Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie GDC-0134 ke stanovení počáteční bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetických parametrů u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou

4. srpna 2020 aktualizováno: Genentech, Inc.

Fáze I, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie s jednou a více stoupajícími dávkami ke stanovení počáteční bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky GDC-0134 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou

Tato první u člověka, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze I bude provedena u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS), aby prozkoumala bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetické (PK) vlastnosti GDC-0134. Bude zahrnovat tři složky: fázi s jednou stoupající dávkou (SAD), fázi s vícenásobnou vzestupnou dávkou (MAD) a fázi s otevřenou bezpečnostní expanzí (OSE).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

54

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3508 GA
        • UMC Utrecht
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • Forbes Norris Mda/als Ctr; Research Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • The Emory ALS Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Spojené státy, 27612
        • Wake Research Associates
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy s diagnózou možného, ​​laboratorně podporovaného pravděpodobného, ​​pravděpodobného nebo definitivního ALS podle modifikovaných kritérií El Escorial
  • Vzpřímená nucená vitální kapacita alespoň 50 procent (%)
  • Schopnost hladovět od jídla 8 hodin před podáním a 2 hodiny po podání

Kritéria vyloučení:

  • V současné době užíváte riluzol, pokud nemáte stabilní dávku po dobu 3 měsíců před dnem -1 a bez současných abnormalit jaterních enzymů nebo jaterních funkcí
  • V současné době užíváte edaravon, pokud není po dokončení alespoň druhého 14denního období lékové léčby, pokud 1. den nastane během období bez léku alespoň 24 hodin po poslední dávce edaravonu a alespoň 5 dní před první dávkou příštího cyklu
  • Pozitivní na protilátky proti hepatitidě C, povrchový antigen hepatitidy B nebo protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV)
  • Klinicky významná trombocytopenie
  • V současné době užíváte výživové/bylinné doplňky, s výjimkou volně prodejných vitamínů, které jsou v rámci doporučené dietní dávky (RDA), pokud není přerušeno alespoň 7 dní před dnem -1, s výjimkou souhlasu zkoušejícího i sponzora
  • Pro účastníky účastnící se určené kohorty lékové interakce (DDI) ve fázi MAD studie, kteří vyžadují podávání midazolamu/kofeinu: známá alergie, náboženský zákaz nebo jiný stav omezující podávání midazolamu nebo kofeinu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze SAD: GDC-0134
Účastníci ve více kohortách a léčebných obdobích obdrží jednotlivé dávky perorálních tobolek GDC-0134 za podmínek nasycení/lačno. Ke studiu účinku inhibitoru protonové pumpy (PPI) rabeprazolu na PK vlastnosti GDC-0134 může jen málo účastníků dostat rabeprazol 20 miligramů (mg).
Lék: GDC-0134
Kapsle GDC-0134 se budou podávat orálně v různých dávkách, v závislosti na kohortě a období léčby.
Lék: Rabeprazol
Rabeprazol 20 mg dvakrát denně perorálně
Komparátor placeba: Fáze SAD: Placebo
Účastníci ve více kohortách a léčebných obdobích obdrží placebo odpovídající GDC-0134 za podmínek nasycení/lačno. Jen málo účastníků může dostat rabeprazol 20 mg.
Lék: Rabeprazol
Rabeprazol 20 mg dvakrát denně perorálně
Lék: Placebo
Placebo odpovídající GDC-0134
Experimentální: Fáze MAD: GDC-0134
Účastníci dostanou více dávek GDC-0134 po dobu 28 dnů. Pro studium interakcí mezi GDC-0134 a jinými léky mohou někteří účastníci dostat jednotlivé dávky midazolamu a kofeinu v různých časových bodech.
Lék: GDC-0134
Kapsle GDC-0134 se budou podávat orálně v různých dávkách, v závislosti na kohortě a období léčby.
Lék: Midazolam
2 mg kapalné formulace midazolamu perorálně
Lék: Kofein
100 mg tableta nebo roztok kofeinu perorálně
Komparátor placeba: Fáze MAD: Placebo
Účastníci obdrží placebo odpovídající GDC-0134 po dobu 28 dnů. Pro studium interakcí mezi GDC-0134 a jinými léky mohou někteří účastníci dostat jednotlivé dávky midazolamu a kofeinu v různých časových bodech.
Lék: Placebo
Placebo odpovídající GDC-0134
Lék: Midazolam
2 mg kapalné formulace midazolamu perorálně
Lék: Kofein
100 mg tableta nebo roztok kofeinu perorálně
Jiný: Open-Label Safety Expansion (OSE)
Účastníci obdrží GDC-0134 v dávce určené odpovídající kohortou MAD.
Lék: GDC-0134
Kapsle GDC-0134 se budou podávat orálně v různých dávkách, v závislosti na kohortě a období léčby.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Od randomizace až do přibližně 48 měsíců
Od randomizace až do přibližně 48 měsíců
Procento účastníků s klinicky významnými laboratorními abnormalitami
Časové okno: Od randomizace až do přibližně 48 měsíců
Od randomizace až do přibližně 48 měsíců
Procento účastníků s klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Od randomizace až do přibližně 48 měsíců
Od randomizace až do přibližně 48 měsíců
Procento účastníků s klinicky významnými abnormalitami elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Od randomizace až do přibližně 48 měsíců
Od randomizace až do přibližně 48 měsíců
Procento účastníků s klinicky významnými abnormalitami ve výsledcích fyzikálního vyšetření
Časové okno: Od randomizace až do přibližně 48 měsíců
Od randomizace až do přibližně 48 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) GDC-0134
Časové okno: Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (tmax) GDC-0134
Časové okno: Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas (AUC) GDC-0134
Časové okno: Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Zjevná vůle (CL/F) GDC-0134
Časové okno: Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Zdánlivý konečný objem distribuce (Vz/F) GDC-0134
Časové okno: Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Zdánlivý terminální poločas (t1/2) GDC-0134
Časové okno: Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
PK-dávková proporcionalita GDC-0134, jak byla hodnocena s Cmax a AUC
Časové okno: Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Akumulační poměr GDC-0134
Časové okno: Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Dávka normalizovaná Cmax (Cmax/dávka) GDC-0134
Časové okno: Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Dávkově normalizovaná AUC (AUC/dávka) GDC-0134
Časové okno: Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne 1 až do 28 dnů po poslední dávce
t1/2 midazolamu
Časové okno: Ode dne -1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne -1 až do 28 dnů po poslední dávce
t1/2 1-hydroxymidazolamu (Metabolite of Midazolam)
Časové okno: Ode dne -1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne -1 až do 28 dnů po poslední dávce
t1/2 kofeinu
Časové okno: Ode dne -1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne -1 až do 28 dnů po poslední dávce
t1/2 paraxantinu (metabolitu kofeinu)
Časové okno: Ode dne -1 až do 28 dnů po poslední dávce
Ode dne -1 až do 28 dnů po poslední dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genentech, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

16. března 2020

Dokončení studie (Aktuální)

16. března 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. ledna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. ledna 2016

První zveřejněno (Odhad)

14. ledna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GN29823
  • 2017-002931-41 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GDC-0134

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit