Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rosuvastatin (Crestor) i Friedreich Ataxia

23. marts 2021 opdateret af: Children's Hospital of Philadelphia

Open-label biomarkørundersøgelse af Rosuvastatin (Crestor) til behandling af patienter med Friedreich-ataksi

Denne undersøgelse er et eksplorativt åbent klinisk forsøg med Rosuvastatin hos patienter med Friedreich-ataksi (FRDA). Dette er et ambulant forsøg med det mål at indskrive 10 evaluerbare voksne med genetisk bekræftet FRDA, som er mellem 18-65 år. Forsøgspersonerne vil modtage 10 mg oralt Rosuvastatin dagligt i tre måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Friedreich ataxia (FRDA) er en progressiv neurodegenerativ sygdom hos børn og voksne, som der i øjeblikket ikke er nogen behandling for. Meget af det nuværende arbejde i FRDA er rettet mod at finde nye mål for lægemiddelbehandlinger. Nyligt arbejde ved University of Pennsylvania har opdaget, at serum ApoA-1-proteinniveauer er lavere hos mennesker med FRDA sammenlignet med kontrolniveauer. ApoA-1 er det vigtigste protein, der findes i high-density lipoprotein (HDL) kolesterol, og personer med FRDA har ofte lave HDL-niveauer; den nuværende undersøgelse foreslår at vurdere, om administration af HMG-CoA-reduktasehæmmere i 3 måneder ændrer ApoA-1-proteinniveauer i FRDA. Selvom betydningen af ​​ApoA-1-niveauer blandt FRDA-patienter i øjeblikket er ukendt, foreslås denne undersøgelse som en eksplorativ undersøgelse for yderligere at undersøge dette protein. Hvis ApoA-1-proteinniveauet stiger i løbet af behandlingen, kan fremtidige undersøgelser yderligere fokusere på at undersøge dette som en potentiel terapeutisk behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19103
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med Friedreich Ataxia bekræftet ved genetisk testning
  • Voksne mellem 18 og 65 år
  • Stabil quinondosis (mindst 1000 mg Idebenone eller 200 mg Coenzym Q10) i 14 dage før studiestart og i undersøgelsens varighed
  • Kvinder, der ikke er gravide eller ammer, og som ikke har til hensigt at blive gravide.
  • Forsøgspersonen har frivilligt underskrevet samtykkeerklæring
  • Vilje og evne til at overholde alle undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med statiner i løbet af de seks foregående måneder før undersøgelsens inklusion
  • Aktuelt aktiv eller uløst lever- eller nyresygdom
  • Kendt anamnese med nyreinsufficiens eller kreatinkinase >2 x ULN
  • Brug af rød risgær i de foregående seks måneder før inklusion
  • Nuværende anvendelse af niacin og/eller fibrinsyrederivater
  • Nuværende brug af cyclosporin
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt inden for 30 dage efter baseline besøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rosuvastatin (Crestor)
Dette er et åbent studie af Rosuvastatin (Crestor) hos patienter med FRDA. Forsøgspersoner vil modtage 10 mg Rosuvastatin dagligt i 3 måneder.
Medicin: Rosuvastatin
Daglig oral administration af Rosuvastatin (10 mg) i 3 måneder
Andre navne:
  • Crestor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ApoA-1 serumproteinniveauer fra baseline til uge 12 besøg
Tidsramme: 12 uger
Serum ApoA-1 proteinniveauer vil blive indsamlet ved baseline og igen ved uge 12 besøg.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i frataxin niveauer fra baseline til uge 12 besøg
Tidsramme: 12 uger
Frataxinniveauer i fuldblod og bukkale celler vil blive opsamlet ved baseline og igen ved besøget i uge 12.
12 uger
Ændring i blodplademetabolisme fra baseline til uge 12 besøg
Tidsramme: 12 uger
Blodplademetabolisme vil blive vurderet ved at udføre væskekromatografi-massespektrometrianalyse på fuldblodsprøver indsamlet ved baseline og igen ved besøget i uge 12.
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbejdspartnere

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

4. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. marts 2016

Først opslået (Skøn)

10. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 16-012659

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med Rosuvastatin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner