Rozuwastatyna (Crestor) w ataksji Friedreicha
23 marca 2021 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Philadelphia
Otwarte badanie biomarkerów rozuwastatyny (Crestor) w leczeniu pacjentów z ataksją Friedreicha
Niniejsze badanie jest eksploracyjnym, otwartym badaniem klinicznym rozuwastatyny u pacjentów z ataksją Friedreicha (FRDA).
Jest to badanie ambulatoryjne, którego celem jest włączenie 10 osób dorosłych z potwierdzoną genetycznie FRDA w wieku od 18 do 65 lat.
Pacjenci będą otrzymywać codziennie 10 mg rozuwastatyny doustnie przez trzy miesiące.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Ataksja Friedreicha (FRDA) jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną dzieci i dorosłych, na którą obecnie nie ma terapii.
Wiele z obecnych prac FRDA ma na celu znalezienie nowych celów dla terapii lekowych.
Niedawne prace przeprowadzone na University of Pennsylvania wykazały, że poziomy białka ApoA-1 w surowicy są niższe u osób z FRDA w porównaniu z poziomami kontrolnymi.
ApoA-1 jest głównym białkiem występującym w lipoproteinach o dużej gęstości (HDL), a osoby z FRDA często mają niski poziom HDL; obecne badanie proponuje ocenę, czy podawanie inhibitorów reduktazy HMG-CoA przez 3 miesiące zmienia poziom białka ApoA-1 w FRDA.
Chociaż znaczenie poziomów ApoA-1 wśród pacjentów z FRDA jest obecnie nieznane, badanie to proponuje się jako badanie eksploracyjne w celu dalszego zbadania tego białka.
Jeśli poziom białka ApoA-1 wzrośnie w trakcie leczenia, przyszłe badania mogą dodatkowo skupić się na zbadaniu tego jako potencjalnego leczenia terapeutycznego.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19103
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby z ataksją Friedreicha potwierdzoną badaniami genetycznymi
- Osoby dorosłe w wieku od 18 do 65 lat
- Stabilna dawka chinonu (co najmniej 1000 mg idebenonu lub 200 mg koenzymu Q10) przez 14 dni przed rozpoczęciem badania i przez cały czas trwania badania
- Kobiety, które nie są w ciąży, nie karmią piersią i nie zamierzają zajść w ciążę.
- Podmiot dobrowolnie podpisał formularz zgody
- Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur badawczych
Kryteria wyłączenia:
- Leczenie statynami w ciągu ostatnich sześciu miesięcy przed włączeniem do badania
- Obecnie czynna lub nierozwiązana choroba wątroby lub nerek
- Znana historia niewydolności nerek lub kinazy kreatynowej >2 x GGN
- Stosowanie drożdży z czerwonego ryżu w ciągu ostatnich sześciu miesięcy przed włączeniem
- Aktualne zastosowanie pochodnych niacyny i/lub kwasu fibrynowego
- Obecne zastosowanie cyklosporyny
- Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Rozuwastatyna (Crestor)
Jest to otwarte badanie rozuwastatyny (Crestor) u pacjentów z FRDA.
Uczestnicy badania będą otrzymywać codziennie 10 mg rozuwastatyny przez 3 miesiące.
|
Codzienne doustne podawanie rozuwastatyny (10 mg) przez 3 miesiące
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomu białka ApoA-1 w surowicy od wizyty początkowej do wizyty w 12. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Poziomy białka ApoA-1 w surowicy będą zbierane na początku badania i ponownie podczas wizyty w 12. tygodniu.
|
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomów frataksyny od wizyty początkowej do wizyty w 12. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Poziomy frataksyny w pełnej krwi i komórkach policzkowych będą zbierane na początku badania i ponownie podczas wizyty w 12. tygodniu.
|
12 tygodni
|
|
Zmiana metabolizmu płytek krwi od wizyty początkowej do wizyty w 12. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Metabolizm płytek zostanie oceniony poprzez wykonanie analizy metodą chromatografii cieczowej ze spektrometrią mas na próbkach krwi pełnej pobranych na początku badania i ponownie podczas wizyty w 12. tygodniu.
|
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: David Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 maja 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 sierpnia 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
4 sierpnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 marca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 marca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
10 marca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 marca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Dyskinezy
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby mitochondrialne
- Choroby móżdżku
- Zwyrodnienia rdzeniowo-móżdżkowe
- Ataksja
- Ataksja móżdżkowa
- Ataksja Friedreicha
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Antymetabolity
- Środki antycholesteremiczne
- Środki hipolipidemiczne
- Środki regulujące lipidy
- Inhibitory reduktazy hydroksymetyloglutarylo-CoA
- Rozuwastatyna wapń
Inne numery identyfikacyjne badania
- 16-012659
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Rozuwastatyna
-
Torrent Pharmaceuticals LimitedZakończony
-
Torrent Pharmaceuticals LimitedZakończony
-
Ukrainian Medical Stomatological AcademyZakończonyNiekorzystny efekt | Miażdżyca, choroba wieńcowa | Zespół insulinoopornościUkraina