Rosuvastatina (Crestor) na Ataxia de Friedreich
23 de março de 2021 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia
Estudo aberto de biomarcadores de rosuvastatina (Crestor) para o tratamento de pacientes com ataxia de Friedreich
Este estudo é um ensaio clínico exploratório aberto de Rosuvastatina em pacientes com ataxia de Friedreich (FRDA).
Este é um estudo ambulatorial com o objetivo de inscrever 10 adultos avaliáveis com FRDA geneticamente confirmado com idades entre 18 e 65 anos.
Os indivíduos receberão 10 mg de Rosuvastatina oral diariamente por três meses.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A ataxia de Friedreich (FRDA) é uma doença neurodegenerativa progressiva de crianças e adultos para a qual ainda não existe terapia.
Grande parte do trabalho atual no FRDA visa encontrar novos alvos para terapias medicamentosas.
Um trabalho recente da Universidade da Pensilvânia descobriu que os níveis séricos de proteína ApoA-1 são mais baixos em pessoas com FRDA quando comparados com os níveis de controle.
ApoA-1 é a principal proteína encontrada no colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL) e os indivíduos com FRDA frequentemente apresentam baixos níveis de HDL; o presente estudo se propõe a avaliar se a administração de inibidores da HMG-CoA redutase por 3 meses altera os níveis da proteína ApoA-1 na FRDA.
Embora a significância dos níveis de ApoA-1 entre os pacientes FRDA seja atualmente desconhecida, este estudo é proposto como um estudo exploratório para examinar mais detalhadamente esta proteína.
Se os níveis de proteína ApoA-1 aumentarem ao longo do tratamento, estudos futuros podem se concentrar adicionalmente em examinar isso como um tratamento terapêutico potencial.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
- Children's Hospital of Philadelphia
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com Ataxia de Friedreich confirmada por teste genético
- Adultos entre 18 e 65 anos
- Dose estável de quinona (pelo menos 1.000 mg de idebenona ou 200 mg de coenzima Q10) por 14 dias antes da entrada no estudo e durante o estudo
- Mulheres que não estão grávidas ou amamentando e que não pretendem engravidar.
- O sujeito assinou voluntariamente o formulário de consentimento
- Vontade e capacidade de cumprir todos os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- Tratamento com estatinas durante os seis meses anteriores à inclusão no estudo
- Doença hepática ou renal atualmente ativa ou não resolvida
- História conhecida de insuficiência renal ou creatina quinase >2 x LSN
- Uso de fermento de arroz vermelho nos últimos seis meses antes da inclusão
- Uso atual de derivados de niacina e/ou ácido fíbrico
- Uso atual de ciclosporina
- Uso de qualquer produto experimental dentro de 30 dias da visita inicial
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Rosuvastatina (Crestor)
Este é um estudo aberto de Rosuvastatina (Crestor) em pacientes com FRDA.
Os participantes do estudo receberão 10 mg de Rosuvastatina diariamente por 3 meses.
|
Administração oral diária de Rosuvastatina (10 mg) por 3 meses
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração nos níveis de proteína sérica de ApoA-1 desde o início até a visita da semana 12
Prazo: 12 semanas
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Os níveis séricos de proteína ApoA-1 serão coletados no início e novamente na visita da semana 12.
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12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração nos níveis de frataxina desde o início até a visita da Semana 12
Prazo: 12 semanas
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Os níveis de frataxina no sangue total e nas células bucais serão coletados no início e novamente na visita da Semana 12.
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12 semanas
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Alteração no metabolismo plaquetário desde o início até a visita da Semana 12
Prazo: 12 semanas
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O metabolismo das plaquetas será avaliado por meio da análise de espectrometria de massa por cromatografia líquida em amostras de sangue total coletadas no início e novamente na visita da semana 12.
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: David Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2016
Conclusão Primária (Real)
4 de agosto de 2017
Conclusão do estudo (Real)
4 de agosto de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de março de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de março de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
10 de março de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de março de 2021
Última verificação
1 de março de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Mitocondriais
- Doenças Cerebelares
- Degenerações espinocerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Friedreich Ataxia
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos
- Agentes Anticolesterêmicos
- Agentes Hipolipidêmicos
- Agentes Reguladores Lipídicos
- Inibidores da hidroximetilglutaril-CoA redutase
- Rosuvastatina Cálcio
Outros números de identificação do estudo
- 16-012659
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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