Rosuvastatin (Crestor) i Friedreich Ataxia

Friedreich ataxi (FRDA) är en progressiv neurodegenerativ sjukdom hos barn och vuxna som det för närvarande inte finns någon terapi för. Mycket av det nuvarande arbetet inom FRDA syftar till att hitta nya mål för läkemedelsbehandlingar. Nyligen arbete vid University of Pennsylvania har upptäckt att ApoA-1-proteinnivåer i serum är lägre hos personer med FRDA jämfört med kontrollnivåer. ApoA-1 är huvudproteinet som finns i högdensitetslipoprotein (HDL) kolesterol och individer med FRDA har ofta låga HDL-nivåer; den aktuella studien föreslår att utvärdera om administrering av HMG-CoA-reduktashämmare under 3 månader förändrar ApoA-1-proteinnivåerna i FRDA. Även om betydelsen av ApoA-1-nivåer bland FRDA-patienter för närvarande är okänd, föreslås denna studie som en explorativ studie för att ytterligare undersöka detta protein. Om ApoA-1-proteinnivåerna ökar under behandlingsförloppet kan framtida studier dessutom fokusera på att undersöka detta som en potentiell terapeutisk behandling.