Rosuvastatine (Crestor) in Friedreich Ataxie
23 maart 2021 bijgewerkt door: Children's Hospital of Philadelphia
Open-label biomarkerstudie van rosuvastatine (Crestor) voor de behandeling van patiënten met Friedreich-ataxie
Deze studie is een verkennend open-label klinisch onderzoek naar Rosuvastatine bij patiënten met Friedreich-ataxie (FRDA).
Dit is een poliklinische studie met als doel 10 evalueerbare volwassenen met genetisch bevestigde FRDA in de leeftijd van 18-65 jaar in te schrijven.
De proefpersonen krijgen drie maanden lang dagelijks oraal 10 mg rosuvastatine.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Friedreich-ataxie (FRDA) is een progressieve neurodegeneratieve ziekte bij kinderen en volwassenen waarvoor momenteel geen therapie bestaat.
Veel van het huidige werk in FRDA is gericht op het vinden van nieuwe doelen voor medicamenteuze therapieën.
Recent werk aan de Universiteit van Pennsylvania heeft ontdekt dat serum ApoA-1-eiwitniveaus lager zijn bij mensen met FRDA in vergelijking met controleniveaus.
ApoA-1 is het belangrijkste eiwit dat wordt aangetroffen in HDL-cholesterol (high-density lipoprotein) en personen met FRDA hebben vaak lage HDL-waarden; de huidige studie stelt voor om te beoordelen of toediening van HMG-CoA-reductaseremmers gedurende 3 maanden de ApoA-1-eiwitniveaus in FRDA verandert.
Hoewel de betekenis van ApoA-1-niveaus bij FRDA-patiënten momenteel onbekend is, wordt deze studie voorgesteld als een verkennende studie om dit eiwit verder te onderzoeken.
Als de ApoA-1-eiwitniveaus in de loop van de behandeling toenemen, kunnen toekomstige studies zich bovendien richten op het onderzoeken van dit als een mogelijke therapeutische behandeling.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19103
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen met Friedreich Ataxie bevestigd door genetisch testen
- Volwassenen tussen de 18 en 65 jaar
- Stabiele dosis chinon (minstens 1000 mg idebenone of 200 mg co-enzym Q10) gedurende 14 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van het onderzoek
- Vrouwen die niet zwanger zijn of borstvoeding geven en niet van plan zijn zwanger te worden.
- Betrokkene heeft vrijwillig het toestemmingsformulier ondertekend
- Bereidheid en bekwaamheid om alle studieprocedures na te leven
Uitsluitingscriteria:
- Behandeling met statines gedurende de zes voorgaande maanden voorafgaand aan opname in de studie
- Momenteel actieve of onopgeloste lever- of nierziekte
- Bekende voorgeschiedenis van nierinsufficiëntie of creatinekinase >2 x ULN
- Gebruik van rode rijstgist gedurende de afgelopen zes maanden vóór opname
- Huidig gebruik van niacine- en/of fibrinezuurderivaten
- Huidig gebruik van ciclosporine
- Gebruik van een onderzoeksproduct binnen 30 dagen na het basisbezoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Rosuvastatine (Crestor)
Dit is een open-label studie van Rosuvastatine (Crestor) bij patiënten met FRDA.
De proefpersonen krijgen gedurende 3 maanden dagelijks 10 mg Rosuvastatine.
|
Dagelijkse orale toediening van Rosuvastatine (10 mg) gedurende 3 maanden
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in ApoA-1-serumeiwitniveaus vanaf baseline tot bezoek in week 12
Tijdsspanne: 12 weken
|
Serum ApoA-1-eiwitniveaus zullen worden verzameld bij baseline en opnieuw bij het bezoek in week 12.
|
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in frataxinespiegels vanaf baseline tot bezoek in week 12
Tijdsspanne: 12 weken
|
Frataxinespiegels in volbloed en buccale cellen zullen worden verzameld bij aanvang en opnieuw tijdens het bezoek in week 12.
|
12 weken
|
|
Verandering in bloedplaatjesmetabolisme vanaf baseline tot bezoek in week 12
Tijdsspanne: 12 weken
|
Het metabolisme van bloedplaatjes zal worden beoordeeld door vloeistofchromatografie-massaspectrometrie-analyse uit te voeren op volbloedmonsters die zijn verzameld bij aanvang en opnieuw tijdens het bezoek in week 12.
|
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: David Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 mei 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
4 augustus 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
4 augustus 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 maart 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 maart 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
10 maart 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 maart 2021
Laatst geverifieerd
1 maart 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neurodegeneratieve ziekten
- Dyskinesieën
- Ziekten van het ruggenmerg
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Mitochondriale ziekten
- Cerebellaire ziekten
- Spinocerebellaire degeneraties
- Ataxie
- Cerebellaire Ataxie
- Friedreich Ataxie
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Enzymremmers
- Antimetabolieten
- Middelen tegen cholesterol
- Hypolipidemische middelen
- Vetregulerende middelen
- Hydroxymethylglutaryl-CoA-reductaseremmers
- Rosuvastatine Calcium
Andere studie-ID-nummers
- 16-012659
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .