Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Oxytocin vs. placebo pro léčbu hyperfagie u dětí a dospívajících se syndromem Prader-Willi (OXT-PWS)

10. září 2021 aktualizováno: Eric Hollander, Montefiore Medical Center
Vyšetřovatelé navrhují randomizovanou dvojitě zaslepenou 8týdenní léčebnou studii intranazálního oxytocinu (IN-OXT) vs. placebo u 24 subjektů ve věku 5 až 18 let s PWS za účelem posouzení vlivu IN-OXT na (1) Stravovací chování (2) Opakující se a rušivé chování a (3) hladiny OXT ve slinách.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vyšetřovatelé navrhují provést studii léčby intranazálním oxytocinem (IN-OXT) vs. placebo u dětí a dospívajících s Prader-Williho syndromem (PWS). OXT se již osvědčil jako bezpečný a účinný v léčebné studii socializace a rušivého chování u dospělých s PWS a používá se u kojenců s PWS v probíhající klinické studii. Vyšetřovatelé předpokládají, že OXT bude lepší než placebo a bude mít pozitivní vliv na stravování dětí a dospívajících s PWS a opakované chování. Další znalosti o schopnosti OXT omezit přejídání by mohly vést ke zlepšení kvality života a fyzického zdraví pacienta a snížení rodinného stresu.

Vyšetřovatelé navrhují randomizovanou dvojitě zaslepenou 8týdenní léčebnou studii intranazální OXT vs. placebo u 24 subjektů ve věku 5 až 18 let s PWS s cílem posoudit vliv IN-OXT na (1) stravovací chování (2) opakující se a rušivé chování a (3) Hladiny OXT ve slinách. Pokud je tato data lepší než placebo, přidají se k současným znalostem, že OXT je účinnou léčbou hyperfagie i jiné problematické symptomatologie PWS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dětští ambulantní pacienti muži nebo ženy ve věku 5 až 18 let
  2. Diagnóza PWS potvrzená genetickým vyšetřením a lékařskými záznamy a anamnézou pacienta
  3. Stabilní farmakologické, vzdělávací, behaviorální a/nebo dietní intervence po dobu 4 týdnů před začátkem studie a po dobu trvání studie.
  4. Proveďte fyzikální vyšetření a laboratorní výsledky, které jsou v rámci norem pro PWS
  5. Mít rodiče/pečovatele/opatrovníka, který je schopen souhlasit s jejich účastí a dokončit hodnocení týkající se vývoje a zlepšení chování dítěte v průběhu studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Expozice jakékoli zkoumané látce během 30 dnů před randomizací
  2. Předchozí chronická léčba oxytocinem.
  3. Primární psychiatrická diagnóza jiná než ASD, včetně bipolární poruchy, psychózy, schizofrenie, PTSD nebo velké depresivní poruchy. Tito pacienti budou vyloučeni z důvodu potenciálních matoucích výsledků.
  4. Těhotné nebo kojící pacientky. IN-OXT nebyl studován u těhotných nebo kojících žen.
  5. Zdravotní stav, který by mohl narušit provádění studie, zmást interpretaci výsledků studie nebo ohrozit jejich vlastní pohodu.
  6. Plánujte zahájení nebo změnu nefarmakologických nebo farmakologických intervencí v průběhu studie.
  7. Ženy užívající antikoncepci na bázi estrogenu. Jako alternativu k antikoncepčnímu prostředku na bázi estrogenu bude subjektům doporučeno používat antikoncepční prostředky na bázi progesteronu; cervikální čepice; cervikální houby; nebo spermicidní pěnu v kombinaci s kondomem. Subjekty budou muset pro účast ve studii použít metodu dvojité bariéry.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intranazální oxytocin
Účastníci byli instruováni, aby užívali 16 IU/den každý den (2 vdechy do každé nosní dírky, 4 IU na každé vdechnutí).
Lék: Intranazální oxytocin (IN-OXT)
Účastníci byli instruováni, aby užívali 16 IU/den každý den (2 vdechy do každé nosní dírky, 4 IU na každé vdechnutí).
Ostatní jména:
  • Syntocinon
Komparátor placeba: Shodné placebo
Účastníci byli instruováni, aby užívali 16 IU/den každý den (2 vdechy do každé nosní dírky, 4 IU na každé vdechnutí).
Jiný: Shodné placebo
Účastníci byli instruováni, aby užívali 16 IU/den každý den (2 vdechy do každé nosní dírky, 4 IU na každé vdechnutí).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hyperphagia Questionnaire (HQ) – celkové skóre
Časové okno: Jsou hlášeny hodnocené trendy ve více časových bodech (týdny 0, 2, 4, 6 a 8), týden 0 (výchozí hodnota), týden 4 a týden 8.
The Hyperphagia Questionnaire (HQ) – celkové skóre. HQ je 11-položkový lékařský přístroj, který byl navržen k měření chování souvisejícího s jídlem v PWS. Položky mapují do 3 dílčích měřítek; Hyperfagické chování, hyperfagický pohon a závažnost hyperfagie. Subškály se sečtou, aby se vypočítalo celkové skóre. Celkové skóre se pohybuje od 11 do 55, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší hyperfagii a horší výsledek.
Jsou hlášeny hodnocené trendy ve více časových bodech (týdny 0, 2, 4, 6 a 8), týden 0 (výchozí hodnota), týden 4 a týden 8.
Dotazník hyperfagie (HQ) – skóre faktoru chování
Časové okno: Jsou hlášeny hodnocené trendy ve více časových bodech (týdny 0, 2, 4, 6 a 8), týden 0 (výchozí hodnota), týden 4 a týden 8.
Dotazník hyperfagie (HQ) – Behavior Factor Score hodnotí chování při hledání potravy (např. krádež jídla). Skóre faktoru chování se pohybuje od 5 do 25, přičemž vyšší skóre ukazuje na hyperfagičtější chování a horší výsledek.
Jsou hlášeny hodnocené trendy ve více časových bodech (týdny 0, 2, 4, 6 a 8), týden 0 (výchozí hodnota), týden 4 a týden 8.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) – Drive Factor Score
Časové okno: Jsou hlášeny hodnocené trendy ve více časových bodech (týdny 0, 2, 4, 6 a 8), týden 0 (výchozí hodnota), týden 4 a týden 8.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Drive Factor Score hodnotí vytrvalost v žádání o jídlo. Skóre Drive Factor se pohybuje od 4 do 20, přičemž vyšší skóre znamená vyšší hyperfagický pohon a horší výsledek
Jsou hlášeny hodnocené trendy ve více časových bodech (týdny 0, 2, 4, 6 a 8), týden 0 (výchozí hodnota), týden 4 a týden 8.
Dotazník hyperfagie (HQ) – skóre faktoru závažnosti
Časové okno: Jsou hlášeny hodnocené trendy ve více časových bodech (týdny 0, 2, 4, 6 a 8), týden 0 (výchozí hodnota), týden 4 a týden 8.
Dotazník hyperfagie (HQ) – skóre faktoru závažnosti hodnotí závažnost hyperfagie. Skóre faktoru závažnosti se pohybuje od 2 do 10, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší závažnost.
Jsou hlášeny hodnocené trendy ve více časových bodech (týdny 0, 2, 4, 6 a 8), týden 0 (výchozí hodnota), týden 4 a týden 8.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Revidovaná škála opakujícího se chování (RBS-R) skóre faktoru rituálního chování
Časové okno: Trendy ve více časových bodech (týdny 0, 4 a 8).
Revidovaná škála opakujícího se chování (RBS-R) Ritualistic Behavior Factor Score hodnotí rituální chování. Skóre se pohybuje od 0 do 18, přičemž vyšší skóre ukazuje na rituálnější chování a horší výsledek.
Trendy ve více časových bodech (týdny 0, 4 a 8).
Revidovaná škála opakujícího se chování (RBS-R) Skóre faktoru shodnosti
Časové okno: Trendy ve více časových bodech (týdny 0, 4 a 8).
Revidovaná škála opakujícího se chování (RBS-R) Factor Score hodnotí potřebu stejnosti v prostředí. Skóre se pohybuje od 0 do 33, přičemž vyšší skóre naznačuje větší potřebu stejnosti a horší výsledek.
Trendy ve více časových bodech (týdny 0, 4 a 8).
Revidovaná škála opakovaného chování (RBS-R) Stereotypní skóre faktoru chování
Časové okno: Trendy ve více časových bodech (týdny 0, 4 a 8).
Stereotypní skóre faktoru chování podle revidované škály opakujícího se chování (RBS-R) hodnotí stereotypní chování. Skóre se pohybuje od 0 do 18, přičemž vyšší skóre ukazuje na stereotypnější chování a horší výsledek.
Trendy ve více časových bodech (týdny 0, 4 a 8).
Revidovaná škála opakujícího se chování (RBS-R) skóre faktoru kompulzivního chování
Časové okno: Trendy ve více časových bodech (týdny 0, 4 a 8).
Skóre kompulzivního chování (RBS-R) hodnotí kompulzivní chování. Skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre naznačuje nutkavější chování a horší výsledek.
Trendy ve více časových bodech (týdny 0, 4 a 8).
Revidovaná škála opakovaného chování (RBS-R) Skóre sebepoškozujícího faktoru
Časové okno: Trendy ve více časových bodech (týdny 0, 4 a 8).
Revidovaná škála opakovaného chování (RBS-R) sebepoškozujícího faktoru hodnotí sebepoškozující chování. Skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre ukazuje na sebepoškozující chování a horší výsledek.
Trendy ve více časových bodech (týdny 0, 4 a 8).
Skóre omezeného zájmového faktoru – revidovaná škála opakovaného chování (RBS-R)
Časové okno: Trendy ve více časových bodech (týdny 0, 4 a 8).
Skóre omezeného zájmového faktoru (RBS-R) hodnotí omezené zájmy. Skóre se pohybuje od 0 do 12, přičemž vyšší skóre znamená omezenější zájmy a horší výsledek.
Trendy ve více časových bodech (týdny 0, 4 a 8).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Montefiore Medical Center

Spolupracovníci

Foundation for Prader-Willi Research

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. prosince 2015

První zveřejněno (Odhad)

15. prosince 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2021

Naposledy ověřeno

1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 14-10-427-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Intranazální oxytocin (IN-OXT)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit