Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie GDC-0134 w celu określenia początkowego bezpieczeństwa, tolerancji i parametrów farmakokinetycznych u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym

4 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Genentech, Inc.

Podwójnie ślepe, randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy I z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo w celu określenia początkowego bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki GDC-0134 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

To pierwsze na ludziach, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy I zostanie przeprowadzone na uczestnikach ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji i właściwości farmakokinetycznych (PK) GDC-0134. Będzie obejmował trzy elementy: etap pojedynczej rosnącej dawki (SAD), etap wielokrotnej dawki rosnącej (MAD) oraz etap otwartego rozszerzenia bezpieczeństwa (OSE).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

54

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3508 GA
        • UMC Utrecht
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • Forbes Norris Mda/als Ctr; Research Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • The Emory ALS Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27612
        • Wake Research Associates
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej z rozpoznaniem możliwego, potwierdzonego laboratoryjnie prawdopodobnego, prawdopodobnego lub określonego ALS zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami El Escorial
  • Pionowa wymuszona pojemność życiowa co najmniej 50 procent (%)
  • Zdolność do postu od jedzenia przez 8 godzin przed podaniem i 2 godziny po podaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie przyjmuje riluzol, chyba że przyjmuje stabilną dawkę przez 3 miesiące poprzedzające dzień -1 i bez aktualnych nieprawidłowości enzymów wątrobowych lub czynności wątroby
  • Obecnie przyjmuje edarawon, chyba że po zakończeniu co najmniej drugiego 14-dniowego okresu leczenia, o ile Dzień 1 przypada w okresie bez leku, co najmniej 24 godziny po ostatniej dawce edarawonu i co najmniej 5 dni przed pierwszą dawką następnego cyklu
  • Pozytywny wynik na obecność przeciwciał przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C, antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV)
  • Klinicznie istotna małopłytkowość
  • Obecnie przyjmuje suplementy odżywcze/ziołowe, z wyjątkiem witamin dostępnych bez recepty, które mieszczą się w zalecanej dziennej porcji diety (RDA), chyba że odstawiono je co najmniej 7 dni przed Dniem -1, z wyjątkiem zatwierdzenia zarówno przez badacza, jak i sponsora
  • Dla uczestników uczestniczących w wyznaczonej kohorcie interakcji lek-lek (DDI) na etapie MAD badania, którzy wymagają podania midazolamu/kofeiny: znana alergia, zakaz religijny lub inny stan ograniczający podanie midazolamu lub kofeiny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Etap SAD: GDC-0134
Uczestnicy w wielu kohortach i okresach leczenia otrzymają pojedyncze dawki kapsułek doustnych GDC-0134 w warunkach po posiłku/na czczo. Aby zbadać wpływ leku będącego inhibitorem pompy protonowej (PPI), rabeprazolu, na właściwości PK GDC-0134, niewielu uczestników może otrzymać rabeprazol w dawce 20 miligramów (mg).
Lek: GDC-0134
Kapsułka GDC-0134 będzie podawana doustnie w różnych dawkach, w zależności od kohorty i okresu leczenia.
Lek: Rabeprazol
Rabeprazol 20 mg dwa razy dziennie doustnie
Komparator placebo: Etap SAD: Placebo
Uczestnicy w wielu kohortach i okresach leczenia otrzymają placebo dopasowane do GDC-0134 w warunkach po posiłku/na czczo. Niewielu uczestników może otrzymać rabeprazol 20 mg.
Lek: Rabeprazol
Rabeprazol 20 mg dwa razy dziennie doustnie
Lek: Placebo
Placebo pasujące do GDC-0134
Eksperymentalny: Scena MAD: GDC-0134
Uczestnicy otrzymają wielokrotne dawki GDC-0134 przez 28 dni. Aby zbadać interakcje między GDC-0134 a innymi lekami, niektórzy uczestnicy mogą otrzymywać pojedyncze dawki midazolamu i kofeiny w różnych punktach czasowych.
Lek: GDC-0134
Kapsułka GDC-0134 będzie podawana doustnie w różnych dawkach, w zależności od kohorty i okresu leczenia.
Lek: Midazolam
2mg płynnej postaci midazolamu doustnie
Lek: Kofeina
100 mg tabletka lub roztwór kofeiny doustnie
Komparator placebo: Etap MAD: Placebo
Uczestnicy otrzymają placebo pasujące do GDC-0134 przez 28 dni. Aby zbadać interakcje między GDC-0134 a innymi lekami, niektórzy uczestnicy mogą otrzymywać pojedyncze dawki midazolamu i kofeiny w różnych punktach czasowych.
Lek: Placebo
Placebo pasujące do GDC-0134
Lek: Midazolam
2mg płynnej postaci midazolamu doustnie
Lek: Kofeina
100 mg tabletka lub roztwór kofeiny doustnie
Inny: Rozszerzenie bezpieczeństwa otwartej etykiety (OSE)
Uczestnicy otrzymają GDC-0134 w dawce określonej przez odpowiednią kohortę MAD.
Lek: GDC-0134
Kapsułka GDC-0134 będzie podawana doustnie w różnych dawkach, w zależności od kohorty i okresu leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Od randomizacji do około 48 miesięcy
Od randomizacji do około 48 miesięcy
Odsetek uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Od randomizacji do około 48 miesięcy
Od randomizacji do około 48 miesięcy
Odsetek uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami funkcji życiowych
Ramy czasowe: Od randomizacji do około 48 miesięcy
Od randomizacji do około 48 miesięcy
Odsetek uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Od randomizacji do około 48 miesięcy
Od randomizacji do około 48 miesięcy
Odsetek uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w wynikach badania fizykalnego
Ramy czasowe: Od randomizacji do około 48 miesięcy
Od randomizacji do około 48 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) GDC-0134
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (tmax) GDC-0134
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) dla GDC-0134
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Pozorne zezwolenie (CL/F) na GDC-0134
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Pozorna końcowa objętość dystrybucji (Vz/F) GDC-0134
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Pozorny końcowy okres półtrwania (t1/2) GDC-0134
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Proporcjonalność dawki PK GDC-0134 oceniana na podstawie Cmax i AUC
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Współczynnik akumulacji GDC-0134
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Dawka znormalizowana Cmax (Cmax/dawka) GDC-0134
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Znormalizowana dawka AUC (AUC/dawka) GDC-0134
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia 1 do 28 dni po ostatniej dawce
t1/2 midazolamu
Ramy czasowe: Od dnia -1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia -1 do 28 dni po ostatniej dawce
t1/2 1-hydroksymidazolamu (metabolit midazolamu)
Ramy czasowe: Od dnia -1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia -1 do 28 dni po ostatniej dawce
t1/2 Kofeiny
Ramy czasowe: Od dnia -1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia -1 do 28 dni po ostatniej dawce
t1/2 paraksantyny (metabolit kofeiny)
Ramy czasowe: Od dnia -1 do 28 dni po ostatniej dawce
Od dnia -1 do 28 dni po ostatniej dawce

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genentech, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 maja 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 marca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 marca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 stycznia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 stycznia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GN29823
  • 2017-002931-41 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj