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Ossitocina vs. Placebo per il trattamento dell'iperfagia nei bambini e negli adolescenti con sindrome di Prader-Willi (OXT-PWS)

10 settembre 2021 aggiornato da: Eric Hollander, Montefiore Medical Center
I ricercatori propongono uno studio di trattamento randomizzato in doppio cieco di 8 settimane di ossitocina intranasale (IN-OXT) rispetto al placebo in 24 soggetti di età compresa tra 5 e 18 anni con PWS al fine di valutare l'effetto di IN-OXT su (1) Comportamenti alimentari (2) Comportamenti ripetitivi e dirompenti e (3) livelli salivari di OXT.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori propongono di condurre uno studio sul trattamento dell'ossitocina intranasale (IN-OXT) rispetto al placebo nei bambini e negli adolescenti con sindrome di Prader-Willi (PWS). L'OXT si è già dimostrato sicuro ed efficace in uno studio sul trattamento della socializzazione e del comportamento dirompente negli adulti con PWS e viene utilizzato nei bambini con PWS in uno studio clinico in corso. I ricercatori ipotizzano che OXT sarà superiore al placebo e avrà un effetto positivo sull'alimentazione e sui comportamenti ripetitivi di bambini e adolescenti con PWS. Un'ulteriore conoscenza della capacità di OXT di ridurre l'eccesso di cibo potrebbe portare a un miglioramento della qualità della vita e della salute fisica del paziente ea una riduzione dello stress familiare.

I ricercatori propongono uno studio di trattamento randomizzato in doppio cieco di 8 settimane di OXT intranasale rispetto al placebo in 24 soggetti di età compresa tra 5 e 18 anni con PWS al fine di valutare l'effetto di IN-OXT su (1) Comportamenti alimentari (2) Comportamenti ripetitivi e dirompenti e (3) Livelli salivari di OXT. Se superiori al placebo, questi dati aggiungeranno alla conoscenza attuale che OXT è un trattamento efficace per l'iperfagia così come per altri sintomi problematici della PWS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ambulatorio per bambini maschi o femmine dai 5 ai 18 anni
  2. Diagnosi di PWS confermata da test genetici e cartelle cliniche e anamnesi del paziente
  3. Interventi farmacologici, educativi, comportamentali e/o dietetici stabili per 4 settimane prima dell'inizio dello studio e per la durata dello studio.
  4. Avere un esame fisico e risultati di laboratorio che rientrano nelle norme per PWS
  5. Avere un genitore/tutore/tutore che sia in grado di acconsentire alla loro partecipazione e completare le valutazioni riguardanti lo sviluppo del bambino e il miglioramento del comportamento durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Esposizione a qualsiasi agente sperimentale nei 30 giorni precedenti la randomizzazione
  2. Precedente trattamento cronico con ossitocina.
  3. Una diagnosi psichiatrica primaria diversa dall'ASD, inclusi disturbo bipolare, psicosi, schizofrenia, disturbo da stress post-traumatico o disturbo depressivo maggiore. Questi pazienti saranno esclusi a causa di potenziali risultati confondenti.
  4. Pazienti in gravidanza o in allattamento. IN-OXT non è stato studiato nelle donne in gravidanza o in allattamento.
  5. Una condizione medica che potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere.
  6. Pianificare l'avvio o la modifica di interventi non farmacologici o farmacologici durante il corso dello studio.
  7. Donne che usano un contraccettivo a base di estrogeni. In alternativa a un contraccettivo a base di estrogeni, ai soggetti verrà consigliato di utilizzare contraccettivi a base di progesterone; cappucci cervicali; spugne cervicali; o schiuma spermicida in combinazione con un preservativo. I soggetti dovranno utilizzare un metodo a doppia barriera per partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ossitocina intranasale
I partecipanti sono stati istruiti a prendere 16 UI/giorno tutti i giorni (2 puff per narice, 4 UI per puff).
Droga: Ossitocina intranasale (IN-OXT)
I partecipanti sono stati istruiti a prendere 16 UI/giorno tutti i giorni (2 puff per narice, 4 UI per puff).
Altri nomi:
  • Syntocinon
Comparatore placebo: Placebo abbinato
I partecipanti sono stati istruiti a prendere 16 UI/giorno tutti i giorni (2 puff per narice, 4 UI per puff).
Altro: Placebo abbinato
I partecipanti sono stati istruiti a prendere 16 UI/giorno tutti i giorni (2 puff per narice, 4 UI per puff).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario sull'iperfagia (HQ) - Punteggio totale
Lasso di tempo: Vengono riportate le tendenze valutate su più punti temporali (settimane 0, 2, 4, 6 e 8), settimana 0 (basale), settimana 4 e settimana 8.
The Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Punteggio totale. L'HQ è uno strumento clinico di 11 item progettato per misurare i comportamenti legati al cibo nella PWS. Gli elementi si mappano su 3 sottoscale; Comportamento iperfagico, unità iperfagica e gravità dell'iperfagia. Le sottoscale vengono sommate insieme per calcolare il punteggio totale. Il punteggio totale varia da 11 a 55, con punteggi più alti che indicano più iperfagia e un esito peggiore.
Vengono riportate le tendenze valutate su più punti temporali (settimane 0, 2, 4, 6 e 8), settimana 0 (basale), settimana 4 e settimana 8.
Questionario sull'iperfagia (HQ) - Punteggio del fattore comportamentale
Lasso di tempo: Vengono riportate le tendenze valutate su più punti temporali (settimane 0, 2, 4, 6 e 8), settimana 0 (basale), settimana 4 e settimana 8.
Il questionario sull'iperfagia (HQ) - Behaviour Factor Score valuta i comportamenti di ricerca del cibo (ad esempio, il furto di cibo). Il punteggio del fattore di comportamento varia da 5 a 25, con punteggi più alti che indicano comportamenti più iperfagici e un risultato peggiore.
Vengono riportate le tendenze valutate su più punti temporali (settimane 0, 2, 4, 6 e 8), settimana 0 (basale), settimana 4 e settimana 8.
Questionario sull'iperfagia (HQ) - Punteggio del fattore di guida
Lasso di tempo: Vengono riportate le tendenze valutate su più punti temporali (settimane 0, 2, 4, 6 e 8), settimana 0 (basale), settimana 4 e settimana 8.
L'Hyperphagia Questionnaire (HQ)- Drive Factor Score valuta la persistenza nel chiedere cibo. Il punteggio del fattore di guida varia da 4 a 20, con punteggi più alti che indicano una guida iperfagica più elevata e un risultato peggiore
Vengono riportate le tendenze valutate su più punti temporali (settimane 0, 2, 4, 6 e 8), settimana 0 (basale), settimana 4 e settimana 8.
Questionario sull'iperfagia (HQ) - Punteggio del fattore di gravità
Lasso di tempo: Vengono riportate le tendenze valutate su più punti temporali (settimane 0, 2, 4, 6 e 8), settimana 0 (basale), settimana 4 e settimana 8.
Il questionario sull'iperfagia (HQ) - Severity Factor Score valuta la gravità dell'iperfagia. Il punteggio del fattore di gravità varia da 2 a 10, con punteggi più alti che indicano una gravità maggiore.
Vengono riportate le tendenze valutate su più punti temporali (settimane 0, 2, 4, 6 e 8), settimana 0 (basale), settimana 4 e settimana 8.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio del fattore di comportamento rituale rivisto in scala di comportamento ripetitivo (RBS-R).
Lasso di tempo: Tendenze su più punti temporali (settimane 0, 4 e 8).
Il Ritualistic Behavior Factor Score (RBS-R) Repetitive Behavior Scale-Revised valuta i comportamenti ritualistici. I punteggi vanno da 0 a 18, con punteggi più alti che indicano comportamenti più rituali e un risultato peggiore.
Tendenze su più punti temporali (settimane 0, 4 e 8).
Punteggio del fattore di uniformità rivisto in scala di comportamento ripetitivo (RBS-R).
Lasso di tempo: Tendenze su più punti temporali (settimane 0, 4 e 8).
Il Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Sameness Factor Score valuta la necessità di uniformità nell'ambiente. I punteggi vanno da 0 a 33, con punteggi più alti che indicano una maggiore necessità di uniformità e un risultato peggiore.
Tendenze su più punti temporali (settimane 0, 4 e 8).
Punteggio del fattore di comportamento stereotipato (RBS-R) Repetitive Behavior Scale-Revised
Lasso di tempo: Tendenze su più punti temporali (settimane 0, 4 e 8).
Il Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Stereotyped Behavior Factor Score valuta i comportamenti stereotipati. I punteggi vanno da 0 a 18, con punteggi più alti che indicano comportamenti più stereotipati e un risultato peggiore.
Tendenze su più punti temporali (settimane 0, 4 e 8).
Punteggio del fattore di comportamento compulsivo rivisto in scala di comportamento ripetitivo (RBS-R).
Lasso di tempo: Tendenze su più punti temporali (settimane 0, 4 e 8).
Il Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Compulsive Behavior Factor Score valuta i comportamenti compulsivi. I punteggi vanno da 0 a 24, con punteggi più alti che indicano comportamenti più compulsivi e un risultato peggiore.
Tendenze su più punti temporali (settimane 0, 4 e 8).
Punteggio del fattore autolesionistico rivisto sulla scala del comportamento ripetitivo (RBS-R).
Lasso di tempo: Tendenze su più punti temporali (settimane 0, 4 e 8).
Il Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Self-Injurious Factor Score valuta i comportamenti autolesionistici. I punteggi vanno da 0 a 24, con punteggi più alti che indicano comportamenti più autolesivi e un esito peggiore.
Tendenze su più punti temporali (settimane 0, 4 e 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Restricted Interest Factor Score
Lasso di tempo: Tendenze su più punti temporali (settimane 0, 4 e 8).
Il Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Restricted Interest Factor Score valuta gli interessi ristretti. I punteggi vanno da 0 a 12, con punteggi più alti che indicano interessi più ristretti e un risultato peggiore.
Tendenze su più punti temporali (settimane 0, 4 e 8).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Collaboratori

Foundation for Prader-Willi Research

Investigatori

  • Investigatore principale: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 dicembre 2015

Primo Inserito (Stima)

15 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 14-10-427-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ossitocina intranasale (IN-OXT)

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