Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oxytocin vs. Placebo til behandling af hyperfagi hos børn og unge med Prader-Willi syndrom (OXT-PWS)

10. september 2021 opdateret af: Eric Hollander, Montefiore Medical Center
Efterforskerne foreslår et randomiseret dobbeltblindt 8 ugers behandlingsforsøg med intranasal oxytocin (IN-OXT) vs. placebo i 24 forsøgspersoner i alderen 5 til 18 år med PWS for at vurdere IN-OXT's indflydelse på (1) Spiseadfærd (2) Gentagende og forstyrrende adfærd og (3) Spyt-OXT-niveauer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne foreslår at udføre et behandlingsstudie af intranasal oxytocin (IN-OXT) vs. placebo hos børn og unge med Prader-Willi Syndrom (PWS). OXT er allerede bevist sikkert og effektivt i et behandlingsstudie af socialisering og forstyrrende adfærd hos voksne med PWS og bliver brugt til spædbørn med PWS i et igangværende klinisk forsøg. Efterforskerne antager, at OXT vil være overlegen i forhold til placebo og have en positiv effekt på børns og unges PWS-spisning og gentagne adfærd. Yderligere viden om OXTs evne til at reducere overspisning kan føre til forbedring af patientens livskvalitet og fysiske sundhed og reduktion af familiær stress.

Efterforskerne foreslår et randomiseret dobbeltblindt 8 ugers behandlingsforsøg med intranasal OXT vs. placebo i 24 forsøgspersoner i alderen 5 til 18 år med PWS for at vurdere IN-OXT's indflydelse på (1) Spiseadfærd (2) Gentagen og forstyrrende adfærd og (3) Spyt OXT niveauer. Hvis de er overlegne i forhold til placebo, vil disse data tilføje den nuværende viden om, at OXT er en effektiv behandling af hyperfagi såvel som anden problematisk symptomatologi af PWS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige børn ambulante patienter i alderen 5 til 18 år
  2. Diagnose af PWS bekræftet ved genetisk testning og patientjournaler og historie
  3. Stabile farmakologiske, uddannelsesmæssige, adfærdsmæssige og/eller diætinterventioner i 4 uger før studiestart og i hele undersøgelsens varighed.
  4. Få en fysisk undersøgelse og laboratorieresultater, der er inden for normerne for PWS
  5. Hav en forælder/plejer/værge, der er i stand til at give samtykke til deres deltagelse og gennemføre vurderinger vedrørende barnets udvikling og adfærdsforbedring gennem hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Eksponering for ethvert forsøgsmiddel i de 30 dage før randomisering
  2. Forudgående kronisk behandling med oxytocin.
  3. En anden primær psykiatrisk diagnose end ASD, herunder bipolar lidelse, psykose, skizofreni, PTSD eller svær depressiv lidelse. Disse patienter vil blive udelukket på grund af potentielle forvirrende resultater.
  4. Gravide eller ammende patienter. IN-OXT er ikke blevet undersøgt hos gravide eller ammende kvinder.
  5. En medicinsk tilstand, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater eller bringe deres eget velbefindende i fare.
  6. Planlæg at påbegynde eller ændre ikke-farmakologiske eller farmakologiske indgreb i løbet af undersøgelsen.
  7. Kvinder, der bruger et østrogenbaseret præventionsmiddel. Som et alternativ til et østrogenbaseret præventionsmiddel vil forsøgspersoner blive rådet til at bruge progesteronbaserede præventionsmidler; cervikale hætter; cervikale svampe; eller sæddræbende skum i kombination med kondom. Forsøgspersonerne skal bruge en dobbeltbarrieremetode for at være med i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intranasal oxytocin
Deltagerne blev instrueret i at tage 16 IE/per dag hver dag (2 pust pr. næsebor, 4 IE hvert sug).
Medicin: Intranasal oxytocin (IN-OXT)
Deltagerne blev instrueret i at tage 16 IE/per dag hver dag (2 pust pr. næsebor, 4 IE hvert sug).
Andre navne:
  • Syntocinon
Placebo komparator: Matchet placebo
Deltagerne blev instrueret i at tage 16 IE/per dag hver dag (2 pust pr. næsebor, 4 IE hvert sug).
Andet: Matchet placebo
Deltagerne blev instrueret i at tage 16 IE/per dag hver dag (2 pust pr. næsebor, 4 IE hvert sug).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Samlet score
Tidsramme: Vurderede tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 2, 4, 6 og 8), uge ​​0 (baseline), uge ​​4 og uge 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Samlet score. HQ er et 11-element kliniker-vurderet instrument, der er designet til at måle fødevarerelateret adfærd i PWS. Elementer kortlægges på 3 underskalaer; Hyperfagisk adfærd, hyperfagisk drift og sværhedsgrad af hyperfagi. Underskalaerne summeres sammen for at beregne den samlede score. Den samlede score spænder fra 11-55, med højere score, der indikerer mere hyperfagi og et dårligere resultat.
Vurderede tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 2, 4, 6 og 8), uge ​​0 (baseline), uge ​​4 og uge 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Behavior Factor Score
Tidsramme: Vurderede tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 2, 4, 6 og 8), uge ​​0 (baseline), uge ​​4 og uge 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Behavior Factor Score vurderer madsøgningsadfærd (f.eks. at stjæle mad). Behavior Factor Score varierer fra 5-25, med højere score, der indikerer mere hyperfagisk adfærd og et dårligere resultat.
Vurderede tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 2, 4, 6 og 8), uge ​​0 (baseline), uge ​​4 og uge 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Drive Factor Score
Tidsramme: Vurderede tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 2, 4, 6 og 8), uge ​​0 (baseline), uge ​​4 og uge 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Drive Factor Score vurderer vedholdenheden i at bede om mad. Drive Factor Score varierer fra 4-20, hvor højere score indikerer højere hyperfagisk drift og et dårligere resultat
Vurderede tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 2, 4, 6 og 8), uge ​​0 (baseline), uge ​​4 og uge 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Alvorlighedsfaktor Score
Tidsramme: Vurderede tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 2, 4, 6 og 8), uge ​​0 (baseline), uge ​​4 og uge 8 rapporteres.
Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Severity Factor Score vurderer sværhedsgraden af ​​hyperfagi. Sværhedsfaktor-score varierer fra 2-10, med højere score, der indikerer højere sværhedsgrad.
Vurderede tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 2, 4, 6 og 8), uge ​​0 (baseline), uge ​​4 og uge 8 rapporteres.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Ritualistisk adfærdsfaktorscore
Tidsramme: Tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 4 og 8).
The Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Ritualistic Behavior Factor Score vurderer ritualistisk adfærd. Scorer varierer fra 0-18, hvor højere score indikerer mere rituel adfærd og et dårligere resultat.
Tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 4 og 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Sameness Factor Score
Tidsramme: Tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 4 og 8).
Den Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Sameness Factor Score vurderer behovet for ensartethed i miljøet. Scoringer varierer fra 0-33, hvor højere score indikerer mere behov for ensartethed og et dårligere resultat.
Tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 4 og 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Stereotyped Behavior Factor Score
Tidsramme: Tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 4 og 8).
The Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Stereotyped Behavior Factor Score vurderer stereotyp adfærd. Scorer varierer fra 0-18, hvor højere score indikerer mere stereotyp adfærd og et dårligere resultat.
Tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 4 og 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Compulsive Behavior Factor Score
Tidsramme: Tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 4 og 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Compulsive Behavior Factor Score vurderer kompulsiv adfærd. Scoringer spænder fra 0-24, hvor højere score indikerer mere kompulsiv adfærd og et dårligere resultat.
Tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 4 og 8).
Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBS-R) Self-Injurious Factor Score
Tidsramme: Tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 4 og 8).
Den Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Self-Injurious Factor Score vurderer selvskadende adfærd. Scorer varierer fra 0-24, hvor højere score indikerer mere selvskadende adfærd og et dårligere resultat.
Tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 4 og 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Restricted Interest Factor Score
Tidsramme: Tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 4 og 8).
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Restricted Interest Factor Score vurderer begrænsede interesser. Score varierer fra 0-12, hvor højere score indikerer mere begrænsede interesser og et dårligere resultat.
Tendenser over flere tidspunkter (uge 0, 4 og 8).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Samarbejdspartnere

Foundation for Prader-Willi Research

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. december 2015

Først opslået (Skøn)

15. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 14-10-427-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Intranasal oxytocin (IN-OXT)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner