen ja suorittamaan arvioinnit lapsen kehityksestä ja käyttäytymisen paranemisesta koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Altistuminen mille tahansa tutkimusaineelle 30 päivän aikana ennen satunnaistamista
  2. Aikaisempi krooninen hoito oksitosiinilla.
  3. Ensisijainen psykiatrinen diagnoosi, joka on muu kuin ASD, mukaan lukien kaksisuuntainen mielialahäiriö, psykoosi, skitsofrenia, PTSD tai vakava masennushäiriö. Nämä potilaat suljetaan pois mahdollisten hämmentävien tulosten vuoksi.
  4. Raskaana oleville tai imettäville potilaille. IN-OXT:tä ei ole tutkittu raskaana olevilla tai imettävillä naisilla.
  5. Lääketieteellinen tila, joka saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista, hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa oman hyvinvoinnin.
  6. Suunnittele ei-farmakologisten tai farmakologisten toimenpiteiden aloittamista tai muuttamista tutkimuksen aikana.
  7. Naiset, jotka käyttävät estrogeenipohjaista ehkäisyä. Vaihtoehtona estrogeenipohjaiselle ehkäisylle henkilöitä neuvotaan käyttämään progesteronipohjaisia ​​ehkäisyvälineitä; kohdunkaulan korkit; kohdunkaulan sienet; tai spermisidistä vaahtoa yhdistettynä kondomin kanssa. Tutkittavien on käytettävä kaksoisestemenetelmää ollakseen mukana tutkimuksessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Intranasaalinen oksitosiini
Osallistujia ohjeistettiin ottamaan 16 IU/päivä joka päivä (2 suihkea sieraimeen, 4 IU kukin).
Lääke: Intranasaalinen oksitosiini (IN-OXT)
Osallistujia ohjeistettiin ottamaan 16 IU/päivä joka päivä (2 suihkea sieraimeen, 4 IU kukin).
Muut nimet:
  • Syntocinon
Placebo Comparator: Vastasi Placeboa
Osallistujia ohjeistettiin ottamaan 16 IU/päivä joka päivä (2 suihkea sieraimeen, 4 IU kukin).
Muut: Vastasi Placeboa
Osallistujia ohjeistettiin ottamaan 16 IU/päivä joka päivä (2 suihkea sieraimeen, 4 IU kukin).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hyperfagia Questionnaire (HQ) - kokonaispisteet
Aikaikkuna: Arvioidut trendit useilla aikapisteillä (viikot 0, 2, 4, 6 ja 8), viikolla 0 (perustaso), viikolla 4 ja viikolla 8 raportoidaan.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) – kokonaispistemäärä. HQ on 11 yksikön kliinikon arvioima instrumentti, joka on suunniteltu mittaamaan ruokaan liittyvää käyttäytymistä PWS:ssä. Kohteet kartoitetaan 3 osa-asteikolla; Hyperfaginen käyttäytyminen, hyperfaginen halu ja hyperfagian vakavuus. Ala-asteikot lasketaan yhteen kokonaispistemäärän laskemiseksi. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 11-55, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän hyperfagiaa ja huonompaa lopputulosta.
Arvioidut trendit useilla aikapisteillä (viikot 0, 2, 4, 6 ja 8), viikolla 0 (perustaso), viikolla 4 ja viikolla 8 raportoidaan.
Hyperfagia Questionnaire (HQ) - Behavior Factor Score
Aikaikkuna: Arvioidut trendit useilla aikapisteillä (viikot 0, 2, 4, 6 ja 8), viikolla 0 (perustaso), viikolla 4 ja viikolla 8 raportoidaan.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Behavior Factor Score arvioi ruoanhakukäyttäytymistä (esim. ruoan varastamista). Behaviour Factor Score -pisteet vaihtelevat 5-25, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän hyperfagista käyttäytymistä ja huonompaa lopputulosta.
Arvioidut trendit useilla aikapisteillä (viikot 0, 2, 4, 6 ja 8), viikolla 0 (perustaso), viikolla 4 ja viikolla 8 raportoidaan.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Drive Factor Score
Aikaikkuna: Arvioidut trendit useilla aikapisteillä (viikot 0, 2, 4, 6 ja 8), viikolla 0 (perustaso), viikolla 4 ja viikolla 8 raportoidaan.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Drive Factor Score -pistemäärä arvioi sitkeyttä ruoan kysymisessä. Drive Factor Score -pisteet vaihtelevat välillä 4-20, ja korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa hyperfagista ajamista ja huonompaa lopputulosta
Arvioidut trendit useilla aikapisteillä (viikot 0, 2, 4, 6 ja 8), viikolla 0 (perustaso), viikolla 4 ja viikolla 8 raportoidaan.
Hyperfagia Questionnaire (HQ) - Vakavuustekijän pisteet
Aikaikkuna: Arvioidut trendit useilla aikapisteillä (viikot 0, 2, 4, 6 ja 8), viikolla 0 (perustaso), viikolla 4 ja viikolla 8 raportoidaan.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) – vakavuustekijäpistemäärä arvioi hyperfagian vakavuuden. Vakavuustekijän pistemäärä vaihtelee välillä 2–10, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta.
Arvioidut trendit useilla aikapisteillä (viikot 0, 2, 4, 6 ja 8), viikolla 0 (perustaso), viikolla 4 ja viikolla 8 raportoidaan.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Repetitive Behavior Scale -Revised (RBS-R) Ritualistisen käyttäytymistekijän pisteet
Aikaikkuna: Trendit useilta aikapisteiltä (viikot 0, 4 ja 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Ritualistisen käyttäytymistekijän pistemäärä arvioi rituaalista käyttäytymistä. Pisteet vaihtelevat 0–18, ja korkeammat pisteet osoittavat rituaalisempaa käyttäytymistä ja huonompaa lopputulosta.
Trendit useilta aikapisteiltä (viikot 0, 4 ja 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Samaness Factor Score
Aikaikkuna: Trendit useilta aikapisteiltä (viikot 0, 4 ja 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Sameness Factor Score arvioi samanlaisuuden tarvetta ympäristössä. Pisteet vaihtelevat 0–33, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän samanlaisuuden tarvetta ja huonompaa lopputulosta.
Trendit useilta aikapisteiltä (viikot 0, 4 ja 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Stereotyped Behavior Factor Score
Aikaikkuna: Trendit useilta aikapisteiltä (viikot 0, 4 ja 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Stereotyped Behavior Factor Score arvioi stereotyyppistä käyttäytymistä. Pisteet vaihtelevat välillä 0–18, ja korkeammat pisteet osoittavat stereotyyppisempää käyttäytymistä ja huonompaa lopputulosta.
Trendit useilta aikapisteiltä (viikot 0, 4 ja 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) kompulsiivisen käyttäytymisen tekijän pisteet
Aikaikkuna: Trendit useilta aikapisteiltä (viikot 0, 4 ja 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Compulsive Behavior Factor Score arvioi pakkokäyttäytymistä. Pisteet vaihtelevat 0–24, ja korkeammat pisteet osoittavat pakonomaisemman käyttäytymisen ja huonomman tuloksen.
Trendit useilta aikapisteiltä (viikot 0, 4 ja 8).
Repetitive Behavior Scale -Revised (RBS-R) itsensä vahingoittavan tekijän pisteet
Aikaikkuna: Trendit useilta aikapisteiltä (viikot 0, 4 ja 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) -self-injurious Factor Score arvioi itseään vahingoittavaa käyttäytymistä. Pisteet vaihtelevat 0–24, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän itseään vahingoittavaa käyttäytymistä ja huonompaa lopputulosta.
Trendit useilta aikapisteiltä (viikot 0, 4 ja 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) rajoitetun korkotekijän pisteet
Aikaikkuna: Trendit useilta aikapisteiltä (viikot 0, 4 ja 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Restricted Interest Factor Score arvioi rajoitetut intressit. Pisteet vaihtelevat 0–12, ja korkeammat pisteet osoittavat rajoitetumpia kiinnostuksen kohteita ja huonompaa lopputulosta.
Trendit useilta aikapisteiltä (viikot 0, 4 ja 8).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Montefiore Medical Center

Yhteistyökumppanit

Foundation for Prader-Willi Research

Tutkijat

  • Päätutkija: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. toukokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 18. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. joulukuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 15. joulukuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 7. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 14-10-427-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa