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Ocitocina vs. Placebo para o Tratamento da Hiperfagia em Crianças e Adolescentes com Síndrome de Prader-Willi (OXT-PWS)

10 de setembro de 2021 atualizado por: Eric Hollander, Montefiore Medical Center
Os investigadores propõem um estudo randomizado duplo-cego de tratamento de 8 semanas com oxitocina intranasal (IN-OXT) versus placebo em 24 indivíduos com idades entre 5 e 18 anos com SPW para avaliar o efeito do IN-OXT em (1) comportamentos alimentares (2) Comportamentos repetitivos e disruptivos e (3) Níveis salivares de OXT.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os investigadores propõem realizar um estudo de tratamento de oxitocina intranasal (IN-OXT) versus placebo em crianças e adolescentes com Síndrome de Prader-Willi (PWS). A OXT já provou ser segura e eficaz em um estudo de tratamento de socialização e comportamento disruptivo em adultos com SPW e está sendo usada em bebês com SPW em um ensaio clínico em andamento. Os investigadores levantam a hipótese de que o OXT será superior ao placebo e terá um efeito positivo na alimentação e nos comportamentos repetitivos da SPW em crianças e adolescentes. O conhecimento adicional da capacidade da OXT de reduzir o excesso de alimentação pode levar à melhoria da qualidade de vida e da saúde física do paciente e à redução do estresse familiar.

Os investigadores propõem um estudo de tratamento randomizado duplo-cego de 8 semanas de OXT intranasal versus placebo em 24 indivíduos com idades entre 5 e 18 anos com SPW para avaliar o efeito do IN-OXT em (1) Comportamentos alimentares (2) Comportamentos repetitivos e disruptivos e (3) Níveis salivares de OXT. Se for superior ao placebo, esses dados serão adicionados ao conhecimento atual de que a OXT é um tratamento eficaz para a hiperfagia, bem como para outras sintomatologias problemáticas da SPW.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

23

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes ambulatoriais infantis masculinos ou femininos de 5 a 18 anos
  2. Diagnóstico de PWS confirmado por testes genéticos e registros médicos e histórico do paciente
  3. Intervenções farmacológicas, educacionais, comportamentais e/ou dietéticas estáveis ​​por 4 semanas antes do início do estudo e durante o estudo.
  4. Ter um exame físico e resultados de laboratório dentro das normas para SPW
  5. Ter um pai/responsável/responsável que seja capaz de consentir sua participação e avaliações completas sobre o desenvolvimento da criança e melhora do comportamento ao longo do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Exposição a qualquer agente experimental nos 30 dias anteriores à randomização
  2. Tratamento crônico prévio com ocitocina.
  3. Um diagnóstico psiquiátrico primário diferente de TEA, incluindo transtorno bipolar, psicose, esquizofrenia, TEPT ou transtorno depressivo maior. Esses pacientes serão excluídos devido a potenciais resultados de confusão.
  4. Pacientes grávidas ou lactantes. IN-OXT não foi estudado em mulheres grávidas ou lactantes.
  5. Uma condição médica que pode interferir na condução do estudo, confundir a interpretação dos resultados do estudo ou colocar em risco seu próprio bem-estar.
  6. Planeje iniciar ou alterar as intervenções não farmacológicas ou farmacológicas durante o curso do estudo.
  7. Mulheres usando um contraceptivo à base de estrogênio. Como alternativa a um contraceptivo à base de estrogênio, os indivíduos serão aconselhados a usar contraceptivos à base de progesterona; capuzes cervicais; esponjas cervicais; ou espuma espermicida em combinação com um preservativo. Os indivíduos precisarão usar um método de dupla barreira para participar do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ocitocina intranasal
Os participantes foram instruídos a tomar 16 UI/por dia todos os dias (2 inalações por narina, 4 UI cada inalação).
Medicamento: Ocitocina intranasal (IN-OXT)
Os participantes foram instruídos a tomar 16 UI/por dia todos os dias (2 inalações por narina, 4 UI cada inalação).
Outros nomes:
  • Sintocina
Comparador de Placebo: Placebo correspondente
Os participantes foram instruídos a tomar 16 UI/por dia todos os dias (2 inalações por narina, 4 UI cada inalação).
Outro: Placebo correspondente
Os participantes foram instruídos a tomar 16 UI/por dia todos os dias (2 inalações por narina, 4 UI cada inalação).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Questionário de Hiperfagia (HQ) - Pontuação Total
Prazo: Tendências avaliadas em vários pontos de tempo (semanas 0, 2, 4, 6 e 8), semana 0 (linha de base), semana 4 e semana 8 são relatadas.
O Questionário de Hiperfagia (HQ) - Pontuação Total. O HQ é um instrumento de 11 itens avaliado por médicos que foi projetado para medir comportamentos relacionados à alimentação em PWS. Os itens são mapeados em 3 subescalas; Comportamento hiperfágico, impulso hiperfágico e gravidade da hiperfagia. As subescalas são somadas para calcular a Pontuação Total. A pontuação total varia de 11 a 55, com pontuações mais altas indicando mais hiperfagia e pior resultado.
Tendências avaliadas em vários pontos de tempo (semanas 0, 2, 4, 6 e 8), semana 0 (linha de base), semana 4 e semana 8 são relatadas.
Questionário de Hiperfagia (HQ) - Pontuação do Fator Comportamental
Prazo: Tendências avaliadas em vários pontos de tempo (semanas 0, 2, 4, 6 e 8), semana 0 (linha de base), semana 4 e semana 8 são relatadas.
O questionário de hiperfagia (HQ) - pontuação do fator de comportamento avalia os comportamentos de busca de alimentos (por exemplo, roubar comida). A pontuação do fator de comportamento varia de 5 a 25, com pontuações mais altas indicando mais comportamentos hiperfágicos e um pior resultado.
Tendências avaliadas em vários pontos de tempo (semanas 0, 2, 4, 6 e 8), semana 0 (linha de base), semana 4 e semana 8 são relatadas.
Questionário de Hiperfagia (HQ) - Pontuação do Fator de Acionamento
Prazo: Tendências avaliadas em vários pontos de tempo (semanas 0, 2, 4, 6 e 8), semana 0 (linha de base), semana 4 e semana 8 são relatadas.
O Hyperphagia Questionnaire (HQ)- Drive Factor Score avalia a persistência em pedir comida. A pontuação do fator de impulso varia de 4 a 20, com pontuações mais altas indicando maior impulso hiperfágico e pior resultado
Tendências avaliadas em vários pontos de tempo (semanas 0, 2, 4, 6 e 8), semana 0 (linha de base), semana 4 e semana 8 são relatadas.
Questionário de Hiperfagia (HQ) - Pontuação do Fator de Gravidade
Prazo: Tendências avaliadas em vários pontos de tempo (semanas 0, 2, 4, 6 e 8), semana 0 (linha de base), semana 4 e semana 8 são relatadas.
O Questionário de Hiperfagia (HQ) - Severity Factor Score avalia a gravidade da hiperfagia. A pontuação do fator de gravidade varia de 2 a 10, com pontuações mais altas indicando maior gravidade.
Tendências avaliadas em vários pontos de tempo (semanas 0, 2, 4, 6 e 8), semana 0 (linha de base), semana 4 e semana 8 são relatadas.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação do Fator de Comportamento Ritualístico Revisada na Escala de Comportamento Repetitivo (RBS-R)
Prazo: Tendências em vários pontos de tempo (Semanas 0, 4 e 8).
A Escala de Comportamento Repetitivo Revisada (RBS-R) Ritualistic Behavior Factor Score avalia comportamentos ritualísticos. As pontuações variam de 0 a 18, com pontuações mais altas indicando comportamentos mais ritualísticos e um resultado pior.
Tendências em vários pontos de tempo (Semanas 0, 4 e 8).
Pontuação do Fator de Igualdade Revisada na Escala de Comportamento Repetitivo (RBS-R)
Prazo: Tendências em vários pontos de tempo (Semanas 0, 4 e 8).
O Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Sameness Factor Score avalia a necessidade de uniformidade no ambiente. As pontuações variam de 0 a 33, com pontuações mais altas indicando mais necessidade de uniformidade e um resultado pior.
Tendências em vários pontos de tempo (Semanas 0, 4 e 8).
Pontuação do Fator de Comportamento Estereotipado Revisado pela Escala de Comportamento Repetitivo (RBS-R)
Prazo: Tendências em vários pontos de tempo (Semanas 0, 4 e 8).
A Pontuação do Fator de Comportamento Estereotipado da Escala de Comportamento Repetitivo Revisada (RBS-R) avalia comportamentos estereotipados. As pontuações variam de 0 a 18, com pontuações mais altas indicando comportamentos mais estereotipados e um resultado pior.
Tendências em vários pontos de tempo (Semanas 0, 4 e 8).
Escala de Comportamento Repetitivo Revisada (RBS-R) Pontuação do Fator de Comportamento Compulsivo
Prazo: Tendências em vários pontos de tempo (Semanas 0, 4 e 8).
A Pontuação do Fator de Comportamento Compulsivo Revisada pela Escala de Comportamento Repetitivo (RBS-R) avalia os comportamentos compulsivos. As pontuações variam de 0 a 24, com pontuações mais altas indicando comportamentos mais compulsivos e um resultado pior.
Tendências em vários pontos de tempo (Semanas 0, 4 e 8).
Pontuação do fator autolesivo revisado pela Escala de Comportamento Repetitivo (RBS-R)
Prazo: Tendências em vários pontos de tempo (Semanas 0, 4 e 8).
A Pontuação do Fator Autolesivo Revisada pela Escala de Comportamento Repetitivo (RBS-R) avalia os comportamentos autolesivos. As pontuações variam de 0 a 24, com pontuações mais altas indicando mais comportamentos autolesivos e um resultado pior.
Tendências em vários pontos de tempo (Semanas 0, 4 e 8).
Pontuação do Fator de Interesse Restrito Revisada na Escala de Comportamento Repetitivo (RBS-R)
Prazo: Tendências em vários pontos de tempo (Semanas 0, 4 e 8).
A Pontuação do Fator de Interesse Restrito da Escala de Comportamento Repetitivo Revisada (RBS-R) avalia os interesses restritos. As pontuações variam de 0 a 12, com pontuações mais altas indicando interesses mais restritos e um resultado pior.
Tendências em vários pontos de tempo (Semanas 0, 4 e 8).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Montefiore Medical Center

Colaboradores

Foundation for Prader-Willi Research

Investigadores

  • Investigador principal: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de outubro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de dezembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

15 de dezembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de outubro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2021

Última verificação

1 de setembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 14-10-427-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

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