Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

GDC-0134-tutkimus amyotrofista lateraaliskleroosia sairastavien potilaiden alkuperäisen turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokineettisten parametrien määrittämiseksi

tiistai 4. elokuuta 2020 päivittänyt: Genentech, Inc.

Vaiheen I, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, yksi- ja usean nousevan annoksen tutkimus GDC-0134:n alkuperäisen turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaan määrittämiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

Tämä ensimmäinen ihmisillä suoritettava kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu I vaiheen tutkimus suoritetaan osallistujille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) GDC-0134:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokineettisten (PK) ominaisuuksien tutkimiseksi. Se sisältää kolme osaa: SAD (Single-Ascending-Dose) -vaiheen, Multiple-Ascending-Dose (MAD) -vaiheen ja Open-Label Safety Expansion (OSE) -vaiheen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

54

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3508 GA
        • UMC Utrecht
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • Forbes Norris Mda/als Ctr; Research Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • The Emory ALS Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27612
        • Wake Research Associates
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on diagnosoitu mahdollinen, laboratoriossa tuettu todennäköinen, todennäköinen tai selvä ALS muokattujen El Escorialin kriteerien mukaisesti
  • pystysuorassa pakotettu elinkapasiteetti vähintään 50 prosenttia (%)
  • Kyky paastota ruokaa 8 tuntia ennen annostelua ja 2 tuntia annostelun jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • käytät tällä hetkellä rilutsolia, ellei ole ollut vakaalla annoksella 3 kuukauden ajan ennen päivää -1 ja ilman maksaentsyymi- tai maksatoiminnan poikkeavuuksia
  • Otat tällä hetkellä edaravonia, ellei vähintään toisen 14 päivän lääkehoitojakson päätyttyä, niin kauan kuin päivä 1 tapahtuu lääkkeettömän jakson aikana vähintään 24 tuntia viimeisen edaravoniannoksen jälkeen ja vähintään 5 päivää ennen ensimmäistä annosta seuraavasta syklistä
  • Positiivinen hepatiitti C-vasta-aineelle, hepatiitti B -pinta-antigeenille tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineelle
  • Kliinisesti merkittävä trombosytopenia
  • Tällä hetkellä ravintolisä/yrttilisä, paitsi reseptivapaat vitamiinit, jotka kuuluvat suositeltuun ruokavalioon (RDA), ellei sitä ole lopetettu vähintään 7 päivää ennen päivää -1, paitsi jos sekä tutkija että sponsori ovat hyväksyneet
  • Osallistujat, jotka osallistuvat tutkimuksen MAD-vaiheessa määrättyyn lääkeaineinteraktioon (DDI) kohorttiin, jotka tarvitsevat midatsolaamin/kofeiinin antamista: tunnettu allergia, uskonnollinen kielto tai muu tila, joka rajoittaa midatsolaamin tai kofeiinin antamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SAD-vaihe: GDC-0134
Useiden kohorttien ja hoitojaksojen osallistujat saavat kerta-annokset GDC-0134-oraalisia kapseleita syömis-/paasto-olosuhteissa. Tutkiakseen protonipumpun estäjän (PPI) lääkkeen rabepratsolin vaikutusta GDC-0134:n PK-ominaisuuksiin, harvat osallistujat voivat saada rabepratsolia 20 milligrammaa (mg).
Lääke: GDC-0134
GDC-0134-kapseli annetaan suun kautta eri annoksina kohortin ja hoitojakson mukaan.
Lääke: Rabepratsoli
Rabepratsoli 20 mg kahdesti vuorokaudessa suun kautta
Placebo Comparator: SAD-vaihe: Placebo
Osallistujat useisiin kohorteihin ja hoitojaksoihin saavat lumelääkettä GDC-0134:n kanssa syömis-/paasto-olosuhteissa. Harvat osallistujat voivat saada rabepratsolia 20 mg.
Lääke: Rabepratsoli
Rabepratsoli 20 mg kahdesti vuorokaudessa suun kautta
Lääke: Plasebo
Placebo vastaa GDC-0134:ää
Kokeellinen: MAD Stage: GDC-0134
Osallistujat saavat useita annoksia GDC-0134:ää 28 päivän ajan. GDC-0134:n ja muiden lääkkeiden välisten vuorovaikutusten tutkimiseksi jotkut osallistujat voivat saada kerta-annoksia midatsolaamia ja kofeiinia eri ajankohtina.
Lääke: GDC-0134
GDC-0134-kapseli annetaan suun kautta eri annoksina kohortin ja hoitojakson mukaan.
Lääke: Midatsolaami
2 mg nestemäistä midatsolaamin formulaatiota suun kautta
Lääke: Kofeiini
100 mg tabletti tai kofeiiniliuos suun kautta
Placebo Comparator: MAD Stage: Placebo
Osallistujat saavat lumelääkettä GDC-0134:ään 28 päivän ajan. GDC-0134:n ja muiden lääkkeiden välisten vuorovaikutusten tutkimiseksi jotkut osallistujat voivat saada kerta-annoksia midatsolaamia ja kofeiinia eri ajankohtina.
Lääke: Plasebo
Placebo vastaa GDC-0134:ää
Lääke: Midatsolaami
2 mg nestemäistä midatsolaamin formulaatiota suun kautta
Lääke: Kofeiini
100 mg tabletti tai kofeiiniliuos suun kautta
Muut: Open-Label Safety Expansion (OSE)
Osallistujat saavat GDC-0134:n annoksella, jonka vastaava MAD-kohortti määrittää.
Lääke: GDC-0134
GDC-0134-kapseli annetaan suun kautta eri annoksina kohortin ja hoitojakson mukaan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta noin 48 kuukauteen asti
Satunnaistamisesta noin 48 kuukauteen asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta noin 48 kuukauteen asti
Satunnaistamisesta noin 48 kuukauteen asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta noin 48 kuukauteen asti
Satunnaistamisesta noin 48 kuukauteen asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä elektrokardiogrammin (EKG) poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta noin 48 kuukauteen asti
Satunnaistamisesta noin 48 kuukauteen asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia fyysisen tutkimuksen löydöksissä
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta noin 48 kuukauteen asti
Satunnaistamisesta noin 48 kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
GDC-0134:n suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Aika GDC-0134:n plasman maksimipitoisuuteen (tmax).
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
GDC-0134:n plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
GDC-0134:n näennäinen välys (CL/F).
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
GDC-0134:n näennäinen terminaalin jakeluvolyymi (Vz/F).
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
GDC-0134:n näennäinen terminaalin puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
GDC-0134:n PK-annoksen suhteellisuus arvioituna Cmax:n ja AUC:n kanssa
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
GDC-0134:n kertymissuhde
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
GDC-0134:n annosnormalisoitu Cmax (Cmax/annos).
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
GDC-0134:n annosnormalisoitu AUC (AUC/annos).
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
t1/2 midatsolaamia
Aikaikkuna: Päivästä -1 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä -1 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
t1/2 1-hydroksimidatsolaamia (midatsolaamin metaboliitti)
Aikaikkuna: Päivästä -1 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä -1 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
1/2 kofeiinia
Aikaikkuna: Päivästä -1 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä -1 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
1/2 paraksantiinia (kofeiinin aineenvaihdunta)
Aikaikkuna: Päivästä -1 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä -1 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genentech, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 31. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 16. maaliskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 16. maaliskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 7. tammikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. tammikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 14. tammikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 6. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GN29823
  • 2017-002931-41 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa