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Oxytocine vs placebo pour le traitement de l'hyperphagie chez les enfants et les adolescents atteints du syndrome de Prader-Willi (OXT-PWS)

10 septembre 2021 mis à jour par: Eric Hollander, Montefiore Medical Center
Les chercheurs proposent un essai de traitement randomisé en double aveugle de 8 semaines d'ocytocine intranasale (IN-OXT) contre placebo chez 24 sujets âgés de 5 à 18 ans atteints du SPW afin d'évaluer l'effet d'IN-OXT sur (1) les comportements alimentaires (2) Comportements répétitifs et perturbateurs et (3) niveaux salivaires d'OXT.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les chercheurs proposent de mener une étude de traitement de l'ocytocine intranasale (IN-OXT) par rapport à un placebo chez des enfants et des adolescents atteints du syndrome de Prader-Willi (PWS). OXT s'est déjà avéré sûr et efficace dans une étude de traitement de la socialisation et des comportements perturbateurs chez les adultes atteints du SPW et est utilisé chez les nourrissons atteints du SPW dans le cadre d'un essai clinique en cours. Les enquêteurs émettent l'hypothèse que l'OXT sera supérieur au placebo et aura un effet positif sur l'alimentation et les comportements répétitifs du SPW chez les enfants et les adolescents. Une connaissance supplémentaire de la capacité d'OXT à réduire la suralimentation pourrait conduire à une amélioration de la qualité de vie et de la santé physique du patient et à une réduction du stress familial.

Les chercheurs proposent un essai de traitement randomisé en double aveugle de 8 semaines d'OXT intranasal contre placebo chez 24 sujets âgés de 5 à 18 ans atteints du SPW afin d'évaluer l'effet d'IN-OXT sur (1) les comportements alimentaires (2) les comportements répétitifs et perturbateurs et (3) Niveaux salivaires d'OXT. Si elles sont supérieures au placebo, ces données ajouteront aux connaissances actuelles selon lesquelles OXT est un traitement efficace de l'hyperphagie ainsi que d'autres symptomatologies problématiques du SPW.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients ambulatoires pour enfants de sexe masculin ou féminin âgés de 5 à 18 ans
  2. Diagnostic de SPW confirmé par des tests génétiques et les dossiers médicaux et antécédents du patient
  3. Interventions pharmacologiques, éducatives, comportementales et / ou diététiques stables pendant 4 semaines avant le début de l'étude et pour la durée de l'étude.
  4. Avoir un examen physique et des résultats de laboratoire qui sont dans les normes pour le SPW
  5. Avoir un parent/soignant/tuteur qui est en mesure de consentir à sa participation et de compléter les évaluations concernant le développement de l'enfant et l'amélioration du comportement tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Exposition à tout agent expérimental dans les 30 jours précédant la randomisation
  2. Traitement chronique antérieur par l'ocytocine.
  3. Un diagnostic psychiatrique principal autre que le TSA, y compris le trouble bipolaire, la psychose, la schizophrénie, le SSPT ou le trouble dépressif majeur. Ces patients seront exclus en raison de résultats confusionnels potentiels.
  4. Patientes enceintes ou allaitantes. IN-OXT n'a pas été étudié chez les femmes enceintes ou allaitantes.
  5. Une condition médicale qui pourrait interférer avec la conduite de l'étude, confondre l'interprétation des résultats de l'étude ou mettre en danger leur propre bien-être.
  6. Prévoyez d'initier ou de modifier des interventions non pharmacologiques ou pharmacologiques au cours de l'étude.
  7. Femmes utilisant un contraceptif à base d'œstrogène. Comme alternative à un contraceptif à base d'œstrogène, les sujets seront conseillés d'utiliser des contraceptifs à base de progestérone ; capes cervicales; éponges cervicales; ou mousse spermicide en combinaison avec un préservatif. Les sujets devront utiliser une méthode à double barrière pour participer à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Oxytocine intranasale
Les participants devaient prendre 16 UI/jour tous les jours (2 bouffées par narine, 4 UI chaque bouffée).
Médicament: Oxytocine intranasale (IN-OXT)
Les participants devaient prendre 16 UI/jour tous les jours (2 bouffées par narine, 4 UI chaque bouffée).
Autres noms:
  • Syntocinon
Comparateur placebo: Placebo apparié
Les participants devaient prendre 16 UI/jour tous les jours (2 bouffées par narine, 4 UI chaque bouffée).
Autre: Placebo apparié
Les participants devaient prendre 16 UI/jour tous les jours (2 bouffées par narine, 4 UI chaque bouffée).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Questionnaire sur l'hyperphagie (HQ) - Score total
Délai: Les tendances évaluées sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 2, 4, 6 et 8), la semaine 0 (ligne de base), la semaine 4 et la semaine 8 sont rapportées.
Le questionnaire sur l'hyperphagie (HQ) - Score total. Le HQ est un instrument évalué par un clinicien en 11 points qui a été conçu pour mesurer les comportements liés à l'alimentation dans le SPW. Les éléments sont mappés sur 3 sous-échelles ; Comportement hyperphagique, pulsion hyperphagique et gravité de l'hyperphagie. Les sous-échelles sont additionnées pour calculer le score total. Le score total varie de 11 à 55, les scores les plus élevés indiquant plus d'hyperphagie et un résultat pire.
Les tendances évaluées sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 2, 4, 6 et 8), la semaine 0 (ligne de base), la semaine 4 et la semaine 8 sont rapportées.
Questionnaire sur l'hyperphagie (HQ) - Score du facteur comportemental
Délai: Les tendances évaluées sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 2, 4, 6 et 8), la semaine 0 (ligne de base), la semaine 4 et la semaine 8 sont rapportées.
Le questionnaire sur l'hyperphagie (HQ) - Behavior Factor Score évalue les comportements de recherche de nourriture (par exemple, voler de la nourriture). Le Behavior Factor Score varie de 5 à 25, les scores les plus élevés indiquant des comportements plus hyperphagiques et un résultat pire.
Les tendances évaluées sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 2, 4, 6 et 8), la semaine 0 (ligne de base), la semaine 4 et la semaine 8 sont rapportées.
Questionnaire sur l'hyperphagie (HQ) - Score du facteur de conduite
Délai: Les tendances évaluées sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 2, 4, 6 et 8), la semaine 0 (ligne de base), la semaine 4 et la semaine 8 sont rapportées.
Le Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Drive Factor Score évalue la persistance à demander de la nourriture. Le score du facteur de conduite varie de 4 à 20, les scores les plus élevés indiquant une pulsion hyperphagique plus élevée et un résultat pire
Les tendances évaluées sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 2, 4, 6 et 8), la semaine 0 (ligne de base), la semaine 4 et la semaine 8 sont rapportées.
Questionnaire sur l'hyperphagie (HQ) -Score du facteur de gravité
Délai: Les tendances évaluées sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 2, 4, 6 et 8), la semaine 0 (ligne de base), la semaine 4 et la semaine 8 sont rapportées.
Le Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Severity Factor Score évalue la sévérité de l'hyperphagie. Le score du facteur de gravité varie de 2 à 10, les scores les plus élevés indiquant une gravité plus élevée.
Les tendances évaluées sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 2, 4, 6 et 8), la semaine 0 (ligne de base), la semaine 4 et la semaine 8 sont rapportées.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score du facteur de comportement rituel révisé sur l'échelle de comportement répétitif (RBS-R)
Délai: Tendances sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 4 et 8).
L'échelle de comportement répétitive révisée (RBS-R) Ritualistic Behavior Factor Score évalue les comportements rituels. Les scores vont de 0 à 18, les scores les plus élevés indiquant des comportements plus rituels et un résultat pire.
Tendances sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 4 et 8).
Score du facteur de similitude révisé sur l'échelle de comportement répétitif (RBS-R)
Délai: Tendances sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 4 et 8).
Le score du facteur de similitude révisé sur l'échelle de comportement répétitif (RBS-R) évalue le besoin de similitude dans l'environnement. Les scores vont de 0 à 33, les scores les plus élevés indiquant un plus grand besoin de similitude et un résultat pire.
Tendances sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 4 et 8).
Score de facteur de comportement stéréotypé révisé sur l'échelle de comportement répétitif (RBS-R)
Délai: Tendances sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 4 et 8).
Le score du facteur de comportement stéréotypé révisé sur l'échelle de comportement répétitif (RBS-R) évalue les comportements stéréotypés. Les scores vont de 0 à 18, les scores les plus élevés indiquant des comportements plus stéréotypés et un résultat pire.
Tendances sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 4 et 8).
Score du facteur de comportement compulsif révisé sur l'échelle de comportement répétitif (RBS-R)
Délai: Tendances sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 4 et 8).
Le score du facteur de comportement compulsif révisé sur l'échelle de comportement répétitif (RBS-R) évalue les comportements compulsifs. Les scores vont de 0 à 24, les scores les plus élevés indiquant des comportements plus compulsifs et un résultat pire.
Tendances sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 4 et 8).
Score du facteur d'automutilation révisé sur l'échelle de comportement répétitif (RBS-R)
Délai: Tendances sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 4 et 8).
Le score du facteur d'automutilation révisé sur l'échelle de comportement répétitif (RBS-R) évalue les comportements d'automutilation. Les scores vont de 0 à 24, les scores les plus élevés indiquant plus de comportements d'automutilation et un résultat pire.
Tendances sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 4 et 8).
Score du facteur d'intérêt restreint sur l'échelle de comportement répétitif révisée (RBS-R)
Délai: Tendances sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 4 et 8).
Le score du facteur d'intérêt restreint sur l'échelle de comportement répétitif (RBS-R) évalue les intérêts restreints. Les scores vont de 0 à 12, les scores les plus élevés indiquant des intérêts plus restreints et un résultat moins bon.
Tendances sur plusieurs points dans le temps (semaines 0, 4 et 8).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Montefiore Medical Center

Collaborateurs

Foundation for Prader-Willi Research

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 décembre 2015

Première publication (Estimation)

15 décembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 octobre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2021

Dernière vérification

1 septembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 14-10-427-01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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