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Oxitocina vs Placebo para el Tratamiento de la Hiperfagia en Niños y Adolescentes con Síndrome de Prader-Willi (OXT-PWS)

10 de septiembre de 2021 actualizado por: Eric Hollander, Montefiore Medical Center
Los investigadores proponen un ensayo de tratamiento aleatorio doble ciego de 8 semanas de oxitocina intranasal (IN-OXT) versus placebo en 24 sujetos de 5 a 18 años con SPW para evaluar el efecto de IN-OXT en (1) los comportamientos alimentarios (2) Comportamientos repetitivos y disruptivos y (3) Niveles salivales de OXT.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los investigadores proponen realizar un estudio de tratamiento de oxitocina intranasal (IN-OXT) frente a placebo en niños y adolescentes con síndrome de Prader-Willi (PWS). OXT ya ha demostrado ser seguro y eficaz en un estudio de tratamiento de la socialización y el comportamiento disruptivo en adultos con PWS y se está utilizando en bebés con PWS en un ensayo clínico en curso. Los investigadores plantean la hipótesis de que OXT será superior al placebo y tendrá un efecto positivo en los comportamientos repetitivos y de alimentación de niños y adolescentes con PWS. El conocimiento adicional de la capacidad de OXT para reducir el exceso de comida podría conducir a una mejora de la calidad de vida y la salud física del paciente y a una reducción del estrés familiar.

Los investigadores proponen un ensayo aleatorizado doble ciego de 8 semanas de tratamiento con OXT intranasal frente a placebo en 24 sujetos de 5 a 18 años con SPW para evaluar el efecto de IN-OXT en (1) Comportamientos alimentarios (2) Comportamientos repetitivos y disruptivos y (3) Niveles de OXT en saliva. Si es superior al placebo, estos datos se sumarán al conocimiento actual de que OXT es un tratamiento eficaz para la hiperfagia, así como para otra sintomatología problemática del SPW.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes ambulatorios masculinos o femeninos de 5 a 18 años
  2. Diagnóstico de PWS confirmado por pruebas genéticas y registros e historial médico del paciente
  3. Intervenciones farmacológicas, educativas, conductuales y/o dietéticas estables durante 4 semanas antes del inicio del estudio y durante la duración del estudio.
  4. Tener un examen físico y resultados de laboratorio que estén dentro de las normas para PWS
  5. Tener un padre/cuidador/tutor que pueda dar su consentimiento para su participación y realizar evaluaciones sobre el desarrollo y la mejora del comportamiento del niño durante todo el estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Exposición a cualquier agente en investigación en los 30 días anteriores a la aleatorización
  2. Tratamiento crónico previo con oxitocina.
  3. Un diagnóstico psiquiátrico primario que no sea TEA, incluido el trastorno bipolar, la psicosis, la esquizofrenia, el TEPT o el trastorno depresivo mayor. Estos pacientes serán excluidos debido a posibles resultados confusos.
  4. Pacientes embarazadas o lactantes. IN-OXT no se ha estudiado en mujeres embarazadas o lactantes.
  5. Una condición médica que podría interferir con la realización del estudio, confundir la interpretación de los resultados del estudio o poner en peligro su propio bienestar.
  6. Plan para iniciar o cambiar intervenciones no farmacológicas o farmacológicas durante el curso del estudio.
  7. Mujeres que usan un anticonceptivo a base de estrógeno. Como alternativa a un anticonceptivo a base de estrógeno, se aconsejará a los sujetos que utilicen anticonceptivos a base de progesterona; capuchones cervicales; esponjas cervicales; o espuma espermicida en combinación con un preservativo. Los sujetos deberán utilizar un método de doble barrera para participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Oxitocina intranasal
Se indicó a los participantes que tomaran 16 UI por día todos los días (2 inhalaciones por fosa nasal, 4 UI cada inhalación).
Droga: Oxitocina intranasal (IN-OXT)
Se indicó a los participantes que tomaran 16 UI por día todos los días (2 inhalaciones por fosa nasal, 4 UI cada inhalación).
Otros nombres:
  • Sintocinón
Comparador de placebos: Placebo emparejado
Se indicó a los participantes que tomaran 16 UI por día todos los días (2 inhalaciones por fosa nasal, 4 UI cada inhalación).
Otro: Placebo emparejado
Se indicó a los participantes que tomaran 16 UI por día todos los días (2 inhalaciones por fosa nasal, 4 UI cada inhalación).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cuestionario de hiperfagia (HQ) - Puntuación total
Periodo de tiempo: Se informan las tendencias evaluadas en varios puntos temporales (semanas 0, 2, 4, 6 y 8), semana 0 (línea de base), semana 4 y semana 8.
El Cuestionario de Hiperfagia (HQ) - Puntaje Total. El HQ es un instrumento calificado por médicos de 11 ítems que fue diseñado para medir los comportamientos relacionados con los alimentos en PWS. Los ítems se asignan a 3 subescalas; Comportamiento hiperfágico, impulso hiperfágico y gravedad de la hiperfagia. Las subescalas se suman para calcular la puntuación total. La puntuación total oscila entre 11 y 55; las puntuaciones más altas indican más hiperfagia y un peor resultado.
Se informan las tendencias evaluadas en varios puntos temporales (semanas 0, 2, 4, 6 y 8), semana 0 (línea de base), semana 4 y semana 8.
Cuestionario de hiperfagia (HQ) - Puntuación del factor de comportamiento
Periodo de tiempo: Se informan las tendencias evaluadas en varios puntos temporales (semanas 0, 2, 4, 6 y 8), semana 0 (línea de base), semana 4 y semana 8.
El Hyperphagia Questionnaire (HQ) - Behavior Factor Score evalúa los comportamientos de búsqueda de alimentos (p. ej., robar comida). El puntaje del factor de comportamiento varía de 5 a 25, con puntajes más altos que indican más comportamientos hiperfágicos y un peor resultado.
Se informan las tendencias evaluadas en varios puntos temporales (semanas 0, 2, 4, 6 y 8), semana 0 (línea de base), semana 4 y semana 8.
Cuestionario de hiperfagia (HQ) - Puntuación del factor impulsor
Periodo de tiempo: Se informan las tendencias evaluadas en varios puntos temporales (semanas 0, 2, 4, 6 y 8), semana 0 (línea de base), semana 4 y semana 8.
El Hyperphagia Questionnaire (HQ)- Drive Factor Score evalúa la persistencia en pedir comida. El Drive Factor Score varía de 4 a 20, con puntajes más altos que indican un mayor impulso hiperfágico y un peor resultado
Se informan las tendencias evaluadas en varios puntos temporales (semanas 0, 2, 4, 6 y 8), semana 0 (línea de base), semana 4 y semana 8.
Cuestionario de hiperfagia (HQ) - Puntuación del factor de gravedad
Periodo de tiempo: Se informan las tendencias evaluadas en varios puntos temporales (semanas 0, 2, 4, 6 y 8), semana 0 (línea de base), semana 4 y semana 8.
El Hyperphagia Questionnaire (HQ)- Severity Factor Score evalúa la gravedad de la hiperfagia. La puntuación del factor de gravedad varía de 2 a 10, y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad.
Se informan las tendencias evaluadas en varios puntos temporales (semanas 0, 2, 4, 6 y 8), semana 0 (línea de base), semana 4 y semana 8.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de comportamiento repetitivo revisada (RBS-R) Puntuación del factor de comportamiento ritualista
Periodo de tiempo: Tendencias en varios puntos de tiempo (semanas 0, 4 y 8).
La Escala de Comportamiento Repetitivo-Revisada (RBS-R) Ritualistic Behavior Factor Score evalúa los comportamientos rituales. Las puntuaciones van de 0 a 18, y las puntuaciones más altas indican comportamientos más rituales y un peor resultado.
Tendencias en varios puntos de tiempo (semanas 0, 4 y 8).
Puntuación del factor de similitud de la escala de comportamiento repetitivo revisada (RBS-R)
Periodo de tiempo: Tendencias en varios puntos de tiempo (semanas 0, 4 y 8).
La puntuación del factor de similitud de la escala de comportamiento repetitivo revisada (RBS-R) evalúa la necesidad de uniformidad en el entorno. Las puntuaciones van de 0 a 33, y las puntuaciones más altas indican una mayor necesidad de uniformidad y un peor resultado.
Tendencias en varios puntos de tiempo (semanas 0, 4 y 8).
Escala de comportamiento repetitivo revisada (RBS-R) Puntaje del factor de comportamiento estereotipado
Periodo de tiempo: Tendencias en varios puntos de tiempo (semanas 0, 4 y 8).
La puntuación del factor de comportamiento estereotipado revisada por la escala de comportamiento repetitivo (RBS-R) evalúa los comportamientos estereotipados. Las puntuaciones van de 0 a 18, y las puntuaciones más altas indican comportamientos más estereotipados y un peor resultado.
Tendencias en varios puntos de tiempo (semanas 0, 4 y 8).
Escala de comportamiento repetitivo revisada (RBS-R) Puntaje del factor de comportamiento compulsivo
Periodo de tiempo: Tendencias en varios puntos de tiempo (semanas 0, 4 y 8).
La puntuación del factor de conducta compulsiva revisada en la escala de comportamiento repetitivo (RBS-R) evalúa los comportamientos compulsivos. Las puntuaciones van de 0 a 24, y las puntuaciones más altas indican comportamientos más compulsivos y un peor resultado.
Tendencias en varios puntos de tiempo (semanas 0, 4 y 8).
Escala de comportamiento repetitivo revisada (RBS-R) Puntaje del factor de autolesión
Periodo de tiempo: Tendencias en varios puntos de tiempo (semanas 0, 4 y 8).
La puntuación del factor de autolesión revisada de la escala de conducta repetitiva (RBS-R) evalúa las conductas autolesivas. Las puntuaciones van de 0 a 24, y las puntuaciones más altas indican más conductas autolesivas y un peor resultado.
Tendencias en varios puntos de tiempo (semanas 0, 4 y 8).
Escala de comportamiento repetitivo revisada (RBS-R) Puntaje de factor de interés restringido
Periodo de tiempo: Tendencias en varios puntos de tiempo (semanas 0, 4 y 8).
La puntuación del factor de interés restringido revisada por la escala de comportamiento repetitivo (RBS-R) evalúa los intereses restringidos. Las puntuaciones van de 0 a 12, y las puntuaciones más altas indican intereses más restringidos y un peor resultado.
Tendencias en varios puntos de tiempo (semanas 0, 4 y 8).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Montefiore Medical Center

Colaboradores

Foundation for Prader-Willi Research

Investigadores

  • Investigador principal: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de diciembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

15 de diciembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de octubre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2021

Última verificación

1 de septiembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 14-10-427-01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

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