Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Oxytocin vs. Placebo för behandling av hyperfagi hos barn och ungdomar med Prader-Willis syndrom (OXT-PWS)

10 september 2021 uppdaterad av: Eric Hollander, Montefiore Medical Center
Utredarna föreslår en randomiserad dubbelblind 8 veckors behandlingsstudie av intranasalt oxytocin (IN-OXT) kontra placebo i 24 försökspersoner i åldern 5 till 18 år med PWS för att bedöma IN-OXTs inverkan på (1) Ätbeteenden (2) Upprepande och störande beteenden och (3) OXT-nivåer i salivary.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Utredarna föreslår att man genomför en behandlingsstudie av intranasalt oxytocin (IN-OXT) kontra placebo hos barn och ungdomar med Prader-Willis syndrom (PWS). OXT har redan visat sig vara säkert och effektivt i en behandlingsstudie av socialisering och störande beteende hos vuxna med PWS och används på spädbarn med PWS i en pågående klinisk prövning. Utredarna antar att OXT kommer att vara överlägset placebo och ha en positiv effekt på PWS-ätande hos barn och ungdomar och repetitiva beteenden. Ytterligare kunskap om OXT:s förmåga att minska överätande kan leda till förbättring av patientens livskvalitet och fysiska hälsa och minskning av familjär stress.

Utredarna föreslår en randomiserad dubbelblind 8 veckor lång behandlingsstudie av intranasal OXT vs. placebo i 24 försökspersoner i åldern 5 till 18 år med PWS för att bedöma IN-OXTs påverkan på (1) Ätbeteenden (2) Repetitiva och störande beteenden och (3) OXT-nivåer i saliv. Om de är överlägsna placebo, kommer dessa data att lägga till den nuvarande kunskapen att OXT är en effektiv behandling för hyperfagi såväl som annan problematisk symtomatologi av PWS.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

23

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga barn öppenvårdspatienter i åldern 5 till 18 år
  2. Diagnos av PWS bekräftad genom genetisk testning och patientjournaler och historia
  3. Stabila farmakologiska, pedagogiska, beteendemässiga och/eller kostinterventioner under 4 veckor före studiestart och under hela studien.
  4. Ha en fysisk undersökning och laboratorieresultat som ligger inom normerna för PWS
  5. Ha en förälder/vårdnadshavare/vårdnadshavare som kan ge sitt samtycke till deras deltagande och göra bedömningar av barnets utveckling och beteendeförbättring under hela studien.

Exklusions kriterier:

  1. Exponering för något undersökningsmedel under 30 dagar före randomisering
  2. Tidigare kronisk behandling med oxytocin.
  3. En annan primär psykiatrisk diagnos än ASD, inklusive bipolär sjukdom, psykos, schizofreni, PTSD eller egentlig depression. Dessa patienter kommer att uteslutas på grund av potentiella förvirrande resultat.
  4. Gravida eller ammande patienter. IN-OXT har inte studerats på gravida eller ammande kvinnor.
  5. Ett medicinskt tillstånd som kan störa genomförandet av studien, förvirra tolkningen av studieresultat eller äventyra deras eget välbefinnande.
  6. Planera att initiera eller ändra icke-farmakologiska eller farmakologiska interventioner under studiens gång.
  7. Kvinnor som använder ett östrogenbaserat preventivmedel. Som ett alternativ till ett östrogenbaserat preventivmedel, kommer försökspersoner att rådas att använda progesteronbaserade preventivmedel; cervikala mössor; cervikala svampar; eller spermiedödande skum i kombination med kondom. Försökspersonerna kommer att behöva använda en dubbelbarriärmetod för att vara med i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Intranasalt oxytocin
Deltagarna instruerades att ta 16 IE/per dag varje dag (2 bloss per näsborre, 4 IE varje bloss).
Läkemedel: Intranasalt oxytocin (IN-OXT)
Deltagarna instruerades att ta 16 IE/per dag varje dag (2 bloss per näsborre, 4 IE varje bloss).
Andra namn:
  • Syntocinon
Placebo-jämförare: Matchad placebo
Deltagarna instruerades att ta 16 IE/per dag varje dag (2 bloss per näsborre, 4 IE varje bloss).
Övrig: Matchad placebo
Deltagarna instruerades att ta 16 IE/per dag varje dag (2 bloss per näsborre, 4 IE varje bloss).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Totalt resultat
Tidsram: Bedömda trender över flera tidpunkter (vecka 0, 2, 4, 6 och 8), vecka 0 (baslinje), vecka 4 och vecka 8 rapporteras.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Totalt resultat. HQ är ett klinikerklassat instrument med 11 artiklar som utformats för att mäta matrelaterade beteenden i PWS. Objekt mappas till 3 underskalor; Hyperfagiskt beteende, hyperfagisk drift och svårighetsgrad av hyperfagi. Underskalorna summeras för att beräkna totalpoängen. Totalpoängen varierar från 11-55, med högre poäng som indikerar mer hyperfagi och ett sämre resultat.
Bedömda trender över flera tidpunkter (vecka 0, 2, 4, 6 och 8), vecka 0 (baslinje), vecka 4 och vecka 8 rapporteras.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Beteendefaktorpoäng
Tidsram: Bedömda trender över flera tidpunkter (vecka 0, 2, 4, 6 och 8), vecka 0 (baslinje), vecka 4 och vecka 8 rapporteras.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Behavior Factor Score bedömer beteenden som söker mat (t.ex. att stjäla mat). Beteendefaktorpoängen varierar från 5-25, med högre poäng som indikerar mer hyperfagiska beteenden och ett sämre resultat.
Bedömda trender över flera tidpunkter (vecka 0, 2, 4, 6 och 8), vecka 0 (baslinje), vecka 4 och vecka 8 rapporteras.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Drive Factor Score
Tidsram: Bedömda trender över flera tidpunkter (vecka 0, 2, 4, 6 och 8), vecka 0 (baslinje), vecka 4 och vecka 8 rapporteras.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Drive Factor Score bedömer uthålligheten i att be om mat. Drive Factor Score varierar från 4-20, med högre poäng som indikerar högre hyperfagisk drift och ett sämre resultat
Bedömda trender över flera tidpunkter (vecka 0, 2, 4, 6 och 8), vecka 0 (baslinje), vecka 4 och vecka 8 rapporteras.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) -Severity Factor Score
Tidsram: Bedömda trender över flera tidpunkter (vecka 0, 2, 4, 6 och 8), vecka 0 (baslinje), vecka 4 och vecka 8 rapporteras.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Severity Factor Score bedömer hur allvarlig hyperfagi är. Severity Factor Score varierar från 2-10, med högre poäng som indikerar högre svårighetsgrad.
Bedömda trender över flera tidpunkter (vecka 0, 2, 4, 6 och 8), vecka 0 (baslinje), vecka 4 och vecka 8 rapporteras.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Ritualistic Behavior Factor Score
Tidsram: Trender över flera tidpunkter (vecka 0, 4 och 8).
The Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Ritualistic Behavior Factor Score bedömer ritualistiska beteenden. Poäng varierar från 0-18, med högre poäng tyder på mer rituella beteenden och ett sämre resultat.
Trender över flera tidpunkter (vecka 0, 4 och 8).
Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Sameness Factor Score
Tidsram: Trender över flera tidpunkter (vecka 0, 4 och 8).
The Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Sameness Factor Score bedömer behovet av enhetlighet i miljön. Poäng varierar från 0-33, med högre poäng tyder på mer behov av enhetlighet och ett sämre resultat.
Trender över flera tidpunkter (vecka 0, 4 och 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Stereotyp Behavior Factor Poäng
Tidsram: Trender över flera tidpunkter (vecka 0, 4 och 8).
The Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Stereotyped Behavior Factor Score bedömer stereotypa beteenden. Poäng varierar från 0-18, med högre poäng tyder på mer stereotypa beteenden och ett sämre resultat.
Trender över flera tidpunkter (vecka 0, 4 och 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Compulsive Behavior Factor Poäng
Tidsram: Trender över flera tidpunkter (vecka 0, 4 och 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Compulsive Behavior Factor Score bedömer tvångsmässiga beteenden. Poäng varierar från 0-24, med högre poäng tyder på mer tvångsmässigt beteende och ett sämre resultat.
Trender över flera tidpunkter (vecka 0, 4 och 8).
Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Self-Injurious Factor Poäng
Tidsram: Trender över flera tidpunkter (vecka 0, 4 och 8).
The Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Self-Injurious Factor Score bedömer självskadebeteenden. Poäng varierar från 0-24, med högre poäng tyder på mer självskadebeteende och ett sämre resultat.
Trender över flera tidpunkter (vecka 0, 4 och 8).
Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Restricted Interest Factor Score
Tidsram: Trender över flera tidpunkter (vecka 0, 4 och 8).
Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Restricted Interest Factor Score bedömer begränsade intressen. Poäng varierar från 0-12, med högre poäng tyder på mer begränsade intressen och ett sämre resultat.
Trender över flera tidpunkter (vecka 0, 4 och 8).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Samarbetspartners

Foundation for Prader-Willi Research

Utredare

  • Huvudutredare: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 oktober 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 december 2015

Första postat (Uppskatta)

15 december 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 september 2021

Senast verifierad

1 september 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 14-10-427-01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Intranasalt oxytocin (IN-OXT)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera