Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Oxytocine vs. Placebo voor de behandeling van hyperfagie bij kinderen en adolescenten met het Prader-Willi-syndroom (OXT-PWS)

10 september 2021 bijgewerkt door: Eric Hollander, Montefiore Medical Center
De onderzoekers stellen een gerandomiseerde, dubbelblinde behandelingsstudie van 8 weken voor van intranasale oxytocine (IN-OXT) versus placebo bij 24 proefpersonen van 5 tot 18 jaar met PWS om het effect van IN-OXT op (1) eetgedrag (2) te beoordelen. Herhaaldelijk en storend gedrag en (3) speeksel-OXT-niveaus.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De onderzoekers stellen voor om een ​​behandelingsstudie uit te voeren van intranasale oxytocine (IN-OXT) vs. placebo bij kinderen en adolescenten met het Prader-Willi-syndroom (PWS). OXT is al veilig en effectief gebleken in een behandelingsonderzoek naar socialisatie en storend gedrag bij volwassenen met PWS en wordt gebruikt bij zuigelingen met PWS in een lopende klinische studie. De onderzoekers veronderstellen dat OXT superieur zal zijn aan placebo en een positief effect zal hebben op het eten en repetitief gedrag van kinderen en adolescenten met PWS. Aanvullende kennis van het vermogen van OXT om overeten te verminderen, zou kunnen leiden tot een verbetering van de levenskwaliteit en fysieke gezondheid van de patiënt en vermindering van familiale stress.

De onderzoekers stellen een gerandomiseerde, dubbelblinde behandelingsstudie van 8 weken voor van intranasale OXT vs. placebo bij 24 proefpersonen van 5 tot 18 jaar met PWS om het effect van IN-OXT op (1) eetgedrag (2) repetitief en storend gedrag en (3) Speeksel OXT-niveaus. Als ze superieur zijn aan placebo, zullen deze gegevens bijdragen aan de huidige kennis dat OXT een effectieve behandeling is voor hyperfagie en andere problematische symptomen van PWS.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke poliklinische kinderen van 5 tot 18 jaar
  2. Diagnose van PWS bevestigd door genetische tests en medische dossiers en geschiedenis van de patiënt
  3. Stabiele farmacologische, educatieve, gedrags- en/of dieetinterventies gedurende 4 weken voorafgaand aan de start van de studie en voor de duur van de studie.
  4. Zorg voor een lichamelijk onderzoek en laboratoriumresultaten die binnen de normen voor PWS vallen
  5. Zorg voor een ouder/verzorger/voogd die in staat is om toestemming te geven voor hun deelname en beoordelingen te voltooien met betrekking tot de ontwikkeling en gedragsverbetering van het kind tijdens het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Blootstelling aan een onderzoeksmiddel in de 30 dagen voorafgaand aan randomisatie
  2. Voorafgaande chronische behandeling met oxytocine.
  3. Een andere primaire psychiatrische diagnose dan ASS, waaronder bipolaire stoornis, psychose, schizofrenie, PTSS of depressieve stoornis. Deze patiënten zullen worden uitgesloten vanwege mogelijk verwarrende resultaten.
  4. Zwangere of zogende patiënten. IN-OXT is niet onderzocht bij zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
  5. Een medische aandoening die de uitvoering van het onderzoek kan verstoren, de interpretatie van onderzoeksresultaten kan verwarren of hun eigen welzijn in gevaar kan brengen.
  6. Plan om in de loop van het onderzoek niet-farmacologische of farmacologische interventies te starten of te wijzigen.
  7. Vrouwtjes die een op oestrogeen gebaseerd anticonceptiemiddel gebruiken. Als alternatief voor een op oestrogeen gebaseerd anticonceptiemiddel, zullen proefpersonen worden geadviseerd om op progesteron gebaseerde anticonceptiemiddelen te gebruiken; halskappen; cervicale sponzen; of zaaddodend schuim in combinatie met een condoom. Proefpersonen moeten een dubbele barrièremethode gebruiken om deel te nemen aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Intranasale oxytocine
De deelnemers kregen de instructie om elke dag 16 IE/per dag in te nemen (2 pufjes per neusgat, 4 IE per pufje).
Geneesmiddel: Intranasale oxytocine (IN-OXT)
De deelnemers kregen de instructie om elke dag 16 IE/per dag in te nemen (2 pufjes per neusgat, 4 IE per pufje).
Andere namen:
  • Syntocinon
Placebo-vergelijker: Overeenkomende Placebo
De deelnemers kregen de instructie om elke dag 16 IE/per dag in te nemen (2 pufjes per neusgat, 4 IE per pufje).
Ander: Overeenkomende Placebo
De deelnemers kregen de instructie om elke dag 16 IE/per dag in te nemen (2 pufjes per neusgat, 4 IE per pufje).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hyperfagie-vragenlijst (HQ) - Totale score
Tijdsspanne: Gemeten trends over meerdere tijdspunten (week 0, 2, 4, 6 en 8), week 0 (baseline), week 4 en week 8 worden gerapporteerd.
De Hyperfagie-vragenlijst (HQ) - Totale score. De HQ is een 11-item door een arts beoordeeld instrument dat is ontworpen om voedselgerelateerd gedrag bij PWS te meten. Items komen overeen met 3 subschalen; Hyperfagisch gedrag, hyperfagische aandrijving en ernst van hyperfagie. De subschalen worden bij elkaar opgeteld om de totaalscore te berekenen. De totale score varieert van 11-55, waarbij hogere scores duiden op meer hyperfagie en een slechter resultaat.
Gemeten trends over meerdere tijdspunten (week 0, 2, 4, 6 en 8), week 0 (baseline), week 4 en week 8 worden gerapporteerd.
Hyperfagie-vragenlijst (HQ) - Gedragsfactorscore
Tijdsspanne: Gemeten trends over meerdere tijdspunten (week 0, 2, 4, 6 en 8), week 0 (baseline), week 4 en week 8 worden gerapporteerd.
De Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Gedragsfactorscore beoordeelt voedselzoekgedrag (bijvoorbeeld voedsel stelen). De gedragsfactorscore varieert van 5-25, waarbij hogere scores duiden op meer hyperfagisch gedrag en een slechter resultaat.
Gemeten trends over meerdere tijdspunten (week 0, 2, 4, 6 en 8), week 0 (baseline), week 4 en week 8 worden gerapporteerd.
Hyperfagie Vragenlijst (HQ) - Drive Factor Score
Tijdsspanne: Gemeten trends over meerdere tijdspunten (week 0, 2, 4, 6 en 8), week 0 (baseline), week 4 en week 8 worden gerapporteerd.
De Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Drive Factor Score beoordeelt de volharding in het vragen om voedsel. De Drive Factor Score varieert van 4-20, waarbij hogere scores duiden op een hogere hyperfagische drive en een slechter resultaat
Gemeten trends over meerdere tijdspunten (week 0, 2, 4, 6 en 8), week 0 (baseline), week 4 en week 8 worden gerapporteerd.
Hyperfagie Vragenlijst (HQ) -Severity Factor Score
Tijdsspanne: Gemeten trends over meerdere tijdspunten (week 0, 2, 4, 6 en 8), week 0 (baseline), week 4 en week 8 worden gerapporteerd.
De Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Severity Factor Score beoordeelt de ernst van hyperfagie. De Severity Factor Score varieert van 2-10, waarbij hogere scores een hogere ernst aangeven.
Gemeten trends over meerdere tijdspunten (week 0, 2, 4, 6 en 8), week 0 (baseline), week 4 en week 8 worden gerapporteerd.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Ritualistische gedragsfactorscore
Tijdsspanne: Trends over meerdere tijdstippen (week 0, 4 en 8).
De Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Ritualistic Behavior Factor Score beoordeelt ritueel gedrag. Scores variëren van 0-18, waarbij hogere scores wijzen op meer ritueel gedrag en een slechter resultaat.
Trends over meerdere tijdstippen (week 0, 4 en 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Gelijkheidsfactorscore
Tijdsspanne: Trends over meerdere tijdstippen (week 0, 4 en 8).
De Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Sameness Factor Score beoordeelt de behoefte aan gelijkheid in de omgeving. Scores variëren van 0-33, waarbij hogere scores duiden op meer behoefte aan gelijkheid en een slechter resultaat.
Trends over meerdere tijdstippen (week 0, 4 en 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Stereotype gedragsfactorscore
Tijdsspanne: Trends over meerdere tijdstippen (week 0, 4 en 8).
De Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Stereotyped Behavior Factor Score beoordeelt stereotiep gedrag. Scores variëren van 0-18, waarbij hogere scores duiden op meer stereotiep gedrag en een slechter resultaat.
Trends over meerdere tijdstippen (week 0, 4 en 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Dwangmatige gedragsfactorscore
Tijdsspanne: Trends over meerdere tijdstippen (week 0, 4 en 8).
De Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Compulsive Behavior Factor Score beoordeelt dwangmatig gedrag. Scores variëren van 0-24, waarbij hogere scores duiden op meer dwangmatig gedrag en een slechter resultaat.
Trends over meerdere tijdstippen (week 0, 4 en 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) zelfbeschadigende factorscore
Tijdsspanne: Trends over meerdere tijdstippen (week 0, 4 en 8).
De Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Self-Injurious Factor Score beoordeelt zelfbeschadigend gedrag. Scores variëren van 0-24, waarbij hogere scores duiden op meer zelfbeschadigend gedrag en een slechter resultaat.
Trends over meerdere tijdstippen (week 0, 4 en 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Restricted Interest Factor Score
Tijdsspanne: Trends over meerdere tijdstippen (week 0, 4 en 8).
De Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Restricted Interest Factor Score beoordeelt beperkte interesses. Scores variëren van 0-12, waarbij hogere scores duiden op meer beperkte interesses en een slechter resultaat.
Trends over meerdere tijdstippen (week 0, 4 en 8).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Medewerkers

Foundation for Prader-Willi Research

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 december 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

15 december 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 oktober 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2021

Laatst geverifieerd

1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 14-10-427-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren