Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oksytocin vs. placebo for behandling av hyperfagi hos barn og ungdom med Prader-Willi syndrom (OXT-PWS)

10. september 2021 oppdatert av: Eric Hollander, Montefiore Medical Center
Etterforskerne foreslår en randomisert dobbeltblind 8 ukers behandlingsstudie av intranasal oksytocin (IN-OXT) vs. placebo hos 24 personer i alderen 5 til 18 år med PWS for å vurdere IN-OXTs innvirkning på (1) Spiseatferd (2) Repeterende og forstyrrende atferd og (3) Spytt OXT-nivåer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne foreslår å gjennomføre en behandlingsstudie av intranasal oksytocin (IN-OXT) vs. placebo hos barn og ungdom med Prader-Willi syndrom (PWS). OXT har allerede blitt bevist trygt og effektivt i en behandlingsstudie av sosialisering og forstyrrende atferd hos voksne med PWS og brukes hos spedbarn med PWS i en pågående klinisk studie. Etterforskerne antar at OXT vil være overlegen placebo og ha en positiv effekt på PWS-spising og repeterende atferd hos barn og unge. Ytterligere kunnskap om OXTs evne til å redusere overspising kan føre til forbedring av pasientens livskvalitet og fysiske helse og reduksjon i familiært stress.

Etterforskerne foreslår en randomisert dobbeltblind 8 ukers behandlingsstudie av intranasal OXT vs. placebo hos 24 forsøkspersoner i alderen 5 til 18 år med PWS for å vurdere IN-OXTs innvirkning på (1) spiseatferd (2) repeterende og forstyrrende atferd og (3) Spytt OXT-nivåer. Hvis de er overlegne placebo, vil disse dataene legge til den nåværende kunnskapen om at OXT er en effektiv behandling for hyperfagi så vel som annen problematisk symptomatologi ved PWS.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige barn polikliniske pasienter i alderen 5 til 18 år
  2. Diagnose av PWS bekreftet ved genetisk testing og pasientjournaler og historie
  3. Stabile farmakologiske, pedagogiske, atferdsmessige og/eller diettintervensjoner i 4 uker før studiestart, og så lenge studien varer.
  4. Ha en fysisk undersøkelse og laboratorieresultater som er innenfor normene for PWS
  5. Ha en forelder/omsorgsperson/foresatt som er i stand til å samtykke til deres deltakelse og fullføre vurderinger angående barnets utvikling og atferdsforbedring gjennom hele studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Eksponering for ethvert undersøkelsesmiddel i de 30 dagene før randomisering
  2. Tidligere kronisk behandling med oksytocin.
  3. En annen psykiatrisk primærdiagnose enn ASD, inkludert bipolar lidelse, psykose, schizofreni, PTSD eller alvorlig depressiv lidelse. Disse pasientene vil bli ekskludert på grunn av potensielle forvirrende resultater.
  4. Gravide eller ammende pasienter. IN-OXT er ikke studert hos gravide eller ammende kvinner.
  5. En medisinsk tilstand som kan forstyrre gjennomføringen av studien, forvirre tolkning av studieresultater eller sette deres eget velvære i fare.
  6. Planlegg å initiere eller endre ikke-farmakologiske eller farmakologiske intervensjoner i løpet av studien.
  7. Kvinner som bruker et østrogenbasert prevensjonsmiddel. Som et alternativ til et østrogenbasert prevensjonsmiddel, vil forsøkspersonene bli bedt om å bruke progesteronbaserte prevensjonsmidler; cervical caps; cervical svamper; eller sæddrepende skum i kombinasjon med kondom. Forsøkspersonene må bruke en dobbel barrieremetode for å være med i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Intranasal oksytocin
Deltakerne ble bedt om å ta 16 IE/per dag hver dag (2 drag per nesebor, 4 IE hvert drag).
Legemiddel: Intranasal oksytocin (IN-OXT)
Deltakerne ble bedt om å ta 16 IE/per dag hver dag (2 drag per nesebor, 4 IE hvert drag).
Andre navn:
  • Syntocinon
Placebo komparator: Matchet placebo
Deltakerne ble bedt om å ta 16 IE/per dag hver dag (2 drag per nesebor, 4 IE hvert drag).
Annen: Matchet placebo
Deltakerne ble bedt om å ta 16 IE/per dag hver dag (2 drag per nesebor, 4 IE hvert drag).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Total score
Tidsramme: Vurderte trender over flere tidspunkter (uke 0, 2, 4, 6 og 8), uke 0 (grunnlinje), uke 4 og uke 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Totalt poengsum. HQ er et 11-elements kliniker-vurdert instrument som ble designet for å måle matrelatert atferd i PWS. Elementer kartlegges på 3 underskalaer; Hyperfagisk atferd, hyperfagisk drift og alvorlighetsgrad av hyperfagi. Underskalaene summeres sammen for å beregne totalpoengsummen. Den totale poengsummen varierer fra 11-55, med høyere poengsum som indikerer mer hyperfagi og et dårligere resultat.
Vurderte trender over flere tidspunkter (uke 0, 2, 4, 6 og 8), uke 0 (grunnlinje), uke 4 og uke 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Behavior Factor Score
Tidsramme: Vurderte trender over flere tidspunkter (uke 0, 2, 4, 6 og 8), uke 0 (grunnlinje), uke 4 og uke 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Behavior Factor Score vurderer matsøkende atferd (f.eks. å stjele mat). Behaviour Factor Score varierer fra 5-25, med høyere score som indikerer mer hyperfagisk atferd og et dårligere resultat.
Vurderte trender over flere tidspunkter (uke 0, 2, 4, 6 og 8), uke 0 (grunnlinje), uke 4 og uke 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Drive Factor Score
Tidsramme: Vurderte trender over flere tidspunkter (uke 0, 2, 4, 6 og 8), uke 0 (grunnlinje), uke 4 og uke 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Drive Factor Score vurderer utholdenheten i å be om mat. Drive Factor-poengsummen varierer fra 4-20, med høyere poengsum som indikerer høyere hyperfagisk drift og et dårligere resultat
Vurderte trender over flere tidspunkter (uke 0, 2, 4, 6 og 8), uke 0 (grunnlinje), uke 4 og uke 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Alvorlighetsfaktorscore
Tidsramme: Vurderte trender over flere tidspunkter (uke 0, 2, 4, 6 og 8), uke 0 (grunnlinje), uke 4 og uke 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Severity Factor Score vurderer alvorlighetsgraden av hyperfagi. Alvorlighetsfaktoren varierer fra 2-10, med høyere poengsum som indikerer høyere alvorlighetsgrad.
Vurderte trender over flere tidspunkter (uke 0, 2, 4, 6 og 8), uke 0 (grunnlinje), uke 4 og uke 8 rapporteres.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Repetitiv atferdsskala-revidert (RBS-R) Ritualistisk atferdsfaktorscore
Tidsramme: Trender over flere tidspunkter (uke 0, 4 og 8).
The Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Ritualistic Behavior Factor Score vurderer ritualistisk atferd. Poeng varierer fra 0-18, med høyere poengsum som indikerer mer rituell atferd og et dårligere resultat.
Trender over flere tidspunkter (uke 0, 4 og 8).
Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Sameness Factor Score
Tidsramme: Trender over flere tidspunkter (uke 0, 4 og 8).
Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Sameness Factor Score vurderer behovet for likhet i miljøet. Poeng varierer fra 0-33, med høyere poengsum indikerer mer behov for likhet og et dårligere resultat.
Trender over flere tidspunkter (uke 0, 4 og 8).
Repetitiv atferdsskala-revidert (RBS-R) Stereotypt atferdsfaktorscore
Tidsramme: Trender over flere tidspunkter (uke 0, 4 og 8).
The Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Stereotyped Behavior Factor Score vurderer stereotyp atferd. Poeng varierer fra 0-18, med høyere poengsum som indikerer mer stereotyp atferd og et dårligere resultat.
Trender over flere tidspunkter (uke 0, 4 og 8).
Repetitiv atferdsskala-revidert (RBS-R) Compulsive Behavior Factor Score
Tidsramme: Trender over flere tidspunkter (uke 0, 4 og 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Compulsive Behavior Factor Score vurderer tvangsmessig atferd. Poeng varierer fra 0-24, med høyere poengsum som indikerer mer tvangsmessig atferd og et dårligere resultat.
Trender over flere tidspunkter (uke 0, 4 og 8).
Repetitive Behaviour Scale-Revided (RBS-R) Self-Injurious Factor Score
Tidsramme: Trender over flere tidspunkter (uke 0, 4 og 8).
Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Self-Injurious Factor Score vurderer selvskadende atferd. Poeng varierer fra 0-24, med høyere poengsum som indikerer mer selvskadende atferd og et dårligere resultat.
Trender over flere tidspunkter (uke 0, 4 og 8).
Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Restricted Interest Factor Score
Tidsramme: Trender over flere tidspunkter (uke 0, 4 og 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Restricted Interest Factor Score vurderer begrensede interesser. Poengsummen varierer fra 0-12, med høyere poengsum som indikerer mer begrensede interesser og et dårligere resultat.
Trender over flere tidspunkter (uke 0, 4 og 8).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Samarbeidspartnere

Foundation for Prader-Willi Research

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. desember 2015

Først lagt ut (Anslag)

15. desember 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2021

Sist bekreftet

1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 14-10-427-01

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Intranasal oksytocin (IN-OXT)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Latvia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere