Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rosuvastatiini (Crestor) Friedreich Ataxiassa

tiistai 23. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Children's Hospital of Philadelphia

Rosuvastatiinin (Crestor) avoin biomarkkeritutkimus Friedreich-ataksiaa sairastavien potilaiden hoitoon

Tämä tutkimus on avoin avoin kliininen rosuvastatiinin tutkimus potilailla, joilla on Friedreich-ataksia (FRDA). Tämä on avohoitotutkimus, jonka tavoitteena on ottaa mukaan 10 arvioitavissa olevaa aikuista, joilla on geneettisesti vahvistettu FRDA ja jotka ovat iältään 18–65-vuotiaita. Koehenkilöt saavat 10 mg suun kautta otettavaa rosuvastatiinia päivittäin kolmen kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Friedreich-ataksia (FRDA) on lasten ja aikuisten etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, jolle ei tällä hetkellä ole hoitoa. Suuri osa FRDA:n nykyisestä työstä tähtää uusien kohteiden löytämiseen lääkehoitoille. Viimeaikainen Pennsylvanian yliopiston työ on havainnut, että seerumin ApoA-1-proteiinitasot ovat alhaisemmat FRDA-potilailla verrattuna kontrollitasoihin. ApoA-1 on pääasiallinen proteiini, joka löytyy HDL-kolesterolista, ja FRDA-potilailla on usein alhaiset HDL-tasot; nykyisessä tutkimuksessa ehdotetaan arvioitavaksi, muuttaako HMG-CoA-reduktaasin estäjien anto 3 kuukauden ajan ApoA-1-proteiinitasoja FRDA:ssa. Vaikka ApoA-1-tasojen merkitystä FRDA-potilaiden keskuudessa ei tällä hetkellä tunneta, tätä tutkimusta ehdotetaan tutkivaksi tutkimukseksi tämän proteiinin tutkimiseksi edelleen. Jos ApoA-1-proteiinitasot nousevat hoidon aikana, tulevat tutkimukset voivat lisäksi keskittyä tutkimaan tätä mahdollisena terapeuttisena hoitona.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19103
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joilla on Friedreich-ataksia, jotka on vahvistettu geneettisellä testauksella
  • 18-65-vuotiaat aikuiset
  • Stabiili kinoniannos (vähintään 1000 mg idebenonia tai 200 mg koentsyymi Q10:tä) 14 päivää ennen tutkimukseen tuloa ja tutkimuksen ajan
  • Naiset, jotka eivät ole raskaana tai imettävät ja jotka eivät aio tulla raskaaksi.
  • Tutkittava on vapaaehtoisesti allekirjoittanut suostumuslomakkeen
  • Halu ja kyky noudattaa kaikkia opiskelumenetelmiä

Poissulkemiskriteerit:

  • Hoito statiinilla kuuden edellisen kuukauden aikana ennen tutkimukseen osallistumista
  • Tällä hetkellä aktiivinen tai ratkaisematon maksa- tai munuaissairaus
  • Tunnettu munuaisten vajaatoiminta tai kreatiinikinaasi > 2 x ULN
  • Punaisen riisin hiivan käyttö kuuden edellisen kuukauden aikana ennen sisällyttämistä
  • Niasiini- ja/tai fibriinihappojohdannaisten nykyinen käyttö
  • Syklosporiinin nykyinen käyttö
  • Minkä tahansa tutkimustuotteen käyttö 30 päivän kuluessa lähtötilanteesta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Rosuvastatiini (Crestor)
Tämä on avoin rosuvastatiinin (Crestor) tutkimus FRDA-potilailla. Tutkittavat saavat 10 mg rosuvastatiinia päivittäin 3 kuukauden ajan.
Lääke: Rosuvastatiini
Rosuvastatiinin (10 mg) päivittäinen oraalinen anto 3 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • Crestor

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos ApoA-1 seerumin proteiinitasoissa lähtötasosta viikon 12 käyntiin
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Seerumin ApoA-1-proteiinitasot kerätään lähtötasolla ja uudelleen viikon 12 käynnillä.
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos frataksiinitasoissa lähtötilanteesta viikon 12 käyntiin
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Frataksiinitasot kokoverestä ja poskisoluista mitataan lähtötilanteessa ja uudelleen viikon 12 käynnin yhteydessä.
12 viikkoa
Muutos verihiutaleiden aineenvaihdunnassa lähtötilanteesta viikon 12 käyntiin
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Verihiutaleiden aineenvaihdunta arvioidaan suorittamalla nestekromatografia-massaspektrometria-analyysi kokoverinäytteistä, jotka on kerätty lähtötilanteessa ja uudelleen viikon 12 käynnillä.
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Philadelphia

Yhteistyökumppanit

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Tutkijat

  • Päätutkija: David Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 4. elokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 4. elokuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 5. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 5. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 10. maaliskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 25. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 16-012659

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa